ইউএস এফডিএ ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) ব্রেকথ্রু থেরাপি সার্টিফিকেশন দিয়েছে!

অ্যালকিউস ফার্মাসিউটিক্যালস সম্প্রতি ঘোষণা করেছে যে ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (এফডিএ) ALK-001 (C20-D3-ভিটামিন এ) স্টারগার্ড' এর রোগের (STGD) চিকিৎসার জন্য যুগান্তকারী থেরাপি উপাধি (BTD) দিয়েছে। । এটা উল্লেখ করার মতো যে ALK-001 একমাত্র ওষুধ যা স্টারগার্ড' এর রোগের BTD চিকিৎসার জন্য অনুমোদিত। বর্তমানে, স্টারগার্ড' এর রোগের জন্য কোন অনুমোদিত চিকিৎসা নেই। পূর্বে, এফডিএ ALK-001 অনাথ Designষধ উপাধি (ODD) প্রদান করেছে।

বিটিডি হল এফডিএর একটি নতুন ড্রাগ রিভিউ চ্যানেল, যার লক্ষ্য গুরুতর বা প্রাণঘাতী রোগের চিকিৎসার জন্য নতুন ওষুধের উন্নয়ন এবং পর্যালোচনাকে ত্বরান্বিত করা, এবং প্রাথমিক চিকিত্সা প্রমাণ রয়েছে যে বিদ্যমান চিকিৎসার ওষুধের তুলনায়, নতুন ওষুধ যা পারে রোগের অবস্থার উল্লেখযোগ্য উন্নতি। বিটিডি-প্রাপ্ত ওষুধগুলি গবেষণা ও উন্নয়নের সময় এফডিএ-র seniorর্ধ্বতন কর্মকর্তাসহ কাছাকাছি দিকনির্দেশনা পেতে পারে এবং পর্যালোচনার সময় রোলিং রিভিউ এবং সম্ভাব্য অগ্রাধিকার পর্যালোচনার জন্য যোগ্য, যাতে রোগীদের স্বল্পতম সময়ে নতুন চিকিৎসার বিকল্প দেওয়া হয়।

ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) হল একটি রাসায়নিকভাবে পরিবর্তিত ভিটামিন A যা বিভিন্ন রেটিনা ডিজেনারেটিভ রোগের চিকিৎসায় ব্যবহৃত হয়। ওষুধটি দিনে একবার নেওয়া হয়, এবং ক্লিনিকাল ডেটা দেখায় যে ALK-001 স্বাভাবিক চাক্ষুষ সঞ্চালন বজায় রেখে স্টারগার্ড রোগের অগ্রগতি নিরাপদে বিলম্ব করতে পারে।

স্টারগার্ড' রোগটি একটি প্রগতিশীল উত্তরাধিকারসূত্রে প্রাপ্ত রেটিনা ডিজেনারেটিভ রোগ যা দৃষ্টি পরিবর্তন এবং অন্ধত্বের কারণ হতে পারে। এটি একটি বিরল এবং মারাত্মক রোগ। লক্ষণগুলি সাধারণত শৈশব বা কৈশোরে শুরু হয়। এই রোগ নির্ণয় করা প্রায় প্রতিটি রোগী আইনত অন্ধ হয়ে যাবে।

এফডিএ একটি ফেজ 2 ডাবল-ব্লাইন্ড র্যান্ডমাইজড প্লেসবো-নিয়ন্ত্রিত ক্লিনিকাল ট্রায়ালের তথ্য পর্যালোচনার ভিত্তিতে ALK-001 BTD প্রদান করে। এই ট্রায়াল এবং অন্যান্য চলমান গবেষণার তথ্য এই বছরের শেষের দিকে প্রকাশ করা হবে বলে আশা করা হচ্ছে।

স্টারগার' এর রোগ ছাড়াও, শুষ্ক বয়স-সম্পর্কিত ম্যাকুলার ডিজেনারেশন (AMD) রোগীদের চিকিৎসার জন্য ALK-001 এর ক্লিনিকাল ট্রায়াল চলছে। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে, AMD অপ্রতিরোধ্য অন্ধত্বের এক নম্বর কারণ।

অ্যালকিউস ফার্মাসিউটিক্যালসের প্রধান নির্বাহী ড Dr. লিওনিড সাদ বলেন:&উদ্ধৃতি; একটি যুগান্তকারী থেরাপি উপাধি অর্জন করা স্টারগার্ড' এর রোগের ক্ষেত্রে একটি পরিবর্তনশীল মাইলফলক। আমাদের ফেজ 2 ক্লিনিকাল ট্রায়ালের ফলাফল হল স্টারগার্ড' রোগের চিকিৎসার জন্য ALK-001 এর জন্য একটি নিয়ন্ত্রক জমা। এবং অনুমোদন একটি শক্তিশালী ভিত্তি প্রদান করে। আমরা এফডিএ এবং অন্যান্য নিয়ন্ত্রক সংস্থার সাথে কাজ করার অপেক্ষায় আছি যাতে আমরা যত তাড়াতাড়ি সম্ভব ALK-001 রোগীদের কাছে নিয়ে আসতে পারি। [জিজি] কোট;