এপিডিওলেক্স টিউবারাস স্ক্লেরোসিস (টিএসসি) সম্পর্কিত রিলেটেড এপিলেপ্সির চিকিত্সার জন্য মার্কিন এফডিএ দ্বারা অগ্রাধিকার পর্যালোচনা পেয়েছেন

ব্রিটিশ ফার্মাসিউটিক্যাল সংস্থা জিডব্লু ফার্মা ক্যানাবিনয়েড ওষুধের বিজ্ঞান, বিকাশ এবং বাণিজ্যিকীকরণে বিশ্বব্যাপী শীর্ষস্থানীয়। সম্প্রতি, সংস্থাটি এবং তার মার্কিন সহায়ক সংস্থা গ্রিনিচ বায়োসেন্সেস ঘোষণা করেছে যে ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (এফডিএ) গাঁজাখালীর ওষুধের এপিডিয়্লেক্স (ক্যানাবিডিয়ল, গাঁজাবিড়বিড়, সিবিডি) এবং অগ্রাধিকারের মৌখিক তরল প্রস্তুতির জন্য একটি পরিপূরক নতুন ড্রাগ অ্যাপ্লিকেশন (এসএনডিএ) গ্রহণ করেছে। পর্যালোচনা দেওয়া হয়েছিল। এসএনডিএ এপিডিওলেক্সের লেবেলটি অন্তর্ভুক্ত করার জন্য প্রসারিত করতে চায়: টিউবারাস স্ক্লেরোসিস (টিএসসি) এর সাথে জড়িত খিঁচুনির চিকিত্সা। এফডিএ এসএনডিএ জিজি # 39; এর প্রেসক্রিপশন ড্রাগ ড্রাগ ফি পদ্ধতি (পিডিইউএফএ) টার্গেটের তারিখ জুলাই -২ 1}}, 2020 হিসাবে নির্ধারণ করেছে} গত মাসে, জিডাব্লুও ইউরোপীয় মেডিসিন এজেন্সি (ইএমএ) এর কাছে দ্বিতীয় শ্রেণীর পরিবর্তনের আবেদনটি উপরে বর্ণিত একই ইঙ্গিতগুলির জন্য ড্রাগের (ইউরোপীয় বাজারের নাম: এপিডিওলেক্স) অনুমোদনের জন্য জমা দিয়েছে।

অনুমোদিত হলে, এটি মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপের এপিডিওলেক্স / এপিডিওলেক্সের তৃতীয় ইঙ্গিত হবে। এর আগে, ড্রাগটি লেনাক্স-গাস্টাট সিনড্রোম (এলজিএস) এবং দ্রাভেট সিনড্রোমের (ডিএস) সাথে যুক্ত মৃগীরোগের চিকিত্সার সংযোজন হিসাবে, বছর বয়সী বা তার বেশি বয়সী রোগীদের জন্য মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপীয় ইউনিয়নে অনুমোদিত হয়েছে been )। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপীয় ইউনিয়নে, এপিডিওলেক্স / এপিডিওলিক্সকে ডিএস, এলজিএস এবং টিএসসি-সম্পর্কিত আক্রান্তদের চিকিত্সার জন্য এতিম ওষুধের যোগ্যতা দেওয়া হয়েছে, যার প্রতিটিই বিরল, মারাত্মক, শৈশবকালীন ড্রাগ-রিফ্রাক্টরি মৃগীর ধরণের is

টিএসসি একটি বিরল, গুরুতর, শৈশবে উত্তরাধিকার সূত্রে প্রাপ্ত রোগ। মৃগী টিএসসির সর্বাধিক সাধারণ স্নায়বিক বৈশিষ্ট্য। টিএসসির প্রায় দুই-তৃতীয়াংশ রোগী ওষুধ-অবাধ্যতাজনিত কারণে আক্রান্ত হতে পারেন। টিএসসি-সংক্রান্ত খিঁচুনি সমাধানে নতুন চিকিত্সা পদ্ধতির একটি বড় প্রয়োজন। তৃতীয় পর্যায়ের ক্লিনিকাল স্টাডি থেকে প্রাপ্ত তথ্য থেকে দেখা গেছে যে এপিডিওলেক্স টিএসসি-সংক্রান্ত রিফ্র্যাক্টরি খিঁচুনি (ফোকাল এবং সিস্টেমিক উভয়ই) উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস করে এবং প্লিজবোয়ের তুলনায় রোগীর জিজি #} {4}; এর সামগ্রিক অবস্থার উন্নতি করেছেন। অনুমোদিত হলে, এপিডিওলেক্স টিএসসি রোগীর জনসংখ্যার জন্য একটি গুরুত্বপূর্ণ চিকিত্সার বিকল্প সরবরাহ করবে।

