ফিন্টেপ্লা (ফেনফ্লুরামাইন) মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপে একটি নতুন ইঙ্গিতের জন্য আবেদন করেছে: লেনক্স-গ্যাস্টউট সিনড্রোমের চিকিৎসা!

Zogenix হল একটি ফার্মাসিউটিক্যাল কোম্পানী যা বিরল রোগের চিকিৎসার উন্নয়নে নিবেদিত। সম্প্রতি, কোম্পানি ঘোষণা করেছে যে এটি লেনক্স{0}}গ্যাস্টৌট সিন্ড্রোম (এলজিএস) এর সাথে সম্পর্কিত খিঁচুনিগুলির চিকিত্সার জন্য ফিন্টেপ্লা (ফেনফ্লুরামাইন) মৌখিক সমাধানের জন্য ইউরোপীয় মেডিসিন এজেন্সি (ইএমএ) এর কাছে একটি ক্যাটাগরি II পরিবর্তনের আবেদন জমা দিয়েছে। ড্রাগ-প্রতিরোধী শৈশব-শুরু মৃগী। অনুমোদিত হলে, অ্যাপ্লিকেশানটি এলজিএসের চিকিৎসার জন্য ইউরোপে ফিন্টেপ্লার ব্যবহার প্রসারিত করবে।

In November 2021, the U.S. Food and Drug Administration (FDA) accepted and granted Priority Review for Fintepla's supplemental New Drug Application (sNDA): for the treatment of seizures associated with LGS.

মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইইউতে, ফিন্টেপ্লা 2020 সালের জুন এবং ডিসেম্বরে 2 বছরের বেশি বা তার বেশি বয়সী রোগীদের ড্রেভেট সিনড্রোম (DS) এর সাথে সম্পর্কিত খিঁচুনিগুলির চিকিত্সার জন্য অনুমোদিত হয়েছিল। ফিন্টেপ্লাকে এর আগে এলজিএস এবং ডিএসের চিকিত্সার জন্য ইউএস এফডিএ দ্বারা ব্রেকথ্রু ড্রাগ উপাধি (বিটিডি) দেওয়া হয়েছে।

এলজিএস এবং ডিএস হল দুটি বিরল এবং প্রায়শই বিপর্যয়কর শৈশব-মৃগীরোগ যা শুরু হওয়ার প্রাথমিক বয়স, বিভিন্ন ধরণের খিঁচুনি, উচ্চ খিঁচুনির ফ্রিকোয়েন্সি, গুরুতর বুদ্ধিবৃত্তিক দুর্বলতা এবং চিকিত্সার অসুবিধা দ্বারা চিহ্নিত করা হয়।

ফিন্টেপ্লা, কম-ডোজের ফেনফ্লুরামিনের একটি তরল ফর্মুলেশন, সেরোটোনিন রিসেপ্টর এবং সিগমা-১ রিসেপ্টর অ্যাক্টিভিটি সংশোধন করে খিঁচুনি ফ্রিকোয়েন্সি হ্রাস করে (রেফারেন্স দেখুন: ফেনফ্লুরামাইন তার মিশ্র কার্যকলাপের মাধ্যমে এনএমডিএ রিসেপ্টর-মধ্যস্থ খিঁচুনি হ্রাস করে এবং টাইপ 1 সিগমা রিসেপ্টর)।

এলজিএস হ'ল মৃগীরোগের একটি বিরল এবং গুরুতর রূপ যার উচ্চ মাত্রার চিকিত্সা প্রতিরোধ ক্ষমতা এবং প্রায় সমস্ত রোগীর আজীবন খিঁচুনি। ফলস্বরূপ, ঘন ঘন পতন এবং আঘাত, সেইসাথে জ্ঞানীয় প্রতিবন্ধকতা, রোগীদের এবং যত্নশীলদের জীবনযাত্রার মান সীমিত করে, এমনকি বর্তমান চিকিৎসা পদ্ধতির অধীনেও। প্ল্যাসিবো-নিয়ন্ত্রিত ফেজ 3 স্টাডি 1601 সমীক্ষার ফলাফলগুলি দেখায় যে ফিন্টেপ্লার সাথে চিকিত্সা একটি অনুকূল নিরাপত্তা এবং সহনশীলতা প্রোফাইল সহ খিঁচুনি ফ্রিকোয়েন্সি (প্রাথমিক শেষ পয়েন্ট) এবং ফলস (প্রধান সেকেন্ডারি এন্ডপয়েন্ট) উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস করেছে। অনুমোদিত হলে, ফিনটেপ্লা এই রোগীদের এবং পরিবারের প্রয়োজনে একটি গুরুত্বপূর্ণ নতুন চিকিত্সা বিকল্প সরবরাহ করতে পারে।

ফেনফ্লুরামাইন - আণবিক কাঠামোগত সূত্র (চিত্র উৎস: Wikipedia.org)

New indication application for Fintepla for the treatment of LGS{{0}}related seizures, based on data from the Study 1601 study. This is a multicenter global LGS trial with 2 parts: The first part is a double-blind, placebo-controlled study evaluating the safety, tolerability and efficacy of Fintepla added to patients' current antiepileptic regimens. The study enrolled 263 patients, aged 2-35, whose disease was uncontrolled despite treatment with one or more antiepileptic drugs (AEDs). In the study, patients were randomized into three groups: Fintepla (0.7 mg/kg/day, maximum daily dose of 26 mg; n=87), Fintepla (0.2 mg/kg/day, n=89), and placebo (n=87) .

