পিপিএআর-এর অ্যাগ্রোনিস্ট সেলাদেল্পার তৃতীয় পর্যায়ের ক্লিনিকাল সাফল্য!

সাইমাবে থেরাপিউটিক্স হ'ল একটি ক্লিনিকাল-স্টেজ বায়োফর্মাসিউটিক্যাল সংস্থা যা লিভারের রোগগুলির জন্য উদ্ভাবনমূলক চিকিত্সার উন্নয়নের জন্য নিবেদিত এবং অত্যন্ত আনমেট মেডিকেল প্রয়োজনযুক্ত দীর্ঘস্থায়ী রোগগুলির জন্য নিবেদিত। সম্প্রতি, সংস্থাটি প্রাথমিক বিলিয়ারি কোলাঙ্গাইটিস (পিবিসি) এর চিকিত্সায় সেলাদেলপারের মূল্যায়ন করে তৃতীয় তৃতীয় এনহ্যান্সসি সমীক্ষার ইতিবাচক শীর্ষ-রেখার ফলাফল ঘোষণা করেছে।

সেলাডেল্পার একটি শক্তিশালী এবং নির্বাচনী পেরক্সিসোম প্রলাইফ্রেটার-অ্যাক্টিভেটেড রিসেপ্টর ডেল্টা (পিপিএআর ডেল্টা) অ্যাগ্রোনিস্ট, যা পিবিসির চিকিত্সায় ক্লিনিকাল স্টাডিতে অ্যান্টি-কোলেস্টোসিস এবং অ্যান্টি-ইনফ্ল্যামেটরি প্রভাব দেখিয়েছে। এএনএইচএনএসইসি সমীক্ষা থেকে প্রাপ্ত ডেটা নিশ্চিত করে যে সেলাদেলপারের একটি দ্রুত সূচনা, উল্লেখযোগ্য কার্যকারিতা, সুরক্ষা এবং ভাল সহনশীলতা রয়েছে। এটি সিরাম অ্যালকালাইন ফসফেটেস (এএলপি) স্তরগুলি দ্রুত এবং উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস করতে পারে, এন্টি-ইনফ্লেমেটরি প্রভাব রয়েছে এবং চুলকানির লক্ষণগুলি দ্রুত এবং উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস করতে পারে। এই ফলাফলগুলি সিবিডেল্পার সম্ভাবনাটিকে পিবিসির জন্য সেরা শ্রেণিতে এবং যুগান্তকারী চিকিত্সা হিসাবে সমর্থন করে।

সিএমএ বে থেরাপিউটিক্সের প্রধান নির্বাহী কর্মকর্তা ও সভাপতি সুজল শাহ বলেছেন: “আমরা পিবিসি রোগীদের সেলাদেলপারের সুরক্ষা এবং কার্যকারিতা নিয়ে খুব আগ্রহী। যদিও 52-সপ্তাহের চিকিত্সার সময় শেষ হওয়ার আগে এনএইচএনএসইএস স্টাডি বন্ধ করা হয়েছিল, তবে 12 এবং 26 সপ্তাহ রোগীর শীর্ষ-লাইন থেকে দেখা গেছে যে সেলাদেল্পারের শক্তিশালী অ্যান্টি-কোলেস্টেসিস, অ্যান্টি-ইনফ্লেমেটরি এবং অ্যান্টিপ্রিউরিটিক ক্রিয়াকলাপ রয়েছে। এই ফলাফলগুলি দ্বিতীয় পর্যায়ের ওপেন লেবেল গবেষণায় আমরা যে ফলাফলগুলি পর্যবেক্ষণ করেছি তা নিশ্চিত করে এবং আমাদের পুনরায় চালু করার প্রতি আমাদের আত্মবিশ্বাসকে শক্তিশালী করতে সহায়তা করে পিবিসি ফেজ তৃতীয় গবেষণায়, স্লেডেল্পার একটি নতুন চিকিত্সা হিসাবে রোগীদের গুরুতর অনাকাঙ্ক্ষিত চাহিদা মেটাতে ব্যবহৃত হয়েছিল। আমরা সমস্ত রোগী এবং গবেষককে ধন্যবাদ জানাতে চাই যারা ENHANCE গবেষণায় অংশ নিয়েছিলেন এবং আমাদের প্রচেষ্টাকে সমর্থন অব্যাহত রেখেছেন। জিজি কোট;

