সি 3 ইনহিবিটর পেগ্যাসিটাকোপ্লান এফডিএ দ্বারা অগ্রাধিকার পর্যালোচনা গ্রহণ করে

অ্যাপেলিস ফার্মা সি 3 টার্গেটড থেরাপির উন্নয়নে এক নেতা এবং পরিপূরকের অনিয়ন্ত্রিত বা অতিরিক্ত অ্যাক্টিভেশন দ্বারা চালিত বিস্তৃত ওষুধের চিকিত্সার জন্য গ্রাউন্ডব্রেকিং টার্গেট সি 3 পদ্ধতিগুলির মাধ্যমে অগ্রগামী এবং সেরা-শ্রেণীর থেরাপির বিকাশের প্রতিশ্রুতিবদ্ধ হেমটোলজি, চক্ষুবিদ্যা এবং নেফ্রোলজির ক্ষেত্রে ক্যাসকেড রোগগুলি।

সম্প্রতি সংস্থাটি ঘোষণা করেছে যে মার্কিন খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসন (এফডিএ) পেগ্যাসিটাকোপ্লান (এপিএল -২) জন্য একটি নতুন ড্রাগ অ্যাপ্লিকেশন (এনডিএ) গ্রহণ করেছে এবং প্যারোসিসমাল নিশাচর হিমোগ্লোবিনুরিয়া (পিএনএইচ) এর চিকিত্সার জন্য অগ্রাধিকার পর্যালোচনা মঞ্জুর করেছে। ), পিএনএইচ যত্নের সম্ভাবনার উন্নতির জন্য ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলিতে নিশ্চিত হয়ে গেছে, পিএনএইচ এর চিকিত্সার পুনর্নির্ধারণ আশা করা হচ্ছে।

এফডিএ প্রেসক্রিপশন ড্রাগ ড্রাগ চার্জ অ্যাক্ট (পিডিইউএফএ) এর লক্ষ্য তারিখ 14 ই মে, 2121 হিসাবে নির্ধারণ করেছে। এফডিএ জানিয়েছে যে এনডিএ নিয়ে আলোচনার জন্য বর্তমানে একটি উপদেষ্টা কমিটির বৈঠক করার পরিকল্পনা নেই। পূর্বে, এফডিএ পিএনএইচ চিকিত্সার জন্য পেগ্যাসিটাকোপ্লান ফাস্ট ট্র্যাক কোয়ালিফিকেশন (এফটিডি) দিয়েছে granted বর্তমানে, পিএনএইচ-এর চিকিত্সার জন্য পেগেসিটাকোপ্লানের বিপণন অনুমোদনের অ্যাপ্লিকেশন (এমএএ) ইউরোপীয় মেডিসিন এজেন্সি (ইএমএ) দ্বারাও পর্যালোচনাধীন রয়েছে।

অ্যাপেলিসের চিফ মেডিকেল অফিসার এমডি ফেডেরিকো গ্রোসি বলেছেন: জিজি কোট; এক দশকেরও বেশি সময় ধরে, পিএনএইচ-এর চিকিত্সার একমাত্র বিকল্প হ'ল সি 5 ইনহিবিটরস, তবে অনেক রোগী এখনও ধ্রুবক হাইপোহেমোগ্লোবিনোপ্যাথি অনুভব করেন, যা প্রায়শই অবনমিত ক্লান্তি এবং ঘন ঘন ঘন ঘন ঘন ঘন কারণের দিকে নিয়ে যায়। রক্ত চলাচল এফডিএ অনুমোদিত এনডিএ অগ্রাধিকার পর্যালোচনা আমাদের প্রয়োজনীয় রোগীদের পেগ্যাসিটাকোপ্লান সরবরাহের এক ধাপ এগিয়ে নিয়ে গেছে। এই ড্রাগটি একটি লক্ষ্যযুক্ত সি 3 থেরাপি যা পিএনএইচ চিকিত্সার পুনরায় সংজ্ঞা দেওয়ার সম্ভাবনা রয়েছে। এনডিএর ডেটা সি 3 লক্ষ্য করে নেওয়ার বিস্তৃত সম্ভাবনার বিষয়টি নিশ্চিত করে। অল্প বা চিকিত্সার বিকল্প না দিয়ে আমরা মারাত্মক রোগের জন্য বেশ কয়েকটি নিবন্ধকরণ অধ্যয়নকে এগিয়ে চলেছি। জিজি কোট;

পেগ্যাসিটাকোপ্লানের এনডিএ এবং এমএএ মাথা থেকে মাথা পর্যায়ের 3 পিগাসাস স্টাডি (এনসিটি03500549) এর ফলাফলের উপর ভিত্তি করে (দেখুন: পিগাসাস ফেজ 3 শীর্ষ-লাইন ফলাফল সম্মেলনের কল উপস্থাপনা)। গবেষণাটি প্রাথমিক প্রান্তে পৌঁছেছে যে, পেগ্যাসিটাকোপ্লান সলিরিসের তুলনায় উচ্চতর (একিউলজুমাব), যত্নের ওষুধের পিএনএইচ মান: হিমোগ্লোবিনের মাত্রা 16 সপ্তাহে পরিসংখ্যানগতভাবে উল্লেখযোগ্যভাবে উন্নত হয়েছিল, মূল হিমোলাইসিস চিহ্নিতকারীদের স্বাভাবিককরণের হার বেশি ছিল, এবং FACIT-ক্লান্তি স্কোর একটি ক্লিনিকভাবে উল্লেখযোগ্য উন্নতি। এই গবেষণায়, পেগ্যাসিটাকোপ্লান সলিরিসের মতোই নিরাপদ। (ছবিতে ক্লিক করুন: আরও বড় ছবি দেখুন)

