ইউএস এফডিএ ড্রায়েট সিনড্রোমের চিকিত্সার জন্য ফিন্টেপ্লে (ফেনফ্লুরামাইন ওরাল সলিউশন) অনুমোদিত করেছে!

জোজেনিক্স একটি ফার্মাসিউটিক্যাল সংস্থা যা বিরল রোগের চিকিত্সার জন্য ওষুধের বিকাশে নিবেদিত। সম্প্রতি সংস্থাটি ঘোষণা করেছে যে মার্কিন খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসন (এফডিএ) ≥২ বছর বয়সী রোগীদের জন্য দ্রাভেট সিনড্রোমের সাথে মৃগী রোগের চিকিত্সার জন্য ফিন্টেপ্লে (ফেনফ্লুরামাইন) মৌখিক সমাধান সিআইভিকে অনুমোদন দিয়েছে। ওষুধটি অগ্রাধিকার পর্যালোচনা প্রক্রিয়ার মাধ্যমে অনুমোদিত হয়েছিল। এর আগে, এফডিএ ড্রায়েট সিনড্রোম সম্পর্কিত মৃগীরোগের জন্য ফিন্তেপালা এতিম ওষুধের যোগ্যতা (ওডিডি) এবং ব্রেকথ্রু ড্রাগের যোগ্যতা (বিটিডি) দিয়েছে।

দ্রাভেট সিনড্রোম একটি বিরল শৈশবকালের মৃগী যা ঘন ঘন এবং মারাত্মক ড্রাগ প্রতিরোধক খিঁচুনি, সম্পর্কিত হাসপাতালে ভর্তি এবং চিকিত্সা জরুরী অবস্থা, গুরুতর বিকাশ এবং আন্দোলনের ব্যাধি এবং আকস্মিক অপ্রত্যাশিত মৃত্যুর (এসইউডিইপি) ঝুঁকি বাড়ানো দ্বারা চিহ্নিত করা হয়।

ফিনট্যাপেলা হ'ল ফেনফ্লুরামিনের একটি তরল সূত্র, যা সেরোটোনিন রিসেপ্টর এবং সিগমা -১ রিসেপ্টরগুলির ক্রিয়াকলাপ সংশোধন করে জব্দ করার ফ্রিকোয়েন্সি হ্রাস করতে পারে (রেফারেন্স দেখুন: ফেনফ্লুরামাইন সেরোটোনিন 5 এইচটি 2 এ এবং টাইপে মিশ্রিত ক্রিয়াকলাপের মাধ্যমে এনএমডিএ রিসেপ্টর-মধ্যস্থতার খিঁচুনিকে হ্রাস করে) 1 সিগমা রিসেপ্টর)। প্লাসবো নিয়ন্ত্রিত দুটি ধাপ III ক্লিনিকাল পরীক্ষার তথ্য থেকে দেখা গেছে যে অন্যান্য রোগীদের মধ্যে যারা পর্যাপ্ত পরিমাণে খিঁচুনি নিয়ন্ত্রণ করতে অক্ষম ছিলেন তাদের মধ্যে ফিন্টেপ্লে প্লাসিবোর তুলনায় খিঁচুনি আক্রান্তের ফ্রিকোয়েন্সিটিকে উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস করে।

