ইউরোপীয় ইউনিয়ন এপিডায়োলেক্সের তৃতীয় ইঙ্গিত অনুমোদিত: টিউবারাস স্ক্লেরোসিস (টিএসসি) সম্পর্কিত মৃগী সম্পর্কিত চিকিত্সা!

ব্রিটিশ ফার্মাসিউটিক্যাল সংস্থা জিডব্লু ফার্মা উদ্ভিদ উদ্ভূত কানাবিনয়েড চিকিত্সা সম্পর্কিত পণ্যগুলির গবেষণা ও বিকাশের ক্ষেত্রে এক গ্লোবাল লিডার এবং গাঁজা থেকে নতুন থেরাপিউটিক ওষুধ আবিষ্কার, বিকাশ ও বাণিজ্যিকীকরণে প্রতিশ্রুতিবদ্ধ। সম্প্রতি, সংস্থাটি ঘোষণা করেছে যে ইউরোপীয় কমিশন (ইসি) id 2 বছর বয়সী রোগীদের জন্য সহায়ক থেরাপি হিসাবে এপিডিওলিক্স (ক্যানাবিডিওল, সিবিডি) মৌখিক তরল সূত্রের জন্য দ্বিতীয় শ্রেণির পরিবর্তনের আবেদনকে অনুমোদন দিয়েছে। চিকিত্সা টিউবারাস স্ক্লেরোসিসের সাথে একীভূত হয়। সিন্ড্রোম (টিএসসি) সম্পর্কিত খিঁচুনি এটি উল্লেখযোগ্য যে এটি এপিডাইলেক্স জিজি # 39 এর ইউরোপের তৃতীয় ইঙ্গিত। পূর্বে, ড্রাগটি লেনাক্স-গ্যাস্টাট সিন্ড্রোম (এলজিএস) এবং দ্রাভেট সিন্ড্রোম (ডিএস) এর সাথে জড়িত আক্রান্তদের চিকিত্সার ক্ষেত্রে সহায়তা করার জন্য ≥ 2 বছর বয়সী রোগীদের ক্ষেত্রে ব্যবহারের জন্য অনুমোদিত হয়েছিল।

যুক্তরাষ্ট্রে ওষুধটি (মার্কিন বাজারের নাম: এপিডিওলাক্স) তিনটি ইঙ্গিতের জন্যও অনুমোদিত হয়েছে: এলজিএস, ডিএস, এবং টিএসসির সাথে আক্রান্তদের জন্য সহায়ক চিকিত্সা হিসাবে ≥ 1 বছর বয়সী রোগীদের জন্য। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপীয় ইউনিয়নে, এপিডিওলেক্স / এপিডিওলিক্সকে ডিএস, এলজিএস এবং টিএসসি সম্পর্কিত আক্রান্তদের চিকিত্সার জন্য এতিম ওষুধের উপাধি দেওয়া হয়েছে। প্রতিটি রোগ বিরল, গুরুতর এবং শৈশব-সূচনা ড্রাগ-অবাধ্য ধরনের মৃগীরোগ।

এই বছরের ফেব্রুয়ারিতে, জাজ ফার্মা $ 7.2 বিলিয়ন মার্কিন ডলারে জিডাব্লু ফার্মার অধিগ্রহণের ঘোষণা করেছিল এবং লেনদেনটি উভয় পক্ষের পরিচালনা পর্ষদের দ্বারা সর্বসম্মতভাবে অনুমোদিত হয়েছে। এই অধিগ্রহণটি ২০২১ সালের দ্বিতীয় প্রান্তিকে শেষ হওয়ার আশা করা হচ্ছে, এবং সম্মিলিত সংস্থা স্নায়ুবিজ্ঞানের ক্ষেত্রে শীর্ষস্থানীয় হবে।

