আলটোমিরিসের নতুন ইঙ্গিতটি ইউরোপীয় ইউনিয়ন দ্বারা অনুমোদিত: অ্যাটপিকাল হেমোলিটিক ইউরেমিক সিনড্রোমের চিকিত্সা (এএইচএস)!

অ্যালেক্সিয়ন একটি বিরল রোগের জন্য নতুন ওষুধের বিকাশে নিবেদিত একটি বায়োফর্মাসিউটিক্যাল সংস্থা। সম্প্রতি, সংস্থাটি ঘোষণা করেছে যে ইউরোপীয় কমিশন (ইসি) অল্টোমিরিস (রেভুলিজুমাব) এর জন্য অ্যাটপিকাল হেমোলিটিক ইউরিমিক সিনড্রোম (এএইচএস) রোগীদের চিকিত্সার জন্য একটি নতুন ইঙ্গিত অনুমোদন করেছে, বিশেষত: পূর্বে কোনও পরিপূরক বাধা প্রাপ্ত শিশু এবং প্রাপ্তবয়স্কদের প্রাপ্ত হয়নি চিকিত্সা করা (নিখরচায় চিকিত্সা) বা কমপক্ষে 3 মাস ধরে সলিরিস (একিউলজুমাব) চিকিত্সা পেয়েছেন এবং প্রমাণ রয়েছে যে সলিরিসের চিকিত্সায় তারা প্রতিক্রিয়া দেখায় এবং ওজনে 10 কেজি (এএইচএস) রয়েছে।

ওষুধের নিরিখে, লোডিং ডোজের 2 সপ্তাহ পরে শুরু করে, আলটোমিরিস রক্ষণাবেক্ষণ ডোজ প্রতি 8 সপ্তাহ বা প্রতি 4 সপ্তাহে (শরীরের ওজনের উপর নির্ভর করে) শিরা দেওয়া যেতে পারে। পূর্বে, আল্টোমিরিসকে প্যারোক্সিমাল নিশাচর হিমোগ্লোবিনুরিয়া (পিএনএইচ) প্রাপ্ত বয়স্ক রোগীদের চিকিত্সার জন্য অনুমোদিত করা হয়েছে।

এটি উল্লেখযোগ্য যে আল্টোমিরিস হ'ল প্রথম এবং একমাত্র দীর্ঘ-অভিনেত্রী সি 5 ইনহিবিটার যা এএইচএসের চিকিত্সার জন্য অনুমোদিত, ড্রাগটি মাসে একবার বা প্রতি 2 মাসে (শরীরের ওজনের উপর নির্ভর করে) পরিচালিত হতে পারে, এইএইচএস বাচ্চাদের এবং চিকিত্সার বোঝা হ্রাস করতে পারে প্রাপ্তবয়স্কদের মধ্যে ইউরোপের এইএইচএস ক্লিনিকাল চিকিত্সার জন্য যত্নের নতুন মান হওয়ার সম্ভাবনা রয়েছে has যুক্তরাষ্ট্রে, আল্টোমিরিসকে এডিএইচএস প্রাপ্তবয়স্ক এবং পেডিয়াট্রিক (month1 মাস) রোগীদের চিকিত্সা-মধ্যস্থতাযুক্ত থ্রোবোটিক মাইক্রোজিওপ্যাথি (টিএমএ) চিকিত্সার জন্য অক্টোবরে 2019 এফডিএ দ্বারা অনুমোদিত হয়েছিল। বর্তমানে, আলটোমিরিস জিজি # 39; এএইচএস-এর জন্য নতুন ইঙ্গিতগুলির আবেদন জাপানি নিয়ন্ত্রকদের দ্বারা পর্যালোচনাধীন রয়েছে।