টিউবারাস স্ক্লেরোসিস সিন্ড্রোম-টিএসসি (উত্স: চাইল্ডিউনারোলজিফাউন্ডেশন.অর্গ)

এই নতুন ইঙ্গিত অ্যাপ্লিকেশনটি এলোমেলোভাবে, ডাবল-ব্লাইন্ড, প্লাসেবো-নিয়ন্ত্রিত পর্যায়ে III ক্লিনিকাল অধ্যয়নের ফলাফলের ভিত্তিতে তৈরি। গবেষণায় মোট 224 রোগীদের (বয়স 1-65 বছর বয়সী) চিকিত্সার প্রতিরোধী (অবাধ্যতা) হিসাবে চিহ্নিত করা হয়েছিল। এই রোগীদের এলোমেলোভাবে এপিডিওলেক্স 25 মিলিগ্রাম / কেজি / দিন (এন= 75), এপিডিওলেক্স {} 6}} মিলিগ্রাম / কেজি / দিন (এন= 73), প্লেসবো পাওয়ার জন্য নির্ধারিত করা হয়েছিল (এন= 76), treatment {9} treatment সপ্তাহের চিকিত্সা (4-সপ্তাহের টাইটারেশন সময়কাল, 12-সপ্তাহ রক্ষণাবেক্ষণের সময়কাল)। টিএসসি-সম্পর্কিত ফোকাল এবং সিস্টেমিক খিঁচুনির ফ্রিকোয়েন্সিটির তুলনায় প্রাথমিক এন্ডপয়েন্টটি চিকিত্সার সময় এপিডিওলেক্স বনাম প্লেসবোতে বেসলাইন থেকে শতাংশ পরিবর্তন ছিল। মূল মাধ্যমিকের অন্তর্ভুক্তগুলি অন্তর্ভুক্ত: খিঁচুনি মধ্যে 13%-%% হ্রাস সহ রোগীদের অনুপাত, মোট আটকানো ফ্রিকোয়েন্সি (ফোকাল সংবেদন এবং আক্রান্তসহ) এর হ্রাস রোগীদের অনুপাত এবং পরিবর্তনের সামগ্রিক ছাপ ≥ বিষয় / কেয়ারগিভারের সামগ্রিক স্থিতি (এস / সিজিআইসি)।

ফলাফলগুলি দেখায় যে অধ্যয়নটি প্রাথমিক প্রান্তে পৌঁছেছে। প্লেসবো গ্রুপের সাথে তুলনা করে, এপিডিওলেক্স চিকিত্সা গোষ্ঠীতে টিএসসি-সংক্রান্ত খিঁচুনির ফ্রিকোয়েন্সি উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস পেয়েছিল: এপিডাইলেক্স 25 মিলিগ্রাম / কেজি / দিন চিকিত্সা গ্রুপ এবং 50 মিলিগ্রাম / কেজি / দিন চিকিত্সা গ্রুপ বেসলাইন থেকে 49% হ্রাস পেয়েছে place {4}}%, প্লেসবো গ্রুপে 27% হ্রাস (পি=0 0009, পি=0। 00118) ।

