অ্যালবামিন-বেঁধে থাকা র্যাপামাইসিন (ন্যাব-সিরোলিমাস) যুক্তরাষ্ট্রে তালিকাভুক্তির জন্য প্রয়োগ করা হয়!

আদি বায়োসায়েন্স হ'ল একটি ক্লিনিকাল-স্টেজ বায়োফর্মাসিউটিক্যাল সংস্থা যা ডাঃ নীল দেশাই প্রতিষ্ঠিত, অ্যাব্রাক্সেনের উদ্ভাবক (ইনজেকশন, অ্যালবামিন-বাঁধাইয়ের জন্য প্যাক্লিটেক্সেল) এবং অ্যালবামিন প্রযুক্তির প্ল্যাটফর্ম, এবং বর্তমানে ন্যাব-সিরোলিমাস (এবিআই -009, পশ্চিম) এর বিকাশে কাজ করছে (রোজসালবামিন-বাইন্ডিং ন্যানো পার্টিকেল সাসপেনশন ইনজেকশন) এমটিওআর অ্যাক্টিভেশন দ্বারা চালিত রোগগুলির জন্য ব্যবহৃত হয়।

সম্প্রতি, সংস্থাটি ঘোষণা করেছে যে তিনি উন্নত (মেটাস্ট্যাটিক বা স্থানীয়ভাবে উন্নত) ম্যালিগন্যান্ট পেরিভাসকুলার এপিথিলয়েড সেল টিউমারগুলির চিকিত্সার জন্য ন্যাব-সিরোলিমাসের জন্য ন্যাব-সিরোলিমাসের জন্য একটি নতুন ড্রাগ অ্যাপ্লিকেশন (এনডিএ) জমা দেওয়ার কাজ শুরু করেছেন। (পেকোমা), এটি এমটিওআর অ্যাক্টিভেশন দ্বারা চালিত একটি বিরল সারকোমা, বর্তমানে অনুমোদিত কোনও চিকিত্সা নেই। সংস্থাটি আশা করে যে ২০২০ সালের চতুর্থ প্রান্তিকে এনডিএ জমা দেওয়া সম্পূর্ণ করবে।

পেরিফেরাল ভাস্কুলার এপিথিলয়েড সেল টিউমার (পেকোমা) নরম টিস্যু সারকোমার একটি বিরল উপপ্রকার। কোষটির উত্স অস্পষ্ট এবং প্রায় দেহের যে কোনও অংশে (সাধারণত জরায়ু, রেট্রোপ্রিটোনিয়াম, ফুসফুস, কিডনি, লিভার, ইউরোজেনিটাল সিস্টেম এবং গ্যাস্ট্রোইনটেস্টাইনাল ট্র্যাক্ট) ঘটতে পারে। রাস্তা) এর দূরবর্তী मेटाস্টেসিস এবং শেষ পর্যন্ত মৃত্যুর সাথে আক্রমণাত্মক ক্লিনিকাল প্রক্রিয়া থাকতে পারে। সারকোমাতে সাধারণত ব্যবহৃত সাইটোঅক্সিক কেমোথেরাপি পেকোমার জন্য খুব কম থেরাপিউটিক সুবিধা দেখায় এবং বর্তমানে এই রোগের জন্য কোনও ওষুধ অনুমোদিত হয়নি।

ম্যালিগন্যান্ট পেকোমাস প্রায়শই টিএসসি 1 এবং / অথবা টিএসসি 2 জিনে মিউটেশনগুলির সাথে থাকে, যা এমটিওআরসি 1 পথটি সক্রিয়করণের দিকে পরিচালিত করে। সুতরাং, এমটিওআরসি 1 সিগন্যাল ট্রান্সডাকশন হ'ল ম্যালিগন্যান্ট পেকোমাসের চিকিত্সার জন্য কার্যকর লক্ষ্য।