আলটোমিরিস হ'ল নিয়ামক অনুমোদনের জন্য প্রথম এবং একমাত্র দীর্ঘ-অভিনয় C5 পরিপূরক বাধা। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং জাপানে, উল্টোমিরিসকে পূর্বে প্যারোক্সিমাল নিশাচর হিমোগ্লোবিনুরিয়া (পিএনএইচ) প্রাপ্ত বয়স্ক রোগীদের চিকিত্সার জন্য অনুমোদিত করা হয়েছে; ইউরোপীয় ইউনিয়নে, আলটোমিরিস উচ্চ রোগের ক্রিয়াকলাপ নির্দেশ করে এমন ক্লিনিকাল লক্ষণগুলির চিকিত্সার জন্য অনুমোদিত হয়েছে এবং কয়েক মাস পরে ক্লিনিক্যালি স্থিতিশীল পিএনএইচ সলিরিস প্রাপ্ত বয়স্ক রোগীদের জন্য কমপক্ষে 6 টি চিকিত্সার জন্য অনুমোদিত হয়েছে।

এএইচএসস একটি অত্যন্ত বিরল রোগ যা রক্তনালীর দেয়াল এবং রক্ত ​​জমাট বেঁধে ক্ষতির মধ্য দিয়ে গুরুতর অঙ্গগুলির (প্রধানত কিডনি) প্রগতিশীল ক্ষতি করতে পারে। এএইচএস প্রাপ্তবয়স্ক এবং শিশু উভয়কেই প্রভাবিত করে। অনেক রোগী হাসপাতালে গুরুতর অসুস্থ এবং সাধারণত ডায়ালাইসিস সহ নিবিড় যত্ন ইউনিটে সহায়ক যত্ন প্রয়োজন। এএইচইউএস হঠাৎ অস্থায়ী অঙ্গ ব্যর্থ হতে পারে বা সময়ের সাথে সাথে ক্রিয়াটি কমিয়ে দেয়, যা প্রতিস্থাপনের প্রয়োজন হতে পারে এবং কিছু ক্ষেত্রে এমনকি মৃত্যুও হতে পারে। HUS% প্রাপ্তবয়স্ক এবং ২৯% শিশু নির্ণয়ের এক বছরের মধ্যে শেষ পর্যায়ে রেনাল ডিজিজ বা মৃত্যুর বিকাশ ঘটায়, এএইচএসের রোগ নির্ণয় খুব কম। অতএব, চিকিত্সার পাশাপাশি রোগীর প্রাগনোসিস উন্নত করার জন্য সময়োপযোগী এবং সঠিক রোগ নির্ণয় করা জরুরী।

জার্মানির হ্যানোভার বিশ্ববিদ্যালয়ের নেফ্রোলজি ক্লিনিকের অধ্যাপক হারমান হ্যালার বলেছেন: জিজি উক্তি; এএইচএসের পরিণতিগুলি অত্যন্ত মারাত্মক এবং এটি জীবন-হুমকির কারণ হতে পারে, যা রোগীদের এবং তাদের পরিবারের পক্ষে বড় চ্যালেঞ্জ এবং অনিশ্চয়তার কারণ হয়ে দাঁড়ায়। এএইচইউএস চিকিত্সার লক্ষ্য হ'ল দেহকে আক্রমণ থেকে বিরত রাখতে অনিয়ন্ত্রিত সি 5 কমপ্লিমেন্ট অ্যাক্টিভেশন (শরীরের জিজি # 39; র প্রতিরোধ ক্ষমতা সিস্টেমের অংশ) দমন করা। ক্লিনিকাল গবেষণায় দেখা গেছে যে আলটোমিরিসের প্রথম ডোজ পরে, প্রাপ্তবয়স্ক এবং পেডিয়াট্রিক এএইচএস রোগীরা 8 সপ্তাহ পর্যন্ত অবিলম্বে এবং সম্পূর্ণ সি 5 দমন অর্জন করেছেন। আলটোমিরিস এএইচএস রোগীদের জন্য ক্লিনিকভাবে অর্থবহ সুবিধার পাশাপাশি এটি আরও বেশি স্বাধীনতা প্রদান করে এবং প্রতি বছর ইনফিউশনগুলির সংখ্যা উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস করে। জিজি কোট;

