ইউএস এফডিএ পারক্সিসমাল নিশাচর হিমোগ্লোবিনুরিয়া (পিএনএইচ) এর চিকিত্সা করতে বাধা ইমপাভেলি অনুমোদিত করেছে!

অ্যাপেলিস ফার্মাসিউটিক্যালস সম্প্রতি ঘোষণা করেছে যে মার্কিন খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসন (এফডিএ) প্রাপ্ত বয়স্কদের মধ্যে প্যারোক্সিমাল নিশাচর হিমোগ্লোবিনুরিয়া (পিএনএইচ) চিকিত্সার জন্য এম্পাভেলি (পেগেসিটাকোপ্লান) অনুমোদন করেছে। এম্পাভেলি অগ্রাধিকার পর্যালোচনা প্রক্রিয়ার মাধ্যমে অনুমোদিত হয়েছিল, যা পিএনএইচ যত্নের মান উন্নত করতে এবং পিএনএইচ চিকিত্সার পুনরায় সংজ্ঞা দেওয়ার সম্ভাবনা রয়েছে।

এটি উল্লেখযোগ্য যে এম্পাভেলি প্রথম এবং একমাত্র সি 3 টার্গেট থেরাপি যা নিয়ামকের অনুমোদন পেয়েছে। এই ড্রাগটি উপযুক্ত: (1) পিএনএইচ প্রাপ্ত বয়স্ক রোগীদের যারা আগে চিকিত্সা করেননি; (২) পূর্বে সি 5 ইনহিবিটারস প্রাপ্ত বয়স্ক রোগীদের সলিরিসের পিএনএইচ (ইকুলিজুমাব) এবং আল্টোমিরিস (রাভুলিজুমাব) পেয়েছিলেন।

বিগত দশক বা তার পরে, পিএনএইচ-এর চিকিত্সার একমাত্র বিকল্প ছিল সি 5 ইনহিবিটারস, তবে অনেক রোগী এখনও অবিচ্ছিন্ন হাইপোহেমোগ্লোবিনোপ্যাথি অনুভব করেন, প্রায়শই অবসন্ন ক্লান্তি এবং ঘন ঘন রক্ত ​​সঞ্চালনের দিকে পরিচালিত করে। ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলিতে, এম্পাভেলি পিএনএইচের ব্যাপক নিয়ন্ত্রণ সরবরাহ করতে পারে, হিমোগ্লোবিনের মাত্রা বাড়িয়ে এবং রক্ত ​​সঞ্চালনের প্রয়োজনীয়তা হ্রাস করে পিএনএইচ রোগীদের জীবন উন্নতি করতে পারে।

অ্যাডেলিসের সহ-প্রতিষ্ঠাতা ও সিইও এমডি সিড্রিক ফ্রাঙ্কোইস বলেছেন: জিজির উদ্ধৃতি; এফডিএ দ্বারা অনুমোদিত প্রথম সি 3 টার্গেট থেরাপি হিসাবে, এম্বেএভিলির পিএনএইচ প্রাপ্ত বয়স্ক রোগীদের চিকিত্সার পুনঃনির্ধারণের সম্ভাবনা রয়েছে, যারা চিকিত্সা গ্রহণ করেননি, এবং সি 5 রোগীদের থেকে বাধা রূপান্তর থেরাপি চলছে from এই অনুমোদনটি একটি বড় বৈজ্ঞানিক অগ্রযাত্রার প্রতিনিধিত্ব করে, কারণ এম্পাভেলি গত 15 বছরের মধ্যে প্রথম নতুন পরিপূরক ড্রাগের পথিকৃত। আমরা লক্ষ্য হিসাবে সি 3 এর সম্পূর্ণ সম্ভাবনা অন্বেষণের প্রত্যাশায় রয়েছি এবং বিভিন্ন ধরণের পরিপূরক চালিত রোগগুলিতে এই থেরাপির জন্য রেজিস্ট্রেশন পরিকল্পনার প্রচার চালিয়ে যাচ্ছি যেখানে উল্লেখযোগ্য আনমেট চিকিত্সার প্রয়োজন রয়েছে। জিজি কোট;

এম্পাভেলি জিজি # 39 এর অনুমোদন মাথা থেকে মাথা পর্যায়ের 3 পগাসাস স্টাডি (এনসিটি 03500549) এর ফলাফলের উপর ভিত্তি করে (দেখুন: পিগাসাস ফেজ 3 শীর্ষ-লাইন ফলাফল সম্মেলনের কল উপস্থাপনা)। গবেষণাটি প্রাথমিক প্রান্তে পৌঁছেছে যে এম্পাভেলি সলিরিসের তুলনায় উচ্চতর (একিউলিজুমাব), যত্নের ওষুধের পিএনএইচ মান: এটি সপ্তাহে 16 এ বেসলাইন স্তর থেকে হিমোগ্লোবিনের স্তর পরিবর্তনের ক্ষেত্রে সোলিরিসের চেয়ে উচ্চতর এবং সামঞ্জস্য হিমোগ্লোবিনের মাত্রা বৃদ্ধি পায় গড়ে 3.84g / dL< 0.0001)="">