পিবিসি (চিত্র উত্স: জেনিফিট.কম)

এনহ্যান্সেস একটি এলোমেলোভাবে, ডাবল-ব্লাইন্ড, প্লেসবো-নিয়ন্ত্রিত গ্লোবাল স্টাডি, পিবিসি-র মোট 265 রোগীকে ভর্তি করছে যাদের কমপক্ষে 12 মাস ধরে চিকিত্সার পরে, সিরাম ক্ষারীয় ফসফেটেজ স্তর [ALP]] সাধারণ [ইউএলএন] এর 1.67 এক্স উপরের সীমা বা ইউড্যাকের প্রতি দুর্বল সহনীয়তা। সমীক্ষায় দেখা যায়, এই পিবিসি রোগীদের এলোমেলোভাবে দিনে একবার করে প্লাসেবো, সেলাদেলপার 5 এমজি, সেলাদেলপাড় 10 মিলিগ্রাম গ্রহণ করার জন্য নির্ধারিত করা হয়েছিল। গবেষণার মূল ফলাফল সূচকটি প্রতিক্রিয়াশীলদের অনুপাত, যা এই হিসাবে সংজ্ঞায়িত হয়: চিকিত্সার 52 সপ্তাহ পরে, ALP স্তরের জিজি এলটি; 1.67 x ইউএলএন রোগী এবং বেসলাইন এবং সাধারণ মোট বিলিরুবিনের স্তর থেকে ≥15% হ্রাস পেয়েছে।

যেহেতু অধ্যয়নটি প্রথম দিকে বন্ধ হয়ে গিয়েছিল এবং 52-সপ্তাহের সময় পয়েন্টে পৌঁছানো রোগীদের সংখ্যা অল্প ছিল তাই মূল ফলাফল সূচকটি 3 মাসের সময় বিন্দুতে সংশোধন করা হয়েছিল ডেটাবেস লক হওয়ার আগে, এবং 265 রোগীর মধ্যে 167 এই সময়ে পৌঁছেছিল । একটি অতিরিক্ত মূল বিশ্লেষণে এএলপি-র স্বাভাবিককরণের হার এবং নিউমারিকাল রেটিং স্কেল (এনআরএস) দ্বারা নির্ধারিত প্রিউরিটাসের বোঝার তুলনা করা হয়েছে; এগুলি 3 মাসের সময়সীমার সাথেও সামঞ্জস্য করা হয়েছিল। বেসলাইনে, প্লাসিবো গ্রুপ, 5 মিলিগ্রাম গ্রুপ এবং 10 মিলি গ্রুপের গড় ALP স্তর যথাক্রমে 293, 290 এবং 291 আইইউ / এল ছিল। বেসলাইন পরীক্ষা pr4 পয়েন্টে এনআরএস (0-10) স্কোর প্রিউরিটাস অনুসারে, প্রায় 30% রোগীর মাঝারি থেকে গুরুতর প্রিউরিটাস থাকে। বেসলাইন বৈশিষ্ট্যগুলি তিনটি দলের মধ্যে ভারসাম্যপূর্ণ ছিল, উচ্চ ঝুঁকিপূর্ণ পিবিসি রোগীর জনসংখ্যার প্রতিনিধিত্ব করে।

