টেরলিপ্রেসিনকে মার্কিন এফডিএ বিশেষজ্ঞদের দ্বারা অনুমোদিত হয়েছিল!

মলিনক্রোড্ট একটি বিশ্বব্যাপী বিশেষায়িত ওষুধ সংস্থা যা সদর দফতর যুক্তরাজ্যে। সম্প্রতি, সংস্থাটি ঘোষণা করেছে যে মার্কিন খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসন (এফডিএ) কার্ডিওভাসকুলার এবং রেনাল ড্রাগ পরামর্শদাতা কমিটি (সিআরডিএসি) ভোট দিয়েছে (হেপাটোরেনাল টাইপ) প্রাপ্ত বয়স্ক রোগীদের চিকিত্সার জন্য টেরলিপ্রেসিন (টেরলিপ্রেসিন) এর অনুমোদনের জন্য প্রস্তাব দিয়েছে সিন্ড্রোম (এইচআরএস -১)।

যদিও উপদেষ্টা কমিটির সুপারিশগুলি বাধ্যতামূলক নয়, এফডিএ কমিটি দ্বারা সরবরাহিত সুপারিশগুলিকে নতুন ড্রাগ অ্যাপ্লিকেশন (এনডিএ) পর্যালোচনার অংশ হিসাবে বিবেচনা করবে। এফডিএ টেরলিপ্রেসিন জিজি # 39; এর প্রেসক্রিপশন ড্রাগ ব্যবহারকারী ফি আইন (পিডিইউএফএ) টার্গেট অ্যাকশন তারিখ 12 সেপ্টেম্বর, 2020 হিসাবে নির্ধারণ করেছে।

অনুমোদিত হলে, এইচআরএস -১ আক্রান্ত প্রাপ্ত বয়স্ক রোগীদের চিকিত্সা করার জন্য টের্লিপ্রেসিন যুক্তরাষ্ট্রে প্রথম ড্রাগে পরিণত হবে। পূর্বে, এফডিএ টেরলিপ্রেসিন ফাস্ট ট্র্যাকের স্ট্যাটাস (এফটিডি) এবং অরফান ড্রাগ স্ট্যাটাস (ওডিডি) দিয়েছিল।

টেরলিপ্রেসিন রাসায়নিক কাঠামো (চিত্র উত্স: মেডচেম এক্সপ্রেস.সিএন)

হেপাটোরেনাল সিন্ড্রোম (এইচআরএস) একটি গুরুতর জটিলতা যা গুরুতর লিভার রোগ যেমন সিরোসিস যেমন অ্যাসাইটস, তীব্র লিভারের ব্যর্থতা এবং অ্যালকোহলিক হেপাটাইটিস সহ রেনাল ফাংশন দুর্বলতার সাথে মূল প্রকাশ হিসাবে দেখা দেয়। প্রকার 1 হেপাটোরেনাল সিন্ড্রোম (এইচআরএস -1) হ'ল একটি তীব্র, জীবন-হুমকী সিনড্রোম যা লিভার সিরোসিসযুক্ত রোগীদের দ্রুত প্রগতিশীল তীব্র রেনাল ব্যর্থতার কারণ হয়। চিকিত্সা ছাড়াই, রোগের মধ্য বেঁচে থাকার সময়টি প্রায় 2 সপ্তাহ হয়। , 3 মাসের মধ্যে মৃত্যুর হার 80% ছাড়িয়ে যায়। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে, এইচআরএস -1 প্রতি বছর 30,000 থেকে 40,000 রোগীকে প্রভাবিত করে এবং বর্তমানে এইচআরএস -1 এর জন্য অনুমোদিত কোনও ড্রাগ থেরাপি নেই।

টেরলিপ্রেসিন হ'ল একটি শক্তিশালী ভ্যাসোপ্রেসিন অ্যানালগ যা নির্বাচিতভাবে ধমনুগুলির মসৃণ পেশী কোষগুলিতে ভি 1 রিসেপ্টরগুলিতে নির্বাচন করে। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং কানাডায় এইচআরএস -১ এর চিকিত্সার জন্য ড্রাগটি অধ্যয়ন করা হচ্ছে। টেরলিপ্রেসিন মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং কানাডার বাইরে ব্যবহারের জন্য অনুমোদিত হয়েছে।

স্টিভেন রোমানো, এমডি, এক্সিকিউটিভ ভাইস প্রেসিডেন্ট এবং মলিনক্রোড্টের চিফ সায়েন্টিফিক অফিসার বলেছেন: জিজি কোট; আমরা অত্যন্ত সন্তুষ্ট যে উপদেষ্টা কমিটি টেরলিপ্রেসিনের অনুমোদনের পক্ষে ভোট দিয়েছিল এবং এইচআরএস -১ রোগীদের ক্লিনিক্যাল মান আনতে টেরলিপ্রেসিনের সম্ভাবনা সমর্থন করেছিল। যুক্তরাষ্ট্র. আমরা বুঝতে পেরেছি যে এইরকম সমালোচনামূলকভাবে অসুস্থ রোগী জনগোষ্ঠীতে এই জটিল রোগের চিকিত্সা করার ক্লিনিকাল চ্যালেঞ্জ। পর্যালোচনাটি এগিয়ে নিতে আমরা এফডিএর সাথে ঘনিষ্ঠভাবে কাজ করার জন্য প্রতিশ্রুতিবদ্ধ। জিজি কোট;

