বায়োমারিনের সি-টাইপ নেত্রিউরেটিক পেপটাইড অ্যানালগ ভোসোরাইটাইড ইইউতে পর্যালোচনা প্রবেশ করেছে!

বায়োমারিন একটি গ্লোবাল বায়োটেকনোলজি সংস্থা যা মারাত্মক এবং জীবন-হুমকী বিরল এবং অতি-বিরল জেনেটিক রোগের রোগীদের জন্য উদ্ভাবনী চিকিত্সার উন্নয়ন ও বাণিজ্যিকীকরণের জন্য নিবেদিত। এর পণ্য পোর্টফোলিওটিতে 6 টি বাণিজ্যিক পণ্য এবং বিভিন্ন ধরণের ক্লিনিকাল এবং প্রাকলিনিক্যাল প্রার্থী পণ্য অন্তর্ভুক্ত রয়েছে। সম্প্রতি, সংস্থাটি ঘোষণা করেছে যে ইউরোপীয় মেডিসিন এজেন্সি (ইএমএ) ভোসোরাইটাইড (ভক্সোলাইটাইড, বিএমএন 111) এর জন্য বিপণন অনুমোদনের আবেদন (এমএএ) গ্রহণ করেছে।

ভোসোরাইটাইড হ'ল সি-টাইপ ন্যাট্রিওরেটিক পেপটাইড (সিএনপি) অ্যানালগ যা শৈশব অ্যাকন্ড্রোপ্লাজিয়ার চিকিত্সার জন্য দিনে একবার ইনজেকশনের ব্যবস্থা করা হয় যা মানুষের মধ্যে সবচেয়ে সাধারণভাবে অস্বাভাবিক সংক্ষিপ্ত আকার হয়। ইউরোপীয় ইউনিয়নে, এমএএ পর্যালোচনা ১৩ ই আগস্ট থেকে শুরু হয়েছিল। সংস্থাটি ২০২০ সালের তৃতীয় প্রান্তিকে ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশনে (এফডিএ) ভোসোরাইটাইডের জন্য একটি নতুন ড্রাগ অ্যাপ্লিকেশন (এনডিএ) জমা দেওয়ার পরিকল্পনা করেছে। ইউরোপীয় ইউনিয়নে এবং মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র, ভোসোরাইটাইডকে আখন্ড্রোপ্লাজিয়ার চিকিত্সার জন্য অরফান ড্রাগ ডিজাইনিং (ওডিডি) দেওয়া হয়েছে।

অনুমোদিত হলে, ভোসোরাইটাইড আখন্ড্রোপ্লিয়ায়ার চিকিত্সার প্রথম ড্রাগ হয়ে উঠবে। ওষুধটি রোগের মূল কারণগুলির চিকিত্সা করতে পারে এবং রোগীদের জিজি # 39-তে অর্থবহ প্রভাব ফেলতে পারে এমন সম্ভাবনা সহ একটি বড় চিকিত্সা সাফল্যের প্রতিনিধিত্ব করে; জীবন।

ভোসোরাইটাইডের ক্রিয়া করার প্রক্রিয়া

অচোনড্রপ্লাজিয়া হ'ল মানুষের মধ্যে সবচেয়ে সাধারণ অসম্পূর্ণ সংক্ষিপ্ত আকার। এটি ধীরে ধীরে এন্ডোকন্ড্রাল ওসিফিকেশন দ্বারা চিহ্নিত করা হয়, যার ফলে দীর্ঘ হাড়, মেরুদণ্ড, মুখ এবং মাথার খুলির গোষ্ঠীর অপ্রয়োজনীয় স্বল্পতা এবং কাঠামোগত ব্যাধি ঘটে। এই অবস্থাটি ফাইব্রোব্লাস্ট গ্রোথ ফ্যাক্টর রিসেপ্টর 3 জিন (এফজিএফআর 3) এর রূপান্তরগুলির কারণে ঘটে যা হাড়ের বৃদ্ধির নেতিবাচক নিয়ামক।

অপ্রয়োজনীয় সংক্ষিপ্ত আকারের পাশাপাশি আখন্ড্রোপ্লিয়া রোগীরা ফোরমেন সংক্ষেপণ, স্লিপ অ্যাপনিয়া, বাঁকানো পা, ফেসিয়াল হাইপোপ্লাজিয়া, স্থায়ী নিম্ন পিছনের দোল, মেরুদণ্ডের স্টেনোসিস এবং বার বার কান সহ গুরুতর স্বাস্থ্যগত জটিলতাগুলি অনুভব করতে পারেন। সংক্রমণ বিভাগ। এর মধ্যে কিছু জটিলতার ফলে আক্রমণাত্মক শল্যচিকিৎসার প্রয়োজন হতে পারে যেমন মেরুদন্ডের কর্ডের সংশ্লেষণ এবং বাঁকানো পা সোজা করা। তদতিরিক্ত, অধ্যয়নগুলি দেখিয়েছে যে প্রতি বয়সের জন্য মৃত্যুর হার বাড়ছে।