ফলাফলগুলি দেখিয়েছিল যে সেলাদেল্পার মূল যৌগিক ফলাফল সূচকে পৌঁছেছে এবং এটি অত্যন্ত পরিসংখ্যানগতভাবে তাৎপর্যপূর্ণ: 3 মাস চিকিত্সার পরে, 10 মিলিগ্রাম গ্রুপের (=৮.২%) রোগী এবং mg mg.১% রোগী ৫ মিলিগ্রাম গ্রুপে (এন=56) অর্জন করেছেন মূল যৌগিক ফলাফল প্লেসবো গ্রুপ (এন=56) এর মাত্র 12.5% ​​(পি জিজি এলটি; 0.0001)। সেলাদেলপারের সাথে চিকিত্সা করা রোগীদের ক্ষেত্রে, এক মাসের প্রথম দিকে আএলপিতে দ্রুত, ডোজ-নির্ভর হ্রাস লক্ষ্য করা যায়, এবং 10 মিলিগ্রাম গ্রুপে (এন=78), 5 মিলিগ্রাম গ্রুপ (এন=78), এবং প্লাসবো গ্রুপের গড় হ্রাস ঘটে was (n=78) এগুলি যথাক্রমে 38%, 30% এবং 2%। সেলাদেলপারের অ্যান্টি-কোলেস্ট্যাটিক প্রভাবটি আরও নিশ্চিত হয়েছিল। 10 মিলিগ্রাম গ্রুপের 27.3% রোগী 3 মাসের মধ্যে ALP স্তরকে স্বাভাবিক করেছিলেন, প্লাসবো গ্রুপের 0% এর তুলনায় (পি জিজি এলটি; 0.0001)। 6 মাসের মধ্যে, এই শেষ পয়েন্টগুলি একটি অনুরূপ প্যাটার্ন দেখিয়েছিল, তবে গবেষণায় খুব কম রোগী এই পর্যায়ে পৌঁছেছে।

এনআরএস ≥ 4 আক্রান্ত রোগীদের মধ্যে, সেলাদেল্পার প্লেসবোয়ের তুলনায় মাত্র 3 মাসের চিকিত্সার পরে চুলকানিতে একটি উল্লেখযোগ্য, ডোজ-নির্ভর হ্রাস দেখিয়েছিলেন। 10 মিলিগ্রাম গ্রুপে প্রিউরিটাসের এনআরএস বেসলাইন থেকে গড়ে 3.2 পয়েন্টের মাধ্যমে হ্রাস পেয়েছিল, যখন প্লেসবো গ্রুপের গড় হ্রাস ছিল 1.6 পয়েন্ট (পি জিজি এলটি; 0.05)।

চিকিত্সার 3 মাসে, সেলাদেল্পার শক্তিশালী প্রদাহ-বিরোধী ক্রিয়াকলাপও দেখিয়েছিল। 10 মিলিগ্রাম গ্রুপের গড় অ্যালোনাইন অ্যামিনোট্রান্সফেরেস (এএলটি) 17% হ্রাস পেয়েছিল, প্লাসবো গ্রুপের 3% এর তুলনায় (পি জিজি এলটি; 0.05)। Mg-glutamyltransferase (GGT) এর উপর সেলাদেল্পার চিকিত্সার প্রভাবও খুব তাৎপর্যপূর্ণ ছিল, 10 মিলিগ্রাম গ্রুপে 36% এবং প্লাসবো গ্রুপে 7% হ্রাস পেয়েছিল (পি জিজি এলটি; 0.0001)।

মোট বিলিরুবিন 3 টি গ্রুপে স্থিতিশীল ছিল। গবেষণায়, সেলাদেলপারের ভাল সুরক্ষা এবং সহনশীলতা রয়েছে। প্রতিকূল ইভেন্টগুলি সেলাডেলপার গ্রুপ এবং প্লাসবো গ্রুপে একই ছিল similar ALT গ্রেড -3 এর কোনও উচ্চতা পরিলক্ষিত হয়নি।

সেলাদেলপারের আণবিক কাঠামো (চিত্র উত্স: medchemexpress.cn)

ম্যাসাচুসেটস ইনস্টিটিউট অফ টেকনোলজি সাউথ ওয়েস্টার্ন মেডিকেল সেন্টারের অধ্যাপক মার্লিন মেয়ো মন্তব্য করেছিলেন: “চুলকানি পিবিসি-র একটি বিরক্তিকর লক্ষণ এবং প্রায় 70০% রোগী এই লক্ষণটি অনুভব করেছেন। মাঝারি থেকে গুরুতর চুলকানি রোগীদের ক্ষেত্রে, এর জীবন মানের উপর এর নেতিবাচক প্রভাব তাৎপর্যপূর্ণ। এই নিয়ন্ত্রিত ডেটা সেটে, প্রিউরিটাস হ্রাসে সেলাদেলপারের প্রভাব বহু সংখ্যক রোগীকে চিকিত্সাগতভাবে উল্লেখযোগ্য সুবিধা প্রদান করেছে, যা এখনও পর্যন্ত অন্যান্য সু-নিয়ন্ত্রিত গ্লোবাল পিবিসি রোগীদের মধ্যে পরিচালিত হয়েছে। গবেষণায় এটি নিশ্চিত হওয়া যায়নি। কোলেস্ট্যাটিক প্রিউরিটাসের কোনও স্বীকৃত চিকিত্সা না থাকায় সিলাদেল্পার পিবিসি রোগীদের জন্য যুগান্তকারী চিকিত্সার বিকল্পে পরিণত হওয়ার সম্ভাবনা রয়েছে। জিজি কোট;

