এম্পোভেলিতে পারক্সিজমাল নিশাচর হিমোগ্লোবিনুরিয়া (পিএনএইচ) এর একটি প্রথম প্রথম লাইনের চিকিত্সা রয়েছে

সুইডিশ অরফান বায়োভিট্রাম এ বি (সোবি) এবং সুইডিশ এতিম ওষুধ প্রস্তুতকারী অ্যাপেলিস ফার্মাসিউটিক্যালস সম্প্রতি পর্ব 3 PRINCE সমীক্ষার (এনসিটি04085601) ইতিবাচক শীর্ষ-লাইনের ফলাফল ঘোষণা করেছে। এটি একটি র্যান্ডমাইজড, মাল্টিসেন্টার, ওপেন-লেবেল, নিয়ন্ত্রিত অধ্যয়ন, যা গবেষণায় প্রবেশের 3 মাস পূর্বে পরিপূরক বাধা প্রাপ্ত না করে পেরোস্কাইসমাল নিশাচর হিমোগ্লোবিনিউরিয়া (পিএনএইচ) সহ নিখুঁত প্রাপ্তবয়স্কদের মধ্যে পরিচালিত হয়। সি 3 ইনহিবিটার এম্পাভেলি (পেগ্যাসিটাকোপ্লান) এবং স্ট্যান্ডার্ড কেয়ারের কার্যকারিতা এবং সুরক্ষা মূল্যায়ন করা হচ্ছে।

ফলাফলগুলি দেখিয়েছে যে চিকিত্সার 26 তম সপ্তাহে, এম্পাভেলি পরিপূরক বাধা ছাড়াই যত্নের মান (এসসি) এর তুলনায় হিমোগ্লোবিন স্থিতিশীলতা এবং ল্যাকটেট ডিহাইড্রোজেনেস (এলডিএইচ) হ্রাসের সহ-প্রাথমিক প্রান্তগুলিতে একটি পরিসংখ্যানগত সুবিধা দেখিয়েছে। সুনির্দিষ্ট তথ্য হ'ল: (১) a} 3}}% এম্পাভেলি চিকিত্সা গোষ্ঠীর রোগীরা হিমোগ্লোবিন স্থায়িত্ব অর্জন করেছিলেন, যখন এসসি গ্রুপ 0% (পি [জিজি] এলটি; 0.0001) ছিল। স্থিতিশীল হিমোগ্লোবিনকে এই হিসাবে সংজ্ঞায়িত করা হয়: রক্ত ​​সঞ্চালন ছাড়া হিমোগ্লোবিন স্তর [জিজি] জিটিতে কোনও হ্রাস নেই; 1 জি / ডিএল। (২) এম্পাভেলি গ্রুপের গড় এলডিএইচ 2151 ইউ / এল এর স্বাভাবিক লাইন থেকে [9.5 গুণ উপরের সীমা (ইউএলএন)] থেকে 211 ইউ / এল (স্বাভাবিক পরিসরের মধ্যে) নেমেছে, 90% হ্রাস পেয়েছে। বিপরীতে, এসওসি গ্রুপ 1946 ইউ / এল এর বেসলাইন থেকে বাদ পড়েছে। / এল (8.6 বার ইউএলএন) কমে 1681 ইউ / এল (7.4 গুণ ইউএলএন), 14% হ্রাস (পি [জিজি] এলটি; 0.0001)।

এছাড়াও, এসসির সাথে তুলনা করে, এম্পাভেলি একাধিক মাধ্যমিক প্রান্তে (হিমোগ্লোবিন স্তরের উন্নতি এবং রক্ত ​​সঞ্চালন এড়ানো সহ) পরিসংখ্যানগত সুবিধাও অর্জন করেছে: (১) এম্পাভেলি গ্রুপের গড় হিমোগ্লোবিন স্তর বেসলাইন 9.4 জি / ডিএল থেকে 12.1 গ্রাম / এ বৃদ্ধি পেয়েছে ডিএল, এসসি গ্রুপে গড় হিমোগ্লোবিন স্তর বেসলাইন 8.7 গ্রাম / ডিএল থেকে 9.4 গ্রাম / ডিএল (পি=0.0019) এ বৃদ্ধি পেয়েছে। (২) এম্পাভেলি গ্রুপের 91% রোগীদের রক্তের সংক্রমণ দরকার হয় না, তবে 22% এসসি গ্রুপে (পি [জিজি] এলটি; 0.0001)।

