নোভার্টিস জাকাফি (রুকসোলিটিনিব) স্টেরয়েড অবাধ্যতা দীর্ঘস্থায়ী গ্রাফট-বনাম-হোস্ট রোগের তৃতীয় পর্যায়ের ক্লিনিকাল সাফল্যের সাথে সফলভাবে চিকিৎসা করে!

নোভার্টিস এবং তার অংশীদার ইনসিট সম্প্রতি ঘোষণা করেছেন যে ফেজ III রিইচ 3 স্টাডিটি জাকাফির (রুকসোলিটিনিব) মধ্যস্থ থেকে মারাত্মক স্টেরয়েড রিফ্র্যাক্টরি বা হরমোন-নির্ভর ক্রনিক গ্রাফ-ভার্সেস-হোস্ট ডিজিজ (জিভিএইচডি) রোগীদের ক্ষেত্রে প্রাথমিক প্রান্তে পৌঁছেছে এবং ২ টি মূল পয়েন্ট মাধ্যমিক শেষ বিন্দুতে পৌঁছেছে । জিভিএইচডি হ'ল অ্যালোজেনিক স্টেম সেল প্রতিস্থাপনের একটি গুরুতর এবং সাধারণ জটিলতা। স্টেরয়েড থেরাপিতে সাড়া না দেয় এমন রোগীদের জন্য কোনও বহুল স্বীকৃত চিকিত্সা নেই।

রিআচ ৩৩ (এনসিটি ০৩১১২২০৩৩) নোভার্টিস স্পনসর করে এবং ইনসিটের সাথে যৌথভাবে বিকাশিত এবং যৌথভাবে অর্থায়িত একটি র্যান্ডমাইজড, ওপেন-লেবেল, মাল্টি-সেন্টার ফেজ 3 গবেষণা study গবেষণায় স্টেরয়েড-রিফ্র্যাক্টরি দীর্ঘস্থায়ী জিভিএইচডি রোগীদের চিকিত্সার ক্ষেত্রে রুকসোলিটিনিব এবং সেরা উপলব্ধ থেরাপির (বিএটি) সুরক্ষা এবং কার্যকারিতা মূল্যায়ন করা হচ্ছে।

প্রাথমিক সমাপ্তিটি হ'ল 7 ম চক্রের প্রথম দিন (168 দিন) মোট প্রতিক্রিয়া হার (ওআরআর), সম্পূর্ণ বা আংশিক প্রতিক্রিয়া দেখানো রোগীদের শতাংশ হিসাবে সংজ্ঞায়িত। সেকেন্ডারি এন্ডপয়েন্টগুলিতে 7th ম চক্রের 1 ম দিন পরিবর্তিত লি ক্রনিক জিভিএইচডি উপসর্গ স্কেল (এমএলএসএস) স্কোর পরিবর্তন, 36 মাসের মধ্যে ব্যর্থতা-মুক্ত বেঁচে থাকার হার (এফএফএস), সেরা সামগ্রিক প্রতিক্রিয়া হার (বিওআর) এবং সময়কাল অন্তর্ভুক্ত রয়েছে প্রতিক্রিয়া (ডিআর)), সামগ্রিক বেঁচে থাকার (ওএস), ইত্যাদি

ফলাফলগুলি দেখিয়েছিল যে অধ্যয়নটি প্রাথমিক প্রান্তে পৌঁছেছে: চিকিত্সার 24 তম সপ্তাহে, রুকসোলিটিনিব গ্রুপ বিএটি গ্রুপের চেয়ে আরও ভাল সামগ্রিক প্রতিক্রিয়া হার (ওআরআর) অর্জন করেছে। এছাড়াও, অধ্যয়নটি 2 টি মূল মাধ্যমিক শেষ পর্যায়ে পৌঁছেছে: বিএটি এর সাথে তুলনা করে রুকসোলিটিনিব ব্যর্থতা-মুক্ত বেঁচে থাকার (পিএফএস) এবং রোগীর দ্বারা প্রদত্ত লক্ষণগুলি (এমএলএসএস দ্বারা মূল্যায়ন করা) হিসাবে উল্লেখযোগ্যভাবে উন্নত হয়েছে।

এই শীর্ষ-রেখার ফলাফলগুলি পূর্বে রিপোর্ট করা ইতিবাচক ডেটা রিডাএইচএইচ 1 এবং রিআচএইচ 2 পরীক্ষার উপর ভিত্তি করে। পূর্ববর্তী তথ্য দেখায় যে জাকাফি স্টেরয়েড অবাধ্যতা তীব্র জিভিএইচডি রোগীদের ক্ষেত্রে কার্যকারিতা সূচকগুলির একটি সিরিজের উন্নতি করেছে। রিআচইএইচ 3 স্টাডিটির ডেটা একটি আসন্ন গুরুত্বপূর্ণ মেডিকেল সম্মেলনে ঘোষণা করা হবে এবং স্টেরয়েড-রিফ্র্যাক্টরি বা হরমোন-নির্ভর জিভিএইচডি রোগীদের চিকিত্সার জন্য জাকাফির অনুমোদনের জন্য মার্কিন এফডিএতেও জমা দেওয়া হবে।

