US FDA নেফেকন (টার্গেটেড রিলিজ বুডেসোনাইড) সিদ্ধান্তের তারিখ স্থগিত করেছে

সুইডিশ বায়োফার্মাসিউটিক্যাল কোম্পানি ক্যালিডিটাস থেরাপিউটিকস সম্প্রতি ঘোষণা করেছে যে ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (এফডিএ) নেফেকন (বুডেসোনাইড) নতুন ড্রাগ অ্যাপ্লিকেশন (NDA)" প্রেসক্রিপশন ড্রাগ ব্যবহারকারী ফি আইন" (PDUFA) টার্গেট তারিখ 3 মাস 2021 থেকে 15 ডিসেম্বর। ইউরোপীয় ইউনিয়নে, Nefecon's মার্কেটিং অথরাইজেশন অ্যাপ্লিকেশন (MAA) ইউরোপীয় মেডিসিন এজেন্সি (EMA) দ্বারা ত্বরিত মূল্যায়নের মধ্য দিয়ে যাচ্ছে।

নেফেকন এর একটি নতুন মৌখিক সূত্রবুডেসোনাইড. ওষুধটি হল একটি IgA1 ডাউন-নিয়ন্ত্রক এজেন্ট যেটি IgA1কে ডাউন-নিয়ন্ত্রিত করে প্রাথমিক IgA নেফ্রোপ্যাথি (IgAN) কে লক্ষ্য করে। অনুমোদিত হলে, Nefecon রোগ সংশোধনের সম্ভাবনা সহ IgAN এর চিকিত্সার জন্য বিশেষভাবে ডিজাইন করা এবং অনুমোদিত প্রথম থেরাপি হয়ে উঠবে। পূর্বে ঘোষিত ঘোষণা অনুসারে, অনুমোদন পাওয়ার পর, ক্যালিডিটাস মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে নেফেকনকে স্বাধীনভাবে বাণিজ্যিকীকরণ করতে চায় এবং ওষুধটি ইউরোপে 2022 সালের প্রথমার্ধে বাজারে আসবে বলে আশা করা হচ্ছে।

2021 সালের মার্চ মাসে, ক্যালিডিটাস এফডিএ দ্বারা নেফেকনের ত্বরান্বিত অনুমোদনের জন্য এফডিএর সাথে পূর্বে আলোচনা করা প্রোটিনুরিয়া এন্ডপয়েন্টের উপর ভিত্তি করে ত্বরিত অনুমোদন প্রোগ্রামের মাধ্যমে একটি এনডিএ জমা দেয়, যা নেফ্লগারড ট্রায়ালের অংশ A-তে 200 জন রোগীর ডেটা প্রতিফলিত করে। এপ্রিল 2021-এ, এফডিএ এনডিএ গ্রহণ করে এবং একটি অগ্রাধিকার পর্যালোচনা পরিচালনা করে এবং একই সময়ে 15 সেপ্টেম্বর, 2021 হিসাবে PDUFA লক্ষ্যের তারিখ নির্ধারণ করে।

এনডিএ-র পর্যালোচনায়, এফডিএ এফডিএ-কে ক্যালিডিটাস দ্বারা প্রদত্ত NeflgArd পরীক্ষার ডেটার আরও বিশ্লেষণের অনুরোধ করেছিল। সংস্থাটি এই বিশ্লেষণগুলিকে এনডিএ-তে প্রধান সংশোধন হিসাবে শ্রেণীবদ্ধ করেছে। NDA ফাইলে প্রদত্ত প্রোটিনুরিয়া ডেটাকে আরও সমর্থন করার জন্য এই সংশোধনটি প্রধানত অতিরিক্ত eGFR এবং অন্যান্য সম্পর্কিত বিশ্লেষণগুলি প্রদান করে। অতএব, FDA PDUFA লক্ষ্যের তারিখ 15 ডিসেম্বর, 2021 পর্যন্ত বাড়িয়েছে।

রেনি আগুয়ার লুকান্ডার, ক্যালিডিটাসের সিইও, বলেছেন:" নেফেকনের জন্য আমাদের এনডিএ প্রথমবারের মতো এফডিএ প্রোটিনুরিয়াকে আইজিএ নেফ্রোপ্যাথির ত্বরান্বিত অনুমোদনের জন্য একটি বিকল্প শেষ পয়েন্ট হিসাবে বিবেচনা করেছে। একটি গভীর পর্যালোচনা প্রক্রিয়া প্রয়োজন. এনডিএ পর্যালোচনা সম্পূর্ণ করতে আমরা এফডিএর সাথে ঘনিষ্ঠভাবে কাজ চালিয়ে যাব।"

Nefecon: 2-পদক্ষেপ লক্ষ্যযুক্ত রিলিজ প্রযুক্তি

নেফেকন হল একটি পেটেন্ট মৌখিক প্রস্তুতি যাতে একটি শক্তিশালী এবং সুপরিচিত সক্রিয় পদার্থ রয়েছে-বুডেসোনাইড- লক্ষ্যযুক্ত মুক্তির জন্য। প্রধান প্যাথোজেনেসিস মডেল অনুসারে, প্রস্তুতিটি নিম্ন ছোট অন্ত্রের পিয়ার' প্যাচে ওষুধ সরবরাহ করার জন্য ডিজাইন করা হয়েছে যেখানে রোগের উদ্ভব হয়েছিল। নেফেকন TARGIT প্রযুক্তি থেকে উদ্ভূত, যা পদার্থগুলিকে শোষিত না করেই পাকস্থলী এবং অন্ত্রের মধ্য দিয়ে যেতে দেয় এবং ছোট অন্ত্রের নীচের অংশে পৌঁছালেই কেবল ডালের মধ্যে ছেড়ে দেওয়া যায়।

