সানোফি আবাগিও (টেরিফ্লুনোমাইড) ইইউ কর্তৃক অনুমোদিত: এমএস পেডিয়াট্রিক রোগীদের প্রথম সারির চিকিৎসার জন্য প্রথম মৌখিক থেরাপি!

সানোফি সম্প্রতি ঘোষণা করেছেন যে ইউরোপীয় কমিশন (ইসি) 10-17 বছর বয়সের রিলেপসিং-রেমিটিং মাল্টিপল স্ক্লেরোসিস (আরআরএমএস) সহ শিশু রোগীদের প্রথম সারির চিকিৎসার জন্য আউবাগিও (টেরিফ্লুনোমাইড) সম্প্রসারণের অনুমোদন দিয়েছে। এটা উল্লেখযোগ্য যে Aubagio হল প্রথম মৌখিক MS থেরাপি যা ইউরোপীয় ইউনিয়ন কর্তৃক অনুমোদিত একাধিক স্ক্লেরোসিস (MS) শিশু এবং কিশোর-কিশোরীদের প্রথম সারির চিকিৎসার জন্য। এই পেডিয়াট্রিক ইঙ্গিতের অনুমোদন Aubagio ইইউতে একটি অতিরিক্ত বছরের বাজার সুরক্ষা প্রদান করে।

আরবিএমএস সহ প্রাপ্তবয়স্ক রোগীদের চিকিৎসার জন্য সেপ্টেম্বর 2012 এবং আগস্ট 2013 সালে মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপীয় ইউনিয়নে বিপণনের জন্য আউবাজিও অনুমোদিত হয়েছিল। ওষুধটি একটি শিল্প-নেতৃস্থানীয় মৌখিক এমএস ড্রাগ, যা বিশ্বের 80 টিরও বেশি দেশ এবং অঞ্চলে বাজারজাত করা হয়েছে। চীনে, Aubagio জুলাই 2018 সালে বিপণনের জন্য অনুমোদিত হয়েছিল এবং এটি চীনে এমএসের চিকিৎসার জন্য অনুমোদিত প্রথম মৌখিক রোগ সংশোধন থেরাপি (DMT) ষধ।

এটি অনুমান করা হয় যে এমএস বিশ্বব্যাপী আনুমানিক 2.8 মিলিয়ন মানুষকে প্রভাবিত করে, যার মধ্যে শিশু এবং কিশোর -কিশোরীরা অন্তত 30,000 জন। পেডিয়াট্রিক এমএস একটি বিরল রোগ। %% শিশু রোগী একটি রিলেপস-রেমিটিং কোর্স অনুভব করে। প্রাপ্তবয়স্কদের শুরু হওয়া এমএস-এর তুলনায়, শিশু রোগীরা সাধারণত পুনরাবৃত্তির হার বেশি এবং ক্ষতির একটি বড় বোঝা দেখায়। আগের সূত্রপাতের কারণে, অপরিবর্তনীয় অক্ষমতা এবং মাধ্যমিক অগ্রগতি সাধারণত প্রাপ্তবয়স্কদের তুলনায় কম বয়সে ঘটে। এমএস এর উপসর্গ শিশু এবং কিশোর -কিশোরীদের প্রতিটি দিককে প্রভাবিত করে' জীবন, শারীরিক স্বাস্থ্য থেকে সামাজিক উন্নয়ন এবং আত্মসম্মান।

স্যানোফি জেনজাইমের নিউরোলজি ডেভেলপমেন্টের প্রধান এরিক ওয়ালস্ট্রোম বলেছেন: "পেডিয়াট্রিক এমএস এখনও একটি অপরিহার্য ক্ষেত্র যা অপরিণত চিকিৎসা প্রয়োজন। ইউরোপীয় কমিশন পেডিয়াট্রিক রোগীদের জন্য Aubagio অনুমোদন করেছে, যার মানে হল যে ইউরোপে এমএস শিশু এবং কিশোর -কিশোরীদের একটি নতুন চিকিৎসার বিকল্প আছে, এবং আরো গুরুত্বপূর্ণ, এই বিকল্পটি এই গুরুতর রোগের চিকিৎসায় একটি অর্থপূর্ণ উন্নতি প্রদান করতে পারে। [জিজি] কোট;