সমস্ত মূল মাধ্যমিক শেষের ফলাফলগুলি প্রাথমিক প্রান্তে থাকা প্রভাবকে সমর্থন করে। বিশেষত: (2) প্লেসবো গ্রুপের সাথে তুলনা করে, এপিডিয়্লেক্স চিকিত্সা গোষ্ঠীর উচ্চতর শতাংশের রোগীদের মধ্যে 50% বা তীব্র আক্রমণের হ্রাস ছিল ({{2}}% place {0}} 5 এমজি / কেজি / দিন গ্রুপ এবং 50 মিলিগ্রাম / কেজি / দিনের গ্রুপ) place {5}}%, 2 2% প্লাসবো গ্রুপে, পি=0.069 2 এবং পি=0.0 2 4 5)। (2) প্লাসবো গ্রুপের সাথে তুলনা করে,-{0} এর সাথে তুলনা করে, দুই-ডোজ এপিডিলিক্স চিকিত্সা গোষ্ঠীর রোগীদের মধ্যে total total 0 মোট আটকানো ফ্রিকোয়েন্সি (ফোকাস সংবেদন এবং আক্রান্তসহ) এর বেশি হ্রাস পেয়েছে experienced Bo} 7% প্লেসবো গ্রুপে (পি=0। 0013 এবং পি=0 0018)। ({{১৯}}) রোগী / কেয়ারগিভার সামগ্রিক ছাপ (এস / সিজিআইসি) প্রশ্নাবলী জরিপের ফলাফল অনুসারে, এপিডিওলেক্স reported {0}} 5 মিলি / কেজি / দিনের গ্রুপ এবং এপিডিয়্লেক্স prop {1} by মিলিগ্রাম / কেজি / দিনের গ্রুপটি যথাক্রমে 69%, 6 2%, এবং আরাম দ্বারা উন্নত হয়েছিল ডোজ গ্রুপটি ছিল 3 9% (p=0। 0074 এবং পি=0। 0580)। ({{২৯}}) অতিরিক্ত বিশ্লেষণে দেখা গেছে যে এপিডিয়্লেক্সের সাথে চিকিত্সা করা রোগীরা প্লাসবো রোগীদের তুলনায় যৌগিক ফোকাল খিঁচুনিতে অনেক বেশি হ্রাস পেয়েছিলেন (2 5 মিলিগ্রাম / কেজি / দিন চিকিত্সা গ্রুপ, 50 মিলিগ্রাম / কেজি / দিনের চিকিত্সা গ্রুপ 5 2% এবং যথাক্রমে 50% এবং প্লেসবো গ্রুপে 3 2%, পি=0 0076 এবং পি=0। 0116)।

এই গবেষণায় পর্যবেক্ষণ করা সুরক্ষা প্রোফাইলটি পূর্ববর্তী গবেষণার ফলাফলের সাথে সামঞ্জস্যপূর্ণ এবং কোনও নতুন সুরক্ষা ঝুঁকি চিহ্নিত করা যায় নি। প্রতিকূল ঘটনাগুলির ঘটনা (এই) 25 মিলিগ্রাম / কেজি / দিন গ্রুপে 93%, 50 মিলিগ্রাম / কেজি / দিন গ্রুপে 100% ছিল এবং প্লাসবো গ্রুপে 95%। উভয় ডোজ acceptable {1}} মিলিগ্রাম / কেজি / দিনের বিরূপ ঘটনা 50 মিলিগ্রাম / কেজি / দিনের চেয়ে কম সহ গ্রহণযোগ্য সুরক্ষা রয়েছে safety সবচেয়ে সাধারণ বিরূপ প্রতিক্রিয়া হ'ল ডায়রিয়া, ক্ষুধা এবং তন্দ্রা হ্রাস।

