মারালিক্সিব্যাটকে মার্কিন এফডিএ অগ্রাধিকার পর্যালোচনা হিসাবে পর্যালোচনা করেছে: এএলজিএস রোগীদের মধ্যে কোলেস্ট্যাটিক প্রুরিটাসের চিকিত্সা!

মিরুম ফার্মা হ'ল লিভারের রোগের চিকিত্সা করার জন্য উদ্ভাবনী থেরাপিগুলি বিকাশের জন্য নিবেদিত একটি বায়োফর্মাসিউটিক্যাল সংস্থা। সম্প্রতি সংস্থাটি ঘোষণা করেছে যে ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (এফডিএ) মারালিক্সিবটের নতুন ড্রাগ অ্যাপ্লিকেশন (এনডিএ) গ্রহণ করেছে এবং অগ্রাধিকার পর্যালোচনা দিয়েছে, যা মৌখিক অ্যাপিকাল সোডিয়াম-নির্ভর পিত্ত অ্যাসিড ট্রান্সপোর্টার (এএসবিটি) ইনহিবিটার। এটি g 1 বছর বয়সী অ্যালগিলি সিন্ড্রোম (এএলজিএস) রোগীদের মধ্যে কোলেস্ট্যাটিক প্রুরিটাসের চিকিত্সার জন্য ব্যবহৃত হয়। এর আগে, এফডিএ মারালিক্সিব্যাট বিরল পেডিয়াট্রিক রোগের উপাধি (আরপিডিডি) এবং যুগান্তকারী ড্রাগের উপাধি (বিটিডি) দিয়েছে।

ALGS একটি বিরল লিভার রোগ, এবং বর্তমানে কোনও গ্রহণযোগ্য চিকিত্সা নেই। মিরুম ২০২১ সালের জানুয়ারীতে এনডিএ-র জমাটি সম্পন্ন করে। এফডিএ প্রেসক্রিপশন ড্রাগ ইউজার ফি অ্যাক্ট (পিডিইউএফএ) এর টার্গেটের তারিখ ২৯ শে সেপ্টেম্বর, ২০২১ নির্ধারণ করেছে। এফডিএ বর্তমানে একটি উপদেষ্টা কমিটির সভা করার পরিকল্পনা করে না।

মারালিক্সিব্যাট এনডিএ জমা ফেজ 2 বি আইসিএনআইসি সমীক্ষা থেকে প্রাপ্ত তথ্যের উপর ভিত্তি করে। ডেটা দেখায় যে মারালিক্সিব্যাট চিকিত্সা চুলকানি, কোলেস্টেসিস এবং জ্যান্থোমাসকে উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস করতে পারে এবং রোগীদের জীবনমানকে উন্নত করতে পারে।

মিরুমের সভাপতি ও প্রধান নির্বাহী ক্রিস পিটজ বলেছেন: জিজি কোট; আমরা অত্যন্ত আনন্দিত যে আমাদের এনডিএ নিয়ন্ত্রক পর্যালোচনা প্রক্রিয়ায় প্রবেশ করবে, যা ম্যারালিক্সিব্যাটকে অ্যালাগিলি সিন্ড্রোমযুক্ত রোগীদের চিকিত্সার কাছাকাছি নিয়ে আসবে। 6 বছরেরও বেশি ফলোআপ ডেটা মারালিক্সিব্যাটকে নিশ্চিত করে। কার্যকারিতা এবং সুরক্ষার স্থায়িত্ব। আমরা বিশ্বাস করি যে মারালিক্সিব্যাট অনুমোদিত হলে, এটি একটি অর্থবহ চিকিত্সার পরিকল্পনা সরবরাহ করবে যা শেষ পর্যন্ত লিভার প্রতিস্থাপনের প্রয়োজনীয়তা হ্রাস করবে। জিজি কোট;

অ্যালাগিলি সিন্ড্রোম (এএলজিএস) একটি বিরল জিনগত রোগ। পিত্ত নালীগুলি অস্বাভাবিক সংকীর্ণ, বিকৃত এবং সংখ্যায় হ্রাস পায়, যা লিভারে পিত্ত জমে থাকে, যা শেষ পর্যন্ত লিভারের রোগে পরিণত হয়। এটি অনুমান করা হয় যে প্রতি 30,000 লোকের মধ্যে ALGS এর একটি ঘটনা। ALGS রোগীদের মধ্যে, লিভার, হার্ট, কিডনি এবং কেন্দ্রীয় স্নায়ুতন্ত্র সহ একাধিক অঙ্গ সিস্টেমগুলি মিউটেশনে আক্রান্ত হতে পারে।

