রোচে এভ্রিসিদি শীঘ্রই ইইউতে তালিকাভুক্তির জন্য অনুমোদিত হবে, এবং চীন এ পর্যালোচনা করা হয়েছে!

রোচে সম্প্রতি ঘোষণা দিয়েছিল যে ইউরোপীয় মেডিসিন এজেন্সি (ইএমএ) কমিটি ফর মেডিকেল প্রোডাক্ট ফর হিউম্যান ইউজ (সিএইচএমপি) ইতিবাচক পর্যালোচনা জারি করেছে Ev 2 মাস বয়স এবং চিকিত্সার জন্য 1/2 প্রকারের ক্লিনিকাল রোগ নির্ণয়ের জন্য এভরিসডির (রিসিপ্লিপ্লাম) অনুমোদনের পরামর্শ দেয়। 3 এসএমএ বা টাইপ 5 কিউ স্পাইনাল পেশী অ্যাট্রোফি (এসএমএ) এসএমএন 2 এর 1-4 কপি সহ। তীব্র মূল্যায়ন পদ্ধতির অধীনে সিএইচএমপির সুপারিশগুলি সম্পন্ন হয়েছিল। ইউরোপীয় কমিশন (ইসি) আগামী দুই মাসের মধ্যে একটি চূড়ান্ত পর্যালোচনা সিদ্ধান্ত নেবে বলে আশা করা হচ্ছে, যা ইউরোপীয় ইউনিয়নের সমস্ত ২ member সদস্য রাষ্ট্রের পাশাপাশি আইসল্যান্ড, নরওয়ে এবং লিচটেনস্টেইনের ক্ষেত্রে প্রযোজ্য হবে।

২০২০ সালের আগস্টে, এভ্রাইসডি 2 মাস বা তার বেশি বয়সী এসএমএ রোগীদের বাচ্চাদের এবং প্রাপ্তবয়স্কদের চিকিত্সার জন্য মার্কিন এফডিএ দ্বারা অনুমোদিত হয়েছিল। এভরিসডি অনুমোদিত হয়ে গেলে, এফডিএ বিরল পেডিয়াট্রিক রোগের জন্য রোকে একটি অগ্রাধিকার পর্যালোচনা ভাউচার (পিআরভি) জারিও করে।

এভ্রিস্টি একটি তরল প্রস্তুতি যা মুখে মুখে বা কোনও ফিডিং নলের মাধ্যমে দিনে একবার চালানো যেতে পারে। ড্রাগটি শিশু, শিশু, কিশোর এবং প্রাপ্তবয়স্কদের সমস্ত ধরণের (টাইপ 1, টাইপ 2, এবং টাইপ 3) এসএমএর সাথে ব্যবহার করতে ব্যবহৃত হতে পারে। এখন অবধি, এভ্রিস্টি 7 টি দেশে (মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র, চিলি, ব্রাজিল, ইউক্রেন, দক্ষিণ কোরিয়া, জর্জিয়া, রাশিয়া) অনুমোদিত হয়েছে এবং চীন সহ ৩০ টিরও বেশি দেশে তালিকাভুক্তি জমা দিয়েছে।

এটি উল্লেখ করার মতো বিষয় যে এভ্রিসডি হ'ল এসএমএর প্রথম মৌখিক থেরাপি এবং ঘরে বসে পরিচালনা করা যায় এমন প্রথম এসএমএ থেরাপি। এভরিসডি একটি মোটর নিউরন বেঁচে থাকার জিন 2 (এসএমএন 2) এমআরএনএ স্প্লিকিং মডিফায়ার, যা মোটর নিউরন বেঁচে থাকার প্রোটিন (এসএমএন) উত্পাদন বাড়িয়ে এসএমএর সাথে আচরণ করে। এসএমএন প্রোটিন সারা শরীর জুড়ে বিতরণ করা হয় এবং স্বাস্থ্যকর মোটর নিউরন এবং ব্যায়াম বজায় রাখার জন্য এটি প্রয়োজনীয়।

2 টি ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলিতে, এভ্রাইসডি বিভিন্ন বয়সের এবং রোগের তীব্রতার (টাইপ 1, টাইপ 2 এবং টাইপ 3 সহ) এসএমএ রোগীদের মধ্যে মোটর ফাংশনে ক্লিনিকভাবে অর্থবহ উন্নতি দেখিয়েছিলেন। এভরিসডির সাথে চিকিত্সা করা শিশুরা সমর্থন ব্যতীত কমপক্ষে 5 সেকেন্ড বসে থাকতে পারে, যা এসএমএ রোগের প্রাকৃতিক কোর্সে একটি সাধারণ মূল আন্দোলনের মাইলফলক। এছাড়াও, প্রাকৃতিক চিকিত্সার ইতিহাসের সাথে তুলনা করে, এভ্রিসডি স্থায়ী বায়ুচলাচল ছাড়াই বেঁচে থাকার উন্নতি করেছিল।

