ইইউ ভ্যালরক্সের ত্বরিত মূল্যায়ন অনুমোদন করে: হিমোফিলিয়া এ এর ​​চিকিত্সা

বায়োমারিন একটি বিশ্বব্যাপী জৈবপ্রযুক্তি সংস্থা যা গুরুতর এবং প্রাণঘাতী বিরল এবং অতি-বিরল জেনেটিক রোগের চিকিত্সার জন্য উদ্ভাবনী থেরাপি বিকাশের দিকে মনোনিবেশ করেছে। সম্প্রতি, কোম্পানি ঘোষণা করেছে যে ইউরোপিয়ান মেডিসিন এজেন্সি (ইএমএ) ভ্যালোকটোকোজিন রোক্সাপারভোভেক (ভ্যালরক্স, বিএমএন ২70০) এর ত্বরিত মূল্যায়নের অনুরোধ অনুমোদন করেছে। Valrox হল এককালীন জিন থেরাপি, গুরুতর হিমোফিলিয়া এ প্রাপ্তবয়স্কদের চিকিৎসার জন্য একক ইনফিউশন। CAT) ভালরক্স মার্কেটিং অথোরাইজেশন অ্যাপ্লিকেশন (MAA) পর্যালোচনা করতে। CHMP এর মতামত 2022 এর প্রথমার্ধে ঘোষণা করা হবে বলে আশা করা হচ্ছে।

ইউরোপে, বায়োমারিন এই বছরের শুরুর দিকে EMA- এর ইতিবাচক প্রতিক্রিয়ার উপর ভিত্তি করে 2021 সালের জুন মাসে গুরুতর হিমোফিলিয়া A এর চিকিৎসার জন্য ভালরক্সের জন্য একটি বিপণন অনুমোদন আবেদন (MAA) জমা দেওয়ার পরিকল্পনা করেছে। অ্যাপ্লিকেশনটিতে GENEr8-1 গবেষণার 3 টি ধাপ অন্তর্ভুক্ত থাকবে। চলমান ফেজ 1/2 ডোজ বৃদ্ধির গবেষণায় প্রতিটি ডোজ গ্রুপের জন্য 52 সপ্তাহের ডেটা এবং 4 এবং 3 বছরের ফলো-আপ।

যদি CHMP এবং CAT বিশ্বাস করে যে পণ্যটি জনস্বাস্থ্যের জন্য বিশেষভাবে গুরুত্বপূর্ণ, বিশেষ করে থেরাপিউটিক উদ্ভাবনের দৃষ্টিকোণ থেকে, পণ্য MAA ত্বরিত মূল্যায়নের জন্য যোগ্য হবে। ইএমএ কেন্দ্রীভূত পদ্ধতি অনুযায়ী এমএএ মূল্যায়ন করতে 210 দিন সময় লাগতে পারে, যখন আবেদনকারীকে অতিরিক্ত তথ্য দিতে বলা হয় তখন ঘড়ির থাম বাদ দিয়ে। অনুরোধের ভিত্তিতে, CHMP এবং CAT সময়সীমা ১৫০ দিনের মধ্যে সংক্ষিপ্ত করতে পারে, শর্ত থাকে যে, আবেদনকারী ত্বরিত মূল্যায়নের জন্য পর্যাপ্ত কারণ প্রদান করে, যদিও মূলত ত্বরিত মূল্যায়নের জন্য নির্ধারিত অ্যাপ্লিকেশনগুলি পর্যালোচনার সময় বিভিন্ন কারণে মানসম্মত পদ্ধতিতে ফিরিয়ে আনা যায়। ত্বরিত মূল্যায়ন অনুমোদনের সিদ্ধান্ত মার্কেটিং অনুমোদন অনুমোদন করা উচিত কিনা সে বিষয়ে CHMP এবং CAT এর চূড়ান্ত মতামতের উপর কোন প্রভাব নেই।

মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে, বায়োমারিন GENEr8-1 গবেষণায় সমস্ত রোগীদের জন্য 2 বছরের ফলো-আপ নিরাপত্তা এবং কার্যকারিতা ডেটা জমা দেওয়ার পরিকল্পনা করেছে, এই তথ্যগুলির জন্য এফডিএ-র অনুরোধের প্রতি এবং ভ্যালরক্সের এজেন্সির সুবিধা/ঝুঁকি মূল্যায়নকে সমর্থন করার জন্য। বায়োমারিন' এর লক্ষ্য হল 2022 এর দ্বিতীয় ত্রৈমাসিকে ইউএস এফডিএ-তে একটি বায়োলজিক্যাল প্রোডাক্ট লাইসেন্সিং অ্যাপ্লিকেশন (বিএলএ) জমা দেওয়া, যদি গবেষণার ফলাফল ভালো হয়, এবং তারপর এফডিএ ছয় মাসের অগ্রাধিকার পরিচালনা করবে পর্যালোচনা প্রক্রিয়া.

বায়োমারিন গ্লোবাল R& D এর সভাপতি এমডি হ্যাঙ্ক ফুচস বলেন: “বায়োমারিন খুশি যে EMA ভালোরক্সের ত্বরিত মূল্যায়ন অনুমোদন করেছে, যা ওষুধের থেরাপিউটিক ইনোভেশন সম্ভাব্যতা এবং উল্লেখযোগ্য অসমাপ্ত চিকিৎসা চাহিদা মোকাবেলার সম্ভাবনাকে স্বীকৃতি দেয়। আমরা EMA এর সাথে ঘনিষ্ঠভাবে কাজ চালিয়ে যাব, যত তাড়াতাড়ি সম্ভব হিমোফিলিয়া A এর জন্য প্রথম জিন থেরাপি চালু করব। [জিজি] কোট;

হিমোফিলিয়া এ, যা ফ্যাক্টর VIII (FIII) অভাব বা ক্লাসিক হিমোফিলিয়া নামেও পরিচিত, একটি X- লিঙ্কযুক্ত জিনগত রোগ যা VIII জমাট বাঁধার অনুপস্থিতি বা অভাবের কারণে ঘটে। রোগীরা বারবার ক্রমাগত বা স্বতaneস্ফূর্ত রক্তপাত অনুভব করবে, বিশেষ করে জয়েন্টগুলোতে, পেশী বা অভ্যন্তরীণ অঙ্গগুলিতে, এটি দীর্ঘমেয়াদে অক্ষমতা সৃষ্টি করতে পারে। বর্তমানে, গুরুতর হিমোফিলিয়া A এর যত্নের মান হল সপ্তাহে ২- 2-3 বার জমাট বাঁধা ফ্যাক্টর VIII এর অন্তraসত্ত্বা আধানের একটি প্রতিরোধমূলক চিকিত্সা পরিকল্পনা।

Valrox হিমোফিলিয়ার চিকিৎসার জন্য তৈরি অ্যাডেনো-যুক্ত ভাইরাস (AAV) এর উপর ভিত্তি করে একটি জিন থেরাপি। এর ফলে অন্ত্রের VIII usionোকার প্রয়োজনীয়তা দূর করা বা হ্রাস করা। যদি অনুমোদিত হয়, ভ্যালরক্স হিমোফিলিয়া এ-র চিকিৎসায় একটি বড় মাইলফলক চিহ্নিত করবে। চিকিত্সার ফলাফল।

Valrox হল বিশ্বের' নিয়ন্ত্রক পর্যালোচনায় প্রবেশের প্রথম হিমোফিলিয়া জিন থেরাপি, এবং গুরুতর হিমোফিলিয়া এ প্রাপ্তবয়স্কদের চিকিত্সার জন্য ব্যবহৃত হয়। আরএমএটি) ইউএস এফডিএ দ্বারা, ইউরোপীয় ইউনিয়ন ইএমএ দ্বারা অগ্রাধিকার ড্রাগ পদবী (প্রাইম), এবং এফডিএ এবং ইএমএ কর্তৃক অনাথ Drugষধ পদবী (ওডিডি)।

যাইহোক, 2020 সালের আগস্ট এবং সেপ্টেম্বরে, ভ্যালরক্স মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপের তত্ত্বাবধানে বাধার সম্মুখীন হয়েছিল, যার জন্য 3 য় পর্যায়ের ক্লিনিকাল ট্রায়াল থেকে আরও তথ্য প্রয়োজন।

