ইনহিবিটার বেলোমোসডিলের একটি শক্তিশালী প্রভাব রয়েছে, এবং বায়োনাভা ফার্মার অধিকার রয়েছে চীনের!

কাদমন হোল্ডিংস সম্প্রতি ঘোষণা করেছে যে ক্রনিক গ্রাফট-বনাম-হোস্ট ডিজিজের (সিজিভিএইচডি) চিকিত্সার জন্য বেলোমোসডিল (কেডি025) মূল্যায়নের ফেজ 2 এ ক্লিনিকাল ট্রায়াল কেডি025-288 (এনসিটি 02841995) ফলাফল প্রকাশিত হয়েছে অনকোলজির ক্ষেত্রে শীর্ষ জার্নালে , জিজি কোট; জার্নাল অফ ক্লিনিকাল অনকোলজি জিজি কোট; (ক্লিনিকাল অনকোলজির জার্নাল)। ক্লিনিকাল অনকোলজির)। নিবন্ধের জন্য, দেখুন: দীর্ঘস্থায়ী গ্রাফ্ট-ভার্সাস-হোস্ট রোগের চিকিত্সার জন্য বেলোমোসডিল (কেডি025) এর সাথে আরওসিকে 2 ইনহিবিশন।

বেলোমোসডিল একটি মৌখিক নির্বাচনী রোহ-সম্পর্কিত কয়েলড-কয়েল প্রোটিন কিনেস 2 (আরওকেকে ২) ইনহিবিটার। সিজিভিএইচডি চিকিত্সার জন্য ওষুধের নতুন ড্রাগ অ্যাপ্লিকেশন (এনডিএ) মার্কিন এফডিএ দ্বারা অগ্রাধিকার পর্যালোচনা চলছে। প্রেসক্রিপশন ড্রাগ ব্যবহারকারী ফি আইনের (পিডিইউএফএ) টার্গেটের তারিখ 30 আগস্ট, 2021. অক্টোবর 2018 এ, এফডিএ ব্যর্থ হওয়া 2 বা ততোধিক সিস্টেমিক থেরাপি প্রাপ্ত সিজিভিএইচডি রোগীদের চিকিত্সার জন্য বেলোমোসডিল ব্রেকথ্রু ড্রাগ ড্রাগনেশন (বিটিডি) মঞ্জুর করে । এছাড়াও, এফডিএ সিজিভিএইচডি চিকিত্সার জন্য বেলোমোসডিলকে এতিম ওষুধের উপাধি (ওডিডি) প্রদান করে।

নভেম্বর 2019 এ, বায়োএনভা ফার্মা এবং কাদমন কৌশলগত সহযোগিতায় পৌঁছেছে এবং চীন অনুমোদনের গ্রাফট-বনাম-হোস্ট রোগের (জিভিএইচডি) চিকিত্সার জন্য বেলোমোসডিলের একচেটিয়া ক্লিনিকাল বিকাশ এবং বাণিজ্যিকীকরণ অর্জন করেছে (ইয়েহুই ফার্মা ডেভলপমেন্ট কোড: বিএন 101)। চীনের ন্যাশনাল মেডিকেল প্রোডাক্ট অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (এনএমপিএ) এর ড্রাগ ড্রাগ মূল্যায়ন কেন্দ্র (সিডিসি) দ্বারা প্রাপ্ত তথ্য অনুসারে, বিএন 101 ট্যাবলেট 2020 সালের জুনে সিডিই ক্লিনিকাল ট্রায়াল ইমপ্লাইড লাইসেন্স পেয়েছিল এবং চিকিত্সার ইঙ্গিতটি সিজিভিএইচডি।