টিউবারস স্ক্লেরোসিস (টিএসসি) একটি বিরল জিনগত রোগ যা আমেরিকা যুক্তরাষ্ট্রের প্রায় 000 {0}}, 000 এবং বিশ্বব্যাপী প্রায় {{2} মিলিয়ন মানুষকে প্রভাবিত করে। বিশ্বব্যাপী, প্রতিদিন কমপক্ষে S {3}} টিএসসি বাচ্চা জন্মগ্রহণ করে এবং এটি অনুমান করা হয় যে প্রতিটি 6000 নবজাতকের মধ্যে একটি। এই রোগটি মূলত মস্তিষ্ক, ত্বক, হৃদয়, চোখ, কিডনি এবং ফুসফুস সহ শরীরের গুরুত্বপূর্ণ অঙ্গগুলিতে সৌম্য টিউমার বাড়ায় এবং বংশগত মৃগীর প্রধান কারণ is টিএসসি সাধারণত জন্মের পরে প্রথম বছরে দেখা দেয়, ফোকাল এপিলেপসি বা শিশুতোষ spasms হিসাবে উদ্ভাসিত হয় এবং এটি অটিজম এবং বৌদ্ধিক অক্ষমতাজনিত ঝুঁকির সাথে যুক্ত। অবস্থার তীব্রতা বিভিন্নভাবে পরিবর্তিত হতে পারে। কিছু বাচ্চার ক্ষেত্রে এই রোগটি খুব হালকা, আবার অন্যদের মধ্যে প্রাণঘাতী জটিলতা থাকতে পারে। টিএসসির প্রায় patients। {}% রোগীর মৃগী রয়েছে এবং তারা ওষুধে অবাধ্য হতে পারেন। টিএসসির of {7} than% এরও বেশি রোগী এন্টিপিলিপটিক ওষুধ, মৃগী শল্য চিকিত্সা, কেটোজেনিক ডায়েট বা যোনি উদ্দীপনার মতো স্ট্যান্ডার্ড চিকিত্সার মাধ্যমে খিঁচুনি নিয়ন্ত্রণ করতে পারে না। বিপরীতে, টিএসসিবিহীন মৃগী রোগীদের 30-40% রোগ প্রতিরোধী।

এপিডিওলেক্স / এপিডিওলেক্স সিবিডি এক্সট্র্যাক্টের একটি মৌখিক, উচ্চ-বিশুদ্ধতা তরল এক্সট্র্যাক্ট। সিবিডি হ'ল একটি নন-সাইকোট্রপিক উপাদান যা গাঁজা গাছ থেকে উদ্ভূত এবং স্নায়ুতন্ত্রের উপর একাধিক ফার্মাকোলজিকাল প্রভাব ফেলে। বিপুল সংখ্যক গবেষণায় দেখা গেছে যে সিবিডির সুস্পষ্ট এন্টিপিলিপটিক এবং অ্যান্টিকনভালস্যান্ট ক্রিয়াকলাপ রয়েছে এবং বিদ্যমান এন্টিপিলিপটিক ড্রাগগুলির চেয়ে কম পার্শ্ব প্রতিক্রিয়া রয়েছে।

এপিডিওলেক্স / এপিডিওলেক্স হ'ল মৃগী রোগের চিকিত্সার জন্য মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপ কর্তৃক অনুমোদিত প্রথম উদ্ভিদ-উদ্ভূত কানাবিনয়েড ড্রাগ এবং এটি প্রথম নতুন অ্যান্টিপিলিপটিক ড্রাগ (এইডি )ও। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে, এপিডিওলেক্স জুন মাসে অনুমোদিত হয়েছিল 2018। ইউরোপীয় ইউনিয়নে, এপিডিওলেক্স জুন মাসে অনুমোদিত হয়েছিল 2019। জিজি # {{3}; ড্রাগের বাণিজ্যিক সম্ভাবনা সম্পর্কে শিল্পটি অত্যন্ত আশাবাদী। ক্লেরিভেট পূর্বে পূর্বাভাস দিয়েছে যে {{4} in এর বিক্রয় পৌঁছে যাবে $ {{5।। 2 বিলিয়ন।

বর্তমানে জিএসডাব্লু ফার্মাসিউটিক্যালস টিএসসি এবং রেট সিনড্রোম সহ অন্যান্য বিরল রোগের চিকিত্সার জন্য এপিডিওলেক্স / এপিডিওলিক্স বিকাশ করছে। জিডাব্লু চালু করেছে বিশ্বের প্রথম প্ল্যান্ট-উদ্ভূত কানাবিনোয়াইড প্রেসক্রিপশন ড্রাগ, যা একাধিক স্ক্লেরোসিসে স্পাস্টিটির চিকিত্সার জন্য মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রের বাইরের অনেকের দ্বারা অনুমোদিত, সিটিভেক্স (নবিক্সিমলস) চালু করেছে; এফডিএ অনুমোদনের জন্য। জিজি # 39; কোম্পানির পাইপলাইনে মৃগী, অটিজম, গ্লিওব্লাস্টোমা এবং সিজোফ্রেনিয়ার চিকিত্সার জন্য যৌগিক সহ একাধিক কানাবিনয়েড প্রার্থী রয়েছে।