এনবিআইবি -1817 এর এককালীন প্রশাসনের 3 বছর পরে: অবিচ্ছিন্নভাবে বন্ধের সময়টি ছোট করুন / অন সময় বাড়ান, এবং মোটর কার্যকারিতা উন্নত করুন!

নিউরোক্রাইন বায়োসেসেন্সস এবং এর অংশীদার ভয়েজার থেরাপিউটিক্স সম্প্রতি পার্কিনসন ডিজিজ অ্যান্ড মুভমেন্ট ডিসঅর্ডারস উপর 2020 আন্তর্জাতিক সম্মেলনে পার্কিনসন ডিজিজের (পিডি) চিকিত্সায় এককালীন জিন থেরাপির কার্যকারিতা এবং সুরক্ষার মূল্যায়নের ঘোষণা দিয়েছে। (এমডিএস) 3 বছরের ওপেন-লেবেল ফেজ ইব ট্রায়াল PD-1101 থেকে ভার্চুয়াল সম্মেলন ডেটা। ফলাফলগুলি দেখায় যে পারকিনসন রোগের রোগীদের ক্ষেত্রে, এনবিআইবি -1817-এর এক সময়ের চিকিত্সা দীর্ঘতর জিজি কোট সহ মোটর ক্রিয়ায় ক্রমাগত উন্নতি দেখিয়েছে; ওএন জিজি কোট; মোটর উপসর্গগুলি ব্যাহত না করার সময়, ইউনিফাইড পার্কিনসন ডিজিজ রেটিং স্কেল (ইউপিডিআরএস) স্কোর হ্রাসের তৃতীয় অংশ, পারকিনসন জিজি # 39 ;র ওষুধের হ্রাস।

বিশেষত, পিডি -1101 বিচারে, এককালীন প্রশাসনের 3 বছর পরে, এনবিআইবি-1817 গড় জিজি কোটটি সংক্ষিপ্ত করে; জিএফ-অফ অফ জিএফ; উন্নত পার্কিনসন জিজি # 39; এর তিনটি কোহোর্টের রোগীর সময় -1.91 ঘন্টা এবং গড় জিজি কোট; ওএনজি কোটায়; সময় সর্বাধিক বর্ধিততা ছিল ২.২৩ ঘন্টা এবং সেখানে কোনও বিঘ্নিত আন্দোলনের ব্যাধি ছিল না। উপরন্তু, পরিবর্তিত Hoehn জিজি অ্যাম্প অনুযায়ী; ইয়াহার স্কেল মূল্যায়ন, NBIb-1817 এর সাথে চিকিত্সা করা 15 রোগীর মধ্যে 14 জন 3 বছর পরেও রোগের পর্যায়ে পদক্ষেপে উন্নতি করতে থাকে। এই নতুন ডেটা এবং দ্বিতীয়-ওপেন-লেবেল ফেজ ইব ট্রায়াল পিডি -1102 এর 2 বছরের ডেটা 12-16 সেপ্টেম্বর অনুষ্ঠিত এমডিএস ভার্চুয়াল সম্মেলনে ঘোষণা করা হয়েছিল।

পার্কিনসন জিজি # 39 disease র রোগ (পিডি) একটি দীর্ঘস্থায়ী, প্রগতিশীল, এবং বিকশিত নিউরোডিজেনারেটিভ রোগ যা বিশ্বব্যাপী প্রায় 6 মিলিয়ন মানুষকে প্রভাবিত করে। এই রোগটি ডোপামিন এবং নিউরোনাল অবক্ষয়ের ক্ষয় দ্বারা চিহ্নিত করা হয় এবং মস্তিস্কে ডোপামিন সংশ্লেষণের জন্য প্রয়োজনীয় অ্যারোমেটিক এল-অ্যামিনো অ্যাসিড ডিকারোবক্সিলাস (এএডিসি) হ্রাসের ফলে মোটর, নিউরোসাইকিয়াট্রিক এবং স্বায়ত্তশাসিত কার্যগুলির সাথে সম্পর্কিত ক্ষতির দিকে পরিচালিত করে। ডোপামাইন একটি রাসায়নিক জিজি কোট; মেসেঞ্জার জিজি কোট; মস্তিষ্কে উত্পাদিত হয় এবং আন্দোলন নিয়ন্ত্রণে জড়িত। এএডিসি এনজাইম লেভোডোপা ডোপামিনে রূপান্তর করতে পারে। পার্কিনসন জিজি # 39 এর রোগের অগ্রগতির সাথে সাথে এএডিসি এনজাইম হ্রাস পেয়েছে যেখানে লিভোডোপা মস্তিষ্কের ডোপামিনে রূপান্তরিত হয়।

