ভার্টেক্সের উদ্ভাবনী ট্রিপল থেরাপি কাফ্টোরিও ইইউ অনুমোদিত হতে চলেছে, এবং চিকিত্সাযোগ্য রোগীর সংখ্যা 90% পর্যন্ত প্রসারিত হবে!

ভার্টেক্স ফার্মাসিউটিক্যালস সিস্টিক ফাইব্রোসিস (সিএফ) এর চিকিত্সার ক্ষেত্রে বিশ্বব্যাপী শীর্ষস্থানীয়। সম্প্রতি ঘোষণা করা হয়েছে যে সংস্থাটি ঘোষণা করেছে যে ইউরোপীয় মেডিসিন এজেন্সি (ইএমএ) কমিটি ফর হিউম্যান ফার্মাসিউটিক্যাল পণ্য (সিএএমপি) একটি ইতিবাচক পর্যালোচনা মতামত জারি করেছে, কাফটারিও (আইভাাকাফটার / টেজাক্যাফটার / ইলেকাসাফটার) এবং কালিডেকো (আইভ্যাক্যাফটার) 150 মিলিয়ন যৌথ ওষুধ কর্মসূচির অনুমোদনের সুপারিশ করেছে, সিএফ রোগীদের ≥12 বছর বয়সী চিকিত্সার জন্য, বিশেষত: সিস্টিক ফাইব্রোসিস ট্রান্সমেম্ব্রেন কন্ডাক্টেন্স নিয়ন্ত্রক (সিএফটিআর) জিনে একটি F508del রূপান্তর এবং একটি ন্যূনতম ফাংশনাল মিউটেশন (এফ / এমএফ) রোগীদের, বা মিউটেশনগুলির সাথে 2 F508del রোগীদের (এফ / ফারেনহাইট)।

এখন, সিএইচএমপি জিজি # 39 এর মন্তব্যগুলি পর্যালোচনার জন্য ইউরোপীয় কমিশনে (ইসি) জমা দেওয়া হবে, যা সাধারণত 2 মাসের মধ্যে চূড়ান্ত পর্যালোচনা সিদ্ধান্ত নেবে। অনুমোদিত হলে, ইউরোপে, ১২০০ বছর বয়সী ১০,০০০ সিএফ রোগী, এফ 508 ডেল মিউটেশন এবং একটি ন্যূনতম কার্যকরী মিউটেশন বহন করে, প্রথমবারের জন্য রোগের অভ্যন্তরীণ কারণের জন্য চিকিত্সা পাওয়ার যোগ্য হবে; তদ্ব্যতীত, বয়সে two 12-বছর বয়সের সিএফ-র দু'টি F508 মিউটেশন সহ রোগীরাও নতুন ট্রিপল থেরাপি পদ্ধতির জন্য যোগ্য হবেন। বর্তমানে, এই রোগীরা ইউরোপীয় ইউনিয়ন দ্বারা অনুমোদিত অন্য সিএফ ড্রাগের জন্য যোগ্য।

মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে, এই ট্রিপল থেরাপিটি এফডিএ দ্বারা অক্টোবরে 2019 এ অনুমোদিত হয়েছে The ব্র্যান্ডের নাম ট্রিকাফ্টা (এলেক্সাক্যাফটার / টেজাক্যাফটার / আইভ্যাকাফটার {{1} ivacaftor)। ড্রাগটি উপযুক্ত: সিএফটিআর জিনে কমপক্ষে একটি F508del রূপান্তর এবং বয়স 12 বছর বয়সী সিএফ রোগীদের বিশেষত: একটি F508del পরিব্যক্তি এবং একটি ন্যূনতম কার্যকরী মিউটেশন বহনকারী রোগীদের, বা 2 F508del পরিব্যক্তি বহনকারী রোগীদের। পূর্বে, এফডিএ ট্রিকাফ্টাকে অগ্রাধিকার পর্যালোচনা যোগ্যতা, দ্রুত ট্র্যাকের যোগ্যতা এবং যুগান্তকারী ড্রাগের যোগ্যতা (বিটিডি) দিয়েছে।

