ইইউ শক্তিশালী ইলিয়েল পিত্ত অ্যাসিড ট্রান্সপোর্টার ইনহিবিটর বাইলভে (odevixibat) অনুমোদন করেছে

Albireo Pharma একটি বিরল লিভার রোগ কোম্পানি যা নতুন পিত্ত অ্যাসিড নিয়ন্ত্রক তৈরি করে। সম্প্রতি, কোম্পানি ঘোষণা করেছে যে ইউরোপীয় কমিশন (ইসি) বিলভে অনুমোদন করেছে (odevixibatক্যাপসুল), বিশ্বের প্রথম ওষুধ যা প্রগতিশীল পারিবারিক ইন্ট্রাহেপ্যাটিক কোলেস্টেসিস (পিএফআইসি) এর সমস্ত উপপ্রকারের চিকিৎসার জন্য অনুমোদিত। পিএফআইসি একটি বিরল লিভারের রোগ। এ পর্যন্ত, পিএফআইসি রোগীদের জন্য মানসম্মত যত্ন লিভার প্রতিস্থাপন সহ আক্রমণাত্মক অস্ত্রোপচারের মধ্যে সীমাবদ্ধ ছিল। এই বিরল রোগের জন্য প্রথম নন-সার্জিক্যাল চিকিত্সা বিকল্প হিসাবে, বাইলভে পিএফআইসি চিকিত্সার সম্পূর্ণ রূপান্তরের প্রতিনিধিত্ব করে।

বাইলভে একটি শক্তিশালী, নন-সিস্টেমিক ইলিয়াল বাইল এসিড ট্রান্সপোর্ট ইনহিবিটর (IBATi) যার হিমায়নের প্রয়োজন নেই। একবার দৈনিক ক্যাপসুল হিসাবে, ক্যাপসুল খোলার পরে মৌখিকভাবে বা নরম খাবারে ছিটিয়ে দেওয়া সহজ। বিপণনের জন্য বাইলভয়ের অনুমোদন সমস্ত উপপ্রকার (টাইপ 1, 2, এবং 3) পিএফআইসি সহ শিশুদের জন্য চিকিত্সা মডেলকে সম্পূর্ণরূপে পরিবর্তন করবে। সার্জিক্যাল চিকিৎসার প্রথম অপশন হিসেবে এই থেরাপি শিশুদের এবং তাদের পরিবারের উপর পিএফআইসি-র বোঝা কমাতে পারে।

বর্তমানে, ইউএস এফডিএ কর্তৃক বাইলভেও অগ্রাধিকার পর্যালোচনা চলছে এবং প্রেসক্রিপশন ড্রাগ ইউজার ফি অ্যাক্ট (PDUFA) এর লক্ষ্য তারিখ জুলাই ২০, ২০২১। শিশুরোগ। ইউরোপীয় ইউনিয়নে, ব্যিলভয়েই একমাত্র IBATi যা EMA দ্বারা ত্বরিত মূল্যায়নের জন্য প্রদান করা হয়। পূর্বে, EMA PLIC এর চিকিৎসার জন্য Bylvay কে অনাথ designষধ উপাধি এবং অগ্রাধিকার designষধ উপাধি (PRIME) প্রদান করে। পিএফআইসি ছাড়াও, অ্যালভিল সিনড্রোম, বিলিয়ারি অ্যাট্রেসিয়া এবং প্রাথমিক কোলানজাইটিসের চিকিৎসার জন্য ব্যিলভেয়কে অনাথ drugষধ উপাধি দেওয়া হয়েছে।

