Roche Evrysdi (risdiplam) উল্লেখযোগ্যভাবে মোটর ফাংশন উন্নত করে&টাইপ 1 SMA-1/2 দিয়ে বাচ্চাদের বেঁচে থাকার

Roche সম্প্রতি ঘোষণা করেছে যে মৌখিক ওষুধ Evrysdi® এর মূল্যায়ন (risdiplam) স্পাইনাল মাসকুলার অ্যাট্রফি (এসএমএ) গ্লোবাল ফেজ 2/3 ফায়ারফিশ স্টাডি (NCT02913482) পার্ট 2 ডেটা আন্তর্জাতিক মেডিকেল জার্নাল নিউ ইংল্যান্ড জার্নাল অফ মেডিসিন (NEJM) এ প্রকাশিত হয়েছে। দেখুন: টাইপ 1 স্পাইনাল মাসকুলার এট্রোফি বনাম isতিহাসিক নিয়ন্ত্রণের সাথে রিসডিপ্লাম-ট্রিটেড শিশু।

SMA হল প্রাথমিক জেনেটিক ফ্যাক্টর যা শিশু এবং ছোট বাচ্চাদের মৃত্যুর দিকে নিয়ে যায় এবং 5q-SMA হল সবচেয়ে সাধারণ প্রকার। এই রোগ পেশী দুর্বলতা এবং মোটর ফাংশন প্রগতিশীল ক্ষতি হতে পারে, এবং উল্লেখযোগ্য unmet চিকিৎসা প্রয়োজন আছে। ইউএস এফডিএ কর্তৃক 2020 সালের আগস্ট মাসে এসএমএ - 2 মাস বয়সী শিশু এবং প্রাপ্তবয়স্কদের চিকিৎসার জন্য এভ্রিসডি অনুমোদিত হয়েছিল। 2021 সালের মার্চ মাসে, ইউরোপিয়ান ইউনিয়ন দ্বারা Evrysdi অনুমোদিত হয়েছিল SMA-2 মাস বয়সী রোগীদের চিকিৎসার জন্য এবং ক্লিনিক্যালি টাইপ 1/2 টাইপ/3 SMA বা 5Q টাইপ SMA হিসাবে SMN2- এর 1-4 কপি। চীনে, এই বছরের জুন মাসে, এভ্রিসডি (Aimanxin®, Lisporan ওরাল সলিউশন পাউডার) রাজ্য খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসন কর্তৃক 2 মাস বা তার বেশি বয়সের SMA রোগীদের চিকিৎসার জন্য অনুমোদিত হয়েছিল। এখন পর্যন্ত, Evrysdi 54 টি দেশে অনুমোদিত হয়েছে এবং 33 টি অন্যান্য দেশে বিপণন আবেদন জমা দিয়েছে।

Evrysdi হল এসএমএর জন্য প্রথম মৌখিক থেরাপি এবং প্রথম এসএমএ থেরাপি যা বাড়িতে পরিচালিত হতে পারে। ওষুধটি একটি তরল প্রস্তুতি যা মৌখিকভাবে বা বাড়িতে খাওয়ার টিউবের মাধ্যমে দিনে একবার ব্যবহার করা যেতে পারে। এসএমএর সকল প্রকার (টাইপ 1, টাইপ 2, এবং টাইপ 3) সহ শিশু, শিশু, কিশোর এবং প্রাপ্তবয়স্কদের চিকিৎসার জন্য ওষুধটি ব্যবহার করা যেতে পারে। Evrysdi হল একটি মোটর নিউরন সারভাইভাল জিন 2 (SMN2) mRNA splicing modifier, যা মোটর নিউরন সারভাইভাল প্রোটিন (SMN) এর উৎপাদন বাড়িয়ে SMA এর চিকিৎসা করে। এসএমএন প্রোটিন সারা শরীরে বিতরণ করা হয় এবং সুস্থ মোটর নিউরন এবং ব্যায়াম বজায় রাখার জন্য অপরিহার্য।

FIREFISH গবেষণার দ্বিতীয় অংশটি লক্ষণীয় টাইপ 1 SMA সহ শিশুদের মধ্যে পরিচালিত হয়েছিল যারা তালিকাভুক্তির সময় 1-7 মাস বয়সী ছিল। ফলাফল দেখিয়েছে যে গবেষণাটি প্রাথমিক শেষ বিন্দুতে পৌঁছেছে: 12 মাসের চিকিত্সার সময়, 29% শিশু (12/41) কমপক্ষে 5 সেকেন্ডের জন্য সমর্থন ছাড়াই বসেছিল, একটি মাইলফলক যা এই রোগের প্রাকৃতিক গতিতে কখনও দেখা যায়নি। FIREFISH গবেষণার দ্বিতীয় অংশে, Evrysdi এর নিরাপত্তা তার পরিচিত নিরাপত্তা বৈশিষ্ট্যগুলির সাথে সামঞ্জস্যপূর্ণ। 2021 সালের ফেব্রুয়ারিতে, NEJM- এ FIREFISH স্টাডির প্রথম ডোজের 12 মাসের ফলাফল প্রকাশিত হয়েছিল।