ভালোকটোকোজেন রোক্সপারভোভেক (ভালরক্স, বিএমএন ২70০)

এই বছরের 19 মে, বায়োমারিন গুরুতর হিমোফিলিয়া এ প্রাপ্তবয়স্ক রোগীদের চিকিৎসার জন্য ভালরক্স সিঙ্গেল ইনফিউশনের একটি ওপেন লেবেল ফেজ 1/2 অধ্যয়নের সর্বশেষ ফলাফল ঘোষণা করেছে। হিমোফিলিয়া এ জন্য জিন থেরাপিতে

যথাক্রমে 6e13 ভিজি/কেজি কোহর্ট এবং 4 ই 13 ভিজি/কেজি কোহর্টের জন্য 5-বছর এবং 4-বছরের চিকিত্সা পরবর্তী ফলো-আপগুলি দেখিয়েছে যে ভ্যালরক্স থেরাপিউটিক সুবিধা বজায় রেখেছে। দুই গ্রুপের সকল রোগী প্রফিল্যাকটিক ফ্যাক্টর VIII চিকিত্সা থেকে মুক্ত ছিলেন। 6e13 ভিজি/কেজি কোহোর্টের গড় ক্রমবর্ধমান বার্ষিক রক্তপাতের হার (এবিআর) এখনও 1 এর চেয়ে কম ছিল এবং চিকিত্সার আগে বেসলাইন স্তরের তুলনায় উল্লেখযোগ্যভাবে কম ছিল। প্রি-ইনফিউশনের তুলনায়, পঞ্চম বছরে 6e13 ভিজি/কেজি কোহর্টের গড় ABR ছিল 0.7। 5 বছরের মধ্যে, এবিআর 95%হ্রাস পেয়েছে এবং ফ্যাক্টর VIII ব্যবহার 96%হ্রাস পেয়েছে। চতুর্থ বছরে 4e13 ভিজি/কেজি গ্রুপের গড় ABR 1.7 ছিল। প্রি-ইনফিউশনের সাথে তুলনা করে, এবিআর 92% হ্রাস পেয়েছে এবং 4 বছরের মধ্যে VIII ফ্যাক্টর ব্যবহার 95% হ্রাস পেয়েছে। ফ্যাক্টর VIII কার্যকলাপের মাত্রা হ্রাস সাম্প্রতিক বছরগুলিতে পর্যবেক্ষণের সাথে তুলনীয়, এবং হেমোস্ট্যাটিক প্রভাব প্রদান করতে পারে এমন পরিসরের মধ্যে অব্যাহত রয়েছে।

সাধারণভাবে, ভালোরক্সের নিরাপত্তা পূর্বে রিপোর্ট করা তথ্যের সাথে সামঞ্জস্যপূর্ণ, এবং দেরিতে চিকিত্সার সাথে সম্পর্কিত কোন প্রতিকূল ঘটনা ঘটেনি। প্রথম বছর থেকে শুরু করে, সমস্ত রোগী কর্টিকোস্টেরয়েড বন্ধ করতে থাকে। কোন রোগীই ফ্যাক্টর VIII ইনহিবিটারস তৈরি করেনি, এবং কোন রোগী গবেষণা থেকে সরে আসেনি। কোন রোগীই থ্রোম্বোটিক ইভেন্টের অভিজ্ঞতা পায়নি। ভ্যালরক্সের সাথে যুক্ত সবচেয়ে সাধারণ প্রতিকূল ঘটনাগুলি একক ইনফিউশনের পরে তাড়াতাড়ি ঘটে, এবং এতে ক্ষণস্থায়ী আধান-সম্পর্কিত প্রতিক্রিয়া এবং ক্ষণস্থায়ী, অসম্পূর্ণ, এবং লিভার ফাংশন পরীক্ষায় পরিমাপ করা কিছু প্রোটিন এবং এনজাইমের মাত্রায় হালকা থেকে মাঝারি বৃদ্ধি অন্তর্ভুক্ত। উচ্চ, কোন দীর্ঘমেয়াদী ক্লিনিকাল sequelae।