এনবিআইবি -১17১ গবেষণার অধীনে একটি রিকম্বিন্যান্ট অ্যাডেনো-সম্পর্কিত ভাইরাস (এএভি) সিরোটাইপ ২ ভেক্টর, মানব এএডিসি জিনকে এনকোডিং করে, মস্তিষ্কের কোষগুলিকে এএডসি এনজাইম তৈরি করতে সহায়তা করার জন্য নকশাকৃত, যা লেভোডোপা মস্তিষ্কের কোষগুলিতে ডোপামিনে রূপান্তরিত করে। এনবিআইবি -১17১ আন্তঃসঞ্চলীয় পর্যবেক্ষণ এবং চৌম্বকীয় অনুরণন ইমেজিং (এমআরআই) এর মাধ্যমে মস্তিষ্কে লক্ষ্যবস্তু ড্রাগ সরবরাহ সহজতর করে।

3 বছরের পিডি-1101 ট্রায়াল ডেটাতে, এনবিআইবি -1817 এর সাথে এককালীন চিকিত্সা দেখিয়েছে যে উন্নত পার্কিনসন রোগের 15 রোগীদের মধ্যে ডায়েরি "অফ" সময়টি গড়ে -0.15 থেকে -1.91 ঘন্টা (বেসলাইন: 4.28 থেকে 4.93 ঘন্টা)। বিরক্তিকর ডিসকিনেসিয়াসের অনুপস্থিতিতে ডায়েরি জিজি কোট; ওএন জিজি কোট; সময় গড়ে গড়ে +0.26 থেকে +2.23 ঘন্টা (বেসলাইন: 10.32 থেকে 10.46 ঘন্টা) বেড়েছে। এনবিআইবি -1817 3 বছর পরে মোটর ক্রিয়ায় ক্রমাগত উন্নতি দেখায়। ইউপিডিআরএস পার্ট তৃতীয় বিচ্ছিন্নতা স্কোর ব্যবহার করে, চিকিত্সকগণের মূল্যায়ন অনুসারে, সামগ্রিক কো-হর্ট -10.2 থেকে -19.0 পয়েন্টে উন্নত হয়েছে (বেসলাইন: 35.8 থেকে 38.2 পয়েন্ট)। কোহোর্ট ২ এবং কোহোর্ট ৩-এর রোগীরা পার্কিনসন জিজি # 39 disease রোগের ওষুধের চাহিদাও কমিয়ে দিয়েছেন (লেভোডোপা দৈনিক সমপরিমাণ ডোজ হ্রাস পেয়েছে, গড় মান -322.0 এবং -441.2 মিলিগ্রাম / দিন; বেসলাইন ছিল 1507.0 এবং 1477.0 মিলিগ্রাম) / দিন যথাক্রমে)।

Patients রোগীর উপর পরিচালিত পিডি -১০২০ পরীক্ষার ২ বছরের তথ্যে দেখা গেছে যে এনবিআইবি -১17১ an ডায়রি "অফ" সময়কে গড়ে -৩.২ ঘন্টা এবং হ'ল "চালু" সময়কে গড়ে +২.১ ঘন্টা (বেসলাইন) বাড়িয়েছে 9.3 ঘন্টা এবং 6.6 ঘন্টা ছিল)। এই গবেষণায়, এনবিআইবি -1817 দেখিয়েছে যে মোটর ফাংশন 2 বছর পরেও উন্নতি অব্যাহত রেখেছে, ইউপিডিআরএস তৃতীয় অংশের বিচ্ছিন্নতা স্কোর -12.0 পয়েন্টে উন্নত হয়েছে (বেসলাইন 34.4), এবং পার্কিনসন জিজি # 39; রোগের ওষুধের জন্য প্রয়োজনীয়তাও হ্রাস পেয়েছে (প্রতিদিন এল-হ্যান্ড ডোপা এর সমপরিমাণ ডোজ কমানো হয়েছিল, গড়ে -৪৪.৫ মিলিগ্রাম / দিন; বেসলাইন স্তরটি ছিল 1500.9 মিলিগ্রাম / দিন)।

