তাইওয়ানিজ মেডিসিন হুয়া ফার্মাসিউটিক্যাল বেসরেমি ইউএস এফডিএ দ্বারা অনুমোদিত: পিভির চিকিত্সার জন্য প্রথম ইন্টারফেরন!

ফার্মাএসেনশিয়া সম্প্রতি ঘোষণা করেছে যে ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (এফডিএ) পলিসিথেমিয়া ভেরা (পিভি) সহ প্রাপ্তবয়স্ক রোগীদের চিকিত্সার জন্য বেসরেমি (রোপগিন্টারফেরন আলফা-2বি-এনজেএফটি) অনুমোদন করেছে। পিভি হল একটি রক্তের রোগ যা লাল রক্ত ​​​​কোষের অত্যধিক উৎপাদন ঘটায়। অত্যধিক কোষ রক্তকে ঘন করবে, রক্তের প্রবাহকে ধীর করবে এবং থ্রম্বোসিসের সম্ভাবনা বাড়িয়ে দেবে। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে, পিভি প্রতি বছর প্রায় 6,200 জনকে প্রভাবিত করে। পূর্বে, বেসরেমিকে পিভির চিকিৎসার জন্য এতিমখানা মর্যাদা (ODD) দেওয়া হয়েছিল।

বেসরেমি হল একটি উদ্ভাবনী মনো-পিজিলেটেড দীর্ঘ-অভিনয়কারী ইন্টারফেরন যা অস্থি মজ্জাতে পিভিতে সেলুলার প্রভাব দেখায়। 7.5 বছর ধরে স্থায়ী ক্লিনিকাল ডেটা দেখায় যে বেসরেমির রক্তকণিকার সংখ্যা নিয়ন্ত্রণ করার গভীর এবং দীর্ঘস্থায়ী ক্ষমতা রয়েছে এবং চিকিত্সার লক্ষ্যগুলি সমর্থন করার জন্য PV চলাকালীন যে কোনও সময় ব্যবহার করা যেতে পারে।

এটা উল্লেখ করার মতো যে বেসরেমি হল PV-এর চিকিৎসার জন্য US FDA দ্বারা অনুমোদিত প্রথম ওষুধ। রোগীর চিকিত্সার ইতিহাস আছে কিনা তা নির্বিশেষে এটি ব্যবহার করা যেতে পারে। এছাড়াও, Besremi হল প্রথম ইন্টারফেরন থেরাপি যা বিশেষভাবে PV-এর চিকিৎসার জন্য অনুমোদিত।

ফেব্রুয়ারী 2019-এ, বেসরেমিকে ইউরোপীয় ইউনিয়নে লক্ষণীয় স্প্লেনোমেগালি ছাড়াই পিভি সহ প্রাপ্তবয়স্ক রোগীদের চিকিত্সার জন্য মনোথেরাপি হিসাবে অনুমোদন দেওয়া হয়েছিল। বেসরেমি হল পিভির চিকিৎসার জন্য ইউরোপে অনুমোদিত প্রথম ওষুধ এবং হাইড্রোক্সিউরিয়ার পূর্ববর্তী এক্সপোজারের সাথে এর কোনো সম্পর্ক নেই। ইউরোপে, Besremi এর বিপণন অনুমোদন ধারক AOP অরফান ফার্মাসিউটিক্যালস।

পিভির চিকিৎসার মধ্যে রয়েছে ফ্লেবোটমি (ফ্লেবোটমি, যা একটি সুই দিয়ে শিরা থেকে অতিরিক্ত রক্ত ​​কণিকা অপসারণ করে) এবং ওষুধ যা রক্তকণিকার সংখ্যা কমায়; এসব ওষুধের মধ্যে বেসরেমি অন্যতম। এটা বিশ্বাস করা হয় যে বেসরেমি অস্থি মজ্জাতে রক্তের কোষের উৎপাদন কমাতে শরীরের নির্দিষ্ট রিসেপ্টরগুলির সাথে সংযুক্ত করে একটি চেইন প্রতিক্রিয়া শুরু করে। বেসরেমি একটি দীর্ঘ-অভিনয়কারী ওষুধ যা প্রতি 2 সপ্তাহে ত্বকের নিচে ইনজেকশন দেওয়া হয়। যদি বেসরেমি অতিরিক্ত রক্তকণিকা কমাতে পারে এবং কমপক্ষে এক বছরের জন্য স্বাভাবিক মাত্রা বজায় রাখতে পারে, তবে প্রশাসনের ফ্রিকোয়েন্সি প্রতি 4 সপ্তাহে একবারে হ্রাস করা যেতে পারে।

PV-এর চিকিৎসায় Besremi-এর কার্যকারিতা এবং নিরাপত্তা 7.5-বছরের মাল্টি-সেন্টার একক-হাত পরীক্ষায় নিশ্চিত করা হয়েছে। এই ট্রায়ালে, পিভি সহ 51 জন রোগী গড়ে প্রায় 5 বছর ধরে বেসরেমি চিকিত্সা পেয়েছেন। সম্পূর্ণ হেমাটোলজিকাল প্রতিক্রিয়া অর্জনকারী রোগীদের অনুপাত পর্যবেক্ষণ করে Besremi এর কার্যকারিতা মূল্যায়ন করা হয়। একটি সম্পূর্ণ হেমাটোলজিকাল প্রতিক্রিয়ার অর্থ হল রোগীর লোহিত রক্তকণিকার পরিমাণ 45% এর কম, শ্বেত রক্তকণিকার সংখ্যা এবং প্লেটলেট গণনা স্বাভাবিক, প্লীহার আকার স্বাভাবিক, এবং সাম্প্রতিক রক্তপাত ছাড়া কোনও থ্রম্বোসিস ঘটে না। সামগ্রিকভাবে, 61% রোগী সম্পূর্ণ হেমাটোলজিকাল প্রতিক্রিয়া অর্জনের জন্য বেসরেমি চিকিত্সা পেয়েছেন।