এই গবেষণায়, এম্পাভেলি এর সুরক্ষা পূর্ববর্তী গবেষণার সাথে সামঞ্জস্যপূর্ণ। 26 সপ্তাহে, এম্পাভেলি গ্রুপের 9% এবং এসসি গ্রুপের 17% এর মধ্যে গুরুতর প্রতিকূল ঘটনা (এসএই) ছিল। দুটি গ্রুপের প্রত্যেকেই একটি করে মৃত্যুর মুখোমুখি হয়েছিল যার কোনটিই চিকিত্সার সাথে সম্পর্কিত নয়। দুটি গ্রুপে মেনিনজাইটিস বা থ্রোম্বোসিসের কোনও মামলা নেই। অধ্যয়নের সময়কালে, এম্পাভেলি গ্রুপ এবং এসসি গ্রুপে সর্বাধিক সাধারণ প্রতিকূল ঘটনাগুলি ছিল ইনজেকশন সাইটের প্রতিক্রিয়া (30% বনাম 0%), হাইপোকলিমিয়া (13% বনাম 11%), এবং জ্বর (9% বনাম 0%)।

আপেলিসের চিফ মেডিকেল অফিসার এমডি ফেডেরিকো গ্রোসি বলেছেন: "PRINCE সমীক্ষা থেকে প্রাপ্ত ইতিবাচক তথ্য দেখায় যে এম্পাভেলি রোগীদের জন্য গুরুত্বপূর্ণ এবং আমাদের সাম্প্রতিক এফডিএ ব্যবহারের জন্য এফডিএ অনুমোদনের উপর ভিত্তি করে বিভিন্ন মূল্যায়ন সূচকগুলিতে চিকিত্সকভাবে উল্লেখযোগ্য উন্নতি প্রদান করে। পিএনএইচ-এর ভিত্তিতে পূর্ববর্তী গবেষণার সাথে একত্রিত হয়ে, এই ফলাফলগুলি এমএনএইচ আক্রান্ত সমস্ত প্রাপ্তবয়স্ক রোগীদের রোগের নিয়ন্ত্রণ প্রদানের সম্ভাব্যতার উপর জোর দেয়, তাদের চিকিত্সা আগে করা হয়েছিল কিনা তা বিবেচনা না করেই। [জিজি] উদ্ধৃতি;

এম্পাভেলি-এর সক্রিয় ফার্মাসিউটিকাল উপাদান হ'ল পেগ্যাসিটাকোপ্লান, যা অতিরিক্ত লক্ষ্যমাত্রার পরিপূরক নিয়ন্ত্রণের জন্য ডিজাইন করা একটি টার্গেটেড সি 3 ইনহিবিটার, যা বহু মারাত্মক রোগের সংঘটন এবং বিকাশের কারণ। পেগ্যাসিটাকোপ্লান একটি সিন্থেটিক সাইক্লিক পেপটাইড যা একটি পলিথিলিন গ্লাইকোল পলিমারের সাথে আবদ্ধ থাকে এবং বিশেষত সি 3 এবং সি 3 বি-তে আবদ্ধ থাকে। বর্তমানে, পিএনএইচ, ভৌগলিক অ্যাথ্রোফি (জিএ) এবং সি 3 গ্লোমোরুলোপ্যাথি সহ বিভিন্ন রোগের চিকিত্সার জন্য পেগ্যাসিটাকোপ্লান তৈরি করা হচ্ছে। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে, এফডিএ পিএনএইচ এবং জিএর চিকিত্সার জন্য পেগ্যাসিটাকোপ্লান ফাস্ট ট্র্যাকের যোগ্যতা দিয়েছে।

2021 সালের মাঝামাঝি সময়ে মার্কিন এফডিএ প্যারোক্সিমাল নিশাচর হিমোগ্লোবিনুরিয়া (পিএনএইচ) প্রাপ্ত বয়স্ক রোগীদের চিকিত্সার জন্য এম্পাভেলিকে অনুমোদন দেয়। এম্পাভেলি অগ্রাধিকার পর্যালোচনা প্রক্রিয়ার মাধ্যমে অনুমোদিত হয়েছিল, যা পিএনএইচ যত্নের মান উন্নত করতে এবং পিএনএইচ চিকিত্সার পুনরায় সংজ্ঞা দেওয়ার সম্ভাবনা রয়েছে।

এটি উল্লেখযোগ্য যে এম্পাভেলি প্রথম এবং একমাত্র সি 3 টার্গেট থেরাপি যা নিয়ামকের অনুমোদন পেয়েছে। এই ড্রাগটি উপযুক্ত: (1) পিএনএইচ প্রাপ্ত বয়স্ক রোগীদের যারা আগে চিকিত্সা করেননি; (২) পূর্বে সি 5 ইনহিবিটরস পিএনএইচ প্রাপ্ত বয়স্ক রোগীদের সলিরিস (ইকুলিজুমাব) এবং আল্টোমিরিস (রাভুলিজুমাব) পেয়েছিলেন।