এটি উল্লেখ করার মতো বিষয় যে সেলিরিসের চেয়ে উচ্চতর হিমোগ্লোবিন স্তর দেখানোর জন্য পেগ্যাসিটাকোপ্লানই প্রথম তদন্তকারী থেরাপি এবং 85% প্যাগেসিটাকোপ্লান দ্বারা চিকিত্সা করা রোগীর রক্ত ​​সঞ্চালন হয় না। সলিরিসের চিকিত্সা গ্রহণকারী বেশিরভাগ পিএনএইচ রোগী অবিচ্ছিন্ন রক্তাল্পতায় ভুগছেন। প্যাগাসাস সমীক্ষার ফলাফলগুলি দেখায় যে পেগ্যাসিটাকোপ্লান পিএনএইচ রোগীদের জন্য নতুন মান যত্নের সম্ভাবনা রয়েছে।

পেগ্যাসিটাকোপ্লান একটি তদন্তকারী এবং লক্ষ্যযুক্ত সি 3 ইনহিবিটার যা পরিপূরক অতিরিক্ত মাত্রায় সক্রিয়করণ নিয়ন্ত্রণ করার জন্য ডিজাইন করা হয়েছিল, যা বহু মারাত্মক রোগের সংঘটন এবং বিকাশের কারণ। পেগ্যাসিটাকোপ্লান একটি সিন্থেটিক সাইক্লিক পেপটাইড যা একটি পলিথিলিন গ্লাইকোল পলিমারের সাথে আবদ্ধ থাকে এবং বিশেষত সি 3 এবং সি 3 বি-তে আবদ্ধ থাকে। বর্তমানে, পিএনএইচ, ভৌগলিক অ্যাথ্রোফি (জিএ) এবং সি 3 গ্লোমোরুলোপ্যাথি সহ বিভিন্ন রোগের চিকিত্সার জন্য পেগ্যাসিটাকোপ্লান তৈরি করা হচ্ছে। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে, এফডিএ পিএনএইচ এবং জিএর চিকিত্সার জন্য পেগ্যাসিটাকোপ্লান ফাস্ট ট্র্যাকের যোগ্যতা দিয়েছে।

সলিরিস হ'ল অ্যালেক্সিয়নের একটি ড্রাগ। এটি একটি অগ্রণী পরিপূরক বাধা যা পরিপূরক ক্যাসকেডের টার্মিনাল অংশে সি 5 প্রোটিনকে বাধা দিয়ে কাজ করে। পরিপূরক ক্যাসকেড ইমিউন সিস্টেমের অংশ, এবং এর অনিয়ন্ত্রিত অ্যাক্টিভেশন বিভিন্ন গুরুতর বিরল রোগ এবং অতি বিরল রোগে গুরুত্বপূর্ণ ভূমিকা পালন করে। সলিরিস ২০০ 2007 সালে প্রথম বিপণনের জন্য অনুমোদিত হয়েছিল এবং এর আগে বিভিন্ন সুপার বিরল রোগের জন্য অনুমোদিত হয়েছিল: পিএনএইচ, অ্যাটপিকাল হেমোলিটিক ইউরিমিক সিনড্রোম (এএইচএস), অ্যান্টি-এচআর অ্যান্টিবডি-পজেটিভ সিস্টেমিক মায়াস্থেনিয়া গ্রাভিস (জিএমজি), অ্যান্টি-অ্যাকোয়াপুরিন -৪ ( এ কিউপি 4) অ্যান্টিবডি-পজিটিভ নিউরোমাইটিটিস অপটিকা বর্ণালী ডিসঅর্ডার (এনএমওএসডি)।

সলিরিস হ'ল বিশ্বের অন্যতম সেরা বেচাকেনা অনাথ আশ্রম, ২০১ 2018 সালে ৩.৫63৩ বিলিয়ন মার্কিন ডলার বিক্রি হয়েছে Currently ডিসেম্বরে 2018. অক্টোবরে 2019 সালে, আল্টোমিরিসকে একটি নতুন ইঙ্গিতের জন্য এফডিএ দ্বারা অনুমোদিত করা হয়েছিল: শিশুরা এবং প্রাপ্তবয়স্ক রোগীদের চিকিত্সা এএইচএসের সাথে। আল্টোমিরিস হ'ল প্রথম এবং একমাত্র দীর্ঘ-অভিনয় C5 পরিপূরক প্রতিরোধক প্রতি 8 সপ্তাহে পরিচালিত হয়। পিএনএইচ এর চিকিত্সার জন্য তৃতীয় পর্যায়ের ক্লিনিকাল স্টাডিতে, আল্টোমিরিস প্রতি 2 মাসে (8 সপ্তাহ) সলিরিসের সাথে প্রতি 2 ইনফিউজড হয় সাপ্তাহিক ইনফিউশন সমস্ত 11 টি শেষ বিন্দুতে অ-নিকৃষ্টতা অর্জন করে।