ইউএস এফডিএ নতুন ডিজেটেটেড জেএকে 1/2 ইনহিবিটার সিটিপি-543 যুগান্তকারী ড্রাগের যোগ্যতা মঞ্জুর করে

কনসার্ট ফার্মা একটি ক্লিনিকাল-পর্যায়ে বায়োফর্মাসিউটিক্যাল সংস্থা যা কেন্দ্রীয় স্নায়ুতন্ত্রের রোগ, জিনগত রোগ, কিডনি রোগ, প্রদাহজনিত রোগ এবং ক্যান্সারের চিকিত্সার জন্য ছোট অণু ওষুধ বিকাশ করে। সম্প্রতি, সংস্থাটি ঘোষণা করেছে যে মার্কিন খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসন (এফডিএ) প্রাপ্তবয়স্কদের মধ্যে মাঝারি থেকে মারাত্মক অ্যালোপেসিয়া আইরিটার চিকিত্সার জন্য এটি একটি যুগান্তকারী জেএকে ইনহিবিটার সিটিপি -৪৪৩ ব্রেকথ্রু ড্রাগ কোয়ালিফিকেশন (বিটিডি) দিয়েছে। অ্যালোপেসিয়া অ্যারিটা হ'ল একটি অটোইমিউন ডিজিজ, যেখানে প্রতিরোধ ব্যবস্থা চুলের ফলিকলগুলিতে আক্রমণ করে যা আংশিক বা সম্পূর্ণ চুল ক্ষতি করে। অ্যালোপেসিয়া আইয়্যাত চিকিত্সার জন্য বর্তমানে কোনও এফডিএ অনুমোদন নেই।

কনসার্ট কর্পোরেশনের ডিউটারিয়াম রাসায়নিক প্রযুক্তির সাথে রুকসোলিটিনিব সংশোধন করার মাধ্যমে সিটিপি -৪৪৩ আবিষ্কার করা হয়েছিল। রুকসোলিটিনিব একটি নির্বাচিত জানুস কিনেস 1 এবং জেনাস কিনেস 2 (জেএকে 1 / জ্যাক 2) ইনহিবিটর, যা আমেরিকা যুক্তরাষ্ট্রের জাকাফি ব্র্যান্ড নামে বিক্রয়ের জন্য অনুমোদিত হয়েছে। নির্দিষ্ট রক্তের রোগের চিকিত্সার জন্য ব্যবহৃত হয়। রুকসোলিটিনিব এর ডিউটিরিয়াম রাসায়নিক পরিবর্তন তার মানব ফার্মাকোকাইনেটিক্সকে পরিবর্তন করতে পারে, এর ফলে অ্যালোপেসিয়া আইরিটার চিকিত্সা হিসাবে এর ব্যবহার বৃদ্ধি করে। এর আগে, এফডিএ সিওটি -5৪3 কে অ্যালোপেসিয়ার ক্ষেতের চিকিত্সার জন্য একটি দ্রুত ট্র্যাকের স্ট্যাটাস (বিটিডি) দিয়েছে।

অ্যালোপেসিয়া অ্যারিটা কিছু বা সমস্ত মাথার ত্বকে বা দেহের চুল পড়ে যেতে পারে এবং এই রোগটি যুক্তরাষ্ট্রে 650,000 জনকে প্রভাবিত করে affects মাথার ত্বক সর্বাধিক প্রভাবিত অঞ্চল, তবে যে কোনও অঞ্চলে চুল বেড়ে যায় তা একা বা মাথার ত্বকে আক্রান্ত হতে পারে। অ্যালোপেসিয়া আইরিটা যে কোনও বয়সে দেখা দিতে পারে এবং বেশিরভাগ রোগীরা 40 বছর বয়সে লক্ষণগুলি বিকাশ শুরু করে। এই রোগটি নারী এবং পুরুষ উভয়কেই প্রভাবিত করে। অ্যালোপেসিয়া আরাটাতে উদ্বেগ ও হতাশা সহ গুরুতর মানসিক পরিণতি হতে পারে।