কাদমন প্রেসিডেন্ট এবং সিইও হারলান ডব্লিউ ওয়াকসাল, এমডি বলেছেন: জিজি কোট; সিজিভিএইচডি সম্পর্কে আমাদের প্রথম ক্লিনিকাল গবেষণায় দেখা গেছে যে বেলোমোসডিল অবাধ্য সিজিএইচভিডি রোগীদের ক্ষেত্রে অর্থবহ এবং দীর্ঘস্থায়ী প্রভাব আনতে পারে এবং এর খুব ভাল সহনশীলতা রয়েছে। এই ইতিবাচক ফলাফলগুলি ROCKstar' এর মূল ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলিতে প্রতিলিপি করা হয়েছে এবং বেলোমোসডিলের ক্ষমতা সমর্থন করে। বর্তমানে সিজিভিএইচডি রোগীদের জরুরীভাবে নতুন চিকিত্সার প্রয়োজন। অনুমোদিত হলে, বেলোমোসডিল এই রোগীদের ক্লিনিকাল সুবিধাগুলির অর্থ নিয়ে আসবে। জিজি কোট;

বেলুমসুডিল (KD025) রাসায়নিক কাঠামো এবং কর্মের প্রক্রিয়া

হিমাটোপয়েটিক স্টেম সেল প্রতিস্থাপনের পরে সিজিভিএইচডি একটি সাধারণ মারাত্মক জটিলতা। সিজিভিএইচডি-তে, প্রতিস্থাপিত প্রতিরোধক কোষ (গ্রাফটস) রোগীর জিজি # 39 cells কোষগুলিতে আক্রমণ করে (হোস্ট), ত্বক, মুখ, চোখ, জয়েন্টগুলি, লিভার, ফুসফুস, খাদ্যনালী এবং গ্যাস্ট্রোইনটেস্টাইনাল ট্র্যাক্টের মতো একাধিক টিস্যুতে প্রদাহ এবং ফাইব্রোসিস সৃষ্টি করে। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে, বর্তমানে সিজিভিএইচডি রোগীদের প্রায় 14,000 কেস রয়েছে এবং প্রতি বছর প্রায় 5,000 নতুন রোগী যুক্ত হয়।

বেলোমোসডিল হ'ল রো-সম্পর্কিত কয়েলড-কয়েল প্রোটিন কিনেস ২ (আরওকেকে ২) এর একটি নির্বাচনী মৌখিক প্রতিবন্ধক, যা প্রতিরোধের প্রতিক্রিয়া এবং ফাইব্রোসিস পথকে নিয়ন্ত্রণ করে এমন একটি সংকেতী পথ। বেলোমসডিল রককে ২ সিগন্যালিং পথকে বাধা দেয়, প্রো-ইনফ্ল্যামেটরি থ 17 কোষকে ডাউন-নিয়ন্ত্রণ করতে পারে, নিয়ন্ত্রক টি (ট্রেগ) কোষগুলিকে বাড়িয়ে দিতে পারে, প্রতিরোধ ক্ষমতা প্রতিরোধ করে, এবং প্রতিরোধ ক্ষমতাকে চিকিত্সা করতে পারে। সিজিভিএইচডি ছাড়াও সিস্টেমেটিক স্ক্লেরোসিস (এসএসসি) প্রাপ্ত বয়স্ক রোগীদের চিকিত্সার জন্য পর্যায় 2 ক্লিনিকাল ট্রায়াল (কেডি025-209) এ বেলোমোসডিলকেও মূল্যায়ন করা হচ্ছে। ২০২০ সালে, এফডিএ এসএসসি'র চিকিত্সার জন্য বেলোমসডিলকে এতিম ওষুধের উপাধি (ওডিডি) প্রদান করে।