F508del পরিব্যক্তি সবচেয়ে সাধারণ রূপান্তর যা সিএফ তৈরি করে causes মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে, ট্রিকাফ্টা জিজি প্রথমবারের মতো বাজারে অনুমোদনের ফলে, প্রায় 12,000 বছর বয়সের প্রায় 6,000 সিএফ রোগীদের F508del রূপান্তর এবং একটি ন্যূনতম কার্যকরী রূপান্তর (এফ / এমএফ) বহন করার অনুমতি দেয় রোগের স্বতন্ত্র কারণ cause এছাড়াও, ভার্টেক্স জিজি # 39; এর জন্য অন্য তিনটি এফডিএ অনুমোদিত অনুমোদিত সিএফ ড্রাগের জন্য যোগ্য এক বা দুটি এফ 508 ডেল মিউটেশনের সাথে প্রায় 12,000 সিএফ রোগীও ট্রিকাফটা চিকিত্সার জন্য যোগ্য।

সিএইচএমপি-এর ইতিবাচক পর্যালোচনা মতামত দুটি গ্লোবাল ফেজ III সমীক্ষার ফলাফলের উপর ভিত্তি করে: একটি সিএফ রোগীদের -12 বছর বয়সের 24-সপ্তাহের প্লেসবো-নিয়ন্ত্রিত গবেষণা, একটি F508del পরিব্যক্তি এবং একটি ন্যূনতম কার্যকরী মিউটেশন বহন করে; আরেকটি এটি 4 সপ্তাহের মাথা থেকে মাথা অধ্যয়ন যা সিএফ রোগীদের -12 বছর বয়সের রোগীদের মধ্যে পরিচালিত হয় এবং 2 F508del পরিব্যক্তি বহন করে, ট্রিপল থেরাপির (আইভাচাফটার / টেজাক্যাফটার / ইলেক্যাসাফ্টর) তুলনা করে ডাবল থেরাপির (তেজাক্যাফটার / আইভা্যাক্টর) সঙ্গে। উভয় স্টাডিজই পরিসংখ্যানগত এবং চিকিত্সাগতভাবে প্রাথমিক এন্ডপয়েন্টে (পালমোনারি ফাংশন, পিপিএফইভি 1) এবং সমস্ত মূল মাধ্যমিক শেষ পয়েন্টগুলিতে উল্লেখযোগ্য উন্নতি দেখিয়েছে। এই দুটি গবেষণায়, আইভাকাফ্টর / তেজাকাফ্টর / ইলেক্যাসাফ্টর এবং আইভাকাফ্টরের সংমিশ্রণটি ভালভাবে সহ্য করা হয়েছিল।

বার্লিনের চারিট ইউনিভার্সিটি মেডিকেল সেন্টারে পেডিয়াট্রিক পালমোনোলজি, ইমিউনোলজি এবং ক্রিটিকাল কেয়ার মেডিসিন বিভাগের পরিচালক, এমডি প্রফেসর মার্কাস এ মল বলেছেন: জিজি উদ্ধৃতি; এফ / এফ বা এফ সহ 12 বছর বা তার বেশি বয়সী সিএফ রোগীদের মধ্যে / এমএফ জিনোটাইপস, ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor iv {1}} ivacaftor সংমিশ্রণ পদ্ধতির ক্লিনিকাল ডেটা নজিরবিহীন। ফুসফুসের ক্রিয়াকলাপের উন্নতির পাশাপাশি, ডেটাগুলি সিএফকিউ-আর শ্বাস প্রশ্বাসের ডোমেন স্কোর দ্বারা পরিমাপ করা জীবনের মান সহ বেশ কয়েকটি গুরুত্বপূর্ণ প্রগনোস্টিক সূচকগুলির উন্নতিও দেখায়। চিকিত্সকরা এবং রোগী সম্প্রদায় উত্তেজিত কারণ আরও সিএফ রোগী সিএফটিআর নিয়ন্ত্রকদের কাছ থেকে উপকৃত হতে সক্ষম হবেন। জিজি কোট;

