পেডিয়াট্রিক্সে প্রাথমিক হাইপারোক্সালিক অ্যাসিড প্রকার 1 (পিএইচ 1) এর চিকিত্সায় লুমাসিরানের ফেজ 3 ক্লিনিকাল স্টাডি সফল হয়েছিল!

অ্যাল্যান্লাম ফার্মাসিউটিক্যালস আরএনএআই থেরাপির উন্নয়নে বিশ্ব নেতৃস্থানীয়। এর ড্রাগ ওনপ্যাট্রো (প্যাটিসিরান, ইনট্রেভেনস প্রিপারেশন) আগস্ট 2018 এ অনুমোদিত হয়েছিল, 20 বছর আগে আরএনএআই ঘটনাটি আবিষ্কার হওয়ার পর থেকে বিপণনের জন্য অনুমোদিত প্রথম আরএনএআই ড্রাগ হয়ে ওঠে। নভেম্বর 2019 এ, জিভালারী (জিভোসিরান, সাবকুটেনিয়াস প্রস্তুতি) অনুমোদিত হয়েছিল, এটি বিশ্বব্যাপী অনুমোদিত দ্বিতীয় আরএনএআই ড্রাগ হয়ে উঠেছে। বর্তমানে, জিজি # 39; এর অন্যান্য আরএনএআই ড্রাগ লুমাসিরান ইউএস এফডিএ দ্বারা অগ্রাধিকার পর্যালোচনা চলছে এবং ইউরোপীয় ইউনিয়ন ইএমএ দ্বারা ত্বরান্বিত অনুমোদনের কাজ চলছে। এই ড্রাগটি প্রাথমিক হাইপারক্সালুরিয়া টাইপ 1 (পিএইচ 1) এর চিকিত্সার জন্য ব্যবহৃত হয়। এফডিএ 32020 ডিসেম্বর একটি লক্ষ্য অ্যাকশন তারিখ মনোনীত করেছে।

সম্প্রতি, অ্যাল্যানলাম পিএইচ 1 রোগীদের চিকিত্সার জন্য লুমাসিরানের মূল্যায়ন করে ILLUMINATE-B পেডিয়াট্রিক ফেজ 3 সমীক্ষার ইতিবাচক ফলাফল ঘোষণা করেছেন। এটি ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলির ইতিবাচক ফলাফল সহ একটি আরএনএআই ড্রাগের সপ্তম পর্যায়ের 3 গবেষণা এবং 6 বছরের কম বয়সী শিশুদের (শিশু সহ) চিকিত্সায় আরএনএআই ড্রাগগুলির কার্যকারিতা এবং সুরক্ষার মূল্যায়ন করার প্রথম সমীক্ষা।

ILLUMINATE-B (NCT03905694) হ'ল একক বাহু, ওপেন-লেবেল, মাল্টি-সেন্টার ফেজ 3 ট্রায়াল যা বিশ্বের 5 টি দেশের 9 টি গবেষণা কেন্দ্রে 18 বছরের পিএইচ 1 রোগীকে 6 বছরের কম বয়সী (পরিসীমা: 3-72 মাস) নিয়োগ দেয় is পেডিয়াট্রিক রোগীরা। গবেষণায়, ওজন-ভিত্তিক ডোজিং সময়সূচী অনুসারে লুমাসিরন পরিচালিত হয়েছিল।

ফলাফলগুলি দেখিয়েছে যে 6th ষ্ঠ মাসে লুমাসিরান চিকিত্সার ফলে মূত্র অক্সালেটে ক্লিনিকভাবে উল্লেখযোগ্য পরিমাণ হ্রাস পেয়েছিল: বেসলাইনের সাথে তুলনা করে ক্রিয়েটিনিন অনুপাত। বেসলাইনের তুলনায় প্রস্রাবের অক্সালিক অ্যাসিডের হ্রাস তিনটি ওজন বিভাগে (10 কেজি কম; 10 কেজি থেকে 20 কেজি, এবং 20 কেজি বা তারও বেশি) জুড়ে consistent লুমাসিরান প্রস্রাব এবং প্লাজমা অক্সালেটের অতিরিক্ত পরিমাপ সহ মাধ্যমিক শেষ পয়েন্টগুলিতে ইতিবাচক ফলাফলও দেখিয়েছিল। গবেষণায়, অধ্যয়নের ওষুধের সাথে সম্পর্কিত কোনও গুরুতর প্রতিকূল ঘটনা ছিল না এবং লুমাসিরানের সামগ্রিক সুরক্ষা এবং সহনশীলতা লিমিটেড-এ গবেষণায় দেখা গেছেগুলির সাথে সামঞ্জস্যপূর্ণ। 2020 সালের 22 অক্টোবর ASN ভার্চুয়াল সম্মেলনে সম্পূর্ণ ILLUMINATE-B গবেষণা ফলাফল ঘোষণা করা হবে।