সিরোলিমাস (সিরোলিমাস), যা র‌্যাপামাইসিন (র‌্যাপামাইসিন) নামেও পরিচিত, এটি সাধারণত ব্যবহৃত নির্দিষ্ট এমটিওআর ইনহিবিটার। ন্যাব-সিরোলিমাস হ'ল এক ধরণের সিরোলিমাস-হিউম্যান অ্যালবামিন-বাইন্ডিং ন্যানো পার্টিকেলস, ​​যা স্প্রেলিনিকাল মডেলগুলিতে সিরোলিমাসের তুলনায় উল্লেখযোগ্যভাবে উচ্চতর টিউমার জমা, এমটিওআর টার্গেট ইনহিবিশন এবং কার্যকারিতা দেখিয়েছিল। যুক্তরাষ্ট্রে ন্যাব-সিরোলিমাসকে ব্রেকথ্রু ড্রাগ কোয়ালিফিকেশন (বিটিডি), ফাস্ট ট্র্যাক কোয়ালিফিকেশন (এফটিডি) এবং অরফান ড্রাগের যোগ্যতা (ওডিডি) দেওয়া হয়েছে।

সাম্প্রতিক ASCO বৈঠকে প্রকাশিত AMPECT অধ্যয়নের দীর্ঘমেয়াদী ফলো-আপ ডেটা (এনসিটি02494570) দেখিয়েছে যে ন্যাব-সিরোলিমাস প্রাপ্ত 31 জন রোগী উন্নত পেকোমা রোগীদের মূল্যায়ন করতে পারে, এবং স্বাধীন পর্যালোচনা মূল্যায়ন নিশ্চিত করেছে যে সামগ্রিক প্রতিক্রিয়া হার (ওআরআর) 1 সম্পূর্ণ প্রতিক্রিয়া (সিআর) এবং 11 আংশিক প্রতিক্রিয়া (জন) সহ 39% (95% সিআই: 22% -58%) ছিল। ক্ষমার মাঝারি সময়কাল এখনও পৌঁছায়নি (পরিসীমা: 5.6-42.4 মাস বা তার বেশি)। উত্তরদাতাদের 50% অব্যাহতি সময়কাল ছিল 25.8 মাস, এবং বেশিরভাগ প্রতিক্রিয়াশীল এখনও চিকিত্সা নিচ্ছেন।

मेटाস্ট্যাটিক রোগে আক্রান্ত রোগীদের মধ্যে ওআরআর 46% (12/26, 95% সিআই: 27% -67%) ছিল। স্থানীয়ভাবে উন্নত এবং অক্ষম রোগীদের মধ্যে, 2/5 (40%) টিউমার সঙ্কুচিত হওয়ার পরে অস্ত্রোপচার করতে সক্ষম হয়েছিল এবং বর্তমানে 3 বছরেরও বেশি সময় ধরে এটি রোগমুক্ত রয়েছে। মিডিয়ান অগ্রগতি-মুক্ত বেঁচে থাকার (পিএফএস) ছিল ৮.৯ মাস (৯৯% সিআই: ৫.৫-অর্জন হয়নি) এবং এক বছরের সামগ্রিকভাবে বেঁচে থাকার হার ছিল 89%।

টিএসসি 2 রূপান্তরিত রোগীদের একটি উপসেটের অনুসন্ধানের বিশ্লেষণে, স্বাধীন পর্যালোচনার ওআরআর 89% (95% সিআই: 57% -99%) ছিল। এই জনসংখ্যায় ন্যাব-সিরোলিমাসের সুরক্ষা গ্রহণযোগ্য হিসাবে বিবেচিত হয় এবং এর সুরক্ষা এমটিওআর ইনহিবিটারদের সুরক্ষার সাথে সামঞ্জস্যপূর্ণ।

আডির চিফ এক্সিকিউটিভ অফিসার ডঃ নীল দেশাই বলেছেন: জিজি কোট; বিটিডি, এফটিডি এবং ওডিডি সার্টিফিকেশন পাওয়ার পরে এনডিএ ন্যাব-সিরোলিমাস জমা দেওয়াই আডির জন্য একটি গুরুত্বপূর্ণ মাইলফলক এবং উচ্চ স্তরের চিকিত্সা সক্রিয়করণের দিকেও রয়েছে প্রতিষ্ঠিত এমটিওআর পথের মাধ্যমে রোগের প্রয়োজন। লক্ষ্যটি এক ধাপ এগিয়ে। আমরা AMPECT অধ্যয়নটি সম্পূর্ণ করতে পেরে গর্বিত, যা উন্নত পেকোমার প্রথম সম্ভাব্য ক্লিনিকাল ট্রায়াল, এবং আমরা রোগীদের এই সম্ভাব্য নতুন চিকিত্সা আনার জন্য এনডিএ জমা দেওয়ার কাজটি দ্রুত সম্পন্ন করব। জিজি কোট;