ইউএস এফডিএ সি-টাইপ ন্যাট্রিউরেটিক পেপটাইড অ্যানালগ ভক্সজোগো (ভোসোরিটাইড)---1/2 অনুমোদন করেছে

বায়োমেরিন ফার্মাসিউটিক্যালস সম্প্রতি ঘোষণা করেছে যে ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (এফডিএ) 5 বছর বয়সী এবং শিশু রোগীদের চিকিত্সার জন্য সি-টাইপ নেট্রিউরেটিক পেপটাইড (সিএনপি) অ্যানালগগুলির একটি দৈনিক ইনজেকশন ভক্সজোগো (ভোসোরিটাইড) এর অনুমোদনকে ত্বরান্বিত করেছে। উপরে achondroplasia (achondroplasia) সঙ্গে এবং বৃদ্ধি প্লেট খোলা, রৈখিক বৃদ্ধি বৃদ্ধি করা হয়। অ্যাকন্ড্রোপ্লাসিয়া মানুষের মধ্যে সবচেয়ে সাধারণ অসামঞ্জস্যপূর্ণ ছোট আকার।

ভক্সজোগো অনুমোদন করার সময়, এফডিএ বিরল রোগের জন্য নতুন ওষুধের বিকাশে অসামান্য অবদানের জন্য কোম্পানিকে পুরস্কৃত করার জন্য বায়োমেরিনকে একটি বিরল পেডিয়াট্রিক ডিজিজ অগ্রাধিকার পর্যালোচনা ভাউচার (PRV) জারি করেছে। এই PRV অগ্রাধিকার পর্যালোচনা পূরণ করে না এমন যেকোনো নতুন ওষুধের অগ্রাধিকার পর্যালোচনার জন্য বিনিময় করা যেতে পারে এবং বিক্রি বা স্থানান্তর করা যেতে পারে।

বার্ষিক বৃদ্ধির হারের (AGV) উন্নতির উপর ভিত্তি করে, ইঙ্গিতটি ত্বরিত অনুমোদন প্রক্রিয়ার অধীনে অনুমোদিত হয়েছিল। এই ইঙ্গিতের জন্য ক্রমাগত অনুমোদন নিশ্চিতকরণ গবেষণায় ক্লিনিকাল সুবিধার যাচাইকরণ এবং বর্ণনার উপর নির্ভর করবে। বিপণন-পরবর্তী এই প্রয়োজনীয়তা পূরণ করার জন্য, BioMarin বিদ্যমান প্রাকৃতিক ইতিহাসের সাথে তুলনা করার জন্য চলমান ওপেন লেবেল সম্প্রসারণ অধ্যয়ন ব্যবহার করতে চায়।

ইউরোপীয় ইউনিয়নে, ভক্সজোগোকে 2021 সালের আগস্টে 2 বছর বয়সী শিশুদের মধ্যে বদ্ধ গ্রোথ প্লেট পর্যন্ত অ্যাকোনড্রোপ্লাসিয়ার চিকিত্সার জন্য অনুমোদন দেওয়া হয়েছিল। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপীয় ইউনিয়নে, ভক্সজোগোকে অ্যাকোনড্রোপ্লাসিয়ার চিকিৎসার জন্য অরফান ড্রাগ ডেজিনেশন (ODD) দেওয়া হয়েছে। বয়ঃসন্ধির পর গ্রোথ প্লেট বন্ধ হয়ে যায়, যখন চূড়ান্ত প্রাপ্তবয়স্ক উচ্চতায় পৌঁছে যায়।

ভক্সজোগো হ'ল অ্যাকোনড্রোপ্লাসিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের চিকিত্সার জন্য অনুমোদিত প্রথম ওষুধ। এটি রোগের অন্তর্নিহিত কারণের চিকিৎসা করতে পারে। এটি একটি প্রধান চিকিৎসা যুগান্তকারী প্রতিনিধিত্ব করে এবং রোগীদের উপর একটি অর্থপূর্ণ প্রভাব ফেলতে পারে' জীবন Voxzogo-এর সক্রিয় ফার্মাসিউটিক্যাল উপাদান হল vosoritide, যা একটি পরিবর্তিত সি-টাইপ নেট্রিউরেটিক পেপটাইড (CNP) যা ফাইব্রোব্লাস্ট গ্রোথ ফ্যাক্টর রিসেপ্টর 3 (FGFR3) সংকেতকে ডাউন-নিয়ন্ত্রিত করে এন্ডোকন্ড্রাল হাড়ের গঠনকে উৎসাহিত করে এবং সরাসরি কার্টিলেজ ডেভেলপমেন্টের অভ্যন্তরীণ প্যাথোফিসিয়েন্সিকে লক্ষ্য করে।

এই অনুমোদনটি বিশ্বব্যাপী র্যান্ডমাইজড, ডাবল-ব্লাইন্ড, প্লেসবো-নিয়ন্ত্রিত ফেজ 3 অধ্যয়নের ফলাফল এবং এই ফেজ 3 অধ্যয়নের ওপেন লেবেল এক্সটেনশনের উপর ভিত্তি করে। গবেষণায় 5 থেকে 14.9 বছর বয়সী অ্যাকোনড্রোপ্লাসিয়ায় আক্রান্ত 121 জন শিশুকে তালিকাভুক্ত করা হয়েছিল। প্লাসিবো গ্রুপ এবং ভক্সজোগো গ্রুপের বেসলাইন গড় AGV ছিল যথাক্রমে 4.06 সেমি/বছর এবং 4.26 সেমি/বছর। চিকিত্সার 52 তম সপ্তাহে, বেসলাইন থেকে প্লাসিবো গ্রুপে AGV-এর পরিবর্তন ছিল -0.17 সেমি/বছর, এবং বেসলাইন থেকে ভক্সজোগো গ্রুপে AGV-এর পরিবর্তন ছিল 1.40 সেমি/বছর, যা ভক্সজোগো গ্রুপের তুলনায় AGV এর পরিপ্রেক্ষিতে প্লাসিবো গ্রুপ। স্কুলে উল্লেখযোগ্য উন্নতি হল 1.57 সেমি/বছর। ডাবল-ব্লাইন্ড প্লেসবো-নিয়ন্ত্রিত ফেজ 3 অধ্যয়নের 52 সপ্তাহ পরে, 58 জন রোগী যারা প্রাথমিকভাবে ভক্সজোগোতে এলোমেলোভাবে নিয়োগ করা হয়েছিল তারা ওপেন-লেবেল সম্প্রসারণ সময়ের মধ্যে প্রবেশ করেছিল। র্যান্ডমাইজেশনের পর 2 বছর ধরে অনুসরণ করা রোগীদের মধ্যে, AGV-এর উন্নতি অপরিবর্তিত ছিল।