ইউএস এফডিএ প্যালেনজিক লেবেল আপডেটটিকে অনুমোদন দিয়েছে: সর্বাধিক মাত্রা 60 মিলিগ্রামে বাড়ানো হয়েছে!

বায়োমারিন একটি গ্লোবাল বায়োটেকনোলজি সংস্থা যা মারাত্মক এবং জীবন-হুমকী বিরল এবং অতি-বিরল জেনেটিক রোগের রোগীদের চিকিত্সার জন্য উদ্ভাবনী চিকিত্সার উন্নয়ন ও বাণিজ্যিকীকরণের জন্য নিবেদিত। সম্প্রতি, সংস্থাটি ঘোষণা করেছে যে মার্কিন খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসন (এফডিএ) একটি পরিপূরক জৈবিক পণ্য লাইসেন্স অ্যাপ্লিকেশন (এসবিএলএ) অনুমোদন করেছে, যা প্যালেনজিক (পেগভালিয়াস-পিকিপিজেড) ইনজেকশনটি ফিনাইলকেটোনুরিয়া (পিকিউ) দ্বারা প্রাপ্ত বয়স্ক রোগীদের চিকিত্সার অনুমতি দেবে ডোজ বাড়ানো হয়েছিল 60 মিলিগ্রাম। পূর্বে, ড্রাগের সর্বোচ্চ অনুমোদিত ডোজ ছিল 40 মিলিগ্রাম। তৃতীয় পর্যায়ের PRISM সমীক্ষায়, 19% রোগীর 60 মিলিগ্রাম ডোজ প্রয়োজন প্যালিনজিক চিকিত্সার পর্যাপ্ত সাড়া দেওয়ার জন্য।

প্যালিনজিক লেবেলের সম্প্রসারণের মধ্যে রয়েছে: (1) দীর্ঘমেয়াদী কার্যকারিতা ডেটা যুক্ত করা হয়েছে, প্রমাণ করে যে ফেনিল্যানালাইন (পিএইচ) অবিচ্ছিন্নভাবে 3 বছরের জন্য হ্রাস করা হয়েছে; (২) years বছরেরও বেশি ডেটা আরও ভাল সুরক্ষাকে সমর্থন করে। পলিনজিক জিজি # 39 drug এর ড্রাগ লেবেল আপডেট করা হয়েছে: পলিনজিক এবং ডায়েটরি প্রোটিন গ্রহণের জন্য রোগীর জিজি # 39; এর সহনশীলতা গ্রহণ করে, পৃথক রক্ষণাবেক্ষণ ডোজ রক্ত ​​রক্ত ​​নিয়ন্ত্রণ অর্জনের অনুমতি দেয় (রক্তের ঘনত্বের চেয়ে কম বা সমান হয়) 600μmol / এল)।

প্যালিনজিক একটি পেজিলেটেড রিকম্বিন্যান্ট ফেনিল্লানাইন অ্যামোনিয়া লাইজ (প্যাল)। এটি প্রথম এবং একমাত্র পিকু এনজাইম রিপ্লেসমেন্ট থেরাপি যা পি কে কে এর অন্তর্নিহিত কারণকে লক্ষ্য করে Phe কে পচানোর জন্য শরীরকে সহায়তা করে target মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে, পলিনজিক এফডিএ দ্বারা মে ২০১ in সালে অনুমোদিত হয়েছিল It

পলিনজিক হলেন বায়োমারিন জিজি # 39 drug এর দ্বিতীয় ওষুধ পিকেউর চিকিত্সার জন্য অনুমোদিত। সংস্থাটি সম্প্রতি ঘোষণা করেছে যে পিকু জিন থেরাপি BMN307 গ্লোবাল ফিয়ারলেস ফেজ 1/2 স্টাডিতে প্রথম অংশগ্রহণকারীকে ড্রাগ চিকিত্সা দেওয়া হয়েছে, যা এই কোম্পানির তৃতীয় পিকেউ থেরাপি হওয়ার সম্ভাবনা রয়েছে drug BMN307 মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে ফাস্ট ট্র্যাকের স্ট্যাটাস (এফটিডি) এবং মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপীয় ইউনিয়নে অরফান ড্রাগ স্ট্যাটাস (ওডিডি) দেওয়া হয়েছিল।