তালিকাভুক্ত রোগীদের গড় বয়স ছিল 13 বছর; 29 শতাংশের বয়স 18 বছরের চেয়ে বেশি বা তার সমান, 1-4টি AED গ্রহণ করেছে, এবং আগে গড়ে 7টি অন্যান্য AED-এর চেষ্টা করেছে বা বন্ধ করেছে৷ প্রতিটি গ্রুপে মধ্যম বেসলাইন পতন পর্বের ফ্রিকোয়েন্সি ছিল প্রতি মাসে 77টি পর্ব। একটি 4-সপ্তাহের বেসলাইন পতন পর্বের ফ্রিকোয়েন্সি প্রতিষ্ঠা করার পর, এলোমেলো রোগীরা তাদের ডোজকে 2-সপ্তাহের টাইট্রেশন পিরিয়ডের মধ্যে টাইট্রেট করে, তারপরে 12-সপ্তাহের ফিক্সড-ডোজ রক্ষণাবেক্ষণের সময়কাল। পার্ট 1 সম্পন্ন করা রোগীরা ক্লিনিকাল ট্রায়ালের পার্ট 2-এ প্রবেশের জন্য যোগ্য ছিল, ফিন্টেপ্লার দীর্ঘমেয়াদী নিরাপত্তা, সহনশীলতা এবং কার্যকারিতা মূল্যায়নের জন্য 12 মাস স্থায়ী একটি ওপেন-লেবেল এক্সটেনশন স্টাডি।

ফলাফলগুলি দেখায় যে অধ্যয়নটি তার প্রাথমিক শেষ বিন্দু পূরণ করেছে: ফিন্টেপ্লা {{0}}.7 মিলিগ্রাম/কেজি/দিন ড্রপ খিঁচুনির ফ্রিকোয়েন্সি (পতনের মাসিক ফ্রিকোয়েন্সি) বেসলাইনের পরিবর্তনের উপর ভিত্তি করে এবং টাইট্রেশন এবং রক্ষণাবেক্ষণ চিকিত্সা সময়কাল। বেসলাইন হ্রাস থেকে মিডিয়ান পরিবর্তন: 26.5 শতাংশ বনাম 7.8 শতাংশ , p=0৷{14}}012), ডেটা অত্যন্ত পরিসংখ্যানগতভাবে তাৎপর্যপূর্ণ ছিল৷ প্যারামেট্রিক বিশ্লেষণ ব্যবহার করে, ফিন্টেপ্লা (0.7 মিলিগ্রাম/কেজি/দিন) চিকিত্সা গ্রুপে পতনের গড় মাসিক ফ্রিকোয়েন্সি প্লেসবো গ্রুপের তুলনায় 26.5 শতাংশ হ্রাস পেয়েছে (p=0.0034)। এছাড়াও, ফিন্টেপ্লা (0.7 মিলিগ্রাম/কেজি/দিন) প্রধান মাধ্যমিক কার্যকারিতা পরিমাপের ক্ষেত্রে প্লাসিবোর তুলনায় পরিসংখ্যানগতভাবে উল্লেখযোগ্য উন্নতি প্রদর্শন করেছে, যার মধ্যে রোগীদের অনুপাত একটি ক্লিনিক্যালি অর্থপূর্ণ হ্রাস (50 শতাংশের চেয়ে বেশি বা সমান) হ্রাসের ফ্রিকোয়েন্সি সহ। ( 25.3 শতাংশ বনাম 10.3 শতাংশ , p=0.0165), রোগীদের অনুপাত যারা ক্লিনিকাল গ্লোবাল ইমপ্রুভমেন্ট স্কোর (CGI-I) এর বেসলাইন থেকে উন্নতি দেখিয়েছে (48.8 শতাংশ বনাম 33.8 শতাংশ , p{{ 28}}.0567), এবং বেসলাইন থেকে CGI{{30}I-তে উল্লেখযোগ্য উন্নতি দেখানো রোগীদের অনুপাত। রোগীদের অনুপাত (26.3 শতাংশ বনাম 6.3 শতাংশ , p=0.0007)।

Another secondary endpoint of the study: Fintepla low{{0}}dose (0.2 mg/kg/day) reduced the frequency of falls by 13.2 percent per month from baseline to treatment, but this change did not reach statistical significance compared with placebo ( p=0.0915). Fintepla was generally well tolerated in the study, with adverse events consistent with those observed in the company's two previous Phase III studies in Dravet syndrome.