ব্রেনসোকাটিব দ্বিতীয় ধাপের ক্লিনিকাল: ফুসফুসের বর্ধনের ঝুঁকি উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস!

ইনসমেড একটি গ্লোবাল বায়োফর্মাসিউটিক্যাল সংস্থা যা গুরুতর বিরল রোগের রোগীদের জীবন পরিবর্তনের জন্য নিবেদিত। সম্প্রতি, সংস্থাটি আমেরিকান থেরাকিক সোসাইটির ভার্চুয়াল সায়েন্স সিম্পোজিয়ামে নন-সিস্টিক ফাইব্রোটিক ব্রঙ্কাইকেটেসিস (এনসিএফবিই) চিকিত্সার ক্ষেত্রে ব্রেনসোকাটিব (পূর্বে আইএনএস 1007 নামে পরিচিত) দ্বিতীয় স্তরের উইল স্টাডির চূড়ান্ত ফলাফল ঘোষণা করেছে। উপাত্তগুলি দেখায় যে ব্রেনসোকাটিব প্লেসবোয়ের তুলনায় এনসিএফবিই রোগীদের ফুসফুস বৃদ্ধির ঝুঁকিটিকে উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস করতে পারে। প্রদাহ, ফুসফুসের আঘাত এবং সংক্রমণের জঘন্য বৃত্ত এবং বর্তমানে অনুমোদিত ওষুধ চিকিত্সার অভাবের কারণে এই অনুসন্ধানগুলি অত্যন্ত গুরুত্বপূর্ণ।

ব্রেনসোকাটিব হ'ল একটি নতুন, মৌখিক, বিপরীতমুখী, ডিপপটিডিল পেপটাইডেস 1 (ডিপিপি 1) ইনহিবিটার, বর্তমানে ব্রঙ্কাইকেটেসিস এবং অন্যান্য প্রদাহজনিত রোগের চিকিত্সার জন্য বিকাশ করা হচ্ছে। যুক্তরাষ্ট্রে, প্রাপ্তবয়স্কদের মধ্যে NCFBE এর চিকিত্সা এবং রোগের অবনতি কমাতে ব্রেনসোকাটিবকে একটি যুগান্তকারী ড্রাগের যোগ্যতা (বিটিডি) দেওয়া হয়েছে। বর্তমানে বিশেষত এনসিএফবিইর জন্য কোনও চিকিৎসা নেই।

উইল্লো হ'ল একটি গ্লোবাল, এলোমেলোভাবে, ডাবল-ব্লাইন্ড, প্লাসেবো-নিয়ন্ত্রিত পর্ব II সমীক্ষা যা এনসিএফবিই আক্রান্ত প্রাপ্তবয়স্ক রোগীদের মধ্যে ব্রেনসোকাটিবের কার্যকারিতা এবং সুরক্ষা মূল্যায়নের জন্য পরিচালিত হয়।

ফলাফলগুলি দেখিয়েছিল যে অধ্যয়নটি প্রাথমিক শেষ বিন্দুতে পৌঁছেছে: দুটি ডোজ (10 মিলিগ্রাম এবং 25 মিলিগ্রাম) ব্রেনসোক্যাটিবের 24 টি (6 মাস) চিকিত্সার সময় প্লাসবো (10% পি=0.027) এর তুলনায় চিকিত্সার সময় প্রথম ফুসফুসের উদ্বেগের সময়টি উল্লেখযোগ্যভাবে বৃদ্ধি পেয়েছে মিলিগ্রাম গ্রুপ); 25 মিগ্রা গ্রুপ পি=0.044)। ট্রায়াল চলাকালীন যে কোনও সময়, 10 মিলিগ্রামের প্লাসবো গ্রুপের তুলনায় (এইচআর=0.58, পি=0.029) উত্তেজনার 42% কম ঝুঁকি ছিল এবং প্লেসমো গ্রুপের তুলনায় 25 মিলিগ্রাম গ্রুপের 38% কম হওয়ার ঝুঁকি ছিল (এইচআর=0.62, পি=0.046)।

প্লাসিবোর সাথে তুলনা করে, ব্রেনসোকাটিব 10mg ডোজ এছাড়াও ফুসফুসের উদ্বেগ (অধ্যয়নের একটি মূল গৌণ শেষ পয়েন্ট) এর প্রকোপকে উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস করেছে। সুনির্দিষ্ট তথ্য হ'ল: প্লাসেবো গ্রুপের সাথে তুলনা করলে, 10 মিগ্রা গ্রুপে এবং 25 মিগ্রা গ্রুপে ফুসফুসের প্রাদুর্ভাবের ঘটনা যথাক্রমে 36% (পি=0.041) এবং 25% (পি=0.167) হ্রাস পেয়েছিল। বেসলাইন পরীক্ষা থেকে চিকিত্সার শেষ অবধি, স্পুটাম নিউট্রোফিল ইলাস্টেজ (এনই) ক্রিয়াকলাপের ঘনত্বের পরিবর্তনটি দেখিয়েছিল যে প্লেসবোয়ের সাথে তুলনা করে, ব্রেন্সোক্যাটিবের দুটি মাত্রা উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস পেয়েছিল (10 মিলিগ্রাম গ্রুপে পি=0.034 এবং পি=25 মিলিগ্রাম গ্রুপ) 0.021)।

