রোচে রিসিপ্লিপ্লেম: মোটর ফাংশনটি উল্লেখযোগ্যভাবে উন্নত করুন, দ্রুত এবং অবিচ্ছিন্নভাবে এসএমএন প্রোটিনের মাত্রা বাড়ান!

রোচে সম্প্রতি ভার্চুয়াল কুরে এসএমএ রিসার্চ জিজি অ্যাম্পে ঘোষণা করা হয়েছে; ক্লিনিকাল নার্সিং কনফারেন্স যে মেরুদণ্ডের পেশী অ্যাট্রফির (এসএমএ) মুখের ড্রাগ রিসিপ্লিপ্লেমের মূল্যায়ন 2-25 বছর বয়সী টাইপ 2 বা এসএমএ রোগীদের টাইপ 3 2-বছরের ডেটা চিকিত্সার অংশ 1 এ সানফিশ ট্রায়ালের মূল অংশ। গবেষণামূলক কার্যকারিতা বিশ্লেষণের ফলাফলগুলি প্রমাণ করেছে যে প্রাকৃতিক রোগের ইতিহাসের তথ্যের তুলনায় 24 মাসের চিকিত্সার পরে রিসডিপ্লাম মোটর কার্যক্রমে উল্লেখযোগ্যভাবে উন্নতি করেছে।

এছাড়াও, জুচেলফিশ বিচার থেকে 12-মাসের প্রাথমিক ডেটাও প্রকাশ করেছে রোচে। এই সব ধরণের এসএমএর রোগীদের মধ্যে এই পরীক্ষা করা হয়েছিল যাদের আগে অন্যান্য এসএমএ থেরাপির সাথে চিকিত্সা করা হত এবং 6 মাস থেকে 60 বছর বয়স পর্যন্ত ছিল। 12-মাসের ডেটা দেখায় যে রিসডিপ্ল্যাম চিকিত্সার পরে, এসএমএ প্রোটিনের মাত্রা দ্রুত এবং অবিচ্ছিন্নভাবে বৃদ্ধি পেয়েছিল। কোনও নতুন সুরক্ষা সংকেত লক্ষ্য করা যায় নি, এবং সামগ্রিক প্রতিকূল ঘটনাগুলি চিকিত্সা-নিষ্পাপ রোগীদের সাথে সামঞ্জস্যপূর্ণ।

রিসডিপ্ল্যাম একটি মৌখিকভাবে পরিচালিত মোটর নিউরন বেঁচে থাকার জিন 2 (এসএমএন 2) স্প্লিকিং মডিফায়ার, এসএমএর সমস্ত প্রকারের (টাইপ 1, টাইপ 2, টাইপ 3) এর চিকিত্সার জন্য তৈরি। বর্তমানে, রিস্লিপ্ল্যাম জিজি # 39; এর নতুন ড্রাগ অ্যাপ্লিকেশন (এনডিএ) ইউএস এফডিএ দ্বারা পর্যালোচনা করা হচ্ছে। এ বছরের এপ্রিলের গোড়ার দিকে, এফডিএ এনডিএর টার্গেট অ্যাকশন তারিখটি 3 মাস বাড়িয়ে ২৪ আগস্টে বাড়িয়েছিল। পর্যালোচনার মেয়াদ বাড়ানো হয়েছে রোচের জমা দেওয়া অতিরিক্ত তথ্যের কারণে, এটি নিশ্চিত করে যে বিস্তৃত এসএমএ রোগীদের রিসিপ্লিপ্লেম চিকিত্সা পাওয়া যায় ।

অনুমোদিত হলে, রিসডিপ্লাম হ'ল তিনটি ধরণের এসএমএর চিকিত্সার জন্য প্রথম মৌখিক .ষধ। এসএমএ ফাউন্ডেশন এবং পিটিসি থেরাপিউটিক্সের সাথে সহযোগিতার অংশ হিসাবে, রশি রিসডিপ্ল্যামের ক্লিনিকাল ডেভলপমেন্ট প্রকল্পের নেতৃত্ব দেন। অনুমোদিত হলে, আমেরিকা যুক্তরাষ্ট্রের রিসিপ্লিপামের বাণিজ্যিকীকরণের জন্য রশি দায়বদ্ধ থাকবেন।

