ড্রইয়েট সিনড্রোমের চিকিত্সা করার জন্য Fintepla ইইউ সিএইচএমপি দ্বারা প্রস্তাবিত এবং অনুমোদিত!

জোজেনিক্স একটি ফার্মাসিউটিক্যাল সংস্থা যা বিরল রোগের চিকিত্সার জন্য ওষুধের বিকাশে নিবেদিত। সম্প্রতি সংস্থাটি ঘোষণা করেছে যে ইউরোপীয় মেডিসিন এজেন্সি (ইএমএ) কমিটি ফর মেডিসিনাল প্রোডাক্ট ফর হিউম্যান ইউজ (সিএইচএমপি) একটি ইতিবাচক পর্যালোচনা জারি করেছে যাতে অন্যান্য এন্টি-মৃগী ওষুধের অ্যাড-অন হিসাবে ফিন্তেপ্লে (ফেনফ্লুরামাইন) মৌখিক সমাধানের অনুমোদনের পরামর্শ দেওয়া হয়। রোগীদের জন্য থেরাপি ve দ্রাভেট সিনড্রোমের সাথে জড়িত মৃগী রোগের চিকিত্সার জন্য 2 বছর বয়স। ইউরোপীয় কমিশন (ইসি) অনুমোদিত হওয়ার আগেই সিএইচএমপি মতামত বিপণন অনুমোদনের প্রক্রিয়ার শেষ পদক্ষেপ। এখন, সিএইচএমপির মতামতগুলি পর্যালোচনার জন্য ইসিতে জমা দেওয়া হবে, যা সাধারণত সিএইচএমপির মতামত গ্রহণ করে এবং বছরের শেষের আগে একটি চূড়ান্ত পর্যালোচনা সিদ্ধান্ত নেবে বলে আশা করা হচ্ছে।

মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে, ড্রিভেট সিনড্রোমের সাথে জড়িত মৃগী রোগের চিকিত্সার জন্য te২ বছর বয়সী রোগীদের জন্য এই বছর জুনে ফিন্তেপালা অনুমোদিত হয়েছিল। ওষুধটি অগ্রাধিকার পর্যালোচনা প্রক্রিয়ার মাধ্যমে অনুমোদিত হয়েছিল। এর আগে, এফডিএ দ্রায়েত সিন্ড্রোম-সম্পর্কিত মৃগীরোগের চিকিত্সার জন্য ফিন্টেপলকে অরফান ড্রাগ ডিজাইনিশন (ওডিডি) এবং ব্রেকথ্রু ড্রাগ ডিজাইনিং (বিটিডি) দিয়েছিল।

দ্রাভেট সিনড্রোম একটি বিরল শৈশবকালের মৃগী যা ঘন ঘন এবং মারাত্মক ওষুধ-প্রতিরোধক খিঁচুনি, সম্পর্কিত হাসপাতালে ভর্তি এবং চিকিত্সা জরুরী অবস্থা, গুরুতর বিকাশ এবং আন্দোলনের ব্যাধি এবং আকস্মিক অপ্রত্যাশিত মৃত্যু (এসইউডিইপি) দ্বারা চিহ্নিত। ঝুঁকি বাড়ে।

ফিন্টেপেলা হ'ল ফেনফ্লুরামিনের একটি তরল গঠন, যা সেরোটোনিন রিসেপ্টর এবং সিগমা -১ রিসেপ্টরের ক্রিয়াকলাপ নিয়ন্ত্রণের মাধ্যমে খিঁচুনির ফ্রিকোয়েন্সি হ্রাস করতে পারে (রেফারেন্স দেখুন: ফেনফ্লুরামাইন এনএমডিএ রিসেপ্টর-মধ্যস্থতায় খিঁচুনি সেরোটোনিন 5 এইচটি 2 এ টাইপ করে মিশ্রিত ক্রিয়াকলাপের মাধ্যমে কমিয়ে দেয়) 1 সিগমা রিসেপ্টর)। প্লাসবো নিয়ন্ত্রিত দুটি ধাপ III ক্লিনিকাল ট্রায়ালের তথ্য থেকে দেখা গেছে যে রোগীদের মধ্যে যাদের আক্রান্তা অন্যান্য ওষুধের দ্বারা পর্যাপ্ত পরিমাণে নিয়ন্ত্রণ করা যায় না, ফিন্তেপ্লে প্লাসবো এর সাথে তুলনায় আক্রান্তের ফ্রিকোয়েন্সি উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস করে।