রিচার্ড থম্পসন, বাইলভে ক্লিনিকাল প্রজেক্টের ২ য় ফেজ tri ট্রায়ালের প্রধান তদন্তকারী এবং কিংস কলেজ লন্ডনের আণবিক লিভার রোগের অধ্যাপক, বলেন: “১ laboratory সালে, আমাদের পরীক্ষাগার একটি জিন আবিষ্কার করে যা পিএফআইসি সৃষ্টি করে। 20 বছরেরও বেশি গবেষণার পর, বিলভয় অনুমোদিত হওয়া প্রথম ব্যক্তি হয়ে ওঠে। পিএফআইসি আক্রান্ত শিশুদের জন্য ড্রাগ থেরাপি। এ পর্যন্ত, পিএফআইসি রোগীদের যত্নের মান লিভার প্রতিস্থাপন সহ আক্রমণাত্মক অস্ত্রোপচারের মধ্যে সীমাবদ্ধ ছিল। প্রথম নন-সার্জিক্যাল চিকিৎসার বিকল্প হিসেবে, ব্যিলভয়ে পিএফআইসি-র চিকিৎসা পদ্ধতিতে একটি মৌলিক পরিবর্তনের প্রতিনিধিত্ব করে। [জিজি] কোট;

odevixibatরাসায়নিক গঠন এবং কর্মের প্রক্রিয়া (ছবির উৎস: medkoo.com)

পিএফআইসি একটি বিরল, বিধ্বংসী, এবং বিধ্বংসী রোগ যা ছোট শিশুদের প্রভাবিত করে এবং প্রগতিশীল, জীবন-হুমকীযুক্ত লিভারের রোগ হতে পারে। অনেক ক্ষেত্রে, PFIC জীবনের প্রথম 10 বছরে লিভার সিরোসিস এবং লিভার ব্যর্থতার কারণ হতে পারে। পিএফআইসি -এর সবচেয়ে বিশিষ্ট এবং বিরক্তিকর দৃist় প্রকাশ হল তীব্র চুলকানি, যা প্রায়ই জীবনমানের মারাত্মক পতনের দিকে নিয়ে যায়। বাইলভয়ের আগে, পিএফআইসির চিকিৎসার জন্য কোন অনুমোদিত ওষুধ ছিল না, শুধুমাত্র অস্ত্রোপচারের বিকল্পগুলি ছিল বিলিয়ারি শান্ট (বিডিএস) এবং লিভার ট্রান্সপ্লান্টেশন সহ। অস্ত্রোপচার ছাড়া, পিএফআইসি আক্রান্ত বেশিরভাগ রোগী 30 বছরের বেশি বাঁচতে পারবে না। এছাড়াও, লিভার ট্রান্সপ্লান্টেশনের বর্তমান যত্নের মান আজীবন ইমিউনোসপ্রেসন এবং ছোট বাচ্চাদের জন্য অঙ্গ খোঁজার চ্যালেঞ্জ সহ বাস্তব চ্যালেঞ্জের মুখোমুখি।

Bylvay' এর সক্রিয় ফার্মাসিউটিক্যাল উপাদানodevixibat, যা একটি অগ্রগামী, শক্তিশালী এবং নির্বাচনী, নন-সিস্টেমিক, ইলিয়াল পিত্ত অ্যাসিড ট্রান্সপোর্টার (IBAT) ইনহিবিটার, যাতে ন্যূনতম সিস্টেমিক এক্সপোজার এবং অন্ত্রের স্থানীয়ভাবে কাজ করে। বর্তমানে, পিএফআইসি, বিলিয়ারি অ্যাট্রেসিয়া, অ্যালাগিল সিনড্রোম ইত্যাদি সহ বিরল শৈশবের কোলেস্ট্যাটিক লিভারের রোগের চিকিৎসার জন্য ওষুধটি তৈরি করা হচ্ছে; তাদের মধ্যে, PFIC হল প্রথম লক্ষ্য নির্দেশক। বর্তমানে, ব্যিলারি অ্যাট্রেসিয়ার চিকিৎসার জন্য বাইলভয়ের ফেজ 3 বোল্ড ট্রায়াল এবং অ্যালাগিল সিনড্রোমের চিকিৎসার জন্য গ্লোবাল ফেজ 3 এএসইআরটি ট্রায়াল চলছে।