রোচের চিফ মেডিকেল অফিসার এবং গ্লোবাল প্রোডাক্ট ডেভলপমেন্ট বিভাগের প্রধান, এমডি লেভি গ্যারেও বলেছেন: "এই 24 মাসের অনুসন্ধানের তথ্যগুলি অত্যন্ত গুরুত্বপূর্ণ কারণ তারা সানফিশ স্টাডি পার্ট 2 (পার্ট 2) এর চিকিত্সার এক বছর পরে আমরা যা দেখেছি তার সাথে মিল রয়েছে ( ) তাত্পর্যটির ফলাফলগুলি সামঞ্জস্যপূর্ণ এবং অধ্যয়নের লক্ষ্যটি বাস্তব-বিশ্বের এসএমএ জনসংখ্যার বিস্তৃত প্রতিনিধিত্ব করে। সানফিশ অধ্যয়নের প্রথম অংশে এবং জুয়েলফিশ অধ্যয়নের প্রথম অংশে পরিলক্ষিত এসএমএন প্রোটিনের বর্ধিত স্তরের দ্বারা আমরাও উত্সাহিত হই। এই ডেটাগুলি রিসডিপ্ল্যামের সম্ভাবনাকে শক্তিশালী করে এবং এসএমএ আক্রান্ত অনেকের জীবনকে সত্যই সক্ষম করে তুলবে। জিজি কোট;

সানফিশ গবেষণা

সানফিশ হ'ল একটি বৃহত্তর স্কেল (n=231), শিশু এবং বয়স্কদের গ্লোবাল দ্বি-অংশ অধ্যয়ন। ডোজ আবিষ্কার সানফিশ পার্ট 1 (এন=51) এর মধ্যে হাঁটা এবং স্কোলিওসিস বা যৌথ চুক্তিতে বসার অক্ষমতা থেকে বহু রোগী গোষ্ঠী অন্তর্ভুক্ত।

সানফিশ অধ্যয়নের 1 ম অংশের অনুসন্ধান কার্যকারিতা বিশ্লেষণ মোটর ফাংশন নির্ধারণের জন্য মোটর ফাংশন পরিমাপ (এমএফএম) স্কেল ব্যবহার করে। স্নায়বিক রোগ (এসএমএ সহ) রোগীদের ক্ষেত্রে সূক্ষ্ম এবং স্থূল মোটর ফাংশন নির্ধারণের জন্য এমএফএম একটি কার্যকর স্কেল। এটি হাত ও আঙ্গুলগুলি ব্যবহার করে দাঁড়িয়ে থেকে হাঁটা পর্যন্ত বিভিন্ন মোটর ফাংশনগুলি মূল্যায়ন করে। ভারী বিশ্লেষণে, শক্তিশালী প্রাকৃতিক ইতিহাস নিয়ন্ত্রণ গোষ্ঠীর সাথে উপাত্তের তুলনা করার সময়, রিসিডিপ্লাম প্রাপ্ত রোগীরা 24 মাসে মোট এমএফএম স্কোরের বেসলাইন থেকে বৃহত্তর পরিবর্তন দেখিয়েছিলেন (পার্থক্য: 3.99 পয়েন্ট; 95% সিআই: 2.34-5-65; পি জিজি এলটি) ; 0.0001)। এমনকি মোটর ফাংশনে সামান্য পরিবর্তনগুলি দৈনন্দিন জীবনে অর্থবহ পার্থক্যের কারণ হতে পারে।

ফলাফলগুলি আরও দেখিয়েছিল যে রিসডিপ্লামের সাথে 4 সপ্তাহের চিকিত্সার পরে, রক্তের এসএমএন প্রোটিনের স্তর গড়ে 2 বার বৃদ্ধি পায়, এবং কমপক্ষে 24 মাস ধরে বজায় থাকে। এটি পূর্বের 12 মাসের চিকিত্সার ফলাফলের সাথে সামঞ্জস্যপূর্ণ। এসএমএন প্রোটিন সারা শরীর জুড়ে থাকে এবং স্বাস্থ্যকর মোটর নিউরনগুলি বজায় রাখার জন্য প্রয়োজনীয়, যা কেন্দ্রীয় স্নায়ুতন্ত্র থেকে পেশীগুলিতে মোটর সংকেত প্রেরণ করে।