রিসডিপ্লামের রাসায়নিক কাঠামো

এভরিসডি একটি মৌখিক তরল। এর সক্রিয় ফার্মাসিউটিক্যাল উপাদান, রিসিডিপ্ল্যাম, একটি বেঁচে থাকার মোটর নিউরন জিন 2 (এসএমএন 2) স্প্লাইসিং মডিফায়ার যা কেন্দ্রীয় স্নায়ুতন্ত্র এবং পেরিফেরিয়াল টিস্যুগুলিতে এসএমএন প্রোটিনের ধারাবাহিকতা বৃদ্ধি এবং বজায় রাখার জন্য ডিজাইন করা হয়েছে। আরও এবং আরও ক্লিনিকাল প্রমাণগুলি দেখায় যে এসএমএ একটি বহু-সিস্টেমের রোগ, এবং এসএমএ প্রোটিনের ক্ষয়টি কেন্দ্রীয় স্নায়ুতন্ত্রের বাইরে অনেকগুলি টিস্যু এবং কোষকে প্রভাবিত করতে পারে। মৌখিক প্রশাসনের পরে, রিসডিপ্লাম একটি সিস্টেমিক বিতরণ উপস্থাপন করে, যা কেন্দ্রীয় স্নায়ুতন্ত্র এবং পেরিফেরিয়াল টিস্যুতে ধারাবাহিকভাবে এসএমএন প্রোটিনের মাত্রা বাড়িয়ে তুলতে পারে এবং টাইপ 1, টাইপ 2, এবং টাইপ 3 এসএমএ রোগীদের মোটর ফাংশন উন্নত করতে দেখানো হয়েছে ।

এসএমএ ফাউন্ডেশন এবং পিটিসি থেরাপিউটিক্সের সহযোগিতার অংশ হিসাবে, জেনেনটেক এভ্রিসডির ক্লিনিকাল বিকাশের নেতৃত্ব দিয়েছিলেন। এসএমএ ক্ষেত্রে একটি বৃহত্তর, বিস্তৃত এবং শক্তিশালী ক্লিনিকাল ট্রায়াল প্রকল্পের অংশ হিসাবে, এভ্রাইসডি 450 জনেরও বেশি লোকের উপর গবেষণা চালাচ্ছেন। প্রকল্পটি 2 মাস থেকে 60 বছর বয়সী শিশুদের অন্তর্ভুক্ত করে যাদের বিভিন্ন লক্ষণ এবং মোটর ফাংশন রয়েছে যেমন স্কোলিওসিস বা জয়েন্ট কন্ট্রাক্টস এবং সেইসাথে রোগীরা যারা পূর্বে অন্যান্য এসএমএ থেরাপি পেয়েছেন covers ওষুধ জিজি # 39 এর ক্লিনিকাল ট্রায়াল জনসংখ্যাটি এসএমএ রোগের একটি বিস্তৃত, রিয়েল-ওয়ার্ল্ড জনসংখ্যার প্রতিনিধিত্ব করার লক্ষ্যে, যাতে সমস্ত উপযুক্ত রোগী চিকিত্সা গ্রহণ করতে পারে তার লক্ষ্য নিয়ে।

বর্তমানে, সমস্ত ধরণের এভরিসিডি চিকিত্সা (টাইপ 1) টাইপ 1 ধরণের মূল্যায়নের জন্য রশি 4 টি বিশ্বব্যাপী মাল্টি-সেন্টার ক্লিনিকাল স্টাডিজ (সানফিশ [এনসিটি02908685], ফিরিফিশ [এনসিটি 02913482], রেনবোফিশ [এনসিটি 03032172], রেইনবউফিশ [এনসিটি03779334] নবজাতকগুলিতে এসএমএর কার্যকারিতা এবং সুরক্ষা এবং প্রাকপদার্থক এসএমএ।