কেডি ০২২-২০৮ একটি ওপেন-লেবেল, ডোজ আবিষ্কারের পর্যায়ে 2 এ সমীক্ষা যা এর আগে সিজিভিএইচডি সহ 54 টি রোগীর নাম নথিভুক্ত করেছিল যারা এর আগে 1-3 টি থেরাপি পেয়েছিল। তথ্য দেখায় যে 3 রোগী সংঘের মধ্যে, সম্মিলিত সামগ্রিক প্রতিক্রিয়া হার (ওআরআর) 65% ছিল। অঙ্গ 4 বা ততোধিক জড়িত রোগী সহ সমস্ত রোগী সাবগ্রুপগুলিতে রিমিশন পরিলক্ষিত হয়েছিল। ক্ষমা রোগীদের মধ্যে, তারা 35 সপ্তাহের ছাড়ের মধ্যম সময়কালে (ডিওআর) সহ টেকসই ক্ষমা প্রদর্শন করে। এছাড়াও, লি-সিজিভিএইচডি উপসর্গ স্কেল কমপক্ষে points পয়েন্ট হ্রাস অনুসারে, উত্তরদাতাদের ৫০% ক্ষেত্রে লক্ষণগুলির ক্ষেত্রে ক্লিনিকভাবে উল্লেখযোগ্য উন্নতি হয়েছে। বেলোমোসডিল স্টেরয়েডের ব্যবহার কমাতেও প্রমাণিত হয়েছে, 67% রোগী স্টেরয়েড ডোজ হ্রাস করতে সক্ষম হন এবং 19% রোগীরা স্টেরয়েডগুলি সম্পূর্ণভাবে বন্ধ করে দেন। এই সমীক্ষায়, বেলোমোসডিল সকল সহকারীগুলিতে ভাল সহ্য করা হয়েছিল, এবং ড্রাগের সাথে সম্পর্কিত কোনও গুরুতর বিরূপ ঘটনা এবং সংক্রমণের ঝুঁকি বাড়েনি।

বেলুমসুডিল এনডিএ কী ক্লিনিকাল ট্রায়াল রকস্টার (কেডি025-213, এনসিটি03640481) এর ইতিবাচক ফলাফল দ্বারা সমর্থিত। এটি সিজিভিএইচডি প্রাপ্ত বয়স্ক এবং কিশোরদের মধ্যে পরিচালিত একটি এলোমেলোভাবে, মাল্টিকেন্টার, ওপেন-লেবেল ফেজ 2 সমীক্ষা, যিনি এর আগে কমপক্ষে দুটি সিস্টেমিক থেরাপি পেয়েছেন। গবেষণায়, রোগীদের এলোমেলোভাবে দুটি গ্রুপে নিয়োগ দেওয়া হয়েছিল এবং বেলোমোসডিল 200 মিলিগ্রাম দিনে একবার (200 মিলিগ্রাম কিউডি) এবং 200 মিলিগ্রাম দিনে দুবার (200 মিলিগ্রাম বিআইডি) প্রাপ্ত হয়েছিল, প্রতিটি গ্রুপের 66 জন রোগী। এই সমীক্ষায়, সামগ্রিক প্রতিক্রিয়া হারের (ওআরআর) 95% সিআই এর নিম্ন সীমা 30% ছাড়িয়ে গেলে, পরিসংখ্যানগত তাত্পর্য পৌঁছে যায়। পূর্বে ঘোষিত ফলাফলগুলি দেখিয়েছিল যে একটি অন্তর্বর্তী বিশ্লেষণে (অক্টোবর 2019) রোগীর জিজি # 39 roll এর তালিকাভুক্তি শেষ হওয়ার 2 মাস পরে পরিচালিত হয়েছিল, গবেষণাটি ওআরআর শেষ পর্যায়ে পৌঁছেছে। তথ্যগুলি দেখায় যে কেডি025 200 এমজি কিউডি গ্রুপ এবং 200 মিলি বিআইডি গ্রুপের ওআরআর 64% (95% সিআই: 51%, 75%, পি জিজি এলটি; 0.0001) এবং 67% (95% সিআই: 54%, 78%, পি) ছিল< 0.0001)="" যথাক্রমে,="" ডেটা="" পরিসংখ্যানগতভাবে="" গুরুত্বপূর্ণ="" এবং="" চিকিত্সাগতভাবে="">