দুটি সমীক্ষার প্রাথমিক সুরক্ষা তথ্য সূচিত করেছে যে এনবিআইবি -1817 ভালভাবে সহ্য করেছে, এবং অধ্যয়নের ওষুধের সাথে সম্পর্কিত গুরুতর প্রতিকূল ঘটনাগুলির (এসএই) কোনও রিপোর্ট নেই। সবচেয়ে সাধারণ বিরূপ প্রতিক্রিয়া হ'ল মাথা ব্যথা, হাইপোথেসিয়া এবং পেশীবহুল ব্যথা (PD-1101) পাশাপাশি উপরের শ্বসনতন্ত্রের সংক্রমণ, মাথাব্যথা, বমি বমি ভাব এবং হতাশা (PD-1102)।

গবেষণার প্রধান তদন্তকারী, সান ফ্রান্সিসকো বিশ্ববিদ্যালয়ের ক্যালিফোর্নিয়া বিশ্ববিদ্যালয়ের নিউয়ারসায়েন্সের ওয়েয়ার ইনস্টিটিউটের স্নায়ুবিজ্ঞানের অধ্যাপক ডাঃ চ্যাড ক্রিস্টিন বলেছেন: “তিন বছর পরে, এককালীন জিন থেরাপির একটি ডোজ এনবিআইবি -1817 পার্কিনসন'স রোগের জিজি # 39; জি জি # 39 অফ; সময়টি ছোট করা অব্যাহত রয়েছে এবং জিজি # 39; জিজি # 39; ডিস্কিনেসিয়াস এবং অন্যান্য মোটর ফাংশন পরিমাপকে বিরক্ত না করে সময় উন্নতি করা হয়। পার্কিনসন জিজি রোগীদের মোটর ফাংশনটি 3 বছরের মধ্যে অবনতি হওয়ার আশঙ্কা করা হয়, যা এই ফলাফলগুলিকে অত্যন্ত বিরক্তিকর করে তোলে Enc কয়েক দশক ধরে, উন্নত পার্কিনসন জিজি রোগের চিকিত্সার মান উল্লেখযোগ্যভাবে পরিবর্তিত হয়নি। আমরা আশা করি NBIb-1817 পার্কিনসন' রোগের প্রথম জিন থেরাপি হওয়ার সম্ভাবনা রয়েছে। জিজি কোট;

নিউরোক্রাইন বায়োসায়েন্সের চিফ মেডিকেল অফিসার এমিরি রবার্টস বলেছেন: জিজি কোট; আমরা এই বিষয়ে সমীক্ষার ফলাফল থেকে ইঙ্গিত দিচ্ছি যে এককালীন এনবিআইবি -১17১ treatment চিকিত্সা মস্তিষ্কের জিজি # 39; তে লেভোডোপা রূপান্তর করতে সক্ষম হতে পারে ডোপামিন আমরা আশা করি NBIb-1817 রোগীদের&কোটাকে হ্রাস করতে সহায়তা করতে পারে; সময়, জিজি কোট বৃদ্ধি করুন; ওএন জিজি কোট; সময়, এবং মোটর লক্ষণ নিয়ন্ত্রণ উন্নতি। আমরা এই বছর NBIb-1817 রেজিস্ট্রেশন পুনরুদ্ধার -1 ক্লিনিকাল পরীক্ষায় রোগীদের তালিকাভুক্তি পুনরায় চালু করার পরিকল্পনা করেছি এবং রোগীদের পার্কিনসন' এর রোগ প্রয়োগের ক্ষেত্রে NBIb-1817 এর আরও মূল্যায়নের প্রত্যাশায় রয়েছি। জিজি কোট;