এই দীর্ঘ-মেয়াদী লেবেল ডেটা আপডেটটি তিন বছরের ওপেন লেবেল এক্সটেনশন অধ্যয়নের কার্যকারিতা ডেটার উপর ভিত্তি করে। সমীক্ষায় দেখা গেছে যে 2 বছর সময় পয়েন্টে কমপক্ষে 2 বছর ধরে পলিনজিক চিকিত্সা করা রোগীদের মধ্যে: দুই তৃতীয়াংশ (66%) রোগীর রক্তের স্তর ছিল ≤360μmol / L, লাইনে ছিল আমেরিকান সোসাইটি ফর মেডিকেল জেনেটিকস অ্যান্ড জিনোমিক্সের (এসিএমজি) গাইডলাইনে Phe টার্গেটের পরামর্শ দিয়ে 50% রোগীর রক্তের স্তর রয়েছে -120μmol / L he কমপক্ষে 3 বছর ধরে চিকিত্সা করা 77 রোগীর মধ্যে 58 (75%), 51 (66%), 37 (48%) রক্তের স্তরটি 3 বছরের সময়কালে 600, 360, 120 মিমোলের চেয়ে কম বা সমান ছিল। / এল। 6 বছরেরও বেশি সময় ধরে ফলোআপ সহ অন্যান্য সুরক্ষা ডেটা প্যালিনজিক জিজি এর আগের সুরক্ষা তথ্যের সাথে সামঞ্জস্যপূর্ণ এবং ডোজটির সাথে কিছুই করার নেই।

বায়োমরিনের চেয়ারম্যান ও প্রধান নির্বাহী জিন-জ্যাক বিয়ানাইমা বলেছেন: "বায়োমারিন সন্তুষ্ট যে পিডিএ রোগীদের অতিরিক্ত ডোজ বিকল্প সরবরাহের গুরুত্ব স্বীকার করেছে। ইউরোপীয় লেবেলের সাথে সামঞ্জস্য রেখে পলিনজিক বর্তমানে যুক্তরাষ্ট্রে 60 মিলিগ্রাম অবধি ব্যবহার করে uses বায়োমারিন আমরা পিকেউ গ্রুপের জন্য অর্থপূর্ণ নতুন চিকিত্সার বিকল্প সরবরাহ করতে প্রতিশ্রুতিবদ্ধ। 15 বছরেরও বেশি গবেষণা এবং বিকাশের উপর ভিত্তি করে আমরা প্রথম দুটি পিকিউ থেরাপি চালু করেছি। আমরা রোগীদের লিঙ্গের জন্য আমাদের পিকু থেরাপির কার্যকারিতা এবং সুরক্ষা আরও বোঝার জন্য কাজ চালিয়ে যাব। জিজি কোট;

পিকেউ একটি বিরল জেনেটিক রোগ যা জন্মের সময় প্রকাশ পায় এবং মস্তিষ্কে বিভিন্ন ধরণের সংক্রামক বিষাক্ত প্রভাব ফেলে। এটি ফেনিল্লানাইন (ফে) পচে যাওয়া তার অক্ষমতা দ্বারা চিহ্নিত, যা বিভিন্ন প্রোটিনে পাওয়া একটি অ্যামিনো অ্যাসিড। । যদি চিকিত্সা না করা হয়, তবে উচ্চ স্তরের Phe মস্তিষ্কের জন্য বিষাক্ত হবে এবং গুরুতর স্নায়বিক এবং নিউরোসাইকিয়াট্রিক সমস্যা সৃষ্টি করতে পারে, লোকেরা&এর চিন্তাভাবনা, অনুভূতি এবং আচরণকে প্রভাবিত করতে পারে এবং হতাশা, উদ্বেগ এবং আচরণগত ব্যাধিগুলির প্রভাব ফেলতে পারে জীবনের মান। এই লক্ষণগুলির তীব্রতার কারণে, অনেক দেশে, বৌদ্ধিক অক্ষমতা এবং অন্যান্য জটিলতা এড়াতে বাচ্চাদের প্রাথমিক পর্যায়ে নির্ণয় এবং চিকিত্সা করা হয় তা নিশ্চিত করার জন্য তাদের জন্মের সময় স্ক্রিন করা হয়। বেশিরভাগ খাবারে Phe উপস্থিতি এড়াতে চ্যালেঞ্জিং এবং নিয়ন্ত্রক দৈনিক মেডিকেল খাবার এবং সূত্রযুক্ত খাবারের আনুগত্য সহ পিকু রোগীদের আজীবন পরিচালনার প্রয়োজন।