গবেষণার 12 মাসের ডেটা মার্চ 2021 সালে ইউরোপীয় সোসাইটি ফর ব্লাড অ্যান্ড হোন ম্যারো ট্রান্সপ্ল্যান্টেশন (EBMT2021) এর 47 তম বার্ষিক সভায় ঘোষণা করা হয়েছিল (দেখুন: রোকস্টার: সিজিভিএইচডি-তে EBMT 2021 স্লাইড)। ফলাফলগুলি দেখায় যে: 12 মাসের মধ্যে ফলো-আপ বিশ্লেষণে কেডি 025 200 এমজি কিউডি গ্রুপ এবং 200 মিলি বিআইডি গ্রুপের ওআরআর 73% (95% সিআই: 60%, 83%, পি জিজি এলটি; 0.0001) এবং 77% (95) ছিল % CI: 65%, 87%, p< 0.0001%)),="" ডেটার="" ক্লিনিকাল="" তাত্পর্য="" এবং="" পরিসংখ্যানগত="" তাত্পর্য="" রয়েছে।="" এছাড়াও,="" চিকিত্সা="" ছাড়="" সমস্ত="" মূল="" রোগীর="" উপগোষ্ঠীতে="" পরিলক্ষিত="" হয়েছিল="" এবং="" ফাইব্রোটিক="" রোগযুক্ত="" অঙ্গগুলি="" সহ="" সমস্ত="" ক্ষতিগ্রস্থ="" অঙ্গ="" সিস্টেমে="" (ফুসফুস="" সহ)="" সম্পূর্ণ="" অব্যাহতি="" লক্ষ্য="" করা="">

বেলোমোসডিল সমস্ত মাধ্যমিক শেষ পর্যায়ে ভাল পারফরম্যান্স করেছে: দীর্ঘমেয়াদে ক্ষয়ক্ষতি, 50 সপ্তাহের একটি মাঝারি ডিওআর সহ, এবং 60% রোগীদের ≥20 সপ্তাহের ছাড়ের সময় ছিল। 12-মাসের ব্যর্থতা-মুক্ত বেঁচে থাকার হার (এফএফএস) ছিল 58%। 60% রোগীদের মধ্যে, বেসলাইন থেকে লি লক্ষণ স্কেল (এলএসএস) স্কোর (জীবনের মানের একটি পরিমাপ) এর একটি চিকিত্সাগতভাবে উল্লেখযোগ্য উন্নতি লক্ষ্য করা গেছে। 64৪% রোগী কর্টিকোস্টেরয়েড ডোজ হ্রাস করতে সক্ষম হন এবং ২১% রোগী কর্টিকোস্টেরয়েড চিকিত্সা পুরোপুরি বন্ধ করে দেন। বেলোমোসডিল ভালভাবে সহ্য হয়েছিল এবং বিরূপ ঘটনাগুলি সিজিভিএইচডি রোগীদের প্রত্যাশার সাথে সামঞ্জস্য ছিল।

আরওকেস্টার গবেষণার তদন্তকারী, আরওকেস্টার স্টিয়ারিং কমিটির চেয়ারম্যান, ভ্যান্ডারবিল্ট-ইনগ্রাম ক্যান্সার সেন্টারের (ভিসিসি) চিফ মেডিকেল অফিসার এবং ভ্যান্ডারবিল্ট বিশ্ববিদ্যালয় মেডিকেল সেন্টারের মেডিসিনের অধ্যাপক মদন জাগাসিয়া আগে বলেছিলেন: জিজি কোট; সিজিভিএইচডি একটি বড় অসন্তুষ্ট চিকিত্সার প্রয়োজনের ক্ষেত্রে, বেলোমোসডিল উন্নত সিজিভিএইচডি চিকিত্সার ক্ষেত্রে দৃinc়প্রত্যয়ী ফলাফল দেখিয়েছে। গুরুত্বপূর্ণভাবে, বেলোমোসডিল খুব ভালভাবে সহ্য করা হয়, যা পরীক্ষার অংশগ্রহণকারীদের চিকিত্সা মেনে চলতে এবং অর্থপূর্ণ থেরাপিউটিক ত্রাণ পেতে দেয়। এই ফলাফলগুলি দেখায় যে, অনুমোদিত হলে, বেলোমোসডিল সিজিভিএইচডি চিকিত্সা মডেলের কোণঠাসা হওয়ার সম্ভাবনা রয়েছে এবং এই গুরুতর রোগের রোগীদের অর্থবহ এবং দীর্ঘস্থায়ী সুবিধা আনবে will জিজি কোট;