আলবাইরোর প্রেসিডেন্ট ও সিইও রন কুপার বলেন:" বাইলভয়ের ইউরোপীয় অনুমোদন বিশ্বের চিহ্নিত করে' প্রথম দেশে একাধিক দেশে শৈশবের কোলেস্ট্যাটিক লিভার রোগের চিকিৎসার জন্য অনুমোদিত প্রথম ওষুধ। এটি একটি বাণিজ্যিক কোম্পানি হিসেবে আলবিরোর উন্নয়নকেও চিহ্নিত করে। রূপান্তরের পর্যায়ে একটি বিরল লিভার রোগ কোম্পানি। আমরা পিএফআইসি শিশুদের, পরিবার, তদন্তকারী, অ্যাডভোকেট এবং কর্মচারীদের তাদের অবদানের জন্য ধন্যবাদ জানাই যা পিএফআইসি সম্প্রদায়ের ইতিহাসে ওষুধের প্রথম পছন্দে পরিণত হয়েছিল। আমরা আশা করি যে শীঘ্রই মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং বিশ্বের অন্যান্য দেশে এই দুর্লভ রোগে আক্রান্ত ব্যক্তিরা যাতে চিকিৎসা পেতে পারে তা নিশ্চিত করার জন্য বিলভে পাওয়া যাবে। [জিজি] কোট;

PEDFIC 1& PEDFIC 2 ক্লিনিকাল ট্রায়াল ডেটা

বেলভয়ের ইইউ অনুমোদন 2 টি ক্লিনিকাল স্টাডির (PEDFIC 1, PEDFIC 2) তথ্যের উপর ভিত্তি করে তৈরি করা হয়েছে, যা PFIC এর জন্য সর্ববৃহৎ গ্লোবাল ফেজ 3 ক্লিনিকাল ট্রায়াল।

PEDFIC-1 হল একটি এলোমেলো, ডাবল-ব্লাইন্ড, প্লেসবো-নিয়ন্ত্রিত ফেজ 3 অধ্যয়ন, এবং ফলাফলগুলি মার্কিন এবং ইইউ নিয়ন্ত্রক প্রয়োজনীয়তার প্রাথমিক শেষ বিন্দু পূরণ করে: প্লাসিবোর সাথে তুলনা করে, বাইলভয়ে উল্লেখযোগ্যভাবে উন্নত ত্বকের চুলকানি (p=0.004) এবং উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস পেয়েছে পিত্ত অ্যাসিড প্রতিক্রিয়া (এসবিএ, পি=0.003), ভাল সহ্য করা হয়, এবং ডায়রিয়া/ঘন ঘন মলত্যাগের খুব কম ঘটনা (চিকিত্সা গ্রুপে 9.5% এবং প্লেসবো গ্রুপে 5.0%)।

PEDFIC-2 একটি দীর্ঘমেয়াদী, ওপেন-লেবেল ফেজ 3 এক্সটেনশন স্টাডি। ডেটা বাইলভয়ের শক্তিশালী কার্যকারিতা পুনরায় নিশ্চিত করে, যা দেখায় যে 48 সপ্তাহ পর্যন্ত চিকিত্সা করা রোগীদের মধ্যে, SBA ক্রমাগত এবং ক্রমাগত হ্রাস পেয়েছে, চুলকানি মূল্যায়ন উন্নত হয়েছে, লিভার এবং বৃদ্ধি কার্যকরী সূচকগুলি উত্সাহজনক।

এই দুটি গবেষণায়, বাইলভে ভালভাবে সহ্য করা হয়েছিল, এবং ডায়রিয়া/ঘন ঘন অন্ত্রের চলাচল সবচেয়ে সাধারণ চিকিত্সা-সম্পর্কিত গ্যাস্ট্রোইনটেস্টাইনাল প্রতিকূল ঘটনা ছিল। কোন গুরুতর চিকিত্সা-সংক্রান্ত প্রতিকূল ঘটনা ঘটেনি।

সামগ্রিকভাবে, এই অধ্যয়নগুলি প্রথম পিএফআইসি চিকিত্সা হিসাবে বেলভয়ের সম্ভাব্যতা নিশ্চিত করেছে। PFIC একটি বিধ্বংসী রোগ এবং বর্তমানে লিভার ট্রান্সপ্লান্টেশন সহ অস্ত্রোপচারের মাধ্যমে চিকিৎসা করা হয়। Bylvay একটি নিরাপদ এবং কার্যকরী চিকিৎসার thatষধ যা PFIC রোগীদের এবং তাদের পরিবারে প্রকৃত পরিবর্তন আনবে