FIREFISH গবেষক এবং MDUK অক্সফোর্ড নিউরোমাসকুলার সেন্টারের পেডিয়াট্রিক নিউরোমাসকুলার ডিজিজের অধ্যাপক লরেন্ট সার্ভাইস বলেছেন:&উদ্ধৃতি; চিকিত্সা ছাড়া টাইপ 1 SMA সহ শিশুরা 2 বছরের বেশি বাঁচতে পারে না। Evrysdi চিকিত্সা দ্বারা অর্জিত গুরুত্বপূর্ণ মোটর মাইলফলক, যেমন বসা, উল্টানো এবং গিলে ফেলা এই শিশুদের সর্বোত্তম ফলাফল অর্জনে সাহায্য করার মৌলিক উপাদান। স্থায়ী বায়ুচলাচলের প্রয়োজনীয়তা কমাতে এবং বেঁচে থাকার হার বাড়ানোর সম্ভাবনা তাদের রয়েছে। [জিজি] কোট;

ডেটা বিশ্লেষণের সময়, এভ্রিসডি চিকিত্সার গড় সময়কাল ছিল 15.2 মাস এবং রোগীদের গড় বয়স ছিল 20.7 মাস। চিকিত্সার 12 তম মাসে, 93% (38/41) শিশু বেঁচে ছিল, এবং 85% (35/41) শিশু স্থায়ীভাবে বায়ুচলাচল ছিল না। চিকিত্সা ছাড়াই, প্রাকৃতিক রোগের ইতিহাসে মৃত্যুর মধ্যবর্তী বয়স বা স্থায়ী বায়ুচলাচল ছিল 13.5 মাস। 90% (37/41) রোগীদের CHOP-INTEND স্কোরে কমপক্ষে 4 পয়েন্ট বৃদ্ধি পেয়েছে, এবং 56% (23/41) 40 পয়েন্টের বেশি স্কোর পেয়েছে, 20 পয়েন্টের গড় বৃদ্ধি সহ।

উপরন্তু, অধ্যয়নটি গৌণ শেষ বিন্দুতে পৌঁছেছে: 78% (32/41) রোগীদের HINE-2 প্রতিক্রিয়াশীল হিসাবে শ্রেণীবদ্ধ করা হয়েছিল। HINE-2 স্কেল (হ্যামারস্মিথ ইনফ্যান্ট নিউরোলজিক্যাল এক্সামিনেশন স্কেল 2) হেড কন্ট্রোল, বসার ভঙ্গি, স্বায়ত্তশাসিত আঁকড়ে ধরা, লাথি, ঘূর্ণায়মান, ক্রলিং, দাঁড়ানো এবং হাঁটার ক্ষমতার মাধ্যমে মোটর ফাংশন মূল্যায়ন করে। যদি আরও বেশি ব্যায়ামের মাইলফলক খারাপ হওয়ার পরিবর্তে উন্নতি দেখায়, তবে শিশুটিকে HINE-2 প্রতিক্রিয়া হিসাবে শ্রেণীবদ্ধ করা হয়।

FIREFISH গবেষণার দ্বিতীয় অংশে, Evrysdi এর নিরাপত্তা তার পরিচিত নিরাপত্তা বৈশিষ্ট্যগুলির সাথে সামঞ্জস্যপূর্ণ ছিল। সর্বাধিক সাধারণ বিরূপ ঘটনাগুলি ছিল উপরের শ্বাসযন্ত্রের সংক্রমণ (68%), নিউমোনিয়া (39%), জ্বর (39%), কোষ্ঠকাঠিন্য (20%), ডায়রিয়া (10%) এবং ম্যাকুলোপাপুলার ফুসকুড়ি (10%)। সবচেয়ে সাধারণ গুরুতর প্রতিকূল ঘটনাগুলো ছিল নিউমোনিয়া (%২%), ব্রঙ্কিওলাইটিস (৫%), হাইপোটোনিয়া (৫%) এবং শ্বাসকষ্ট (৫%)। চিকিৎসার প্রথম months মাসে তিনটি শিশুর মারাত্মক জটিলতা দেখা দেয়। গবেষকরা বিশ্বাস করেন যে এভ্রিসডির সাথে এর কোন সম্পর্ক নেই।

এই বছরের এপ্রিল মাসে, রোচে ফায়ারফিশ স্টাডির পার্ট 2 এর জন্য নতুন দুই বছরের ডেটা ঘোষণা করেছিল, যা দেখিয়েছিল যে ইভ্রিসডি বাচ্চাদের মোটর ফাংশনের উন্নতি অব্যাহত রেখেছে, যার মধ্যে রয়েছে সমর্থন ছাড়া বসার এবং দাঁড়ানোর ক্ষমতা, 12 মাস থেকে 24 মাস পর্যন্ত। গবেষণা এছাড়াও দেখায় যে Evrysdi বেঁচে থাকার হার উন্নত, মৌখিক খাওয়ানোর ক্ষমতা উন্নত, এবং স্থায়ী বায়ুচলাচল প্রয়োজন হ্রাস। অনুসন্ধানমূলক তথ্য দেখায় যে টাইপ 1 এসএমএর স্বাভাবিক কোর্সের সাথে তুলনা করে, ইভ্রিসডি গ্রাস করার ক্ষমতা উন্নত করতে এবং হাসপাতালে ভর্তির হার হ্রাস করতে থাকে। Evrysdi এর নিরাপত্তা তার প্রতিষ্ঠিত নিরাপত্তা অবস্থা মেনে চলে।