ক্যালিফোর্নিয়া বিশ্ববিদ্যালয়ের সান ফ্রান্সিসকোয়ের বেনিফ চিলড্রেন হাসপাতালের ফিন্টেপালায় ক্লিনিকাল গবেষণার প্রধান তদন্তকারী এবং সান ফ্রান্সিসকো বিশ্ববিদ্যালয়ের পেডিয়াট্রিক এপিলেপ্সির সেন্টারের পরিচালক, এমসি জোসেফ সুলিভান বলেছেন: “দ্রাভেট সিনড্রোমে আক্রান্ত অনেক রোগীর জন্য এখনও অনেক বড় কিছু রয়েছে প্রয়োজনহীন, এমনকি যদি তারা বর্তমানে উপলব্ধ এক বা একাধিক এন্টিপিলিপটিক ওষুধ গ্রহণের পরেও গুরুতর খিঁচুনি ঘন ঘন ঘন ঘটে। ক্রমাগত এবং শক্তিশালী সুরক্ষা পর্যবেক্ষণের সাথে ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলিতে ফিন্টেপালা আক্ষেপজনিত ক্ষয়ক্ষতিগুলির ফ্রিকোয়েন্সি উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস পেয়েছে বলে আমি মনে করি, ফিন্তেপ্লে এটি ড্রায়েট সিনড্রোম রোগীদের জন্য চিকিত্সার একটি চূড়ান্ত বিকল্প সরবরাহ করবে think জিজি কোট;

ফেনফ্লুরামাইন-আণবিক কাঠামোগত সূত্র (চিত্র উত্স: উইকিপিডিয়া.org)

এফডিএ দুটি র্যান্ডমাইজড, ডাবল-ব্লাইন্ড, প্লেসবো-নিয়ন্ত্রিত পর্ব III ক্লিনিকাল ট্রায়ালের তথ্যগুলির ভিত্তিতে দ্রায়েত সিন্ড্রোম-সম্পর্কিত মৃগীর চিকিত্সার জন্য ফিনটেলাপাকে অনুমোদন দিয়েছে (2-18 বছর বয়সী রোগীদের ক্ষেত্রে ল্যানসেট এবং জেএমএ নিউরোলজিতে যথাক্রমে ফলাফল প্রকাশিত হয়েছিল) ), এবং একটি ওপেন লেবেল বর্ধিত পরীক্ষার একটি সুরক্ষা ডেটা (অনেক রোগী 3 বছর পর্যন্ত ফিন্তেপ্লে পেয়েছিলেন)। তথ্যগুলি দেখায় যে অধ্যয়নরত রোগীদের মধ্যে যারা এক বা একাধিক এপিলেপটিক ওষুধ গ্রহণ করেছেন যা পর্যাপ্ত পরিমাণে খিঁচুনি নিয়ন্ত্রণ করে না, ফিন্টেপালা বিদ্যমান চিকিত্সার বিকল্পগুলির উপর ভিত্তি করে প্লেসবোয়ের তুলনায় মাসিক মাসিক খিঁচুনিজনিত আক্রমণগুলি উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস করে। খিঁচুনি, সিএস) ফ্রিকোয়েন্সি। এ ছাড়া, বেশিরভাগ অধ্যয়নরত রোগী ফিন্টেপালা চিকিত্সা শুরু করার 3-4 সপ্তাহের মধ্যে প্রতিক্রিয়া জানিয়েছিলেন এবং চিকিত্সার পুরো সময়কালে ধারাবাহিক ফলাফল বজায় রেখেছিলেন।

এটি লক্ষণীয় যে ফিন্টেপেলা জিজি # 39; এর ড্রাগ লেবেলে একটি ব্ল্যাক বক্স রয়েছে যা সতর্ক করে যে ড্রাগটি হার্ট ভালভ ডিজিজ (ভিএইচডি) এবং পালমোনারি হাইপারটেনশন (পিএএইচ) এর সাথে সম্পর্কিত। এই ঝুঁকির কারণে, রোগীদের চিকিত্সার আগে এবং তার আগে প্রতি ছয় মাস আগে ইকোকার্ডিয়োগ্রাফিক পর্যবেক্ষণ করতে হবে এবং চিকিত্সার পরে তিন থেকে ছয় মাস পরে ইকোকার্ডিয়োগ্রাফিক পর্যবেক্ষণ করতে হবে। যদি কোনও ইকোকার্ডিওগ্রামটি ভালভুলার হার্ট ডিজিজ, পিএএইচ বা অন্যান্য কার্ডিয়াক অস্বাভাবিকতার লক্ষণগুলি দেখায়, স্বাস্থ্যসেবা পেশাদারদের অবশ্যই রোগীদের চিকিত্সা করার জন্য ফিনট্যাপেল ব্যবহার চালিয়ে যাওয়ার সুবিধা এবং ঝুঁকি বিবেচনা করতে হবে।