ইন্টারন্যাশনাল ক্লাব অফ অ্যাসাইটিস (আইসিএ) এর প্রতিনিধি, এমডি ফ্রাঙ্কোইস ডুরান্ড বলেছেন: “অ্যালবামিনের সাথে মিলিত টের্লিপ্রেসিন হ'ল আরও অনেক দেশে এইচআরএস -১ এর যত্নের জন্য প্রস্তাবিত মান, যেখানে টেরলিপ্রেসিন অনুমোদিত হয়েছে। এইচআরএস -১ শেষটি। শেষ পর্যায়ে লিভারের রোগের অন্যতম মারাত্মক জটিলতা, যুক্তরাষ্ট্রে যে রোগীদের চিকিত্সার জরুরি প্রয়োজন তাদের পক্ষে উপদেষ্টা কমিটির অনুমোদনের ভোট একটি বিশাল উত্সাহ is জিজি কোট;

এই ওষুধের নতুন ড্রাগ অ্যাপ্লিকেশন (এনডিএ) আংশিকভাবে দ্বিতীয় ধাপের সিএনফিরএম পরীক্ষার ফলাফল (এনসিটি02770716) এর উপর ভিত্তি করে। এইচআর -১ রোগীদের জন্য এটি সর্বকালের সবচেয়ে বড় সম্ভাবনা সমীক্ষা (এন=300), এবং মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং কানাডায় বিপণনের জন্য টেরলিপ্রেসিনের 17 বছরের ধারাবাহিক বিকাশের ফলও এটি। 2019 আমেরিকান অ্যাসোসিয়েশন ফর লিভার ডিজিজের স্টাডি (এএএসএলডি) বার্ষিক সভাতে অধ্যয়নের প্রাথমিক ফলাফল ঘোষণা করা হয়েছে। প্লেসবো + অ্যালবামিন ট্রিটমেন্ট গ্রুপের সাথে তুলনা করে, টেরলিপ্রেসিন চিকিত্সা গ্রুপে রেনাল ফাংশনের অবনতি উল্লেখযোগ্যভাবে বিপরীত হয়েছিল, ক্ষমা দীর্ঘস্থায়ী ছিল এবং প্রাথমিক রেনাল রিপ্লেসমেন্ট থেরাপি (আরআরটি)) চাহিদা হ্রাস পেয়েছে।

কনফার্ম ট্রায়াল এইচআরএস -১ সংজ্ঞায়নের জন্য কঠোর মানদণ্ড প্রয়োগ করেছিল। ফলাফলগুলি দেখিয়েছিল যে প্লেসবো + অ্যালবামিন চিকিত্সা গোষ্ঠীর সাথে তুলনা করে, টের্লিপ্রেসিন patients {2}} এ্যালবামিন চিকিত্সা গোষ্ঠীর রোগীদের তুলনায় পরিসংখ্যানগতভাবে উল্লেখযোগ্য পরিমাণে বেশি অনুপাত এইচআরএস বিপরীতমুখী (ভিএইচআরএসআর) প্রাপ্ত প্রাথমিক পয়েন্ট (২৯.১% বনাম) 15.8%, পি=0.012)। ভিএইচআরএসআরটি এই হিসাবে সংজ্ঞায়িত করা হয়েছে: টানা 2 সিরাম ক্রিয়েটিনিন [এসসিআর] মূল্য ≤ 1.5 মিলিগ্রাম / ডিএল, 14 তম দিন বা স্রাবের কমপক্ষে 2 ঘন্টা আগে, দ্বিতীয় এসসিআর ≤ 1.5 মিলিগ্রাম / ডিএল পরে, বিষয়টির কমপক্ষে 10 দিন বেঁচে থাকা নেই রেনাল রিপ্লেসমেন্ট থেরাপির ক্ষেত্রে [আরআরটি]।

তদ্ব্যতীত, টেরলিপ্রেসিন অধ্যয়নের চারটি পূর্ব নির্ধারিত মাধ্যমিক শেষ পর্যায়েও সুবিধাগুলি দেখিয়েছিল, এর মধ্যে রয়েছে: (১) এইচআরএস বিপরীতকরণ, ১৪ তম দিন বা স্রাবের আগে এসসিআর ≤ 1.5 মিলিগ্রাম / ডিএল হিসাবে সংজ্ঞায়িত (রোগীর অনুপাত: 36.2% বনাম।) 16.8%, পি জিজি এলটি; 0.001)। (২) অবিচ্ছিন্ন / রক্ষণাবেক্ষণ এইচআরএস বিপরীতটি আরআরটি / ডায়ালাইসিস ছাড়াই 30 দিনের মধ্যে এইচআরএস বিপর্যয় বজায় রাখার সংজ্ঞা দেওয়া হয় (রোগীর অনুপাত: 31.7% বনাম 15.8%, পি জিজি এলটি; 0.003)। (3) সিস্টেমেটিক ইনফ্ল্যামেটরি রেসপন্স সিন্ড্রোম (এসআইআরএস) সাবগ্রুপে এইচআরএস বিপরীতমুখী (রোগীদের অনুপাত: 33.3% বনাম 6.3%, পি জিজি এলটি; 0.001)। (4) 30 তম দিনের আগে, এইচআরএস পুনরাবৃত্তি ছাড়াই এইচআরএস বিপরীকরণ নিশ্চিত করুন (রোগীদের অনুপাত: 24.1% বনাম 15.8%, পি=0.092)।

সুরক্ষার দিক থেকে, দুটি গ্রুপের বিরূপ ঘটনা (এই) একই রকম ছিল। টেরলিপ্রেসিন চিকিত্সা গোষ্ঠীর 65৫% (এন=১৩০) রোগীর গুরুতর বিরূপ ঘটনা ঘটেছিল, এবং প্লাসবো গ্রুপে .6০.%% (এন=)০) ছিল। সবচেয়ে সাধারণ মারাত্মক বিরূপ ইভেন্টগুলির মধ্যে শ্বাসযন্ত্রের ব্যর্থতা (10% বনাম 3%) এবং পেটে ব্যথা (5% বনাম 1%) অন্তর্ভুক্ত।