পিএইচ 1 (চিত্র উত্স: যুগ-edta.org)

আল্নিলেম জিজি # 39 l লুমাসিরান প্রকল্পের ভাইস প্রেসিডেন্ট এবং জেনারেল ম্যানেজার ডঃ প্রিতেশ জে গান্ধী বলেছেন: জিজি উদ্ধৃতি; আমরা এই ইতিবাচক ফলাফলগুলি জানাতে পেরে সন্তুষ্ট, এবং আমরা বিশ্বাস করি যে এই ফলাফলগুলি পিএইচ 1 দ্বারা আক্রান্ত বহু পরিবারের আশা নিয়ে আসবে । লুমাসিরনের সুরক্ষা এবং কার্যকারিতা 6 বছর বা তার বেশি বয়স্ক রোগীদের গবেষণার রিপোর্টের সাথে সামঞ্জস্যপূর্ণ, এটি প্রমাণিত হয়েছে যে লুমাসিরান সমস্ত বয়সের লিভারে অক্সালিক অ্যাসিডের উত্পাদন উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস করতে পারে। আমরা বিশ্বাস করি এটি পিএইচ 1 এর অন্তর্নিহিত প্যাথোফিজিওলজিকাল সমস্যার সমাধান করতে পারে। বর্তমানে, পিএইচ 1 দ্বারা নির্ধারিত শিশু এবং শিশুদের যত্ন খুব উচ্চতর হ'ল, অত্যধিক হাইড্রেশনের জন্য গ্যাস্ট্রোস্টোমি নল রাখার ঘন ঘন প্রয়োজন সহ এবং যারা রোগীদের উন্নত রোগের বিকাশ হয়েছে তাদের ক্ষেত্রে ডায়ালাইসিস এবং অবশেষে অঙ্গের ঝুঁকি রয়েছে প্রতিস্থাপন সুতরাং, আমরা বিশ্বাস করি যে ইউরিনারি অক্সালিক অ্যাসিডের মাত্রা উল্লেখযোগ্য হ্রাস হ্রাস খুব অল্প বয়সী রোগীদের মধ্যে রোগের অগ্রগতি এবং চিকিত্সার উপর ইতিবাচক প্রভাব ফেলতে পারে। জিজি কোট;

অক্সালোসিস অ্যান্ড হাইপারোক্সালুরিয়া ফাউন্ডেশনের নির্বাহী পরিচালক কিম হল্যান্ডার বলেছেন: “ইলুমিনেট-বি এর ফলাফল পিএইচ 1 দ্বারা আক্রান্ত অনেক শিশুর পরিবারের আশা আশা প্রকাশ করে। এটি বিশেষত উত্সাহজনক কারণ যে শিশুরা মাত্র কয়েক মাস বয়সী তারা উত্স থেকে অক্সালিক অ্যাসিডের উত্পাদন নিয়ন্ত্রণের জন্য লুমাসিরান প্রদত্ত চিকিত্সা থেকে উপকৃত হতে পারে। আমরা পিএইচ 1 সম্প্রদায়ের প্রতি অবিচ্ছিন্ন প্রতিশ্রুতি এবং বিশেষত দুর্বল রোগীদের গোষ্ঠী-বাচ্চাদের এবং শিশুদের অধ্যয়নের জন্য একটি প্রকল্প ডিজাইন ও সাফল্যের সাথে একটি প্রকল্প ডিজাইন ও সফলভাবে চালু করার জন্য আমরা অ্যাল্যানলামকে ধন্যবাদ জানাই। জিজি কোট;

পিএইচ 1 হ'ল একটি অতি বিরল, প্রগতিশীল, বিধ্বংসী রোগ যা কিডনি এবং অন্যান্য গুরুত্বপূর্ণ অঙ্গগুলিকে প্রভাবিত করে। অক্সালিক অ্যাসিডের অত্যধিক উত্পাদন দ্বারা এই রোগ হয় is মূত্রনালীর অক্সালিক অ্যাসিডের উন্নত স্তরটি শেষ পর্যায়ের রেনাল ডিজিজ এবং অন্যান্য সিস্টেমিক জটিলতায় অগ্রগতির সাথে জড়িত। পিএইচ 1 কিডনির ব্যর্থতা সৃষ্টি করতে পারে, উল্লেখযোগ্য অসুস্থতা এবং মৃত্যুহার রয়েছে এবং অনুমোদিত কোনও ওষুধ নেই। বর্তমানের চিকিত্সার পদ্ধতিগুলি অক্সালেটের অত্যধিক উত্পাদন রোধ করতে পারে না, তবে কেবল কিডনির ক্ষতি হ্রাস করতে পারে এবং ESKD এর অগ্রগতিতে বিলম্ব করে। পিএইচ 1 শিশু, শিশু এবং প্রাপ্তবয়স্কদেরকে প্রভাবিত করে। রোগীদের বারবার এবং বেদনাদায়ক ক্যালকুলাস ইভেন্টগুলির পাশাপাশি রেনাল ফাংশনে প্রগতিশীল এবং অবিশ্বাস্য হ্রাসের মুখোমুখি হয়, যা শেষ পর্যন্ত শেষ পর্যায়ে রেনাল রোগের দিকে পরিচালিত করে, দ্বৈত লিভার / কিডনি প্রতিস্থাপনের জন্য একটি সেতু হিসাবে নিবিড় ডায়ালাইসিসের প্রয়োজন হয়। । পিএইচ 1 সাধারণত শৈশবে বিকাশ ঘটে এবং তাত্ক্ষণিক এবং কার্যকর হস্তক্ষেপ প্রয়োজন। উন্নত রোগীদের ডায়ালাইসিস ছাড়া উপায় নেই choice লিভার প্রতিস্থাপন বর্তমানে এই রোগের মূল কারণ সমাধানের একমাত্র চিকিত্সা।

