তিনি ইউএস এফডিএ মर्कের এইচআইএফ -2α ইনহিবিটার এমকে-6482২ ব্রেকথ্রু ড্রাগের যোগ্যতা প্রদান করেছেন: বিরল কিডনি ক্যান্সারের চিকিত্সা!

মার্ক জিজি অ্যাম্প; কো সম্প্রতি ঘোষণা করেছে যে ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (এফডিএ) হাইপোক্সিয়া-ইনডুসিবল ফ্যাক্টর -২α (এইচআইএফ -২α) ইনহিবিটার এমকে-82৪৮২ ব্রেকথ্রু ড্রাগ ড্রাগসেস (বিটিডি) দিয়েছে, যা মার্ক জিজি অ্যাম্প; কোং অ্যানকোলজি হিপ্পেল-লিন্ডা সিন্ড্রোমের সাথে সংযুক্ত ক্লিয়ার সেল রেনাল সেল কার্সিনোমা (সিসিআরসিসি) (ভন হিপ্পেল-লিন্ডাউ রোগ, ভিএইচএল সিন্ড্রোম, ভিএইচএল রোগ) এর রোগীদের চিকিত্সার জন্য পাইপলাইনে একটি নতুন ড্রাগ প্রার্থী। এছাড়াও, এফডিএ ভিএইচএল রোগের চিকিত্সার জন্য এমকে--64২২ অরফান ড্রাগ ডিজাইনিশন (ওডিডি) প্রদান করে। এটি উল্লেখযোগ্য যে ভিএইচএল জীববিজ্ঞান গবেষণা যা এইচআইএফ -2α আবিষ্কারের দিকে পরিচালিত করেছিল 2019 সালে ফিজিওলজি বা মেডিসিনে নোবেল পেয়েছে।

মারাত্মক বা প্রাণঘাতী রোগের চিকিত্সার বিকাশ এবং চিকিত্সার গতি বাড়ানোর জন্য বিটিডি একটি নতুন ড্রাগ রিভিউ চ্যানেল যা ২০১২ সালে এফডিএ দ্বারা নির্মিত হয়েছিল এবং এর প্রাথমিক ক্লিনিকাল প্রমাণ রয়েছে যে ওষুধটি বিদ্যমান অবস্থার তুলনায় রোগের অবস্থার যথেষ্ট উন্নতি করতে পারে। থেরাপিউটিক ড্রাগ। নতুন ওষুধ। বিটিডি-প্রাপ্ত প্রাপ্ত ওষুধগুলি সবচেয়ে কম সময়ে রোগীদের নতুন চিকিত্সার বিকল্প সরবরাহ করা যায় তা নিশ্চিত করার জন্য উন্নয়ন প্রক্রিয়া চলাকালীন উচ্চ-স্তরের এফডিএ কর্মকর্তাসহ আরও নিবিড় দিকনির্দেশনা পেতে পারে।

অনাথ ড্রাগ বলতে বিরল রোগগুলির প্রতিরোধ, চিকিত্সা এবং নির্ণয়ের জন্য ব্যবহৃত ওষুধ বোঝায় এবং বিরল রোগগুলি এক শ্রেণীর এক রোগের জন্য সাধারণ শব্দ, যা অত্যন্ত কম ঘটনা সহ, যাকে জিজি কোট নামেও পরিচিত; জিজি কোট; মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে, বিরল রোগগুলি 200,000 এরও কম রোগীযুক্ত রোগগুলিকে বোঝায়। বিরল রোগের ওষুধের বিকাশের জন্য বিভিন্ন ক্লিনিকাল বিকাশের উত্সাহ যেমন ক্লিনিকাল ট্রায়াল ব্যয় সম্পর্কিত ট্যাক্স ক্রেডিট, এফডিএ ব্যবহারকারী ফি হ্রাস এবং ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলির অন্তর্ভুক্ত। এফডিএ জিজি # 39; ট্রায়াল ডিজাইনে সহায়তা এবং ড্রাগ বাজারজাত হওয়ার পরে অনুমোদিত ইঙ্গিতগুলির জন্য 7 বছরের বাজার এক্সক্লুসিভিটি পিরিয়ড।