এই ফলাফলগুলি সানফিশ গবেষণার অংশ 2-এ অ্যাম্বুলরিটি রোগীদের 12-মাসের ফলাফলের সাথে সামঞ্জস্যপূর্ণ, যা দেখিয়েছে যে রিসডিপ্লাম প্রাপ্ত রোগীদের প্লাসিবোর তুলনায় বেসলাইন থেকে মোট এমএফএম 32 স্কোরগুলিতে উল্লেখযোগ্য পরিমাণে বেশি পরিবর্তন হয়েছে (অর্থ পার্থক্য: 1.55 পয়েন্ট; পি=0.0156)।

সানফিশ স্টাডির প্রথম অংশে, সবচেয়ে সাধারণ বিরূপ প্রতিক্রিয়া হ'ল জ্বর (জ্বর; 55%), কাশি (35%), বমি (33%), উপরের শ্বাসযন্ত্রের সংক্রমণ (31%) এবং ঠান্ডা (নাসোফেরঞ্জাইটিস; 24%) এবং গলা ব্যথা (অ্যারোফেরেঞ্জিয়াল ব্যথা; 22%)। রিসডিপ্লাম প্রাপ্ত ৫১ জন রোগীর মধ্যে সর্বাধিক সাধারণ গুরুতর বিরূপ ঘটনাটি নিউমোনিয়া ছিল, যা ৩ জন রোগীর মধ্যে ঘটেছিল। আজ অবধি, চিকিত্সা-সম্পর্কিত কোনও সুরক্ষা ফলাফল পাওয়া যায়নি যা মাদক প্রত্যাহারের দিকে পরিচালিত করে।

জুয়েলফিশ অধ্যয়ন

জুয়েলফিশ স্টাডি রোগীর তালিকাভুক্তি সম্পন্ন করেছে (n=174)। আগে অন্যান্য এসএমএ থেরাপির মাধ্যমে চিকিত্সা করা সকল প্রকার এসএমএ রোগীদের মধ্যে এই পরীক্ষা করা হয়েছিল। এই রোগীরা এখন রিস্লিপ্ল্যাম গ্রহণ করছেন। গবেষণাটি সুরক্ষা ডেটা এবং ফার্মাকোডাইনামিক ডেটার মূল্যায়ন করছে। রিসিডিপ্ল্যাম চিকিত্সার 12 মাস পূর্ণ হওয়া রোগীদের মধ্যে (এন=18), মিডিয়েন এসএমএন প্রোটিন স্তর বেসলাইন স্তরের চেয়ে 2 গুণ বেশি দেখা গেছে। প্রাথমিক সুরক্ষা মূল্যায়ন চিকিত্সা-নিষ্পাপ রোগীদের সাথে নিয়মিত সুরক্ষা দেখায়।

নিবন্ধিত ১4৪ জন রোগীর মধ্যে 76 Bo জন বোজিয়ান জিজি # 399-এর অ্যান্টিসেন্স ড্রাগ ড্রাগ স্পিনরাজা (নুসিনারসেন) পেয়েছিলেন এবং 14 জন নোভার্টিস জিজি পেয়েছিলেন # 39; জিন থেরাপি জোলজেনসমা (অনাসেমনোজিন অ্যাবেপারভোভেক)। বাকী ৮ patients জন রোগী রোশের বিকাশকারী যৌগগুলির সাথে চিকিত্সা পান।

সবচেয়ে সাধারণ বিরূপ প্রতিক্রিয়াগুলি হচ্ছিল upperর্ধ্ব শ্বাস নালীর সংক্রমণ (১৩%), মাথা ব্যাথা (১২%), জ্বর (৮%), ডায়রিয়া (৮%), নাসোফেরেঞ্জাইটিস (%%) এবং বমি বমি ভাব (%%)। আজ অবধি, মাদকের সাথে সম্পর্কিত কোনও সুরক্ষা অনুসন্ধানের ফলে রোগীরা জুয়েলফিশের পরীক্ষা থেকে সরে আসেনি। সামগ্রিক বিরূপ ঘটনাগুলি রোগীদের ক্ষেত্রেও লক্ষ্য করা যায় যা রসিডিপ্লাম পরীক্ষায় এসএমএ টার্গেট থেরাপি আগে পায় নি।

রিসডিপ্লাম রাসায়নিক কাঠামো (উত্স: medchemexpress.cn)