শিশু রোগীদের মধ্যে Aubagio এর কার্যকারিতা এবং নিরাপত্তা:

ফেজ 3 টেরিকিডস স্টাডি (NCT02201108) একটি মাল্টিসেন্টার, এলোমেলো, ডাবল-ব্লাইন্ড, প্লেসবো-নিয়ন্ত্রিত, সমান্তরাল-গ্রুপ ট্রায়াল যার মধ্যে 22 টি দেশের 166 রিলেপসিং-রেমিটিং মাল্টিপল স্ক্লেরোসিস (আরআরএমএস) পেডিয়াট্রিক রোগী রয়েছে। গবেষণায় একটি স্ক্রিনিং পিরিয়ড (4 সপ্তাহ পর্যন্ত), তারপরে ডাবল-ব্লাইন্ড চিকিত্সার সময়কাল (র্যান্ডমাইজেশনের পরে 96 সপ্তাহ পর্যন্ত চিকিত্সা) অন্তর্ভুক্ত ছিল। একটি 96-সপ্তাহ খোলা লেবেল এক্সটেনশন চলছে। প্রাথমিক এন্ডপয়েন্ট হল প্রথম নিশ্চিত ক্লিনিকাল পুনরাবৃত্তির সময়, এবং পূর্বনির্ধারিত সংবেদনশীলতা বিশ্লেষণে পুনরাবৃত্তির সমতুল্য হিসাবে উচ্চ চৌম্বকীয় অনুরণন ইমেজিং (এমআরআই) কার্যকলাপের সময় অন্তর্ভুক্ত। উপরন্তু, যেসব রোগীরা ডাবল-ব্লাইন্ড পিরিয়ড সম্পন্ন করেছেন বা উচ্চ এমআরআই কার্যকলাপ করেছেন তারা ওপেন লেবেল সম্প্রসারণের সময় অব্যাহত রাখার যোগ্য।

গবেষণায়, 109 জন রোগীকে এলোমেলোভাবে আউবাগিও গ্রুপে এবং 57 জন রোগীকে এলোমেলোভাবে প্লেসবো গ্রুপে নিয়োগ দেওয়া হয়েছিল। ডাবল-ব্লাইন্ড চিকিত্সা সময়কালে, ক্লিনিকাল পুনরাবৃত্তি বা উচ্চ এমআরআই কার্যকলাপের রোগীদের ওপেন-লেবেল আউবাজিও চিকিত্সায় রূপান্তরিত করা হয়। ডাবল-ব্লাইন্ড কোর স্টাডি সময়কালে (র্যান্ডমাইজেশনের weeks সপ্তাহ) প্রধান কার্যকারিতা ফলাফল এবং নিরাপত্তা এবং সহনশীলতার তথ্য ২০২০ EAN অনলাইন সম্মেলনে ঘোষণা করা হয়েছে। ফলাফল দেখায় যে:

- প্রাথমিক বিন্দুর পরিপ্রেক্ষিতে, সংখ্যাসূচকভাবে, Aubagio গোষ্ঠীটি প্লেসবো গ্রুপের তুলনায় ক্লিনিকাল পুনরাবৃত্তির ঝুঁকিতে 34% হ্রাস পেয়েছিল, কিন্তু এটি একটি উল্লেখযোগ্য পার্থক্য অর্জন করতে পারেনি। প্লেসবো গ্রুপের তুলনায়, প্রথম নিশ্চিত হওয়া ক্লিনিকাল পুনরাবৃত্তির সময়টি আউবাগিও গ্রুপে বিলম্বিত হয়েছিল (মধ্য সময়: 75.3 সপ্তাহ বনাম 39.1 সপ্তাহ; HR=0.66; 95%CI: 0.39-1.1; p=0.29)। এমআরআই এর উচ্চ গতিশীলতার কারণে, ডাবল-ব্লাইন্ড চিকিত্সা থেকে ওপেন-লেবেল চিকিত্সার দিকে স্যুইচ প্রত্যাশার চেয়ে বেশি ঘন ঘন হয়। আউবাগিও গোষ্ঠীর সাথে তুলনা করে, প্লেসবো গ্রুপের উচ্চতর এবং আগের স্যুইচিং ফ্রিকোয়েন্সি ছিল (যথাক্রমে 26% এবং 14%)। এটি প্রাথমিক এন্ডপয়েন্টের কার্যকারিতা হ্রাস করে।

