স্কাইসোনা: সেরিব্রাল অ্যাড্রিনাল লিউকোডিস্ট্রোফির (CALD) চিকিৎসার প্রথম জিন থেরাপি! --- ১/২

ব্লুবার্ড বায়ো সম্প্রতি ঘোষণা করেছে যে ইউরোপীয় কমিশন (ইসি) স্কাইসোনা (এলিভালডোজিন অটোটেমসেল, লেন্টি-ডি) অনুমোদন করেছে, যা 18 বছরের কম বয়সী শিশুদের চিকিত্সার জন্য এককালীন জিন থেরাপি যারা ABCD1 জিন পরিবর্তন করে এবং তাদের নেই এইচএলএ-মিলে যাওয়া ভাইবোন হেমাটোপোয়েটিক স্টেম সেল (এইচএসসি) দাতা প্রাথমিক সেরিব্রাল অ্যাড্রেনোলিউকোডিস্ট্রোফি (CALD) রোগীদের জন্য উপলব্ধ।

এটি উল্লেখযোগ্য যে স্কাইসোনা হল CALD এর চিকিৎসার জন্য ইউরোপীয় ইউনিয়ন কর্তৃক অনুমোদিত প্রথম এবং একমাত্র এককালীন জিন থেরাপি। ক্যালড একটি বিরল নিউরোডিজেনারেটিভ রোগ যা শৈশবে ঘটে এবং দ্রুত প্রগতিশীল এবং অপরিবর্তনীয় স্নায়বিক ক্ষতি এবং মৃত্যুর দিকে পরিচালিত করতে পারে। জুলাই 2018 সালে, ইএমএ CALD এর চিকিৎসার জন্য স্কাইসোনা' এর অগ্রাধিকার ওষুধ যোগ্যতা (PRIME) প্রদান করে এবং পূর্বে অরফান ড্রাগ যোগ্যতা (ODD) প্রদান করে।

ক্যালড একটি বিধ্বংসী নিউরোডিজেনারেটিভ রোগ। পূর্বে, CALD রোগীদের জন্য একমাত্র উপলব্ধ চিকিত্সা বিকল্প ছিল দাতাদের কাছ থেকে স্টেম সেল প্রতিস্থাপন করা, যাকে বলা হয় অ্যালোজেনিক হেমাটোপোয়েটিক স্টেম সেল ট্রান্সপ্লান্টেশন (অ্যালো-এইচএসসিটি), যা গুরুতর সম্ভাব্য জটিলতা এবং মৃত্যুর সাথে যুক্ত ছিল, ভাইবোন দাতাদের মিল না থাকার কারণে (ঝুঁকি মিলে যাওয়া ভাইবোন দাতা (MSD) সহ CALD রোগীদের মধ্যে বৃদ্ধি পেয়েছে। এটি অনুমান করা হয় যে CALD নির্ণয় করা 80% এরও বেশি রোগীর MSD নেই।

তালিকাভুক্তির জন্য স্কাইসোনার অনুমোদন CALD চিকিৎসায় একটি প্রধান মাইলফলক। এই ওষুধের চিকিৎসার লক্ষ্য হল MSD ছাড়া CALD আক্রান্ত শিশুদের রোগের অগ্রগতি রোধ করা যাতে আরও স্নায়বিক পতন রোধ করা যায় এবং এই তরুণ রোগীদের বেঁচে থাকার হার উন্নত করা যায়। স্কাইসোনা রোগীর' এর নিজস্ব হেমাটোপয়েটিক স্টেম সেল ব্যবহার করে। এখনও অবধি, ক্লিনিক্যাল স্টাডিতে গ্রাফ্ট-বনাম-হোস্ট ডিজিজ (জিভিএইচডি), কলম ব্যর্থতা বা প্রত্যাখ্যান বা ট্রান্সপ্ল্যান্ট-সম্পর্কিত মৃত্যু (টিআরএম) এর কোনও প্রতিবেদন পাওয়া যায়নি।

ব্লুবার্ড বায়ো প্রেসিডেন্ট অ্যান্ড্রু ওবেনশেইন বলেছেন: "স্কাইসোনা হল CALD রোগীদের চিকিৎসার জন্য ইউরোপীয় ইউনিয়ন কর্তৃক অনুমোদিত প্রথম এবং একমাত্র জিন থেরাপি। রোগটি একটি বিধ্বংসী নিউরোডিজেনারেটিভ রোগ। যারা আমাদের এই মাইলফলকের মানুষদের কাছে নিয়ে এসেছেন তাদের প্রতি আমরা খুবই কৃতজ্ঞ। ব্লুবার্ড বায়ো এর মিশন হল একটি থেরাপি বিকাশ করা যা জেনেটিক স্তরে CALD কে পুনরায় সংশোধন করে। আজকের অনুমোদন 20 বছরেরও বেশি গবেষণা এবং উন্নয়নের প্রতিনিধিত্ব করে, যা ভবিষ্যতের জিন থেরাপির ভিত্তি স্থাপন করে। । [জিজি] কোট;

অ্যাড্রিনাল লিউকোডিস্ট্রোফি (এএলডি) একটি বিরল এক্স-লিঙ্কযুক্ত বিপাকীয় ব্যাধি যা প্রধানত পুরুষদের প্রভাবিত করে; বিশ্বব্যাপী, এটি অনুমান করা হয় যে প্রতি 21,000 পুরুষ নবজাতকের মধ্যে একজন ALD রোগে আক্রান্ত। এই রোগটি ABCD1 জিনের পরিবর্তনের কারণে হয়ে থাকে, যা অ্যাড্রিনাল লিউকোডিস্ট্রোফিন (ALDP) উৎপাদনকে প্রভাবিত করে এবং পরবর্তীতে খুব দীর্ঘ চেইন ফ্যাটি অ্যাসিড (ভিএলসিএফএ) এর বিষাক্ত সঞ্চয়ের দিকে পরিচালিত করে, প্রধানত অ্যাড্রিনাল গ্রন্থি এবং মস্তিষ্কের সাদা পদার্থ এবং মেরুদণ্ড। ALD সহ প্রায় 40% ছেলেদের CALD হবে, যা ALD এর সবচেয়ে মারাত্মক রূপ।

ক্যালড একটি প্রগতিশীল এবং অপরিবর্তনীয় নিউরোডিজেনারেটিভ রোগ যা মাইলিনের ধ্বংসকে অন্তর্ভুক্ত করে, যা মস্তিষ্কের স্নায়ু কোষের প্রতিরক্ষামূলক খাপ যা চিন্তা এবং পেশী নিয়ন্ত্রণের জন্য দায়ী। ক্যালডির লক্ষণগুলি সাধারণত শৈশবে ঘটে (মধ্য বয়স 7 বছর), জ্ঞানীয় ফাংশন এবং শারীরিক ক্রিয়ায় দ্রুত এবং ধীরে ধীরে হ্রাস। CALD এর প্রাথমিক নির্ণয় খুবই গুরুত্বপূর্ণ কারণ চিকিৎসার ফলাফল রোগের ক্লিনিকাল পর্যায়ে পরিবর্তিত হয়। অতএব, রোগটি দ্রুত অগ্রসর হওয়ার আগে চিকিত্সা করতে হবে। চিকিত্সা ছাড়া, লক্ষণগুলি শুরু হওয়ার 5 বছরের মধ্যে প্রায় অর্ধেক রোগী মারা যাবে।