মৃগী রোগের চিকিত্সার জন্য মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপ কর্তৃক অনুমোদিত প্রথম উদ্ভিদ উদ্ভূত কানাবিনয়েড ড্রাগ y ড্রাগটি উচ্চ খাঁটি সিবিডি এক্সট্রাক্টের মৌখিক, তরল প্রস্তুতি। সিবিডি হেম উদ্ভিদ থেকে প্রাপ্ত একটি অ-মনস্তাত্ত্বিক উপাদান এবং স্নায়ুতন্ত্রের বিভিন্ন ফার্মাকোলজিকাল প্রভাব রয়েছে has বিপুল সংখ্যক গবেষণায় দেখা গেছে যে সিবিডি-তে স্পষ্টতই এন্টি-মৃগী এবং অ্যান্টি-ক্যান্ফুল্যান্ট ক্রিয়াকলাপ রয়েছে এবং এন্টি-মৃগীরোগের ওষুধের তুলনায় এর কম পার্শ্ব প্রতিক্রিয়া রয়েছে।

টিএসসি একটি বিরল এবং গুরুতর জেনেটিক রোগ যা শৈশবকালে ঘটে occurs মৃগী টিএসসির সর্বাধিক সাধারণ স্নায়বিক বৈশিষ্ট্য। টিএসসি 85% পর্যন্ত রোগীদের মধ্যে মৃগী রোগের কারণ হতে পারে এবং প্রায় 60% রোগী স্ট্যান্ডার্ড এন্টিপিলিপটিক ওষুধগুলিতে প্রতিক্রিয়া জানায় না এবং তারা ড্রাগ-প্রতিরোধক খিঁচুনি রয়েছে। টিএসসির সাথে জড়িত খিঁচুনি মোকাবেলায় নতুন চিকিত্সার জন্য উল্লেখযোগ্য প্রয়োজন রয়েছে। তৃতীয় পর্যায়ের ক্লিনিকাল স্টাডি থেকে প্রাপ্ত ডেটা প্রমাণ করেছে যে প্লেসবোয়ের সাথে তুলনা করে এপিডিওলেক্স টিএসসি-সংক্রান্ত রিফ্র্যাক্টরি খিঁচুনি (ফোকাল এবং জেনারালাইজড সহ) উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস করেছে এবং রোগীর সামগ্রিক অবস্থার উন্নতি করেছে। এপিডায়োলেক্স / এপিডিওলক্স টিএসসি রোগীর জনসংখ্যার জন্য একটি গুরুত্বপূর্ণ চিকিত্সার বিকল্প সরবরাহ করবে।

নতুন ইঙ্গিতটির অনুমোদনটি এলোমেলো, ডাবল-ব্লাইন্ড, প্লেসবো-নিয়ন্ত্রিত ফেজ III ক্লিনিকাল অধ্যয়নের ফলাফলের উপর ভিত্তি করে। গবেষণায় 224 রোগী (বয়স 1-65 বছর বয়সী) নথিভুক্ত করেছেন যারা চিকিত্সা প্রতিরোধী হিসাবে চিহ্নিত হয়েছিল (অবাধ্যতা)। এই রোগীদের এলোমেলোভাবে এপিডিওলেক্স 25 মিলি / কেজি / দিন (এন=75), এপিডাইলেক্স 50 মিলি / কেজি / দিন (এন=73), প্লেসবো (এন=76), 16 সপ্তাহের জন্য চিকিত্সা (4-সপ্তাহের টাইটারেশন পিরিয়ড, 12) প্রদানের জন্য নির্ধারিত করা হয়েছিল -সপ্তাহ রক্ষণাবেক্ষণ সময়কাল)। প্রাথমিক এন্ডপয়েন্টটি ছিল চিকিত্সার সময় এপিডিওলেক্স এবং প্লেসবো-র মধ্যে টিএসসি-সংক্রান্ত ফোকাল এবং জেনারাইজড আক্রমণের ফ্রিকোয়েন্সিতে বেসলাইন থেকে শতাংশ পরিবর্তন। মূল মাধ্যমিকের অন্তর্ভুক্তগুলিতে রয়েছে: খিঁচুনিতে ≥50% হ্রাস সহ রোগীদের অনুপাত, মোট আটকানো ফ্রিকোয়েন্সি হ্রাস সহ রোগীদের অনুপাত (ফোকাস সংবেদনশীলতা এবং খিঁচুনি সহ) ≥50% দ্বারা এবং পরিবর্তনের সামগ্রিক ছাপ বিষয় / কেয়ারগিভারের সামগ্রিক অবস্থা (এস / সিজিআইসি)।

