ফাইজার এক সপ্তাহে দীর্ঘ-অভিনীত ড্রাগ সোম্যাট্রোগন ফেজ 3 ক্লিনিকাল সাফল্য: চিকিত্সার বোঝা উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস করুন!

ফাইজার এবং ওপোকো স্বাস্থ্য সম্প্রতি যৌথভাবে বৃদ্ধি হরমোনের ঘাটতি (জিএইচডি) শিশুদের চিকিত্সার জন্য সাপ্তাহিক দীর্ঘ-অভিনয় মানব বর্ধন হরমোন সোম্যাট্রোগন মূল্যায়নের C0311002 ফেজ 3 ক্লিনিকাল স্টাডির ইতিবাচক শীর্ষ-লাইন ফলাফল ঘোষণা করেছে। জিএইচডি আক্রান্ত শিশুদের মধ্যে 3 থেকে 18 বছর বয়সের মধ্যে এই সমীক্ষা চালানো হয়েছিল এবং ফলাফলগুলি দেখায় যে সোমোট্রোগন এর সাপ্তাহিক ইনজেকশনগুলি মানব বিকাশের হরমোন জেনোট্রপিনের একদিনের ইনজেকশনের তুলনায় চিকিত্সার বোঝা উন্নতির প্রাথমিক প্রান্তে পৌঁছেছে (সোমোট্রপিন) )।

শৈশব জিএইচডি একটি মারাত্মক এবং বিরল রোগ যা পিটুইটারি গ্রন্থির দ্বারা নিঃসৃত পর্যাপ্ত বৃদ্ধি হরমোন দ্বারা সৃষ্ট হয় caused জিএইচডি আক্রান্ত শিশুদের দৈর্ঘ্য কেবল সংক্ষিপ্ত নয়, তবে বিপাকীয় অস্বাভাবিকতা, মনো-সামাজিক চ্যালেঞ্জ, জ্ঞানীয় ঘাটতি এবং জীবনমানের নিম্নমানেরও রয়েছে। কয়েক দশক ধরে, GHD- র যত্নের মানটি বৃদ্ধি এবং বিপাকীয় প্রভাবগুলিকে উন্নত করতে দিনে একবার এইচজিএইচের সাবকুটেনিয়াস ইনজেকশন হয়ে থাকে। যত্নশীল এবং রোগীদের জন্য, প্রতিদিনের ইনজেকশনের চিকিত্সার ভার বেশি, যা দুর্বলভাবে মেনে চলতে পারে এবং সামগ্রিক চিকিত্সার প্রভাব হ্রাস করতে পারে।

সোম্যাট্রোগন একটি নতুন আণবিক সত্তা যা মানব বিকাশের হরমোনের প্রাকৃতিক অনুক্রম ধারণ করে এবং এন-টার্মিনাসের একটি অনুলিপি এবং মানব কোরিওনিক গোনাডোট্রপিন (এইচসিজি)-চেইন সি-টার্মিনাল পেপটাইড (সিটিপি) এর সি-টার্মিনাসে দুটি কপি ধারণ করে So , সিটিপি অণুর অর্ধেক জীবন বাড়িয়ে দিতে পারে। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপীয় ইউনিয়নে, জিএইচডি আক্রান্ত শিশু এবং প্রাপ্তবয়স্কদের চিকিত্সার জন্য সোম্যাট্রোগনকে অরফান ড্রাগ ডিজাইনি (ওডিডি) দেওয়া হয়েছে।

2014 সালে, ফাইজার এবং ওপোকো জিএইচডি চিকিত্সার জন্য সোম্যাট্রোগন বিকাশ এবং বাণিজ্যিকীকরণের জন্য একটি বৈশ্বিক চুক্তি স্বাক্ষর করেছে। চুক্তি অনুসারে ওপোকো ক্লিনিকাল প্রকল্পগুলি বাস্তবায়নের জন্য দায়বদ্ধ এবং ফাইফার পণ্য নিবন্ধকরণ এবং বাণিজ্যিকীকরণের জন্য দায়বদ্ধ। উভয় পক্ষই উপযুক্ত হিসাবে শিশু এবং প্রাপ্তবয়স্কদের জন্য অন্যান্য ইঙ্গিতগুলির সম্ভাবনাটি মূল্যায়ন করবে।