এই বিটিডি এবং ওডিডি যোগ্যতা ভিএইচএল সম্পর্কিত সিসিআরসিসি রোগীদের চিকিত্সায় এমকে -৪82২২ মূল্যায়ন করার দ্বিতীয় ধাপের ক্লিনিকাল ট্রায়াল (এনসিটি ০৩৪০১17৮৮৮) ফলাফলের উপর ভিত্তি করে। 2020 ASCO বার্ষিক বৈঠকে প্রথমবারের জন্য প্রকাশিত তথ্যে দেখা গেছে যে এমকে-64৪২২ একক থেরাপি টেকসই ক্ষমা প্রদর্শন করেছে, এবং নিশ্চিত উদ্দেশ্যমূলক প্রতিক্রিয়া হার (ওআরআর) ছিল ২ 27.৯% (১//61১; ৯৯% সিআই: ১.1.১-40০.৮), মধ্যমা ছাড়ের সময়কাল (ডিওআর) পৌঁছেছে না (পরিসীমা: 9.1-39.0 সপ্তাহ)।

ভিএইচএল সিনড্রোম একটি বিরল জেনেটিক রোগ যা একাধিক অঙ্গকে প্রভাবিত করে। এটি রোগীদের রেনাল সেল কার্সিনোমাসহ একাধিক ক্যান্সারের ঝুঁকিতে ফেলেছে। ভিএইচএল সিন্ড্রোমে আক্রান্ত রোগীদের মৃত্যুর অন্যতম প্রধান কারণ ক্যান্সার। বর্তমানে অনুমোদিত কোনও সিস্টেমিক চিকিত্সার পরিকল্পনা নেই, তাই নতুন চিকিত্সা বিকল্পের জন্য জরুরি প্রয়োজন। পূর্বোক্ত দ্বিতীয় ধাপের পরীক্ষার ফলাফল এমকে -৪82২২ এর সম্ভাব্য সুবিধার প্রমাণ দেয় এবং এইচআইএফ -২α ইনহিবিটার কীভাবে এই রোগীদের উপর অর্থবহ প্রভাব ফেলতে পারে সে সম্পর্কে আরও গবেষণাকে সমর্থন করে।

মের্ক রিসার্চ ল্যাবরেটরিজের ক্লিনিকাল রিসার্চের ভাইস প্রেসিডেন্ট ডাঃ স্কট এববিহাউস বলেছেন: “মরকের বিভিন্ন এবং বিস্তৃত অনকোলজি পণ্য লাইন অভাবী রোগীদের জন্য উদ্ভাবনী নতুন থেরাপি সরবরাহ করতে প্রতিশ্রুতিবদ্ধ। এফডিএ এমকে -৪82২২ সমর্থনগুলির এই যোগ্যতাগুলিকে মঞ্জুরি দেয়। ভিএইচএল রোগের নির্দিষ্ট রোগীদের মধ্যে ড্রাগটি এইচআইএফ -2α লক্ষ্য করার সম্ভাবনা রয়েছে। এই রোগীদের বর্তমানে চিকিত্সার সীমিত সীমাবদ্ধ রয়েছে এবং রেনাল সেল কার্সিনোমাসহ সৌম্য টিউমার এবং বিভিন্ন ধরণের ক্যান্সারের ঝুঁকিতে রয়েছে। জিজি কোট;

এমকে-64৪২২ (চিত্র উত্স: মেডচেম এক্সপ্রেস.কম)

ভিএইচএল সিন্ড্রোম একটি বিরল জেনেটিক রোগ যা people 36,০০০ জনকে (বিশ্বব্যাপী ২০০,০০০ কেস, একমাত্র যুক্তরাষ্ট্রে ১০,০০০ কেস) আক্রান্ত করে affects ভিএইচএল সিন্ড্রোমে আক্রান্ত রোগীদের সৌম্য ভাস্কুলার টিউমার এবং আরসিসি সহ বিভিন্ন ধরণের ক্যান্সার হওয়ার ঝুঁকি রয়েছে। ভিসিএল সিন্ড্রোমযুক্ত 60০% পর্যন্ত রোগীদের মধ্যে আরসিসি ঘটে, যা ভিএইচএল সিন্ড্রোমযুক্ত রোগীদের মৃত্যুর প্রধান কারণ।