পিত্ত অ্যাসিডের জমা রক্তে জঞ্জাল পণ্যগুলি দূর করতে লিভারকে সঠিকভাবে কাজ করতে বাধা দেয়। সাম্প্রতিক প্রতিবেদন অনুসারে, ALGS রোগীদের %০% -75% প্রাপ্তবয়স্ক হওয়ার আগে লিভার প্রতিস্থাপন করে। ALGS লিভারের ক্ষতির কারণে যে লক্ষণ ও লক্ষণগুলির মধ্যে রয়েছে তা জন্ডিস (ত্বকের হলুদ হওয়া), জ্যানথোমা (যা ত্বকের নীচে কোলেস্টেরলের জমা জমা দেয়) এবং চুলকানি অন্তর্ভুক্ত থাকতে পারে। ALGS রোগীদের দ্বারা প্রাপ্ত pruritus সমস্ত দীর্ঘস্থায়ী লিভারের রোগের মধ্যে সবচেয়ে গুরুতর এবং সবচেয়ে আক্রান্ত শিশুদের মধ্যে তিন বছর বয়সে ঘটে occurs

মারালিক্সিব্যাট রাসায়নিক কাঠামো

মারালিক্সিব্যাট একটি নতুন, স্বল্প পরিমাণে শোষিত, মৌখিকভাবে পরিচালিত ওষুধ বিকাশের অধীনে। বেশ কয়েকটি বিরল কোলেস্ট্যাটিক লিভারের রোগের মূল্যায়ন করা হচ্ছে। মারালিক্সিব্যাট অ্যাপিকাল সোডিয়াম-নির্ভর পিত্ত অ্যাসিড ট্রান্সপোর্টারকে (এএসবিটি) বাধা দেয়, যার ফলে মলটিতে আরও পিত্ত অ্যাসিড নির্গত হয়, ফলে সিস্টেমেটিক পিত্ত অ্যাসিডের মাত্রা হ্রাস পায়, ফলস্বরূপ পিত্ত অ্যাসিড-মধ্যস্থ লিভারের ক্ষতি এবং সম্পর্কিত প্রভাব এবং জটিলতাগুলি হ্রাস করে ।

আজ অবধি, ১,6০০ এরও বেশি রোগী ALLS এবং প্রগতিশীল ফ্যামিলিভ ইনট্রাহেপ্যাটিক কোলেস্টেসিস (পিএফআইসি) এর জন্য মারালিক্সিব্যাট প্রাপ্ত 120 টিরও বেশি শিশু সহ মারালিক্সিব্যাট চিকিত্সা করেছেন।

আইসোনিক নামক ফেজ 2 বি এএলজিএস ক্লিনিকাল ট্রায়ালে, রোগীদের প্লেসবো গ্রহণের তুলনায়, মারালিক্সিব্যাট গ্রহণকারী রোগীরা পিত্ত অ্যাসিড এবং চুলকানি উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস করে, জ্যানথোমাস হ্রাস করে এবং দীর্ঘমেয়াদী বৃদ্ধি ত্বরান্বিত করে।

দ্বিতীয় পর্যায়ের পিএফআইসি সমীক্ষায়, জেনেটিক্যালি সংজ্ঞায়িত বিএসইএপি ত্রুটিগুলির একটি উপসেটে (পিএফআইসি 2, প্রগতিশীল ফ্যামিলিয়াল ইন্ট্রাহেপ্যাটিক কোলেস্টেসিস টাইপ 2), রোগীরা ট্রান্সপ্ল্যান্ট বেঁচে থাকা ছাড়াই মারালিক্সিব্যাট ট্রিটমেন্টের প্রতিক্রিয়া দেখিয়েছিলেন।

এর আগে, এফডিএ 1 বছর বয়সী ALGS রোগীদের প্রুরিটাসের চিকিত্সার জন্য এবং পিএফআইসি 2 এর চিকিত্সার জন্য মারালিক্সিব্যাট ব্রেকথ্রু ড্রাগ ড্রাগসেশন (বিটিডি) দিয়েছে। পুরো অধ্যয়নের সময়, মারালিক্সিব্যাটটি সাধারণত ভালভাবে সহ্য করা হয় এবং চিকিত্সা সম্পর্কিত সবচেয়ে সাধারণ প্রতিকূল ঘটনাগুলি ডায়রিয়া এবং পেটে ব্যথা ছিল।