ক্যালিডিটাস দ্বারা সম্পন্ন বৃহৎ ফেজ 2b ট্রায়ালে দেখানো হয়েছে, ডোজ এবং অপ্টিমাইজ করা রিলিজ প্রোফাইলের সংমিশ্রণ IgAN রোগীদের জন্য কার্যকর। কার্যকরী স্থানীয় প্রভাবগুলি ছাড়াও, এই সক্রিয় পদার্থটি ব্যবহার করার আরেকটি সুবিধা হল এর কম জৈব উপলভ্যতা, অর্থাৎ প্রায় 90% সক্রিয় পদার্থ সিস্টেমিক সঞ্চালনে পৌঁছানোর আগে লিভারে নিষ্ক্রিয় হয়ে যায়। এর মানে হল যে উচ্চ-ঘনত্বের ওষুধগুলি যেখানে প্রয়োজন সেখানে স্থানীয়ভাবে প্রয়োগ করা যেতে পারে, তবে সিস্টেমিক এক্সপোজার এবং পার্শ্ব প্রতিক্রিয়া খুব সীমিত।

NefIgArd ক্লিনিকাল ট্রায়াল অংশ A ফলাফল

Calliditas হল প্রথম কোম্পানি যারা IgAN-এর ফেজ 2b এবং ফেজ 3 এলোমেলো, ডাবল-ব্লাইন্ড, প্লেসবো-নিয়ন্ত্রিত ক্লিনিকাল ট্রায়ালে ইতিবাচক ডেটা পেয়েছে। উভয় ট্রায়াল প্রাথমিক এবং মূল মাধ্যমিক শেষ পয়েন্টে পৌঁছেছে।

Nefecon NDA জমা দেওয়া NefIgArd-এর মূল পর্ব 3 অধ্যয়নের অংশ A থেকে ইতিবাচক ডেটার উপর ভিত্তি করে। এটি একটি এলোমেলো, ডাবল-ব্লাইন্ড, প্লেসবো-নিয়ন্ত্রিত, আন্তর্জাতিক মাল্টিসেন্টার অধ্যয়ন যা 200 প্রাপ্তবয়স্ক IgAN রোগীর মধ্যে Nefecon এবং প্লাসিবোর কার্যকারিতা এবং নিরাপত্তা মূল্যায়ন করার জন্য ডিজাইন করা হয়েছে। আগে যেমন উল্লেখ করা হয়েছে, প্লাসিবোর তুলনায়, গবেষণাটি প্রোটিনুরিয়া কমানোর প্রাথমিক শেষ পর্যায়ে পৌঁছেছে এবং দেখিয়েছে যে ইজিএফআর 9 মাসে স্থিতিশীল ছিল। জমা দেওয়া তথ্যে NEFIGAN ফেজ 2 ট্রায়াল থেকে ক্লিনিকাল ডেটাও অন্তর্ভুক্ত রয়েছে, যা NefIgArd অধ্যয়নের প্রাথমিক এবং মাধ্যমিক প্রান্তে পৌঁছেছে। উভয় পরীক্ষায় দেখা গেছে যে নেফেকন সাধারণত ভালভাবে সহ্য করা হয়েছিল এবং দুটি গ্রুপের ফলাফল একই রকম নিরাপত্তা ছিল।

এনডিএ জমা দেওয়ার সময়, ক্যালিডিটাস দ্রুত অনুমোদনের জন্য আবেদন করেছিল। ত্বরান্বিত অনুমোদন হল ইউএস এফডিএ-র একটি নতুন ওষুধ অনুমোদনের চ্যানেল, যে ওষুধগুলিকে একটি সারোগেট এন্ডপয়েন্টের ভিত্তিতে অনুমোদন দেওয়া হয় এমন বড় রোগের অপূর্ণ চিকিৎসা চাহিদাগুলি সমাধান করার সম্ভাবনা রয়েছে। NefIgArd-এর মূল ফেজ 3 ট্রায়ালের সারোগেট এন্ডপয়েন্ট হল প্লাসিবোর তুলনায় প্রোটিনুরিয়া হ্রাস, যা থম্পসন এট আল দ্বারা প্রকাশিত ক্লিনিকাল গবেষণা মেটা-বিশ্লেষণের পরিসংখ্যানগত কাঠামোর উপর ভিত্তি করে। 2019 সালে ক্লিনিকাল স্টাডিতে IgAN রোগীদের হস্তক্ষেপের জন্য। সমর্থন দীর্ঘমেয়াদী কিডনি বেনিফিট ডেটা সরবরাহ করার জন্য ডিজাইন করা একটি নিশ্চিতকরণ গবেষণা সম্পূর্ণরূপে নথিভুক্ত করা হয়েছে এবং 2023 সালের প্রথম দিকে ঘোষণা করা হবে বলে আশা করা হচ্ছে।