স্পিনরাজা: বিশ্বের&# 39 এর প্রথম এসএমএ চিকিত্সার ওষুধ, চীনে অনুমোদিত

এসএমএ হ'ল একটি মোটর নিউরন ডিজিজ যা পেশী দুর্বলতা এবং অ্যাট্রাফির কারণ হতে পারে। রোগটি জেনেটিক ত্রুটিগুলির কারণে সৃষ্ট একটি অটোসোমাল রিসেসিভ জেনেটিক রোগ। এটি রোগীর দেহের চারপাশের পেশীগুলির ক্ষতি করতে পারে। রোগীর মূল প্রকাশ হ'ল পদ্ধতিগত পেশী অ্যাট্রোফি এবং দুর্বলতা। শরীর ধীরে ধীরে বিভিন্ন মোটর ফাংশন হারায়, এমনকি শ্বাস এবং গ্রাস করে। এসএমএ হ'ল 2 বছরের কম বয়সী শিশুদের মধ্যে প্রথম এক জেনেটিক ডিজিজ কিলার। রোগটি তুলনামূলকভাবে সাধারণ জিজি কোট; বিরল রোগ জিজি কোট; নবজাতকদের মধ্যে 1: 6000-1: 10000 এর প্রসার সহ সম্পর্কিত প্রতিবেদন অনুসারে, চীনে এসএমএ রোগীদের বর্তমান সংখ্যা প্রায় ৩৫-৫০ মিলিয়ন।

২০১ December সালের ডিসেম্বরে, স্পিনরাজা (নুসিনারসন), বায়োজেন এবং এর সহযোগী আয়নিস দ্বারা প্রস্তুত একটি ওষুধ অনুমোদিত হয়েছিল এবং এসএমএর চিকিত্সার জন্য বিশ্বের জিজি # 39 became হয়ে ওঠে। ড্রাগটি একটি অ্যান্টিসেন্স অলিগোনুক্লিয়টাইড (এএসও)। এটি ইন্ট্র্যাথাকাল ইনজেকশন দ্বারা পরিচালিত হয় এবং মেরুদণ্ডের কর্ডের চারপাশে সরাসরি সেরিব্রোস্পাইনাল ফ্লুইড (সিএসএফ) এ ড্রাগ সরবরাহ করে। এটি এসএমএন 2 প্রি-মেসেঞ্জার আরএনএ (প্রাক-এমআরএনএ) এর স্প্লিকিং পরিবর্তন করে এবং সম্পূর্ণ কার্যকরী এসএমএন প্রোটিনের উত্পাদন বৃদ্ধি করে। এসএমএ রোগীদের ক্ষেত্রে, এসএমএন প্রোটিনের অপর্যাপ্ত মাত্রা মেরুদণ্ডের মোটর নিউরন ফাংশনটি হ্রাস করে de ক্লিনিকাল স্টাডিতে, স্পিনরাজা চিকিত্সা এসএমএ রোগীদের মোটর ফাংশনকে উল্লেখযোগ্যভাবে উন্নত করে।

২০১২ সালের মে মাসে, নোভার্টিসের জোলজেনসমা (ওনেসমনোগেন আবেপারভোভেক) জিন থেরাপি অনুমোদিত হয়েছিল, এসএমএর চিকিত্সার জন্য বিশ্বের জিজি # 39; র প্রথম জিন থেরাপিতে পরিণত হয়েছিল। ওষুধ একক, এক সময়ের অন্তঃসত্ত্বা আধানের পরে এসএমএন প্রোটিনকে ক্রমাগতভাবে প্রকাশ করে রোগের অগ্রগতি রোধ করে, যা এসএমএর অন্তর্নিহিত কারণটি সমাধান করতে পারে এবং দীর্ঘমেয়াদে রোগীদের জীবনমান উন্নত করার প্রত্যাশা করা হয়।

চীনা বাজারে, স্পিনরাজা ফেব্রুয়ারী 2019 এর শেষে 5Q মেরুদণ্ডের পেশী অ্যাট্রোফি (5 কিউ-এসএমএ) রোগীদের চিকিত্সার জন্য অনুমোদিত হয়েছিল। এই অনুমোদনটি স্পিনরাজাকে চিনের বাজারে এসএমএর চিকিত্সার প্রথম ড্রাগ হিসাবে পরিণত করে। 5Q-SMA হ'ল এসএমএ-এর সর্বাধিক সাধারণ ধরণের, যা এসএমএর প্রায় 95% ক্ষেত্রে। এই ধরণের এসএমএ ক্রোমোজোম 5 এর এসএমএন 1 (বেঁচে থাকার মোটর নিউরন প্রোটিন 1) জিনে পরিবর্তনের ফলে ঘটে, তাই এটি 5Q-SMA নাম রাখে।