ভিএইচডি এবং পিএএইচ ঝুঁকির কারণে ফিন্টেপেলা কেবলমাত্র একটি সীমাবদ্ধ ড্রাগ বিতরণ পরিকল্পনার মাধ্যমে ঝুঁকি মূল্যায়ন এবং প্রশমন কৌশল (আরইএমএস) এর অধীনে ব্যবহার করা যেতে পারে। ফিন্টেপালা আরএমএসের প্রয়োজন যে ফিন্টেপালা এবং ফিন্টেপালা বিতরণকারী ফার্মেসীগুলি নির্দিষ্ট করে ফিন্টেপাল আরইএমএস-তে প্রত্যয়িত এবং রোগীদের আরইএমএস-এ নিবন্ধিত হতে হবে তাদের পরামর্শ দেওয়ার জন্য স্বাস্থ্যসেবা পেশাদারদের প্রয়োজন। আরইএমএসের প্রয়োজনীয়তার অংশ হিসাবে, ডাক্তার এবং রোগীদের নির্ধারিতভাবে ফিন্টেপালা চিকিত্সা পাওয়ার জন্য প্রয়োজনীয় ইকোকার্ডিয়োগ্রাফিক হার্ট মনিটরিং মেনে চলতে হবে।

ক্লিনিকাল স্টাডিতে, ফিন্টেপালার সবচেয়ে সাধারণ প্রতিকূল প্রতিক্রিয়াগুলির মধ্যে (ঘটনাগুলি -10% এবং প্লাসিবোর চেয়েও বেশি) অন্তর্ভুক্ত: ক্ষুধা হ্রাস, ঘুম, অবসন্নতা এবং তন্দ্রা, ডায়রিয়া, কোষ্ঠকাঠিন্য, অস্বাভাবিক ইকোকার্ডিওগ্রাফি, অবসন্নতা বা ক্লান্তি, মোট অ্যাটাক্সিয়া, ভারসাম্য ব্যাধি, গাইট ডিসঅর্ডার, রক্তচাপ বৃদ্ধি, drooling, অতিরিক্ত লালা, জ্বর, উপরের শ্বাস নালীর সংক্রমণ, বমি বমি ভাব, ওজন হ্রাস, ফলস, স্থিতি মৃগী

দ্রাভেট সিনড্রোমের পাশাপাশি লোনক্স-গ্যাস্টাট সিন্ড্রোম (এলজিএস) এর সাথে জড়িত আক্রান্তদের চিকিত্সার জন্য জোজেনিক্সও ফিন্টেপালার বিকাশ করছে। ড্রাভেট সিনড্রোম এবং এলজিএস দুটি শৈশবকালে আক্রান্ত হওয়ার বিরল এবং প্রায়শই বিপর্যয়জনক ধরা পড়ে, যার শুরুতে শৈশবকালীন বয়স, বিভিন্ন ধরণের খিঁচুনি, আক্রান্তের উচ্চ ফ্রিকোয়েন্সি, বুদ্ধিমত্তার গুরুতর ক্ষতি এবং চিকিত্সায় অসুবিধা রয়েছে। যুক্তরাষ্ট্রে, ফিন্তেপালাকে দ্রায়েত সিন্ড্রোমের চিকিত্সার জন্য ব্রেকথ্রু ড্রাগ কোয়ালিফিকেশন (বিটিডি), ড্রায়েট সিন্ড্রোম এবং এলজিএসের চিকিত্সার জন্য এতিম ড্রাগের যোগ্যতা (ওডিডি) প্রদান করা হয়েছিল।