লুমাসিরান হাইড্রোক্সি অ্যাসিড অক্সিডেস 1 (এইচএও 1) টার্গেট করে একটি সাবকুটেনিয়াস আরএনএআই ড্রাগ যা প্রাথমিক হাইপারক্সালুরিয়া টাইপ 1 (পিএইচ 1) এর চিকিত্সার জন্য বিকাশ লাভ করে। এইচএও 1 গ্লাইকোলেট অক্সিডেস (জিও) এনকোড করে। অতএব, এইচএও 1 কে স্থির করে এবং জিও এনজাইমগুলি হ্রাস করে, লুমাসিরান লিভারে অক্সালিক অ্যাসিড (পিএইচ 1 এর প্যাথো ফিজিওলজির সাথে সরাসরি জড়িত বিপাক) উত্পাদন বাধা এবং স্বাভাবিক করতে পারে, যার ফলে পিএইচ 1 রোগের অগ্রগতি সম্ভাব্যভাবে রোধ করা সম্ভব।

লুমাসিরান হ'ল প্রথম থেরাপি যা প্রস্রাবের অক্সালেট মলমূত্রের উল্লেখযোগ্য হ্রাস প্রদর্শন করে। তৃতীয় পর্যায়ের ILLUMINATE-A সমীক্ষার ফলাফল (NCT03681184) নিশ্চিত করেছে যে লুমাসিরান লিভারের অক্সালিক অ্যাসিডের উত্পাদন উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস করে, পিএইচ 1 এর অন্তর্নিহিত প্যাথোফিজিওলজিকাল সমস্যাগুলি সমাধান করার সম্ভাবনা রয়েছে এবং এর উপর অর্থবহ ক্লিনিকাল প্রভাব পড়ার সম্ভাবনা রয়েছে পিএইচ 1 রোগী। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে পিএম 1-এর চিকিত্সার জন্য লুমাসিরানকে এফডিএ দ্বারা পেডিয়াট্রিক বিরল রোগের মর্যাদা, এতিম ওষুধের স্ট্যাটাস (ওডিডি) এবং ব্রেকথ্রু ড্রাগ স্ট্যাটাস (বিটিডি) দেওয়া হয়েছে। ইউরোপীয় ইউনিয়নে লুমাসিরনকে অরফান ড্রাগ ডিজাইনিশন (ওডিডি) এবং অগ্রাধিকার ড্রাগ ড্রাগসেশন (প্রাইম) দেওয়া হয়েছে। এই যোগ্যতাগুলি একসাথে পিএইচ 1 এর সম্ভাব্য প্যাথো ফিজিওলজিকাল সমস্যাগুলি সমাধান করার জন্য লুমাসিরনের সম্ভাবনার উপর জোর দেয়।

লুমাসিরাণ অ্যালানেলাম জিজি # 39; গ্রহণ করেছে সর্বশেষ উন্নত এবং স্থিতিশীল রাসায়নিক ইসএসসি-গ্যালন্যাক কনজুগেট প্রযুক্তি বিকাশ, যা সাবকুটেনিয়াস প্রশাসনকে শক্তিশালী কার্যকারিতা এবং স্থায়িত্ব রাখতে সক্ষম করে এবং এর একটি বিস্তৃত থেরাপিউটিক সূচক রয়েছে। উন্নত রেনাল ডিজিজযুক্ত সমস্ত বয়সের পিএইচ 1 রোগীদের চিকিত্সার ক্ষেত্রে লুমাসিরানের মূল্যায়ন করতে বর্তমানে অ্যালান্লাম দ্বিতীয় বিশ্ব পর্ব তৃতীয় অধ্যয়ন ILLUMINATE-C চালাচ্ছেন, এবং ফলাফলটি 2021 সালে প্রাপ্ত হবে বলে আশা করা হচ্ছে।