ডাঃ স্টিফেন জে ফার, জোগেনিক্সের সভাপতি এবং প্রধান নির্বাহী কর্মকর্তা বলেছেন: “আমরা অত্যন্ত আনন্দিত যে সিএইচএমপি ফিন্টেপালের গুণমান, সুরক্ষা এবং কার্যকারিতা সম্পর্কে একটি নিয়মিত পর্যালোচনা করেছে এবং একটি ইতিবাচক মূল্যায়ন দিয়েছে। বেলজিয়ামের গবেষকরা বুঝতে পেরেছিলেন যে ছয় বছর আগে ফেনফ্লুরামাইন (অন্যান্য অ্যান্টিকনভালসেন্টস থেকে একটি পৃথক ফার্মাকোলজিকাল প্রভাবযুক্ত ড্রাগ) এর পরে দ্রাভেট সিনড্রোমে ইন্টারেক্টেবল মৃগী রোগের চিকিত্সা করার সম্ভাবনা রয়েছে, আমরা ফিন্টাপেলার কঠোর গ্লোবাল ডেভলপমেন্ট প্রকল্প শুরু করি। দ্রাভেট সিনড্রোমে আক্রান্ত অনেক রোগী এমনকি একটি গ্রহণ করেন যখন এখনও এক বা একাধিক এপিলেপটিক ড্রাগ পাওয়া যায় তখনই ঘন ঘন গুরুতর খিঁচুনি দেখা যায়। এই কারণে, আমরা ইউরোপের দ্রাভেট সিনড্রোম রোগীদের এবং তাদের পরিবারগুলির জন্য একটি নতুন নতুন চিকিত্সার বিকল্প হিসাবে ফিন্তেপ্লেকে আনতে পেরে সন্তুষ্ট। জিজি কোট;

বেলজিয়ামের লেউভেন ইউনিভার্সিটি হাসপাতালের পেডিয়াট্রিক নিউরোলজি বিভাগের পরিচালক ড। লিয়েভেন লেগা বলেছেন: “খিঁচুনির ফ্রিকোয়েন্সি হ্রাস হ'ল দ্রাভেট সিনড্রোমে আক্রান্ত সকল শিশুর চিকিত্সার প্রথম এবং সবচেয়ে গুরুত্বপূর্ণ পদক্ষেপ। আমি অত্যন্ত খুশী যে 3 য় পর্যায়ের সমস্ত স্টাডিতে, ফেনফ্লুর র্যামাইন চিকিত্সা চিকিত্সকভাবে এবং পরিসংখ্যানগতভাবে দ্রাভেট সিনড্রোমযুক্ত রোগীদের মধ্যে আক্রান্ত হওয়ার ফ্রিকোয়েন্সি হ্রাস করেছে। জিজি কোট;

ফেনফ্লুরামাইন-আণবিক কাঠামো (চিত্র উত্স: উইকিপিডিয়া.org)

সিএইচএমপির ইতিবাচক মতামত 2 এলোমেলো, ডাবল-ব্লাইন্ড, প্লেসবো-নিয়ন্ত্রিত ধাপ III ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলি (ল্যানসেট এবং জ্যামা নিউরোলজিতে প্রকাশিত ফলাফল সহ 2-18 বছর বয়সী রোগীদের মধ্যে পরিচালিত) থেকে প্রাপ্ত ডেটা এবং একটি ওপেন-লেবেল বর্ধনের পরীক্ষার উপর ভিত্তি করে ( অনেক 3 বছর পর্যন্ত ফিন্টেপেল চিকিত্সা করা রোগীদের সুরক্ষা ডেটা)। তথ্য থেকে দেখা যায় যে বিদ্যমান চিকিত্সা পরিকল্পনার ভিত্তিতে এক বা একাধিক এপিলেপটিক ওষুধ গ্রহণ করেছেন যে রোগীরা পর্যাপ্ত পরিমাণে খিঁচুনি নিয়ন্ত্রণ করতে পারেননি, ফিন্তেপালা প্লাসিবোর তুলনায় মাসিক খিঁচুনিজনিত ক্ষয়ক্ষতি (খিঁচুনি খিঁচুনি) উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস করেছিলেন। খিঁচুনি, সিএস) ফ্রিকোয়েন্সি। এছাড়াও, ফিন্টেপালা চিকিত্সা শুরু হওয়ার 3-4 সপ্তাহের মধ্যে বেশিরভাগ অধ্যয়নরত রোগীরাই প্রতিক্রিয়া দেখিয়েছিলেন এবং চিকিত্সা চলাকালীন সময়ে নিয়মিত ফলাফল বজায় রেখেছিলেন।

এই গবেষণায়, সবচেয়ে সাধারণ প্রতিকূল ইভেন্টগুলির মধ্যে অন্তর্ভুক্ত রয়েছে: ডায়রিয়া, জ্বর, অবসন্নতা, ওপরের শ্বাস নালীর সংক্রমণ, শিথিলতা এবং ব্রঙ্কাইটিস। ভালভুলার হার্ট ডিজিজ বা পালমোনারি হাইপারটেনশন সহ কোনও রোগীই কোনওরকম প্রতিকূল কার্ডিওভাসকুলার ইভেন্টগুলি অনুভব করেননি।

দ্রাভেট সিনড্রোম ছাড়াও, লজেনিক্স-গ্যাস্টাট সিন্ড্রোমের (এলজিএস) সাথে জড়িত আক্রান্তগুলির চিকিত্সার জন্য জোজেনিক্স ফিন্টেপ্লেও বিকাশ করছে। ড্রভেট সিন্ড্রোম এবং এলজিএস দুটি বিরল এবং প্রায়শই বিপর্যয় শৈশব মৃগী। তাদের প্রথম দিকে সূত্রপাত, বিভিন্ন ধরণের খিঁচুনি, উচ্চ খিঁচুনির ফ্রিকোয়েন্সি, বুদ্ধিমত্তার তীব্র দুর্বলতা এবং চিকিত্সায় অসুবিধার বৈশিষ্ট্য রয়েছে।