বিটিডি একটি নতুন ড্রাগ রিভিউ চ্যানেল যা ২০১২ সালে এফডিএ দ্বারা নির্মিত হয়েছিল It এটির লক্ষ্য গুরুতর বা প্রাণঘাতী রোগের চিকিত্সার বিকাশ এবং পর্যালোচনাকে ত্বরান্বিত করা এবং প্রাথমিক ক্লিনিকাল প্রমাণ রয়েছে যে ড্রাগ ড্রাগের তুলনায় ড্রাগের অবস্থার উন্নতি করতে পারে can বিদ্যমান থেরাপিউটিক ওষুধের সাথে। নতুন ওষুধ। সবচেয়ে কম সময়ে রোগীদের নতুন চিকিত্সার বিকল্প সরবরাহ করা যায় তা নিশ্চিত করার জন্য গবেষণা ও বিকাশের সময় এফডিএর seniorর্ধ্বতন কর্মকর্তাদের দ্বারা বিটিডি ওষুধ গ্রহণ আরও নিবিড়ভাবে নির্দেশিত হতে পারে।

এফডিএ দ্বিতীয় পর্যায়ের ক্লিনিকাল স্টাডি থেকে ইতিবাচক তথ্যের উপর ভিত্তি করে মাঝারি থেকে মারাত্মক অ্যালোপেসিয়া অ্যারিটা সহ বিটিডি-র চিকিত্সার জন্য সিটিপি -৪৪৩ প্রদান করেছে। এই অধ্যয়নের ফলাফলটি ২০১২ সালের সেপ্টেম্বরে ঘোষণা করা হয়েছিল। এটি সিটিপি -৪৪৩ এর কার্যকারিতা এবং সুরক্ষার মূল্যায়ন করতে মাঝারি থেকে মারাত্মক অ্যালোপেসিয়া আইরিটা প্রাপ্ত বয়স্কদের মধ্যে পরিচালিত একটি ডাবল-ব্লাইন্ড, এলোমেলো, প্লাসবো নিয়ন্ত্রিত, অনুক্রমিক-ডোজ অধ্যয়ন। সমীক্ষায়, ১৪৯ জন রোগীকে প্রতিদিন দুবার সিটিপি -৪৪৩ (৪ এমজি, ৮ এমজি, ১২ এমজি) বা প্লাসবো এর তিনটি মাত্রার একটির জন্য এলোমেলো করে দেওয়া হয়েছিল। চিকিত্সার প্রাথমিক শেষ বিন্দুটি ছিল চিকিত্সার 24 সপ্তাহে প্রতিক্রিয়াশীলদের অনুপাত, বেসলাইন থেকে চুলের ক্ষয় যন্ত্রের (সাল্ট) স্কোর ≥50% হ্রাস হিসাবে সংজ্ঞায়িত। এই গবেষণায়, রোগীর তালিকাভুক্তির মানদণ্ড কমপক্ষে 50% চুল পড়া মূল্যায়ন করার জন্য স্যালট ছিল। সমস্ত রোগীর গড় সল্ট স্কোরটি ছিল প্রায় 88%, যার মধ্যে 0% মানে মাথার ত্বকের চুল নষ্ট হওয়া এবং 100% এর অর্থ পুরো মাথার ত্বকের চুল পড়া। চিকিত্সার 24 সপ্তাহ সম্পন্ন 12 মিলিগ্রাম কোহর্টের সমস্ত রোগীদের সিটিপি-543 এর দীর্ঘমেয়াদী সুরক্ষা এবং কার্যকারিতা মূল্যায়নের জন্য পৃথক বর্ধিত অধ্যয়ন চালিয়ে যাওয়ার সুযোগ ছিল।