রিসডিপ্লাম একটি মৌখিক তরল, মোটর নিউরন বেঁচে থাকার জিন 2 (এসএমএন 2) স্প্লাইসিং মডিফায়ারটি ক্রমাগত কেন্দ্রীয় স্নায়ুতন্ত্র এবং পেরিফেরিয়াল টিস্যুতে এসএমএন প্রোটিনের মাত্রা বৃদ্ধি এবং বজায় রাখার জন্য ডিজাইন করা হয়েছে। আরও এবং আরও ক্লিনিকাল প্রমাণগুলি দেখায় যে এসএমএ একটি বহু-সিস্টেমের রোগ, এবং এসএমএ প্রোটিনের ক্ষয়টি কেন্দ্রীয় স্নায়ুতন্ত্রের বাইরে অনেকগুলি টিস্যু এবং কোষকে প্রভাবিত করতে পারে। মৌখিক প্রশাসনের পরে, রিসডিপ্লাম একটি সিস্টেমিক বিতরণ দেখিয়েছিল, যা কেন্দ্রীয় স্নায়ুতন্ত্র এবং পেরিফেরিয়াল টিস্যুগুলিতে অবিচ্ছিন্নভাবে এসএমএন প্রোটিনের স্তরকে বাড়িয়ে তুলতে পারে। এটি টাইপ 1, 2 এবং 3 এসএমএ রোগীদের মোটর ফাংশন উন্নত করতে দেখানো হয়েছে।

রিসডিপ্লাম তিনটি ধরণের এসএমএর চিকিত্সার জন্য প্রথম মৌখিক medicationষধ হিসাবে প্রত্যাশিত। রিসডিপ্লাম একটি মৌখিক তরল প্রস্তুতি, এবং অনুমোদিত হলে, ড্রাগটি বাড়িতে এসএমএ আক্রান্ত রোগীদের মধ্যে প্রথম সরবরাহ করা হবে। এর আগে, এফডিএ রিসিপ্লিপলাম এতিম ড্রাগের যোগ্যতা এবং দ্রুত ট্র্যাকের যোগ্যতা দিয়েছে।

রিসডিপ্লাম একটি বিস্তৃত এসএমএ ক্লিনিকাল ট্রায়াল প্রকল্পে অধ্যয়ন করা হচ্ছে। নথিভুক্ত রোগীদের নবজাতক থেকে years০ বছর বয়স পর্যন্ত প্রি-সিম্প্যাটোম্যাটিক রোগী এবং এর আগে অন্যান্য এসএমএ থেরাপি নেওয়া রোগীদের অন্তর্ভুক্ত। এই ক্লিনিকাল ট্রায়াল প্রকল্পটি সমস্ত উপযুক্ত রোগী রিসডিপ্ল্যাম চিকিত্সা পেতে পারে তা নিশ্চিত করার জন্য বাস্তব বিশ্বে এই রোগে আক্রান্তদের বিস্তৃত লোকের প্রতিনিধিত্ব করে।

এসএমএ আক্রান্ত রোগীদের প্রতি অবিচ্ছিন্ন প্রতিশ্রুতির অংশ হিসাবে, ব্রাজিল, চিলি, ইন্দোনেশিয়া, রাশিয়া, দক্ষিণ কোরিয়া এবং তাইওয়ানে আবেদনপত্র জমা দিয়েছিল রোচে। চীনের মূল ভূখণ্ডে ফাইলিং আসন্ন, এবং ২০২০ সালের মাঝামাঝি সময়ে পরিকল্পনা অনুসারে সংস্থাটি বর্তমানে ইউরোপীয় মেডিসিন এজেন্সি (ইএমএ) এবং অন্যান্য আন্তর্জাতিক বাজারে বিপণনের আবেদন জমা দিচ্ছে।