অ্যালেক্সিয়নের নির্বাহী ভাইস প্রেসিডেন্ট এবং গবেষণা ও উন্নয়ন বিভাগের প্রধান এমডি জন অরলফ বলেছেন: জিজি কোট; অ্যালেক্সিয়নে, আমাদের লক্ষ্য এএইচএস এবং অন্যান্য গুরুতর বিরল রোগে আক্রান্ত রোগীদের এবং তাদের পরিবারের জীবন উন্নতি করা অব্যাহত রাখা। আলটোমিরিস চিকিত্সা 8-সপ্তাহের জন্য একটি সুবিধাজনক ডোজ সরবরাহ করে এবং আমরা মনে করি যে এটি রোগীদের জন্য প্রথম পছন্দ কারণ এটি রোগীদের আরও বেশি স্বাচ্ছন্দ্য এবং উচ্চতর মানের জীবনযাপন করতে পারে, পাশাপাশি অনেক দেশে চিকিত্সা ব্যবস্থার বোঝাও হ্রাস করে are বর্তমানে বড় চাপে আজ জিজি # 39 এর ইইউ অনুমোদন আমাদের প্রচেষ্টাকে চিহ্নিত করে এএইচএস রোগী জনসংখ্যার যত্নের নতুন মান হিসাবে উল্টোমিরিস প্রতিষ্ঠার জন্য একটি গুরুত্বপূর্ণ পদক্ষেপ। জিজি কোট;

অহুস (উত্স: বেন্টহোমেন ডটকম)

নতুন এইএইচএস সূচক অনুমোদনের বিষয়টি দুটি গ্লোবাল, ওয়ান-আর্ম, ওপেন-লেবেল স্টাডি (প্রাপ্ত বয়স্ক এএইচএসের জন্য একটি এবং শিশু এএইচএসের জন্য একটি) এর উপর ভিত্তি করে is বর্তমানে, 2 টি গবেষণা চলছে। পরিপূরক বাধা প্রদানকারীদের সাথে প্রাথমিক চিকিত্সার 21 টির মধ্যে আঠারো এবং পরিপূরক ইনহিবিটারগুলির সাথে প্রাথমিক চিকিত্সার 58 টির মধ্যে 56 টি অন্তর্বর্তী বিশ্লেষণে অন্তর্ভুক্ত ছিল। সম্পূর্ণ টিএমএ ছাড়ের কার্যকারিতার মূল্যায়ন হিম্যাটোলজিকাল নরমালাইজেশন পরামিতি (প্লেটলেট গণনা এবং ল্যাকটেট ডিহাইড্রোজেনেস [এলডিএইচ]) এবং রেনাল ফাংশনের উন্নতি (বেসলাইন থেকে সিরাম ক্রিয়েটিনিন ≥ 25% বৃদ্ধি দ্বারা পরিমাপ করা) ব্যবহার করে মূল্যায়ন করা হয়।

ফলাফলগুলি দেখায় যে চিকিত্সার প্রথম 26 সপ্তাহের মধ্যে, 54% প্রাপ্তবয়স্ক এবং 77% শিশু (অন্তর্বর্তী ডেটা) সম্পূর্ণ টিএমএ ছাড় পেয়েছিল rem আলটোমিরিস চিকিত্সা স্বাভাবিকের মধ্যে প্লেটলেট গণনা করা হয় ৮৮% প্রাপ্তবয়স্ক এবং ৯৯% শিশুদের মধ্যে, এলডিএইচ (হেমোলাইটিক মার্কার) 77 77% প্রাপ্তবয়স্ক এবং 90% শিশু এবং কিডনি 59% এবং কিডনিতে 83% (অন্তর্বর্তীকালীন তথ্য) কার্যকরী উন্নতি (যে রোগীদের নাম তালিকাভুক্তির সময় ডায়ালাইসিস প্রাপ্ত হয়েছিল তাদের ডায়ালাইসিস ছেড়ে যাওয়ার পরে বেসলাইনটি নির্ধারণ করা হয়েছিল)।

