Chi-Med's HMPL-523 is included in the breakthrough therapy category

Chi-Med Pharmaceuticals (HUTCHMED) recently announced that the Center for Drug Evaluation (CDE) of the National Medical Products Administration (NMPA) has included HMPL-523 as a breakthrough therapy drug for the treatment of chronic pathogens that have received at least one prior therapy. Adult patients with immune thrombocytopenia (ITP). HMPL-523 is a novel oral spleen tyrosine kinase (Syk) inhibitor. ITP is an autoimmune bleeding disorder that causes severe bleeding and has a significant and multifaceted impact on patients' health and quality of life.

স্টেট ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশনের যুগান্তকারী থেরাপির ওষুধগুলির মধ্যে রয়েছে উদ্ভাবনী ওষুধ যা গুরুতর জীবন-হুমকির রোগের প্রতিরোধ ও চিকিত্সার জন্য ব্যবহার করা হয়- এবং কোনো কার্যকর প্রতিরোধ ও চিকিত্সা পদ্ধতি নেই বা বিদ্যমান চিকিত্সা পদ্ধতির তুলনায় সুস্পষ্ট ক্লিনিকাল সুবিধা নেই . ব্রেকথ্রু থেরাপির ওষুধের মধ্যে অন্তর্ভুক্ত জাতগুলির জন্য, নতুন ওষুধ বিপণন অ্যাপ্লিকেশন জমা দেওয়ার সময় শর্তসাপেক্ষ অনুমোদনের আবেদন এবং অগ্রাধিকার পর্যালোচনা এবং অনুমোদনের আবেদনগুলি জমা দেওয়া যেতে পারে।

একটি যুগান্তকারী থেরাপি হিসাবে HMPL-523-এর অন্তর্ভুক্তি ফেজ 1b অধ্যয়ন ডেটার সমর্থনের উপর ভিত্তি করে। প্রাসঙ্গিক ডেটা 2021 সালের ডিসেম্বরে 63তম আমেরিকান সোসাইটি অফ হেমাটোলজি (ASH) বার্ষিক সভায় মৌখিক উপস্থাপনা হিসাবে উপস্থাপন করা হয়েছিল: 30 সেপ্টেম্বর, 2021 এর ডেটা কাটঅফ তারিখ অনুসারে, মোট 34 জন রোগীকে এইচএমপিএল-এ র্যান্ডমাইজ করা হয়েছিল{{24} }523 চিকিত্সা গ্রুপে, 11 জন রোগীকে প্লাসিবো গ্রুপে নিয়োগ করা হয়েছিল। এর মধ্যে, 16 জন রোগীর মধ্যে 11 জন (68.8 শতাংশ) এলোমেলোভাবে HMPL-523-এর প্রস্তাবিত ডোজ 300 মিলিগ্রামের একটি ফেজ 2 ক্লিনিকাল ট্রায়ালে (RP2D) গ্রহণ করার জন্য প্রথম 8 সপ্তাহের ডাবল-ব্লাইন্ড সময়কালে প্রতিক্রিয়া জানায়। অধ্যয়ন. বিপরীতে, 11 জন রোগীর মধ্যে শুধুমাত্র 1 (9.1 শতাংশ) প্লেসবো গ্রহণের জন্য এলোমেলোভাবে সাড়া দিয়েছে। পরবর্তী 16-সপ্তাহের ওপেন-লেবেল সময়ের মধ্যে, অন্য একজন রোগী প্রাথমিকভাবে RP2D HMPL-523 পাওয়ার জন্য এলোমেলোভাবে প্রতিক্রিয়া জানায়।

Four patients randomly assigned to receive placebo crossed over to receive RP2D HMPL-523 after the first 8-week double-blind period, and all 4 patients responded. Across the 2 phases of the study, 16 of 20 patients (80 percent ) responded and 8 (40 percent ) achieved durable responses. Response was defined as at least one platelet count Greater than or equal to 50 10E9/L. Durable response was defined as platelet count Greater than or equal to 50 10E9/L on at least 4 of the last 6 visits. 】

আইটিপি হল একটি অটোইমিউন রোগ যা প্লেটলেটের ইমিউন ধ্বংস এবং প্লেটলেট উত্পাদন হ্রাস দ্বারা চিহ্নিত করা হয়। রোগীদের ত্বকের পেটিচিয়া, পুরপুরা এবং গ্যাস্ট্রোইনটেস্টাইনাল এবং/অথবা ইউরেথ্রাল মিউকোসাল রক্তপাত হতে পারে। ITP ক্লান্তি (39 শতাংশ পর্যন্ত প্রাপ্তবয়স্কদের মধ্যে ITP সহ রিপোর্ট করা হয়েছে) এবং প্রতিবন্ধী জীবনের গুণমান (আবেগিক, কার্যকরী, এবং প্রজনন স্বাস্থ্যের দিকগুলি, সেইসাথে কাজ বা সামাজিক জীবন সহ) এর সাথেও যুক্ত। প্রাপ্তবয়স্কদের মধ্যে প্রাথমিক ITP-এর ঘটনা অনুমান করা হয় প্রতি 100 জনে 3.3,000 প্রাপ্তবয়স্কদের প্রতি বছরে, এবং প্রকোপ প্রতি 100,000 প্রাপ্তবয়স্কদের মধ্যে 9.5।

এইচএমপিএল-523 হল একটি অভিনব, অত্যন্ত নির্বাচনী, শক্তিশালী ছোট অণু প্রতিরোধক, মৌখিকভাবে পরিচালিত, প্লীহা টাইরোসিন কিনেস (Syk) লক্ষ্য করে। বি সেল সিগন্যালিং পাথওয়েতে একটি মূল প্রোটিন হিসাবে, সাইক হল বি সেল লিম্ফোমা এবং অটোইমিউন রোগের বিভিন্ন উপপ্রকারের জন্য একটি পরিপক্ক থেরাপিউটিক লক্ষ্য। Chi-Med বর্তমানে বিশ্বব্যাপী HMPL-523 এর সমস্ত অধিকার ধারণ করে।

যেহেতু ITP-এর প্লেটলেট ধ্বংস Fc রিসেপ্টরগুলির সাথে আবদ্ধ প্লেটলেটগুলির Syk-নিয়ন্ত্রিত ফ্যাগোসাইটোসিসের সাথে সম্পর্কিত, তাই Syk ইনহিবিটরগুলি একটি প্রতিশ্রুতিশীল ITP থেরাপি হতে পারে।