ইইউ গ্যানাক্সোলোনের ত্বরিত মূল্যায়ন অনুমোদন করেছে: সিডিকেএল 5 অভাব (সিডিডি) সম্পর্কিত মৃগীরোগের খিঁচুনির চিকিত্সা!

মেরিনাস ফার্মা একটি ফার্মাসিউটিক্যাল কোম্পানি যা মৃগী রোগের চিকিৎসার জন্য উদ্ভাবনী থেরাপির উন্নয়নে নিবেদিত। সম্প্রতি, কোম্পানি ঘোষণা করেছে যে ইউরোপিয়ান মেডিসিন এজেন্সি (ইএমএ) কমিটি ফর হিউম্যান ইউজ ফর মেডিসিনাল প্রোডাক্টস (সিএইচএমপি) সিডিকেএল 5 অভাব (সিডিডি) এর সাথে যুক্ত মৃগীরোগের চিকিৎসার জন্য তার প্রধান ওষুধ প্রার্থী গ্যানাক্সোলোনের দ্রুত মূল্যায়নের অনুরোধ অনুমোদন করেছে। এটি একটি বিরল বংশগত মৃগী।

যখন একটি ফার্মাসিউটিক্যাল পণ্য উল্লেখযোগ্য জনস্বাস্থ্য সুবিধা এবং থেরাপিউটিক উদ্ভাবন আশা করে, তখন CHMP একটি ত্বরিত মূল্যায়ন প্রদান করবে। একবার মার্কেটিং অথোরাইজেশন আবেদন (এমএএ) জমা এবং যাচাই করা হলে, ত্বরিত মূল্যায়ন পর্যালোচনার সময় 210 দিন থেকে 150 দিন পর্যন্ত কমিয়ে আনতে পারে।

আগস্টের প্রথম দিকে, মারিনাস ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (এফডিএ) -এ সিডিডি-সম্পর্কিত খিঁচুনির চিকিৎসার জন্য গ্যানাক্সোলোন ব্যবহারের জন্য একটি নতুন ওষুধের আবেদন (এনডিএ) জমা দেন। মারিনাস এফডিএকে অগ্রাধিকার পর্যালোচনা করার অনুরোধ জানিয়েছেন। এফডিএ 2021 এর তৃতীয় ত্রৈমাসিক শেষ হওয়ার আগে একটি এনডিএ ফাইলিং বিজ্ঞপ্তি চিঠি জারি করবে।

সিডিকেএল 5 অভাব (সিডিডি) একটি গুরুতর এবং বিরল জিনগত রোগ যা ক্রোমোজোমে অবস্থিত সাইক্লিন-নির্ভর কিনেজ-এর মতো 5 (সিডিকেএল 5) জিনের পরিবর্তনের কারণে ঘটে। সিডিডি প্রথম দিকে শুরু হওয়া, খিঁচুনি নিয়ন্ত্রণ করা কঠিন এবং মারাত্মকভাবে দুর্বল নিউরো ডেভেলপমেন্ট দ্বারা চিহ্নিত করা হয়। বর্তমানে, বিশেষ করে সিডিডির জন্য কোন অনুমোদিত চিকিৎসা নেই।

Ganaxolone রাসায়নিক গঠন

Ganaxolone GABAA রিসেপ্টরগুলির একটি ইতিবাচক অ্যালোস্টেরিক মডুলেটর। তীব্র এবং ক্রনিক কেয়ার সেটিংসে প্রাপ্তবয়স্ক এবং শিশু রোগীদের চিকিত্সা পরিসীমা সর্বাধিক করার জন্য বর্তমানে অন্তraসত্ত্বা এবং মৌখিক প্রস্তুতিগুলি তৈরি করা হচ্ছে। Ganaxolone সিনাপস এবং অতিরিক্ত সিনাপটিক GABAA রিসেপ্টরগুলিতে কাজ করে অ্যান্টি-এপিলেপটিক এবং অ্যান্টি-অ্যাংজাইটি কার্যক্রম চালায়। 2 বছরেরও বেশি সময় ধরে, গ্যানাক্সোলোন 1,800 এরও বেশি শিশু এবং প্রাপ্তবয়স্ক বিষয়গুলিতে বিভিন্ন ইঙ্গিত, চিকিত্সা-সম্পর্কিত ডোজ স্তর এবং চিকিত্সা পরিকল্পনা অধ্যয়ন করেছে।

সিডিডি-সম্পর্কিত খিঁচুনির চিকিৎসার জন্য গ্যানাক্সোলোনের জন্য বিপণন অনুমোদনের আবেদন (এমএএ) ফেজ 3 মেরিগোল্ড ট্রায়ালের ডেটা দ্বারা সমর্থিত হবে। এটি 101 রোগীদের মধ্যে পরিচালিত একটি ডাবল-ব্লাইন্ড প্লেসবো-নিয়ন্ত্রিত ট্রায়াল। পরীক্ষায়, গ্যানাক্সোলোন চিকিত্সা গোষ্ঠীতে প্রধান মোটর খিঁচুনির মাঝারি ফ্রিকোয়েন্সি 28 দিনের মধ্যে 30.7% হ্রাস পেয়েছিল, যখন প্লেসবো গ্রুপ 6.9% হ্রাস পেয়েছিল, যা ট্রায়ালের প্রাথমিক শেষ বিন্দুতে পৌঁছেছিল (p=0.0036)। মেরিগোল্ড ওপেন-লেবেল এক্সটেনশন স্টাডিতে, কমপক্ষে 12 মাসের জন্য গ্যানাক্সোলোন গ্রহণকারী রোগীরা (n=48) বড় মোটর খিঁচুনির মধ্যবর্তী ফ্রিকোয়েন্সি 49.6%হ্রাস করেছেন। এই ধাপ 3 এর পরীক্ষায়, গ্যানাক্সোলোন সাধারণত ভালভাবে সহ্য করা হয়েছিল এবং এর নিরাপত্তা আগের ক্লিনিকাল ট্রায়ালের সাথে সামঞ্জস্যপূর্ণ ছিল। সবচেয়ে সাধারণ বিরূপ ঘটনা ছিল তন্দ্রা।

মেরিনাসের সিনিয়র ভাইস প্রেসিডেন্ট এবং রেগুলেটরি অ্যাফেয়ার্সের প্রধান কিম্বারলি ম্যাককর্মিক বলেন: “আমরা বিশ্বাস করি যে EMA- এর ত্বরিত মূল্যায়ন সিডিডি রোগীদের এবং পরিবারের অপরিণত চিকিৎসা চাহিদা মেটানোর ক্ষেত্রে গ্যানাক্সোলোনের সম্ভাবনাকে তুলে ধরে। আমরা তৃতীয় ত্রৈমাসিকের শেষে একটি বিপণন অনুমোদন আবেদন (এমএএ) জমা দেওয়ার পরিকল্পনা করছি। ) এবং EMA দ্বারা আবেদন পর্যালোচনার সময় EMA এর সাথে সহযোগিতা করার জন্য উন্মুখ। যদি অনুমোদিত হয়, সিডিডি রোগীদের উপকারের জন্য যত তাড়াতাড়ি সম্ভব ইউরোপিয়ান বাজারে গ্যানাক্সোলোন আনতে ওরিয়নের সাথে আমাদের সহযোগিতা আমাদের সমর্থন করবে। [জিজি] কোট;