ফলাফলগুলি দেখায় যে অধ্যয়নটি প্রাথমিক প্রান্তে পৌঁছেছে। প্লাসবো গ্রুপের সাথে তুলনা করে, এপিডিওলেক্স চিকিত্সা গোষ্ঠীতে টিএসসি-সংক্রান্ত খিঁচুনির ফ্রিকোয়েন্সি উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস পেয়েছিল: এপিডাইলেক্স 25 মিলিগ্রাম / কেজি / দিন চিকিত্সা গ্রুপ এবং 50 মিলি / কেজি / দিন চিকিত্সা গ্রুপটি বেসলাইন থেকে যথাক্রমে 49% কম ছিল। 48%, প্লেসবো গ্রুপ 27% (পি=0.0009, পি=0.00118) কমেছে।

সমস্ত মূল মাধ্যমিক শেষের জন্য ফলাফলগুলি প্রাথমিক প্রান্তে প্রভাবকে সমর্থন করে। বিশেষত: (২) প্লেসবো গ্রুপের সাথে তুলনা করলে, এপিডিওলেক্স চিকিত্সা গোষ্ঠীর রোগীদের একটি উচ্চ অনুপাতের কারণে আক্রান্তের হার ৫০% বা তার বেশি হ্রাস পেয়েছে (২৫ মিলিগ্রাম / কেজি / দিনের গ্রুপে ৩%% এবং ৫০ মিলিগ্রাম / এ ৩ 36%) কেজি / দিনের গ্রুপ) 40%, প্লাসবো গ্রুপে 22%, পি=0.0692 এবং পি=0.0245)। (২) প্লেসবো গ্রুপের সাথে তুলনা করে, দ্বি-ডোজ এপিডিওলেক্স চিকিত্সা গোষ্ঠীর ৪৮% রোগী মোট আটকের ফ্রিকোয়েন্সি (ফোকাস সংবেদন এবং খিঁচুনি সহ) এর বেশি হ্রাস অনুভব করেছেন, প্লেসবো গ্রুপের ২ 27% এর তুলনায় (পি=0.0013) এবং পি=0.0018)। (3) রোগীদের / যত্ন প্রদানকারীদের (এস / সিজিআইসি) প্রশ্নাবলীর সামগ্রিক ছাপের ফলাফল অনুসারে, এপিডাইলেক্স 25 মিলি / কেজি / দিন গ্রুপ এবং এপিডাইলেক্স 50 মিলি / কেজি / দিন গ্রুপের সামগ্রিক উন্নতির রিপোর্টিংয়ের অনুপাত ছিল 69%, 62%, এবং আরাম, যথাক্রমে ডোজ গ্রুপটি ছিল 39% (পি=0.0074 এবং পি=0.0580)। (৪) অতিরিক্ত বিশ্লেষণে দেখা গেছে যে প্লিজবো রোগীদের তুলনায় এপিডিওলাক্সের চিকিত্সা করা রোগীরা যৌগিক ফোকাস খিঁচুনিতে (25 মিগ্রা / কেজি / দিন চিকিত্সা গ্রুপ, 50 মিলি / কেজি / দিনের চিকিত্সা গ্রুপের রোগীদের অনুপাত) বেশি পরিমাণে হ্রাস পেয়েছিলেন। 50%, প্লাসবো গ্রুপের অনুপাত 32%, পি=0.0076 এবং পি=0.0116)।

এই গবেষণায় পর্যবেক্ষণ করা সুরক্ষা প্রোফাইলটি পূর্ববর্তী গবেষণার ফলাফলগুলির সাথে সামঞ্জস্যপূর্ণ এবং কোনও নতুন সুরক্ষা ঝুঁকির সন্ধান করা যায় নি। প্রতিকূল ঘটনাগুলির ঘটনা (এই) 25 মিলিগ্রাম / কেজি / দিন গ্রুপে 93%, 50 মিলিগ্রাম / কেজি / দিনের গ্রুপে 100% এবং প্লাসবো গ্রুপে 95% ছিল। 50 মিলিগ্রাম / কেজি / দিনের চেয়ে কম 25 মিলিগ্রাম / কেজি / দিনের বিরূপ ইভেন্ট সহ উভয় ডোজই গ্রহণযোগ্য সুরক্ষা পায়। সবচেয়ে সাধারণ বিরূপ প্রতিক্রিয়া হ'ল ডায়রিয়া, ক্ষুধা হ্রাস এবং অলসতা।