ভার্টেক্সের চিফ মেডিকেল অফিসার এবং গ্লোবাল ড্রাগ ড্রাগ অ্যান্ড মেডিকেল অ্যাফেয়ার্সের এক্সিকিউটিভ ভাইস প্রেসিডেন্ট, এমডি কারম্যান বোজিক বলেছেন: জিজি কোট; সিএইচএমপি-র ইতিবাচক মতামত পেয়ে আমরা খুব সন্তুষ্ট। অনুমোদিত হলে, প্রথম স্থানান্তরিত সিএফ রোগীদের জন্য একটি F508del রূপান্তর এবং একটি ন্যূনতম ফাংশন সিএফটিআর নিয়ন্ত্রকদের বহনকারী লক্ষ্য এবং এটি 2 এফ 508 ডেল মিউটেশন বহনকারী সিএফ রোগীদের অতিরিক্ত সুবিধা বয়ে আনবে। এই মাইলফলকটি আমাদের চিকিত্সার অপেক্ষায় থাকা রোগীদের এই উদ্ভাবনী সিএফ ড্রাগ সরবরাহের আরও কাছাকাছি নিয়ে আসে আমাদের চূড়ান্ত লক্ষ্য আরও এক ধাপ: এই বিরল এবং ধ্বংসাত্মক রোগে প্রতিটি রোগীর চিকিত্সার বিকল্প সরবরাহ করা provide জিজি কোট;

সিস্টিক ফাইব্রোসিস (সিএফ) একটি বিরল, জীবন-সংক্ষিপ্ত জেনেটিক রোগ যা বিশ্বব্যাপী প্রায় 75,000 মানুষকে প্রভাবিত করে। সিএফ হ'ল একটি প্রগতিশীল বহু-সিস্টেমের রোগ যা ফুসফুস, লিভার, গ্যাস্ট্রোইনটেস্টাইনাল ট্র্যাক্ট, সাইনাস, ঘাম গ্রন্থি, অগ্ন্যাশয় এবং প্রজনন ট্র্যাক্টকে প্রভাবিত করে। সিএফটিআর জিনের নির্দিষ্ট কিছু মিউটেশনের কারণে সিএফ হ'ল সিএফটিআর প্রোটিনকে কার্যকরী ত্রুটি বা মুছে ফেলা হয়। বাচ্চাদের সিএফ বিকাশের জন্য দুটি ত্রুটিযুক্ত সিএফটিআর জিন (প্রতিটি পিতামাতার জন্য একটি) উত্তরাধিকারী হতে হবে inherit

যদিও বিভিন্ন ধরণের সিএফটিআর মিউটেশন রয়েছে যা রোগের কারণ হতে পারে, বেশিরভাগ সিএফ রোগীদের কমপক্ষে একটি এফ 508 ডেল মিউটেশন থাকে। জেনেটিক টেস্টিং বা জিনোটাইপিং দ্বারা এই রূপান্তরগুলি নির্ধারণ করা যেতে পারে। সিএফটিআর প্রোটিন সাধারণত কোষের ঝিল্লিতে আয়ন পরিবহণকে নিয়ন্ত্রণ করে এবং জিন পরিবর্তনের ফলে প্রোটিন পণ্য ক্রিয়াকলাপ ধ্বংস বা ক্ষতি হতে পারে। যখন কোষের ঝিল্লি আয়ন পরিবহন বাধাগ্রস্ত হয় তখন কিছু অঙ্গগুলির শ্লেষ্মা প্রলেপের সান্দ্রতা ঘন হয়। এই রোগের একটি প্রধান বৈশিষ্ট্য হ'ল শ্বাস নালীর মধ্যে ঘন শ্লেষ্মা জমে যা ডিসপোনিয়া, ফুসফুসের দীর্ঘস্থায়ী সংক্রমণ এবং প্রগতিশীল ফুসফুসের আঘাতের কারণ হয় যা শেষ পর্যন্ত মৃত্যুর দিকে পরিচালিত করে। সিএফ রোগীদের মৃত্যুর মধ্যযুগ 30 এর দশকের গোড়ার দিকে ছিল।

বর্তমানে ভার্টেক্সে বেশ কয়েকটি সিএফ ওষুধ তালিকাভুক্ত করা হয়েছে: কালিডেকো (আইভাকাফটার), ওর্কবাবি (লুমাকাএফটার / আইভ্যাকাফটার) এবং সিমকেভি / সিমডেকো (তেজাক্যাফটার / আইভা্যাক্টর)। এই তিনটি ওষুধ বিশ্বব্যাপী প্রায় 40,000 রোগীদের চিকিত্সা করতে পারে, যা সমস্ত সিএফ রোগীর প্রায় 50% রোগী। %। নতুন ট্রিপল থেরাপি ট্রিকাফটা বিশ্বব্যাপী 90% সিএফ রোগীদের চিকিত্সা প্রসারিত করতে পারে।