নির্দিষ্ট জিন ত্রুটিজনিত কারণে স্থূলত্বের চিকিত্সার জন্য প্রথম নতুন ড্রাগ এফডিএ দ্বারা অনুমোদিত হয়েছিল

সম্প্রতি, রিদম ফার্মাসিউটিক্যালস ঘোষণা করেছে যে ইউএস এফডিএ প্রোজি-প্রোটিন রূপান্তর সাবটিলিসিন 1 (পিসিএসকে 1) বা লেপটিন রিসেপ্টর (এলইপিআর) জিন ত্রুটিগুলি স্থূল বয়স্কদের মধ্যে দীর্ঘস্থায়ী ওজন পরিচালনার দিকে পরিচালিত করে এবং 6 বছরের বেশি বয়সের বাচ্চারা। জানা গেছে যে এই বিরল জিনগত স্থূলত্বের চিকিত্সার জন্য এফডিএ দ্বারা অনুমোদিত সেমেলোনোটাইড প্রথম থেরাপি।

পিওএমসি, পিসিএসকে 1 বা এলআরপিআর জিন ত্রুটির কারণে স্থূলতা হ'ল এই জিন পরিবর্তনের কারণে মেলানোকোর্টিন -4 (এমসি 4) রিসেপ্টর পাথ ক্ষতিগ্রস্থ হয় যা শরীরের জিজি # 39; এর জৈবিক পথ যা স্বাধীনভাবে শক্তি ব্যয় এবং ক্ষুধা নিয়ন্ত্রণ করে। জিনের মিউটেশনগুলি এমসি 4 রিসেপ্টর পথের কাজকে ক্ষতিগ্রস্থ করতে পারে যা চরম ক্ষুধা (হাইপারপেটাইট) এবং প্রারম্ভিক শুরুতে মারাত্মক স্থূলত্বের কারণ হতে পারে।

সেটমেলোনাটাইড এমসি 4 রিসেপ্টারের জেনেটিক ত্রুটিগুলি দ্বারা সৃষ্ট ক্ষতিগ্রস্থ এমসি 4 রিসেপ্টর পথের ক্রিয়াকলাপ পুনরুদ্ধার করার জন্য ডিজাইন করা একটি অগ্রগামী, অলিগোপপটিড এমসি 4 রিসেপটর অ্যাগ্রোনিস্ট, এবং বিরল স্থূলত্ব জেনেটিক ডিজিজযুক্ত রোগীদের শক্তি ব্যয় এবং ক্ষুধাকে পুনরায় প্রতিষ্ঠিত করুন, ক্ষুধা কমাবেন, ওজন হ্রাস করুন। এর আগে, পিওএমসি, পিসিএসকে 1 বা এলইপিআর জিন ত্রুটিজনিত স্থূল রোগীদের ওজন নিয়ন্ত্রণের জন্য কোনও এফডিএ অনুমোদিত অনুমোদিত নির্দিষ্ট থেরাপি ছিল না।

সেটমেলোনাটাইডের অনুমোদন পিওএমসি, পিসিএসকে 1 বা এলআরপিআর ঘাটতিজনিত স্থূল রোগীদের ক্ষেত্রে তৃতীয় পর্যায়ের ক্লিনিকাল ট্রায়ালের ফলাফলের ভিত্তিতে তৈরি is পরীক্ষার ফলাফল থেকে দেখা গেছে যে পিওএমসি বা পিসিএসকে 1 জিন ত্রুটিযুক্ত 80% স্থূলকায় রোগী এক বছরের জন্য ইমিসিভি প্রাপ্তির পরে তাদের ওজনের 10% এরও বেশি হ্রাস পেয়েছেন, এবং এলআরপিআর দ্বারা স্থূল রোগীদের 45.5% তাদের ওজন 10% এরও বেশি হ্রাস করেছেন।

পূর্ববর্তী ক্লিনিকাল গবেষণার অভিজ্ঞতার সাথে সামঞ্জস্যপূর্ণ, সেটামেলোনাটাইড সাধারণত এই দুটি পরীক্ষায় ভালভাবে সহ্য করা হয়েছিল। সর্বাধিক সাধারণ প্রতিকূল ইভেন্টগুলি ছিল ইনজেকশন সাইটের প্রতিক্রিয়া, ত্বকের রঙ্গকতা এবং বমি বমি ভাব। সতর্কতা এবং সতর্কতাগুলির মধ্যে রয়েছে যৌন উত্তেজনাজনিত ব্যাধি, হতাশা এবং আত্মঘাতী আদর্শ, ত্বকের রঙ্গকতা এবং প্রাক-বিদ্যমান মোলগুলি অন্ধকার করে দেওয়া। নবজাতক এবং কম জন্মের ওজন শিশুদের ক্ষেত্রে বেনজিল অ্যালকোহল সংরক্ষণের ব্যবহার মারাত্মক বিরূপ প্রতিক্রিয়ার কারণ হতে পারে। নবজাতক বা শিশুদের ব্যবহারের জন্য সেটমেলোনাটাইড অনুমোদিত নয়।

মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে নতুন ওষুধ বিপণন অ্যাপ্লিকেশনের অনুমোদনের পাশাপাশি, পিওএমসি, পিসিএসকে 1 বা এলইপিআর জিন ত্রুটির কারণে আক্রান্ত স্থূল রোগীদের চিকিত্সার জন্য সেটমেলোনাটাইডের বিপণনের অনুমোদনের আবেদনটি বর্তমানে ইউরোপীয় মেডিসিন এজেন্সি (ইএমএ) দ্বারা পর্যালোচনাধীন রয়েছে।

ছন্দের রাষ্ট্রপতি ও প্রধান নির্বাহী ড। ডেভিড মিকার বলেছেন: জিজি কোট; আমাদের প্রথম নতুন ওষুধের অনুমোদন কোম্পানির জন্য একটি বড় মাইলফলক। আমরা পিওএমসি, পিসিএসকে 1 বা এলআরপিআর ত্রুটির কারণে স্থূলতায় ভুগছেন রোগীদের জন্য সেটমেলোনাটাইড জিজি # 39 এর প্রতিশ্রুতি পূরণ করার অপেক্ষায় রয়েছি। সেটমেলেনোটাইডের সাহায্যে আমরা এমসি 4 রিসেপ্টর পথের জেনেটিক ত্রুটিগুলি দ্বারা চালিত স্থূলতার অন্তর্নিহিত কারণগুলিকে সরাসরি সম্বোধন করার লক্ষ্যে প্রথম শ্রেণীর নির্ভুলতা ওষুধ তৈরি করছি। জিজি কোট;