ফলাফলগুলি দেখিয়েছে যে অধ্যয়ন প্রাথমিক কার্যকারিতা শেষ পর্যায়ে পৌঁছেছে: 24 শে সপ্তাহে, 12 মিলিগ্রাম কোহোর্ট এবং 8 মিলিগ্রাম কোহোর্টে প্লাসবো গ্রুপের তুলনায় রোগীদের (যথাক্রমে 58%, 47%, এবং 9%) তুলনামূলকভাবে উচ্চতর অনুপাত ছিল। বেসলাইনটি ≥50% দ্বারা হ্রাস করা হয়েছিল (সমস্ত p মান< 0.001)।="" 4="" মিলিগ্রাম="" কোহোর্টের="" 21%="" রোগী="" প্রাথমিক="" প্রান্তে="" পৌঁছেছিলেন,="" তবে="" প্লাসবো="" গ্রুপের="" সাথে="" তুলনায়="" কোনও="" উল্লেখযোগ্য="" পার্থক্য="" ছিল="" না।="" এছাড়াও,="" চিকিত্সার="" 24="" সপ্তাহে,="" 12="" মিলিগ্রাম="" কোহোর্ট="" এবং="" 8="" মিলিগ্রাম="" কোহোর্টে="" রোগীদের="" প্লেসবো="" গ্রুপের="" তুলনায়="" যথাক্রমে="" বেশি="" অনুপাত="" ছিল="" (যথাক্রমে="" 42%,="" 26%,="" এবং="" 7%),="" s20="" এর="" মোট="" সল্ট="" স্কোর="" অর্জন="" করেছে="" (প্লাসবো="" এর="" তুলনায়):="" পি="" জিজি="" এলটি;="" যথাক্রমে="" ০.০০১,="" পি="" জিজি="" এলটি;="" ০.০৫),="" যা="" কনসার্টের="" মূল="" নিবন্ধীকরণ="" গবেষণায়="" ব্যবহারের="" জন্য="" প্রধান="" কার্যকারিতা="" শেষ="">

সপ্তাহে 24, প্লাসেবো গ্রুপের সাথে তুলনা করে, 12 মিলিগ্রাম এবং 8 মিলিগ্রাম সিটিপি-543 চিকিত্সা গ্রুপগুলিও উন্নতির স্কেলের রোগী গ্লোবাল ইমপ্রেশন দ্বারা নির্ধারিত হিসাবে অ্যালোপেসিয়া আইরিটাতে উল্লেখযোগ্যভাবে বৃহত্তর উন্নতি সাধন করেছে। তথ্যগুলি হ'ল: 12 মিলিগ্রাম এবং 8 মিলিগ্রাম কোহোর্টে যথাক্রমে 78% এবং 58% রোগীদের জিজি কোট হিসাবে মূল্যায়ন করা হয়েছিল; অনেক উন্নত জিজি কোট; বা জিজি কোট; খুব উন্নত জিজি কোট;, যা প্লেসবো গ্রুপ থেকে উল্লেখযোগ্যভাবে আলাদা ছিল।

এই সমীক্ষায়, সিটিপি -৪৪৩ চিকিত্সা সাধারণত ভালভাবে সহ্য করা হয়েছিল। 12 মিলিগ্রাম কোহোর্টের সর্বাধিক সাধারণ (≥10%) পার্শ্বপ্রতিক্রিয়াগুলি হ'ল মাথা ব্যথা, নাসোফেরঞ্জাইটিস, উপরের শ্বাসযন্ত্রের সংক্রমণ এবং ব্রণ। এই সংঘর্ষে একটি গুরুতর ফেসিয়াল সেলুলাইটিস প্রতিকূল ঘটনাটি সম্ভবত চিকিত্সার সাথে সম্পর্কিত বলে জানা গেছে; তবে, একটি সংক্ষিপ্ত বাধা দেওয়ার পরে, চিকিত্সা চালিয়ে যান, রোগী পরীক্ষা শেষ করেন। ট্রায়াল চলাকালীন কোনও থ্রোম্বোয়েম্বোলিক ইভেন্টের খবর পাওয়া যায়নি।

সিটিপি -৪৪৩ ক্লিনিকাল প্রকল্পের পরবর্তী পদক্ষেপ হিসাবে, কনসার্ট ২০২০ এর চতুর্থ ত্রৈমাসিকের মধ্যে এর দ্বিতীয় তৃতীয় ক্লিনিকাল ডেভলপমেন্ট প্রকল্প শুরু করার পরিকল্পনা করেছে।