প্রথম রোগের ক্রিয়াকলাপের সময়ের যৌগিক শেষ বিন্দুর একটি পূর্বনির্ধারিত সংবেদনশীলতা বিশ্লেষণে (প্রথমে ক্লিনিকাল পুনরাবৃত্তি নিশ্চিত করার সময় বা উচ্চ এমআরআই কার্যকলাপের সাথে ওপেন-লেবেল চিকিত্সার দিকে যাওয়ার সময়), প্লাসিবোর তুলনায়, আউবাজিও কমিয়ে দেবে প্রথম নিশ্চিত ক্লিনিকাল পুনরাবৃত্তির ঝুঁকি বা উচ্চ এমআরআই কার্যকলাপের কারণে ওপেন-লেবেল থেরাপিতে সুইচ 43% এবং বিলম্বের (মধ্য সময়: 72.1 সপ্তাহ বনাম 37.0 সপ্তাহ; এইচআর=0.57; 95% সিআই: 0.37-0.87; পি=0.04)।

-প্লেসিবোর সাথে তুলনা করে মূল সেকেন্ডারি এন্ডপয়েন্টের ক্ষেত্রে, আউবাজিও এমআরআই স্ক্যানের T1 গ্যাডোলিনিয়াম-বর্ধিত (Gd + T1) ক্ষত সংখ্যা উল্লেখযোগ্যভাবে 75% (p< 0.0001),="" এবং="" 55="" %(p="0.0006)" দ্বারা="" নতুন="" বা="" প্রসারিত="" t2="" ক্ষত="" সংখ্যা="" উল্লেখযোগ্যভাবে="" হ্রাস="">

এই গবেষণায়, আউবাজিও শিশুদের জনসংখ্যায় ভালভাবে সহ্য করা হয়েছিল এবং এর নিরাপত্তা নিয়ন্ত্রণযোগ্য ছিল। Aubagio গ্রুপ এবং প্লাসিবো গ্রুপে বিরূপ ঘটনা (AE) এবং গুরুতর প্রতিকূল ঘটনা (SAE) এর সামগ্রিক ঘটনা একই রকম ছিল (যথাক্রমে 88.1% এবং 82.5%, 11.0% এবং 10.5%), এবং গবেষণায় কোন মৃত্যু হয়নি । Aubagio গোষ্ঠীতে AEs এর ঘটনা প্লেসবো গ্রুপের তুলনায় বেশি ছিল (≥5%এর পার্থক্য), যার মধ্যে নাসোফ্যারিঞ্জাইটিস, উপরের শ্বাসযন্ত্রের সংক্রমণ, অ্যালোপেসিয়া, প্যারেসথেসিয়া, পেটে ব্যথা এবং রক্তের ক্রিয়েটিন ফসফোকিনেজ (≥3 গুণ স্বাভাবিকের উপরের সীমা)। ডাবল-ব্লাইন্ড পিরিয়ডে, 1.8% (2/109) আউবাজিওর সাথে চিকিত্সা করা রোগীদের প্যানক্রিয়াটাইটিস ছিল, যখন প্লেসিবো গ্রুপে ছিল না। গবেষণার ওপেন-লেবেল সময়কালে, অগ্ন্যাশয়ের অন্যান্য দুটি ক্ষেত্রে এবং গুরুতর তীব্র অগ্ন্যাশয়ের একটি ক্ষেত্রে (সিউডোপ্যাপিলোমা সহ) আউবাজিওর চিকিৎসা করা রোগীদের মধ্যে রিপোর্ট করা হয়েছিল।