ইউএস এফডিএ সি-টাইপ ন্যাট্রিউরেটিক পেপটাইড অ্যানালগ ভক্সজোগো (ভোসোরিটাইড)---2/2 অনুমোদন করেছে

ভোসোরিটাইডের কর্মের প্রক্রিয়া

অ্যাকন্ড্রোপ্লাসিয়া মানুষের মধ্যে সবচেয়ে সাধারণ অসামঞ্জস্যপূর্ণ ছোট আকার। এটি মন্থর এন্ডোকন্ড্রাল ওসিফিকেশন দ্বারা চিহ্নিত করা হয়, যা দীর্ঘ হাড়, মেরুদন্ড, মুখ এবং মাথার খুলির ভিত্তির অসামঞ্জস্যপূর্ণ স্বল্পতা এবং গঠনগত ব্যাধির দিকে পরিচালিত করে। এই অবস্থাটি ফাইব্রোব্লাস্ট গ্রোথ ফ্যাক্টর রিসেপ্টর 3 জিনের (FGFR3) মিউটেশনের কারণে ঘটে, যা হাড়ের বৃদ্ধির নেতিবাচক নিয়ন্ত্রক।

অসামঞ্জস্যপূর্ণভাবে ছোট আকারের পাশাপাশি, অ্যাকোনড্রোপ্লাসিয়ার রোগীরা গুরুতর স্বাস্থ্য জটিলতা অনুভব করতে পারে, যার মধ্যে ফোরামেন কম্প্রেশন, স্লিপ অ্যাপনিয়া, বাঁকানো পা, ফেসিয়াল হাইপোপ্লাসিয়া, পিঠের স্থায়ী দোলনা, মেরুদণ্ডের স্টেনোসিস এবং পুনরাবৃত্তিমূলক কান রয়েছে। সংক্রমণ বিভাগ। এর মধ্যে কিছু জটিলতার ফলে আক্রমণাত্মক অস্ত্রোপচারের প্রয়োজন হতে পারে, যেমন মেরুদণ্ডের কর্ড ডিকম্প্রেশন এবং বাঁকানো পা সোজা করা। এছাড়াও, গবেষণায় দেখা গেছে যে প্রতিটি বয়সের জন্য মৃত্যুর হার বাড়ছে।

অ্যাকোনড্রোপ্লাসিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের পিতামাতার 80% এরও বেশি মাঝারি আকারের এবং এই রোগটি স্বতঃস্ফূর্ত জেনেটিক মিউটেশনের কারণে ঘটে। অ্যাকোনড্রোপ্লাসিয়ার বিশ্বব্যাপী ঘটনা 25,000 জীবিত জন্মের মধ্যে প্রায় একজন।

ভোসোরিটাইড হল একটি সি-টাইপ ন্যাট্রিউরেটিক পেপটাইড (সিএনপি) অ্যানালগ যা প্রাকৃতিক মানব পেপটাইড থেকে প্রাপ্ত এবং এন্ডোকন্ড্রাল ওসিফিকেশনের একটি কার্যকর উদ্দীপক। প্রাকৃতিক মানব পেপটাইড হাড়ের বৃদ্ধির একটি ইতিবাচক নিয়ামক। Vosoritide নির্দিষ্ট রিসেপ্টরগুলির সাথে আবদ্ধ হয় এবং অন্তঃকোষীয় সংকেতগুলি শুরু করে যা অতিরিক্ত সক্রিয় FGFR3 পথকে বাধা দেয়।

বর্তমানে, যেসব শিশুদের গ্রোথ প্লেট এখনও" open", সাধারণত 18 বছরের কম বয়সী শিশুদের জন্য vosoritide মূল্যায়ন করা হচ্ছে। এই রোগীরা অ্যাকোনড্রোপ্লাসিয়া আক্রান্ত রোগীদের প্রায় 25% এর জন্য দায়ী। লাতিন আমেরিকা, মধ্যপ্রাচ্য এবং এশিয়া-প্রশান্ত মহাসাগরীয় অঞ্চলের বেশিরভাগ অঞ্চলে, অ্যাকোনড্রোপ্লাসিয়ার চিকিৎসায় ব্যবহৃত ওষুধের জন্য বর্তমানে কোনো নিয়ন্ত্রক অনুমোদন নেই।