ভোসোরাইটাইড হ'ল সি-টাইপ ন্যাট্রিওরেটিক পেপটাইড (সিএনপি) প্রাকৃতিক মানব পেপটাইড থেকে প্রাপ্ত এনালগ এবং এন্ডোকন্ড্রাল ওসিফিকেশন একটি কার্যকর উদ্দীপক। প্রাকৃতিক মানব পেপটাইড হাড়ের বৃদ্ধির একটি ইতিবাচক নিয়ামক। ভোসোরাইটাইড নির্দিষ্ট রিসেপ্টরগুলিতে আবদ্ধ হয় এবং আন্তঃকোষীয় সংকেত শুরু করে যা ওভারেক্টিভ এফজিএফআর 3 পথকে বাধা দেয়।

ভোসোরাইটাইডের নিয়ন্ত্রক প্রয়োগটি ডিসেম্বর 2019 সালে প্রকাশিত একটি গ্লোবাল এলোমেলো, ডাবল-ব্লাইন্ড, প্লেসবো-নিয়ন্ত্রিত ধাপ III সমীক্ষার ফলাফলের উপর ভিত্তি করে এবং চলমান দ্বিতীয় পর্ব এবং তৃতীয় পর্যায়ের বিস্তারের দীর্ঘমেয়াদী সুরক্ষা এবং কার্যকারিতা ডেটা প্রাপ্ত করেছে অধ্যয়ন, বিস্তৃত প্রাকৃতিক রোগের ইতিহাসের ডেটা।

গ্লোবাল ফেজ III সমীক্ষায় 121 বাচ্চাদের 5 বছর বয়সী এবং যাদের বৃদ্ধি প্লেটগুলি এখনও খোলা ছিল এবং তাদের ভোসোরাইটাইড এবং প্লাসবো এর কার্যকারিতা এবং সুরক্ষার মূল্যায়ন করা হয়েছিল এমন আন্ডোন্ড্রোপলিয়াতে আক্রান্ত 121 শিশুদের তালিকাভুক্ত করা হয়েছে। এই রোগীরা তাদের নিজ নিজ বেসলাইন বৃদ্ধির হার নির্ধারণের জন্য তৃতীয় পর্যায়ের স্টাডিতে প্রবেশের আগে কমপক্ষে 6 মাসের বেসলাইন অধ্যয়ন শেষ করেছিলেন। তৃতীয় পর্যায়ের গবেষণায়, রোগীদের এলোমেলোভাবে 52 সপ্তাহের ভোসরিটাইড (15ug / কেজি / দিন) বা প্লাসবো পাওয়ার জন্য নির্ধারিত করা হয়েছিল। প্রাথমিক শেষ পয়েন্টটি ছিল প্লাসিবোর তুলনায় এক বছরের চিকিত্সা সময়কালে ভোসোরাইটাইডের সাথে চিকিত্সা করা শিশুদের বেসলাইন থেকে বৃদ্ধির হারের পরিবর্তন।

ফলাফলগুলি দেখিয়েছিল যে অধ্যয়নটি প্রাথমিক প্রান্তে পৌঁছেছে: চিকিত্সার এক বছর পরে, বেসলাইন থেকে ভোসোরাইটাইড চিকিত্সার বৃদ্ধির হারের চিকিত্সার এক বছর পরে 1.6 সেমি / বছর (পি জিজি এলটি; 0.0001) ছিল। এই ফলাফলটি বিস্তৃত রোগীর জনসংখ্যার অধ্যয়নের ফলাফলের সাথে সামঞ্জস্যপূর্ণ। সমীক্ষায় দেখা যায়, ভোসোরাইটাইড সাধারণত ভালভাবে সহ্য করা হয় এবং রক্তচাপে কোনও চিকিত্সাগতভাবে উল্লেখযোগ্য হ্রাস ছিল না।

২০১২ সালের নভেম্বর মাসে প্রকাশিত একটি ওপেন-লেবেল, ডোজ অনুসন্ধানের দ্বিতীয় ধাপের গবেষণায় দেখা গেছে যে নতুন প্রাকৃতিক ইতিহাস অচন্ড্রোপ্লাজিয়া ডেটা সেট (এন=619) এর সাথে তুলনা করে, 15 childreng বয়স এবং লিঙ্গ প্রাপ্ত শিশুরা কোহর্ট তিনে (এন=10) vosoritide / কেজি / দিন দিয়ে রোগীদের চিকিত্সা করা হয়, 54 টি মাসে ক্রমবর্ধমান গড় উচ্চতা 9.0 সেমি বৃদ্ধি পেয়েছিল এবং তথ্যটি পরিসংখ্যানগতভাবে গুরুত্বপূর্ণ (পি জিজি এলটি; 0.005); গত 12 মাসে 2.2 সেন্টিমিটার বৃদ্ধি সহ, ডেটা আরও উচ্চতায় ক্রমাগত ভোসোরাইটাইড চিকিত্সার উপকারী প্রভাব চিত্রিত করে।