নিরাপত্তার দিক থেকে, বেসরেমি লিভারের এনজাইম বৃদ্ধি, শ্বেত রক্ত ​​কণিকার মাত্রা কম, প্লেটলেটের কম মাত্রা, জয়েন্টে ব্যথা, ক্লান্তি, চুলকানি, উপরের শ্বাস নালীর সংক্রমণ, পেশীতে ব্যথা এবং ফ্লু-এর মতো অসুস্থতার কারণ হতে পারে। পার্শ্ব প্রতিক্রিয়াগুলির মধ্যে মূত্রনালীর সংক্রমণ, বিষণ্নতা এবং ক্ষণস্থায়ী ইস্কেমিক আক্রমণ (স্ট্রোকের মতো আক্রমণ) অন্তর্ভুক্ত থাকতে পারে।

বেসরেমির মতো আলফা ইন্টারফেরন পণ্যগুলি নিউরোসাইকিয়াট্রিক, অটোইমিউন, ইস্কেমিক (শরীরের একটি অংশে অপর্যাপ্ত রক্ত ​​​​প্রবাহ) এবং সংক্রামক রোগের কারণ হতে পারে বা খারাপ করতে পারে, যা জীবন-হুমকি বা মারাত্মক জটিলতার দিকে পরিচালিত করে। ওষুধের প্রতি অ্যালার্জিযুক্ত রোগী, গুরুতর মানসিক অসুস্থতা বা গুরুতর মানসিক অসুস্থতার ইতিহাসযুক্ত রোগী, ইমিউনোসপ্রেসড ট্রান্সপ্ল্যান্ট প্রাপক, অটোইমিউন রোগে আক্রান্ত নির্দিষ্ট রোগী বা অটোইমিউন রোগের ইতিহাস এবং লিভারের রোগে আক্রান্ত রোগীদের ক্ষেত্রে বেসরেমি ব্যবহার করা কঠোরভাবে নিষিদ্ধ। ভ্রূণের ক্ষতির ঝুঁকির কারণে, মহিলাদের বেসরিমি ব্যবহার করার আগে একটি গর্ভাবস্থা পরীক্ষা করা উচিত।

Besremi-এর সক্রিয় ফার্মাসিউটিক্যাল উপাদান হল রোপেগিন্টারফেরন আলফা-2b, যা একটি নতুন দীর্ঘ-অভিনয় একক আইসোমার মনোপেগিলেটেড প্রোলিন ইন্টারফেরন (>98%, ATC L03AB15) উন্নত ফার্মাকোকিনেটিক বৈশিষ্ট্য সহ, এবং সহনশীলতা এবং সুবিধার প্রমাণ করেছে৷ দীর্ঘমেয়াদী রক্ষণাবেক্ষণের চিকিত্সার সময় ওষুধটি প্রতি 2 সপ্তাহে একবার বা প্রতি 4 সপ্তাহে একবার পরিচালিত হয় এবং এটি পিভির চিকিত্সার জন্য অনুমোদিত প্রথম ইন্টারফেরন পণ্য।

ropeginterferon alfa-2b ইয়াওহুয়া ফার্মাসিউটিক্যাল দ্বারা আবিষ্কৃত হয়েছিল এবং চীনের তাইওয়ানের তাইচুং-এ একটি কারখানায় উত্পাদিত হয়েছিল। কারখানাটি 2018 সালের জানুয়ারিতে EMA' এর cGMP সার্টিফিকেশন পাস করেছে। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপীয় ইউনিয়নে, রোপজিনটারফেরন আলফা-2b-কে PV-এর চিকিৎসার জন্য এতিম ওষুধের উপাধি দেওয়া হয়েছে।

পলিসিথেমিয়া ভেরা (PV) হল একটি ক্যান্সার যা অস্থি মজ্জার রোগ-সৃষ্টিকারী স্টেম সেল থেকে উদ্ভূত হয়, যা লাল রক্তকণিকা, শ্বেত রক্তকণিকা এবং প্লেটলেটগুলির দীর্ঘস্থায়ী বৃদ্ধির দিকে পরিচালিত করে। এই রোগটি কার্ডিওভাসকুলার জটিলতা সৃষ্টি করতে পারে, যেমন থ্রম্বোসিস এবং এমবোলিজম, এমনকি সেকেন্ডারি মাইলোফাইব্রোসিস বা লিউকেমিয়াতে রূপান্তরিত হতে পারে। যদিও PV-এর পিছনের আণবিক প্রক্রিয়াটি এখনও গভীরভাবে অধ্যয়ন করা প্রয়োজন, বর্তমান ফলাফলগুলি অর্জিত মিউটেশনের একটি সেট নির্দেশ করে, যার মধ্যে সবচেয়ে গুরুত্বপূর্ণ হল Janus kinase 2 (JAK2): JAK2V617F এর একটি মিউট্যান্ট রূপ।