C0311002 হ'ল একটি তিন-পর্যায়ের, এলোমেলোভাবে, মাল্টিসেন্টার, ওপেন-লেবেল, ক্রসওভার অধ্যয়ন যা সপ্তাহে একবার এবং সোম থেকে 3 থেকে 18 বছর বয়সী শিশুদের জিনোট্রপিনে একবারে সোমট্রোগন দিয়ে চিকিত্সার বোঝার মূল্যায়ন করে। মোট ৮ 87 জন এলোমেলোভাবে চিকিত্সা করা এবং চিকিত্সা করা রোগীদের এই ক্রসওভার স্টাডিতে অন্তর্ভুক্ত করা হয়েছিল (৪ টির জন্য এলোমেলোভাবে ৪ [জেনোট্রপিন-সোম্যাট্রোগন]; ৪ টি এলোমেলো করে [সোম্যাট্রোগন-জেনোট্রপিন])। মূল লক্ষ্যটি প্রতিটি সোম্যাট্রোগনকে মূল্যায়ন করা। সাপ্তাহিক ইনজেকশন পরিকল্পনা এবং জেনোট্রপিনের মধ্যে একবারের জন্য চিকিত্সার বোঝা একবার প্রতি 12 সপ্তাহের চিকিত্সা পরিকল্পনার পরে গড় সামগ্রিক জীবন হস্তক্ষেপের মোট স্কোরের পার্থক্যের দ্বারা মূল্যায়ন করা হয়।

শীর্ষ-সারির ফলাফলগুলি দেখায় যে চিকিত্সার 12 সপ্তাহ পরে, দিনে একবার জেনোট্রোপিন চিকিত্সার (24.13 পয়েন্ট) তুলনায়, সাপ্তাহিক সোম্যাট্রোগন চিকিত্সা গড় সামগ্রিক জীবন বিপর্যয় মোট স্কোরকে উন্নত করে (8.63 পয়েন্ট), এবং চিকিত্সার পার্থক্য ছিল -15.49 (95) % সিআই: -19.71, -11.27; পি জিজি এলটি; 0.0001), নামমাত্র 0.05 স্তরে সোম্যাট্রোগেনের পক্ষে। তদতিরিক্ত, মূল মাধ্যমিক শেষ পয়েন্টগুলি দেখিয়েছিল যে সাপ্তাহিক সোম্যাট্রোগন ডোজ শিডিউল একবারের দৈনিক জেনোট্রপিন ডোজ শিডিয়ুলের তুলনায় চিকিত্সা অভিজ্ঞতার ক্ষেত্রে সামগ্রিক উপকার দেখায়।

দুটি চিকিত্সার সময়কালে কোনও গুরুতর প্রতিকূল ঘটনা (SAE) হয়নি। একটি বিষয় চিকিত্সার সময় একটি অ-গুরুতর প্রতিকূল ইভেন্ট (টিইএই) অনুভব করার পরে সোম্যাট্রোগন গ্রহণ বন্ধ করে দেয়। চিকিত্সা গ্রুপগুলির মধ্যে TEAE এর ঘটনাগুলি তুলনামূলক এবং সমস্ত প্রতিকূল ঘটনার তীব্রতা হালকা থেকে মাঝারি।

ফাইজারের গ্লোবাল প্রোডাক্ট ডেভলপমেন্ট বিভাগের দুর্লভ রোগের চিফ ডেভলপমেন্ট অফিসার, এমডি ব্রেন্ডা কুপারস্টোন বলেছেন: "আজ অবধি গবেষণার ফলাফলগুলি প্রমাণ করে যে সাপ্তাহিক সোম্যাট্রোগন লাইফস্টাইলের ব্যাঘাত কমাতে, রোগীর পছন্দগুলিকে সমর্থন করতে এবং সম্মতি উন্নত করার সম্ভাবনা রাখে। প্রায় 40 বছর ধরে, জিএইচডি রোগী এবং তাদের আত্মীয়রা প্রতিদিনের বৃদ্ধির হরমোন ইঞ্জেকশনের বোঝা সহ্য করেছেন। আমরা জিএইচডি সম্প্রদায়ের দীর্ঘস্থায়ী, সাপ্তাহিক চিকিত্সার বিকল্পগুলি সরবরাহ করে যত্নের বর্তমান মান উন্নত করতে প্রতিশ্রুতিবদ্ধ। জিজি কোট;