৫২-সপ্তাহের ফলো-আপ পিরিয়ডের মধ্যে আরও ৪ জন প্রাপ্তবয়স্ক রোগী এবং ৩ জন শিশু রোগী প্রাথমিক ২ 26 সপ্তাহের মূল্যায়ন সময়ের পরে সম্পূর্ণ টিএমএ ছাড়ের বিষয়টি নিশ্চিত করেছেন, ফলস্বরূপ প্রাপ্তবয়স্ক ও শিশুদের মধ্যে সম্পূর্ণ টিএমএ ছাড় হয়েছে যথাক্রমে প্রাপ্তবয়স্ক ও শিশুদের মধ্যে %১% এবং ৯৯%। (অন্তর্বর্তী ডেটা), adults {} adults adults% প্রাপ্তবয়স্ক এবং ৯৯% শিশুদের মধ্যে এলডিএইচ (হিমোলিটিক চিহ্নিতকারী) এবং 63৩% প্রাপ্তবয়স্ক এবং ৯৯% শিশু (অন্তর্বর্তী ডেটা) মধ্যে রেনাল ফাংশন উন্নত (ডায়ালাইসিস প্রাপ্ত রোগীদের জন্য) তালিকাভুক্তিতে, বেসলাইনটি এটি ডায়ালাইসিস ছেড়ে যাওয়ার পরে নির্ধারিত হয়)।

পেডিয়াট্রিক স্টাডিতে একটি দ্বিতীয় সমাহারও অন্তর্ভুক্ত ছিল, মোট 10 জন পেডিয়াট্রিক রোগীর সাথে আগে সোলিরিসের সাথে চিকিত্সা করা হয়েছিল; এই দলটি দেখিয়েছিল যে সলিরিস থেকে আলটোমিরিস চিকিত্সায় স্যুইচটি সুরক্ষাকে প্রভাবিত না করেই রোগ নিয়ন্ত্রণ, রক্তচাপ এবং রেনাল পরামিতি বজায় রাখতে পারে। ।

এই গবেষণায়, সবচেয়ে সাধারণ বিরূপ প্রতিক্রিয়াগুলি হচ্ছিল উপরের শ্বসনতন্ত্রের সংক্রমণ, ডায়রিয়া, বমি বমি ভাব, বমি বমি ভাব, মাথা ব্যথা, উচ্চ রক্তচাপ এবং জ্বর। আল্টোমিরিস গ্রহণকারী রোগীদের মধ্যে মারাত্মক মেনিনোকোকোকাল সংক্রমণ ঘটে। রোগীদের ঝুঁকি হ্রাস করার জন্য, আলটোমিরিসের জন্য ঝুঁকি ব্যবস্থাপনার পরিকল্পনা (আরএমপি) সহ একটি নির্দিষ্ট ঝুঁকি প্রশমন পরিকল্পনা তৈরি করা হয়েছিল।

আল্টোমিরিস একটি দীর্ঘ-অভিনয় C5 পরিপূরক বাধা যা মানব প্রতিরোধ ক্ষমতা সিস্টেমের পরিপূরক ক্যাসকেডে সি 5 প্রোটিনকে দমন করতে পারে। ড্রাগটি আলেকসিয়ান জিজি # 39 # র ব্লকব্লাস্টার ড্রাগ সলিরিস (প্রতি 2 সপ্তাহের মধ্যে অন্ত্রের আধান) এর একটি আপগ্রেড সংস্করণ হিসাবে অবস্থিত, যা 2007 সালে প্রথম বিপণনের জন্য অনুমোদিত হয়েছিল এবং 4 টি সুপার বিরল রোগের চিকিত্সার জন্য অনুমোদিত হয়েছে, যথা: পিএনএইচ, অ্যাটপিকাল হিমোলিটিক ইউরেমিক সিনড্রোম (এএইচএস), অ্যান্টি-এসিটাইলকোলিন রিসেপ্টর অ্যান্টিবডি পজেটিভ সিস্টেমেটিক মায়াস্টেনিয়া গ্রাভিস (জিএমজি), অ্যান্টি-একিউপি 4 অ্যান্টিবডি পজিটিভ অপটিক নিউরোমাইটিস স্পেকট্রাম ডিসঅর্ডার (এনএমওএসডি)।