ইনসিট ক্যান্সার টার্গেটেড থেরাপি গ্রুপের ভাইস প্রেসিডেন্ট এমডি পিটার ল্যাংমুয়ার বলেছিলেন: "রিআচইএইচ 3 সমীক্ষার এই ইতিবাচক ফলাফলগুলি তাৎপর্যপূর্ণ কারণ তারা তীব্র জিভিএইচডি আক্রান্ত রোগীদের জন্য কেবল জাকফির অর্থবহ চিকিত্সার বিকল্পগুলি সরবরাহ করার ক্ষেত্রে জাকির প্রতি জোর দেয়নি, তবে জিভিএইচডির দীর্ঘস্থায়ী রূপগুলির জন্যও । রোগীদের ক্ষেত্রেও একই কথা। এই তৃতীয় পর্যায়ের অধ্যয়নের ফলাফলের ভিত্তিতে, আমরা এই তথ্যগুলি মার্কিন এফডিএতে জমা দিতে থাকব। এটি একটি গুরুত্বপূর্ণ পদক্ষেপ কারণ আমরা আরও আমেরিকান জিভিএইচডি রোগীদের কাছে এই গুরুত্বপূর্ণ চিকিত্সা পরিকল্পনাটি আনতে প্রতিশ্রুতিবদ্ধ। জিজি কোট;

গ্রাফট-ভার্সেস-হোস্ট ডিজিজ (জিভিএইচডি) হ'ল গ্রাফট-ভার্সেস-হোস্ট প্রতিক্রিয়াজনিত রোগ প্রতিরোধ ক্ষমতা। এটি মূল জটিলতা এবং অ্যালোজেনিক হেমোটোপয়েটিক স্টেম সেল প্রতিস্থাপনে মৃত্যুর প্রধান কারণ। জিভিএইচডি দুটি আকারে বিভক্ত, তীব্র এবং দীর্ঘস্থায়ী, যা বিভিন্ন অঙ্গ সিস্টেমকে প্রভাবিত করতে পারে। জড়িত সর্বাধিক সাধারণ অঙ্গগুলি হ'ল ত্বক, গ্যাস্ট্রোইনটেস্টাইনাল ট্র্যাক্ট এবং লিভার। ক্লিনিক্যালি, বেশিরভাগ রোগীদের গ্লুকোকোর্টিকয়েডগুলি দিয়ে চিকিত্সা করা হয়, যা এক ধরণের স্টেরয়েড ড্রাগ। দীর্ঘমেয়াদী ব্যবহার গুরুতর স্বাস্থ্যগত জটিলতার কারণ হতে পারে।

রুকসোলিটিনিব হ'ল প্রথম মৌখিক জানুস কিনেস 1 এবং জেনাস কিনেস 2 (জেএকে 1 / জেক 2) ইনহিবিটার। জিজি # 39 এর ওষুধের বর্তমান ইঙ্গিতগুলির মধ্যে রয়েছে: হাড়ের ফাইব্রোসিস, পলিসিথেমিয়া ভেরা (পিভি), কর্টিকোস্টেরয়েড-রিফ্র্যাক্টরি তীব্র গ্রাফ বনাম হোস্ট ডিজিজ (জিভিএইচডি)। মার্কিন বাজারে, ড্রাগটি জাকাফি হিসাবে চিহ্নিত করা হয় এবং ইনসাইটের দ্বারা বিক্রি হয়; মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে, ড্রাগটি জাকাভি হিসাবে চিহ্নিত এবং নোভার্টিস বিক্রি করেছে।

2019-এ, দ্বিতীয় ধাপের ইতিবাচক ফলাফলের ভিত্তিতে, জাকাফিকে মার্কিন এফডিএ দ্বারা প্রাপ্ত বয়স্ক এবং 12 বছর বয়সের শিশুদের স্টেরয়েড-রিফ্র্যাক্টরি তীব্র জিভিএইচডি চিকিত্সার জন্য অনুমোদিত হয়েছিল। এটি উল্লেখযোগ্য যে জাকাফি এই ইঙ্গিতটির সাথে চিকিত্সার জন্য এফডিএ দ্বারা অনুমোদিত প্রথম ড্রাগ। এর আগে এফডিএ কর্তৃক যুগান্তকারী ওষুধের স্থিতি, এতিম ওষুধের স্থিতি এবং অগ্রাধিকার পর্যালোচনা দেওয়া হয়েছে।

রিইচএইচআরআই সমীক্ষায় প্রাপ্ত তথ্যে দেখা গেছে যে ২৯ জন রোগী যারা স্টেরয়েডগুলিতে অবাধ্য ছিলেন তাদের ২৮ দিনের মধ্যে কেবল একটি ওআরআর ছিল 57% এবং একটি সিআর 31% ছিল। সমস্ত 71 রোগীর মধ্যে দেখা গেছে সবচেয়ে সাধারণ প্রতিকূল প্রতিক্রিয়াগুলি সংক্রমণ (55%) এবং এডিমা ছিল (৫১%), এবং সর্বাধিক প্রচলিত ল্যাবরেটরির অস্বাভাবিকতা হ'ল রক্তাল্পতা (thr)%), থ্রোম্বোসাইটোপেনিয়া (%%%) এবং নিরপেক্ষ হ্রাস গ্রানুলোকাইটস (৫৮%)।