ইউএস এফডিএ CTX110 রিজেনারেটিভ মেডিসিন অ্যাডভান্সড থেরাপি (RMAT) যোগ্যতা প্রদান করেছে!

শীর্ষস্থানীয় জিন সম্পাদনা সংস্থা CRISPR থেরাপিউটিকস সম্প্রতি ঘোষণা করেছে যে US Food and Drug Administration (FDA) CTX110 রিজেনারেটিভ মেডিসিন অ্যাডভান্সড থেরাপি (RMAT) যোগ্যতা প্রদান করেছে: এটি একটি জিন এডিটিং অ্যালোজেনিক CAR-T সেল কোম্পানির সম্পূর্ণ মালিকানাধীন থেরাপিতে ব্যবহৃত হয়। রিল্যাপসড বা অবাধ্য CD19+B কোষের ম্যালিগন্যান্সির চিকিৎসা। CRISPR থেরাপিউটিকস CRISPR/Cas9 জিন সম্পাদনা প্রযুক্তি ব্যবহার করে সুস্থ দাতাদের থেকে T কোষে তিনটি জিন সম্পাদনা করতে, এর CAR-T কোষগুলিকে"অফ-দ্য-শেল্ফ" হতে দেয়।

রিজেনারেটিভ মেডিসিন অ্যাডভান্সড থেরাপি (RMAT) হল একটি ফাস্ট ট্র্যাক (দ্রুত ট্র্যাক) যা উদ্ভাবনী পুনর্জন্মমূলক থেরাপির বিকাশ এবং অনুমোদনকে ত্বরান্বিত করার জন্য তৈরি করা হয়েছিল যখন মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র"21st Century Cures Act" এর পুনর্জন্মমূলক ওষুধের বিধানগুলি সংশোধন করে ; ডিসেম্বর 2016 সালে। চ্যানেল) সিস্টেম। RMAT হতে পারে সেল থেরাপি, থেরাপিউটিক টিস্যু ইঞ্জিনিয়ারিং পণ্য, মানব কোষ এবং টিস্যু পণ্য, বা অন্যান্য সংমিশ্রণ থেরাপি যা পুনর্জন্মের ওষুধ প্রযুক্তি পণ্য অন্তর্ভুক্ত করে।

গবেষণার অধীনে একটি ওষুধের জন্য RMAT যোগ্যতা অর্জনের জন্য, প্রাথমিক ক্লিনিকাল গবেষণার তথ্য থাকতে হবে যে ওষুধটি একটি গুরুতর বা জীবন-হুমকিপূর্ণ রোগের চিকিত্সা, বিলম্ব, বিপরীত বা নিরাময়ে বা চিকিত্সার চাহিদা পূরণ না করার ক্ষেত্রে ইতিবাচক ফলাফল রয়েছে। RMAT যোগ্যতার মধ্যে রয়েছে ফাস্ট ট্র্যাক কোয়ালিফিকেশন (এফটিডি) এবং ব্রেকথ্রু ড্রাগ কোয়ালিফিকেশন (বিটিডি) এর সমস্ত অগ্রাধিকারমূলক নীতি, যার মধ্যে রয়েছে এফডিএ-র সাথে প্রাথমিক মিথস্ক্রিয়া, অগ্রাধিকার পর্যালোচনা এবং দ্রুত অনুমোদনের সম্ভাবনা।

CRISPR থেরাপিউটিকসের সিইও ডঃ সমর্থ কুলকার্নি বলেছেন:"এই RMAT যোগ্যতা আমাদের এ পর্যন্ত সরবরাহ করা উৎসাহজনক ক্লিনিকাল ডেটার উপর ভিত্তি করে। এটি একটি গুরুত্বপূর্ণ মাইলফলক, যা নির্দেশ করে যে এফডিএ হেমাটোলজিকাল ম্যালিগন্যান্সির চিকিৎসায় CTX110-কে স্বীকৃতি দিয়েছে। রূপান্তরের সম্ভাবনা। আমরা রোগীদের কাছে এই গুরুত্বপূর্ণ নতুন চিকিৎসা নিয়ে আসার জন্য আমাদের প্রচেষ্টা চালিয়ে যেতে এফডিএর সাথে ঘনিষ্ঠভাবে কাজ করার জন্য উন্মুখ।"

অটোলোগাস CAR-T এবং অ্যালোজেনিক CAR-T (চিত্রের উত্স: crisprtx.com)

CTX110 হল একটি জিন-সম্পাদিত অ্যালোজেনিক CAR-T সেল থেরাপি যা সুস্থ দাতাদের থেকে প্রাপ্ত, CD19 কে লক্ষ্য করে, যা বর্তমানে CAR-T বিকাশের জন্য একটি জনপ্রিয় লক্ষ্য। CD19 হল এক ধরনের ক্লাস্টার ডিফারেন্সিয়েশন অ্যান্টিজেন এবং B কোষের বিস্তার, পার্থক্য, সক্রিয়করণ এবং অ্যান্টিবডি উৎপাদনের সাথে সম্পর্কিত একটি গুরুত্বপূর্ণ ঝিল্লি অ্যান্টিজেন।

বর্তমানে, একটি একক-বাহু, মাল্টি-সেন্টার, ওপেন-লেবেল ফেজ 1 ক্লিনিকাল ট্রায়াল কার্বন রিল্যাপসড বা রিফ্র্যাক্টরি বি-সেল ম্যালিগন্যান্সির চিকিৎসায় CTX110-এর বিভিন্ন মাত্রার নিরাপত্তা এবং কার্যকারিতা মূল্যায়ন করছে। ট্রায়ালে প্রাপ্তবয়স্ক রোগীদের তালিকাভুক্ত করা হয়েছে যাদের রিল্যাপসড বা রিফ্র্যাক্টরি বি-সেল CD19+ ম্যালিগন্যান্সি রয়েছে যারা আগে অন্তত 2 লাইনের চিকিৎসা পেয়েছিলেন।

এই বছরের অক্টোবরে প্রকাশিত ডেটা দেখিয়েছে যে উদ্দেশ্য-টু-ট্রিট (ITT) জনসংখ্যার ক্ষেত্রে, ডোজ লেভেল 2 (DL2: 100x10E6) এবং উচ্চ মাত্রায় একক মাত্রায় বড় বি-সেল লিম্ফোমা (LBCL) রোগীদের মোট মওকুফ CTX110 চিকিত্সা ORR হার 58% এ পৌঁছেছে, এবং সম্পূর্ণ মওকুফের হার (CR) 38% এ পৌঁছেছে। উপরন্তু, LBCL রোগীদের ক্ষেত্রে, মওকুফটি দীর্ঘস্থায়ী ছিল, যার 6-মাসের CR হার 21%, এবং দীর্ঘতম মওকুফটি প্রথম আধানের 18 মাস পরে বজায় রাখা হয়েছিল।

এই ট্রায়ালে, CTX110 এর মওকুফের হার এবং স্থায়িত্ব আইটিটির ভিত্তিতে অনুমোদিত অটোলোগাস CD19 CAR-T থেরাপির অনুরূপ। CTX110-এর ইতিবাচক এবং আলাদা নিরাপত্তা বৈশিষ্ট্য রয়েছে, গ্রেড 3 বা উচ্চতর কোনো সাইটোকাইন রিলিজ সিন্ড্রোম (CRS), কম সংক্রমণের হার এবং ইমিউন ইফেক্টর সেল-সম্পর্কিত নিউরোটক্সিক সিনড্রোম (ICANS) এর ঘটনা।