বর্তমানে অ্যালেক্সিয়ান সলিরিসের উপর অনেক বেশি নির্ভর করে এবং জিজি # 39; কোম্পানির 80% এর বেশি বিক্রয় এই পণ্য থেকে আসে। সলিরিস হ'ল বিশ্বের অন্যতম ব্যয়বহুল ওষুধ, যার মূল্য প্রতি বছর 500,000 ডলার। উদ্বোধন হওয়ার পর থেকে সলিরিস আলেক্সিওনের জন্য বিক্রয়িক পরিমাণে 15 মিলিয়ন ডলারেরও বেশি সংযোজন করেছে, যা বিশ্বের অন্যতম সেরা জিজি # 39; এতিম ওষুধ 2019 সালে, বিশ্বব্যাপী বিক্রয় 3.946 বিলিয়ন মার্কিন ডলারে পৌঁছেছে। শিল্পটি ভবিষ্যদ্বাণী করেছে যে আগস্ট 2019 এ অনুমোদিত এনএমওএসডি ইঙ্গিতটি সলিরিসে প্রায় US 700 মিলিয়ন মার্কিন ডলার যুক্ত করবে।

অবিচ্ছিন্নভাবে সলিরিসের ইঙ্গিতগুলি প্রসারিত করার পাশাপাশি, অ্যালক্সিওন উল্টোমিরিসের একটি আপগ্রেড সংস্করণও বিকাশ করছে, যা মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র, জাপান, ইউরোপ এবং মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে পিএনএইচ ইঙ্গিতগুলি চিকিত্সার জন্য অনুমোদিত হয়েছে এবং ইউনাইটেডে এইচএসের চিকিত্সার জন্য অনুমোদিত হয়েছে রাজ্য এবং ইউরোপীয় ইউনিয়ন।

আলটোমিরিস হ'ল প্রথম এবং একমাত্র দীর্ঘ-অভিনয় C5 পরিপূরক বাধা যা প্রতি 8 সপ্তাহে একবার পরিচালিত হতে পারে। পিএনএইচ এর চিকিত্সার জন্য তৃতীয় পর্যায়ের ক্লিনিকাল গবেষণায়, আল্টোমিরিস প্রতি 2 মাস (8 সপ্তাহ) সোলিরিসের সাথে প্রতি 2 ইনফিউজড হয় একটি সাপ্তাহিক ইনফিউশন সমস্ত 11 টি প্রান্তে অ-হীনতা অর্জন করে achieved

শিল্পটি ভবিষ্যদ্বাণী করেছে যে শক্তিশালী ক্লিনিকাল ডেটা এবং পৃথক বৈশিষ্ট্যের উপর ভিত্তি করে, আল্টোমিরিস পিএনএইচ এবং এএইচএসের ক্লিনিকাল চিকিত্সার নতুন মান হয়ে উঠবে। ফার্মাসিউটিক্যাল মার্কেট রিসার্চ এজেন্সি ইভালুয়েটফর্মা পূর্বে পূর্বাভাস দিয়েছিল যে উল্টোমিরিস জিজি # 39; 2024 সালে বিক্রয় মার্কিন ডলারে পৌঁছাবে 3.3 বিলিয়ন মার্কিন ডলার। বর্তমানে অ্যালেক্সিয়ন সক্রিয়ভাবে আলটোমিরিস বাজারের অনুপ্রবেশকে প্রচার করছে, এবং সক্রিয়ভাবে উল্টোমিরিসের (জিএমজি সহ) অন্যান্য ইঙ্গিতগুলিও বিকাশ করছে এবং সাবটুটেনিয়াস ইনজেকশন (এসসি) ডোজ ফর্ম আলটোমিরিস বিকাশ করছে।

সম্প্রতি, এসসি ডোজ ফর্ম (সপ্তাহে একবার) এর তৃতীয় পর্যায়ের ক্লিনিকাল অধ্যয়ন সফল হয়েছে। এই নতুন ডোজ ফর্ম পণ্যটি সাবকুটেনাস ইনজেকশন দ্বারা পরিচালিত হয় এবং প্রায় 10 মিনিট সময় নেয়, যখন আলটোমিরিস ইনট্রেভেনস প্রিপারেশন (IV) হয় 1.3-3.8 ঘন্টা (শরীরের ওজন অনুযায়ী ডোজ সামঞ্জস্য করা)।

বর্তমানে অ্যালেক্সিয়ন নতুন করোনাভাইরাস নিউমোনিয়া (সিওভিড -১৯) রোগীদের ক্ষেত্রে অতিরিক্ত-সক্রিয় প্রদাহজনিত প্রতিক্রিয়ার আলটোমিরিস এবং সলিরিস চিকিত্সারও মূল্যায়ন করছে।