স্পিনরাজা: বিশ্বের প্রথম জিজি # 39% চিকিত্সা ওষুধ চীন এ অনুমোদিত হয়েছে

এসএমএ হ'ল একটি মোটর নিউরন ডিজিজ যা পেশী দুর্বলতা এবং অ্যাট্রোফির কারণ হতে পারে। এই রোগটি একটি জেনেটিক ত্রুটি দ্বারা সৃষ্ট একটি অটোসোমাল রিসেসিভ জেনেটিক রোগ, যা রোগীর চারপাশের পেশীগুলির ক্ষতি করতে পারে। রোগী মূলত পেশী সংশ্লেষ এবং দুর্বলতা প্রদর্শন করে। শরীর ধীরে ধীরে বিভিন্ন মোটর ফাংশন হারায়, এমনকি শ্বাস এবং গ্রাস করে। 2 বছরের কম বয়সী শিশু এবং কম বয়সী শিশুদের মধ্যে এসএমএ হ'ল জিনগত রোগের এক নম্বর ঘাতক। রোগটি তুলনামূলকভাবে সাধারণ জিজি কোট; বিরল রোগ জিজি কোট; নবজাতকদের মধ্যে 1: 6000-1: 10000 এর প্রসার সহ সম্পর্কিত প্রতিবেদন অনুসারে, চীনে এসএমএ রোগীর সংখ্যা বর্তমানে প্রায় ৩৫-৫০ মিলিয়ন।

২০১ December সালের ডিসেম্বরে, বোজিয়ান এবং এর অংশীদার আয়নিস দ্বারা বিকশিত ড্রাগ স্পিনরাজা (নুসিনারসেন) অনুমোদিত হয়েছিল এবং এসএমএর চিকিত্সার জন্য বিশ্বের জিজি # 39; হয়ে ওঠে। ওষুধটি একটি অ্যান্টিসেন্স অলিগোনুক্লিয়টাইড (এএসও), যা ইন্ট্রাথেকাল ইনজেকশন দ্বারা পরিচালিত হয়, যা মেরুদণ্ডের চারপাশে সরাসরি সেরিব্রোস্পাইনাল ফ্লুইড (সিএসএফ) এ ড্রাগ সরবরাহ করে, এসএমএন 2 প্রি-এমআরএনএর বিভক্তিকে পরিবর্তিত করে এবং পুরোপুরি কার্যকরী এসএমএন উত্পাদন বৃদ্ধি করে প্রোটিন। এসএমএ আক্রান্ত রোগীদের ক্ষেত্রে, অপর্যাপ্ত এসএমএন প্রোটিনের মাত্রা মেরুদণ্ডের মোটর নিউরন ফাংশন অবক্ষয়ের দিকে নিয়ে যায়। ক্লিনিকাল স্টাডিতে, স্পিনরাজা চিকিত্সা এসএমএ রোগীদের মোটর ফাংশনকে উল্লেখযোগ্যভাবে উন্নত করে।

২০১২ সালের মে মাসে, নোভার্টিসের জোলজেনসমা (ওনেসমনোগেন আবেপারভোভেক) জিন থেরাপি এসএমএর জন্য বিশ্বের জিজি # 39; র প্রথম জিন থেরাপি হিসাবে অনুমোদিত হয়েছিল। ড্রাগ ক্রিয়া বন্ধ করার জন্য একক এবং এক সময়ের অন্তঃসত্ত্বাবস্থানের পরে এসএমএন প্রোটিনকে ধারাবাহিকভাবে প্রকাশ করে, এসএমএর অন্তর্নিহিত কারণটি সমাধান করতে পারে এবং দীর্ঘমেয়াদে রোগীর জিজি # 39; এর জীবনমান উন্নত করার প্রত্যাশা রয়েছে।

চীনা বাজারে, স্পিনরাজা ফেব্রুয়ারী 2019 এর শেষে 5Q মেরুদণ্ডের পেশী অ্যাট্রোফি (5 কিউ-এসএমএ) রোগীদের চিকিত্সার জন্য অনুমোদিত হয়েছিল। এই অনুমোদনটি স্পিনরাজাকে চিনের বাজারে এসএমএর চিকিত্সার প্রথম ড্রাগ হিসাবে পরিণত করে। 5 কিউ-এসএমএ হ'ল এসএমএ-এর সর্বাধিক সাধারণ ধরণের যা সমস্ত এসএমএ ক্ষেত্রে প্রায় 95% ক্ষেত্রে থাকে। ক্রোমোজোম 5 এর এসএমএন 1 (মোটর নিউরন বেঁচে থাকা প্রোটিন 1) জিনে পরিবর্তনের ফলে এই জাতীয় এসএমএ হয়, তাই এটি 5Q-SMA নামকরণ করে।