টরন্টো বিশ্ববিদ্যালয়ের এমডি অধ্যাপক গিডন হির্সফিল্ড বলেছেন: “এই গবেষণার ফলাফল উত্তেজনাপূর্ণ এবং পিবিসি রোগীদের আশাবাদী করে তুলেছে। এই অধ্যয়নের ডেটা দেখায় যে সেলাদেলপার নিরাপদ এবং সহনীয়, এবং এর কার্যকারিতা দেখায় যে সিলাদেল্পার পিবিসি রোগীদের মধ্যে সেরা শ্রেণিতে পরিণত হওয়ার সম্ভাবনা রয়েছে। চিকিত্সার সেরা বিকল্প চিকিত্সা শিল্পে, সেলাদেলপারের অভিজ্ঞতাটি খুব উচ্চ স্তরে পৌঁছেছে। আমি বিশ্বাস করি যে গবেষকরা এবং রোগীরা এই যুগান্তকারী থেরাপিউটিক ওষুধটি অবশেষে সব জায়গাতেই রোগীর জন্য বসবাসকারী পিবিসির কাছে উপলব্ধ করার জন্য সাইমাবেয়ের ভবিষ্যতের প্রচেষ্টাকে সমর্থন অব্যাহত রাখবেন। জিজি কোট;

প্রাইমারী বিলিয়ারি কোলাঙ্গাইটিস (পিবিএস) একটি মারাত্মক, জীবন-হুমকির জন্য অটোইমিউন লিভার ডিজিজ। এটি প্রতিবন্ধী পিত্ত প্রবাহ (কোলেস্টেসিস) এবং বিষাক্ত পিত্ত অ্যাসিডের সংশ্লেষ দ্বারা চিহ্নিত করা হয়। ইন্ট্রাহেপ্যাটিক পিত্ত নালীগুলির প্রদাহ এবং ধ্বংসের সাথে সংযুক্ত, এটি ফাইব্রোসিস, সিরোসিস এবং লিভারের ব্যর্থতায় পরিণত হতে পারে। পিবিসির অন্যান্য ক্লিনিকাল লক্ষণগুলির মধ্যে ক্লান্তি এবং চুলকানি অন্তর্ভুক্ত যা কিছু রোগীদের ক্ষেত্রে খুব অক্ষম হতে পারে। পিবিসি মূলত একটি মহিলা রোগ: 40 বছরের বেশি বয়সী প্রতি 1000 মহিলার মধ্যে 1 টিতে পিবিসি রয়েছে।

সেলাডেল্পার একটি শক্তিশালী, নির্বাচনী, মৌখিক পিপিএআরই অ্যাগ্রোনিস্ট, যা লিভার ডিজিজ পিবিসি এবং নন-অ্যালকোহলযুক্ত স্টিটোহেপাটাইটিস (এনএএসএইচ) এর চিকিত্সার জন্য তৈরি করা হচ্ছে। পিবিসি-র জন্য, সেলাদেল্পার ইউএস এফডিএ এবং ইইউ ইএমএ থেকে এতিম ওষুধের উপাধি পেয়েছে। এছাড়াও, পিবিসির চিকিত্সার জন্য সেলাদেল্পার এফডিএ জিজি # 39; এর ব্রেকথ্রু ড্রাগ ডিজাইনিশন (বিটিডি) এবং ইএমএ জিজি # 39; এর অগ্রাধিকার ড্রাগ ড্রাগসেশন (PRIME )ও পেয়েছে।