রেনাল সেল কার্সিনোমা (আরসিসি) বর্তমানে কিডনি ক্যান্সারের সবচেয়ে সাধারণ ধরণ। রেনাল ক্যান্সারের 10 টির মধ্যে প্রায় 9 টি হলেন আরসিসি, আরসিসির 10 টির মধ্যে প্রায় 7 টি স্পষ্ট সেল কার্সিনোমা (সিসিআরসিসিসি)। এটি অনুমান করা হয় যে 2018 সালে বিশ্বব্যাপী কিডনি ক্যান্সারের প্রায় 403,000 কেস ধরা পড়েছিল এবং প্রায় 175,000 লোক এই রোগে মারা গিয়েছিল। অনুমান করা হয় যে কেবল যুক্তরাষ্ট্রেই কিডনি ক্যান্সারের প্রায় 74 74,০০০ নতুন নিশ্চিত হওয়া এবং ২০২০ সালের মধ্যে এই রোগে প্রায় ১৫,০০০ মানুষের মৃত্যু হবে।

ভিএইচএল জিনটি একটি গুরুত্বপূর্ণ টিউমার দমনকারী জিন, এবং এর রূপান্তরটি প্রথম ভিএইচএল সিন্ড্রোমযুক্ত রোগীদের মধ্যে আবিষ্কার করা হয়েছিল। ভিএইচএল প্রোটিন একটি টিউমার দমনকারী প্রোটিন এবং এটির নিষ্ক্রিয়তা টিউমার রোগীদের হাইপোক্সিয়া-ইনডুসিবল ফ্যাক্টর -২α (এইচআইএফ -২α) প্রোটিন অস্বাভাবিকভাবে সক্রিয় করতে পারে। ভিএইচএল টিউমার দমনকারী প্রোটিনের এই নিষ্ক্রিয়তা 90% এরও বেশি সিসিআরসিসি টিউমারগুলিতে পরিলক্ষিত হয়, যার ফলে ক্যান্সার কোষগুলিতে হাইপোক্সিয়া-ইনডুসিবল ফ্যাক্টর (এইচআইএফ) প্রোটিনের সঞ্চিতি ও সক্রিয়করণ ঘটে, মিথ্যাভাবে হাইপোক্সিয়ার সংকেত দেয়, যা রক্তনালীগুলিকে সক্রিয় করে এবং টিউমার বৃদ্ধিকে উদ্দীপিত করে।

এমকে-64৪২২ (পূর্বে পিটি 2977 নামে পরিচিত) হ'ল এইচআইএফ -2α, ব্লক কোষের বৃদ্ধি, প্রসারণ এবং অস্বাভাবিক রক্তনালী গঠনের প্রতিরোধকে লক্ষ্য করে একটি গবেষণা, নতুন, শক্তিশালী এবং নির্বাচনী মৌখিক এইচআইএফ -2α ইনহিবিটার। এম কে-64৪৮২ পেটলন থেরাপিউটিক্স দ্বারা বিকাশ করা হয়েছিল, এবং মের্ক ১৯৯০ সালের মে মাসে পেটলন থেরাপিউটিক্সের নিখরচায় $ 1.05 বিলিয়ন মার্কিন ডলার এবং 1.15 বিলিয়ন মার্কিন ডলার মাইলফলক প্রদানের মাধ্যমে অধিগ্রহণ করেছিলেন।

বর্তমানে, একাধিক ক্লিনিকাল স্টাডিতে এমকে-6482২২ মূল্যায়ন করা হচ্ছে। ভিএইচএল সম্পর্কিত সিসিআরসিসিসির চিকিত্সার জন্য দ্বিতীয় ধাপের বিচারের পাশাপাশি (এনসিটি ০৩৪০১ trial৮৮৮), এমকে-64৪৮২ এর ক্লিনিকাল ডেভলপমেন্ট প্ল্যানে উন্নত আরসিসির (এমকে-6482-005; এনসিটি04195750) চিকিত্সার জন্য একটি পর্যায়ের III ট্রায়ালও অন্তর্ভুক্ত রয়েছে, উন্নত রেনাল ক্যান্সার I / দ্বিতীয় ধাপের ডোজ বৃদ্ধি এবং ডোজ এক্সটেনশন ট্রায়াল (NCT02974738) সহ উন্নত কঠিন টিউমারগুলির চিকিত্সা।