উইন্ডো স্টাডিতে ব্রেনসোকাটিব দুটি ডোজ সহ চিকিত্সা করা রোগীদের সংক্ষিপ্ত বিশ্লেষণের জন্যও বৈঠকে নতুন তথ্য সরবরাহ করা হয়েছিল। এই বিশ্লেষণে দেখা গেছে যে ব্রেনসোকাটিবযুক্ত চিকিত্সা করা রোগীদের মধ্যে, বেসলাইন পরীক্ষার পরে কোয়ান্টেফাইয়েবল NE লেভেল রোগীদের মধ্যে ফুসফুসের প্রস্রাবের প্রবণতা কম ছিল রোগীদের তুলনায় যাদের থুতনি NE স্তর বেসলাইন পরীক্ষার পরে কোয়ান্টিফিকেশন সীমা চেয়ে কম ছিল। গুরুত্বপূর্ণভাবে, এই রোগীদের বর্ধনের ঝুঁকি 72% হ্রাস পেয়েছে।

এই গবেষণায়, ব্রেনসোকাটিব ভালভাবে সহ্য করা হয়েছিল। প্লাসেবো গ্রুপ, ব্রেনসোকাটিব 10 মিলিগ্রাম গ্রুপ এবং 25 মিলিগ্রাম গ্রুপে ড্রাগগুলি প্রত্যাহারের দিকে পরিচালিত করে এমন বিরূপ ঘটনাগুলির ঘটনা যথাক্রমে 10.6%, 7.4% এবং 6.7% ছিল। ব্রেনসোকাটিব-চিকিত্সা করা রোগীদের মধ্যে সর্বাধিক সাধারণ প্রতিকূল প্রতিক্রিয়া হ'ল কাশি, মাথা ব্যথা, থুতনি বৃদ্ধি, ডিস্পনিয়া, সংক্রামক ব্রঙ্কাইকেটেসিস বৃদ্ধি, ডায়রিয়া, অবসন্নতা এবং উপরের শ্বাস নালীর সংক্রমণ।

নন-সিস্টিক ফাইব্রোটিক ব্রঙ্কিকেটেসিস (এনসিএফবিই) একটি মারাত্মক দীর্ঘস্থায়ী ফুসফুসের রোগ যা সংক্রমণ, প্রদাহ এবং ফুসফুসের টিস্যুগুলির ক্ষতির কারণে স্থায়ীভাবে প্রসারিত হয়। এই রোগটি ঘন ঘন ফুসফুসের ক্ষয় দ্বারা চিহ্নিত করা হয় এবং এন্টিবায়োটিক চিকিত্সা এবং / অথবা হাসপাতালে ভর্তি প্রয়োজন। এই রোগের লক্ষণগুলির মধ্যে রয়েছে দীর্ঘস্থায়ী কাশি, অত্যধিক থুতনি উত্পাদন, শ্বাসকষ্ট এবং বারবার শ্বাস প্রশ্বাসের সংক্রমণ, এগুলি সমস্তই অন্তর্নিহিত রোগটিকে আরও খারাপ করতে পারে। এনসিএফবিই যুক্তরাষ্ট্রে প্রায় 340,000 থেকে 520,000 রোগীকে প্রভাবিত করে। বর্তমানে, মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র, ইউরোপ এবং জাপানে এনসিএফবিইর জন্য নির্দিষ্ট কোনও চিকিৎসা নেই

ব্রেনসোকাটিব হ'ল একটি ছোট অণু ওরাল রিভার্সিবল ডিপপটিডিল পেপটাইডেস আই (ডিপিপি 1) ইনহিমেড ব্রোঞ্জাইকেটেসিসের চিকিত্সার জন্য বিকাশ লাভ করে। ডিপিপি 1 একটি এনজাইম। নিউট্রোফিলগুলি যখন অস্থি মজ্জার মধ্যে গঠিত হয়, তখন এটি নিউট্রোফিল সেরিন প্রোটেসগুলি (এনএসপি) যেমন নিউট্রোফিল ইলাস্টেজ সক্রিয় করার জন্য দায়ী।

নিউট্রোফিলগুলি হ'ল রক্তের কোষগুলির মধ্যে সবচেয়ে সাধারণ ধরণের এবং রোগজীবাণু ধ্বংস এবং প্রদাহ নিয়ন্ত্রণে গুরুত্বপূর্ণ ভূমিকা পালন করে। দীর্ঘস্থায়ী প্রদাহজনিত ফুসফুসের রোগে, নিউট্রোফিলগুলি শ্বাসনালীতে জমে থাকে, ওভারেক্টিভ এনএসপি সৃষ্টি করে, যার ফলে ফুসফুস ধ্বংস এবং প্রদাহ হয়। ব্রেনসোকাটিব ডিপিপি 1 এবং এনএসপি এর সক্রিয়করণকে বাধা দিয়ে ব্রঙ্কাইকেটেসিসের মতো প্রদাহজনিত রোগের ক্ষতি হ্রাস করতে পারে।

অন্তর্নিহিত 2020 এর দ্বিতীয়ার্ধে ব্রংকাইকেটেসিসের চিকিত্সার জন্য ব্রেনসোকাটিব-এর দ্বিতীয় স্তরের প্রকল্প শুরু করার প্রত্যাশা করে।