গত এক দশক বা তারও মধ্যে, পিএনএইচ-এর চিকিত্সার একমাত্র বিকল্প ছিল সি 5 ইনহিবিটারস, তবে অনেক রোগী এখনও ধ্রুবক হাইপোহেমোগ্লোবিনোপ্যাথি অনুভব করেন যা প্রায়শই অবসন্ন ক্লান্তি এবং ঘন ঘন রক্ত ​​সঞ্চালনের দিকে পরিচালিত করে। ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলিতে, এম্পাভেলি পিএনএইচের বিস্তৃত নিয়ন্ত্রণ সরবরাহ করতে পারে, হিমোগ্লোবিনের মাত্রা বাড়িয়ে এবং রক্ত ​​সঞ্চালনের প্রয়োজনীয়তা হ্রাস করে পিএনএইচ রোগীদের জীবন উন্নতি করতে পারে।

এম্পাভেলি গত 15 বছরে প্রথম নতুন পরিপূরক ওষুধের সূচনা করেছিল, এটি একটি বৃহত বৈজ্ঞানিক অগ্রগতির প্রতিনিধিত্ব করে যা চিকিত্সা করা হয়নি তাদের এবং যারা সি 5 ইনহিবিটারগুলি থেকে স্যুইচ করেছেন তাদের সহ পিএনএইচ প্রাপ্ত বয়স্ক রোগীদের চিকিত্সার পুনঃনির্ধারণ করবে।

কর্মের pegcetacoplan প্রক্রিয়া

এম্পাভেলি [জিজি] # 39 s এর অনুমোদনের মুখোমুখি ফেজ 3 পগাসাস স্টাডি (এনসিটি 03500549) এর ফলাফলের উপর ভিত্তি করে (দেখুন: পিগাসাস ফেজ 3 শীর্ষ-লাইন ফলাফল সম্মেলনের কল উপস্থাপনা)। গবেষণাটি প্রাথমিক প্রান্তে পৌঁছেছে যে এম্পাভেলি সলিরিসের তুলনায় উচ্চতর (একিউলিজুমাব), যত্নের ওষুধের পিএনএইচ মান: এটি সপ্তাহে 16 এ বেসলাইন স্তর থেকে হিমোগ্লোবিনের স্তর পরিবর্তনের ক্ষেত্রে সোলিরিসের চেয়ে উচ্চতর এবং সামঞ্জস্য হিমোগ্লোবিনের মাত্রা বৃদ্ধি পায় গড়ে 3.84 গ্রাম / ডিএল দ্বারা (পি [জিজি] এলটি; 0.0001)।

এছাড়াও, এম্পাভেলি সলিরিসের তুলনায় রক্ত ​​সঞ্চালন সমাপ্তিগুলি এড়ানোতে অ-নিকৃষ্টতা অর্জন করেছিল। এম্পাভেলি চিকিত্সা গ্রুপের 85% রোগীর সলিরিস চিকিত্সা গ্রুপের 15% এর তুলনায় 16 সপ্তাহের মধ্যে রক্ত ​​সঞ্চালন হয়নি। একই সময়ে, সলিরিস ট্রিটমেন্ট গ্রুপের রোগীদের তুলনায়, এম্পাভেলি চিকিত্সা গোষ্ঠীর রোগীদের মূল হিমোলাইসিস চিহ্নিতকারীগুলির স্বাভাবিককরণের হার বেশি, এবং FACIT-ক্লান্তি স্কোরের চিকিত্সাগতভাবে উল্লেখযোগ্য উন্নতি হয়েছে। এই গবেষণায়, এম্পাভেলি সলিরিসের মতোই নিরাপদ।

এটি উল্লেখ করার মতো বিষয় যে স্যামিলিসের চেয়ে হেমোগ্লোবিনের মাত্রা আরও ভাল দেখানোর জন্য এম্পাভেলিই প্রথম থেরাপি এবং এম্বেভেলিতে চিকিত্সা করা 85% রোগীর রক্ত ​​সঞ্চালন হয় না। সলিরিসের চিকিত্সা গ্রহণকারী বেশিরভাগ পিএনএইচ রোগী অবিচ্ছিন্ন রক্তাল্পতায় ভুগছেন। প্যাগাসাস সমীক্ষার ফলাফল দেখায় যে এমপাভেলি পিএনএইচ রোগীদের জন্য যত্নের নতুন মান হয়ে উঠবে।