এছাড়াও, এম্পাভেলি সলিরিসের তুলনায় রক্ত ​​সঞ্চালন সমাপ্তিগুলি এড়ানোতে অ-হীনমন্যতা অর্জন করেছিল। এম্পাভেলি চিকিত্সা গ্রুপের 85% রোগীর সলিরিস চিকিত্সা গ্রুপের 15% এর তুলনায় 16 সপ্তাহের মধ্যে রক্ত ​​সঞ্চালন হয়নি। একই সময়ে, সলিরিস ট্রিটমেন্ট গ্রুপের রোগীদের তুলনায়, এম্পাভেলি চিকিত্সা গোষ্ঠীর রোগীদের মূল হিমোলাইসিস চিহ্নিতকারীগুলির স্বাভাবিককরণের হার বেশি, এবং FACIT-ক্লান্তি স্কোরের চিকিত্সাগতভাবে উল্লেখযোগ্য উন্নতি হয়েছে। এই গবেষণায়, এম্পাভেলি সলিরিসের মতোই নিরাপদ।

এটি উল্লেখ করার মতো বিষয় যে স্যামিলিসের চেয়ে হেমোগ্লোবিনের মাত্রা আরও ভাল দেখানোর জন্য এম্পাভেলিই প্রথম থেরাপি এবং এম্বেভেলিতে চিকিত্সা করা 85% রোগীর রক্ত ​​সঞ্চালন হয় না। সলিরিসের চিকিত্সা গ্রহণকারী বেশিরভাগ পিএনএইচ রোগী অবিচ্ছিন্ন রক্তাল্পতায় ভুগছেন প্যাগাসাস সমীক্ষার ফলাফল দেখায় যে এমপাভেলি পিএনএইচ রোগীদের জন্য নতুন মান যত্নের সম্ভাবনা রয়েছে।

এম্পাভেলি-এর সক্রিয় ফার্মাসিউটিকাল উপাদান হ'ল পেগ্যাসিটাকোপ্লান, যা অতিরিক্ত লক্ষ্যমাত্রার পরিপূরক নিয়ন্ত্রণের জন্য ডিজাইন করা একটি টার্গেটেড সি 3 ইনহিবিটার, যা বহু মারাত্মক রোগের সংঘটন এবং বিকাশের কারণ। পেগ্যাসিটাকোপ্লান একটি সিন্থেটিক সাইক্লিক পেপটাইড যা একটি পলিথিলিন গ্লাইকোল পলিমারের সাথে আবদ্ধ থাকে এবং বিশেষত সি 3 এবং সি 3 বি-তে আবদ্ধ থাকে। বর্তমানে, পিএনএইচ, ভৌগলিক অ্যাথ্রোফি (জিএ) এবং সি 3 গ্লোমোরুলোপ্যাথি সহ বিভিন্ন রোগের চিকিত্সার জন্য পেগ্যাসিটাকোপ্লান তৈরি করা হচ্ছে। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে, এফডিএ পিএনএইচ এবং জিএর চিকিত্সার জন্য পেগ্যাসিটাকোপ্লান ফাস্ট ট্র্যাকের যোগ্যতা দিয়েছে।

সলিরিস হ'ল অ্যালেক্সিয়নের একটি ড্রাগ। এটি একটি অগ্রণী পরিপূরক বাধা যা পরিপূরক ক্যাসকেডের টার্মিনাল অংশে সি 5 প্রোটিনকে বাধা দিয়ে কাজ করে। পরিপূরক ক্যাসকেড ইমিউন সিস্টেমের অংশ, এবং এর অনিয়ন্ত্রিত অ্যাক্টিভেশন বিভিন্ন গুরুতর বিরল রোগ এবং অতি বিরল রোগে গুরুত্বপূর্ণ ভূমিকা পালন করে। সলিরিসকে ২০০ marketing সালে প্রথম বিপণনের জন্য অনুমোদিত হয়েছিল এবং বিভিন্ন সুপার বিরল রোগের জন্য অনুমোদন দেওয়া হয়েছে, যার মধ্যে রয়েছে: প্যারোক্সিজমাল নিশাচর হিমোগ্লোবিনিউরিয়া (পিএনএইচ), অ্যাটপিকাল হেমোলিটিক ইউরিমিক সিন্ড্রোম (এএইচএস), অ্যান্টি-এচআর অ্যান্টিবডি-পজিটিভ সিস্টেমিক গ্র্যাভিস অ্যাসথেনিয়া (জিএমজি), অ্যান্টি-অ্যাকোয়াপুরিন -4 (একিউপি 4) অ্যান্টিবডি-পজেটিভ নিউরোমিলাইটিস অপটিকা বর্ণালী ডিসঅর্ডার (এনএমওএসডি)।

আলটোমিরিস সলিরিসের একটি আপগ্রেড সংস্করণ। এটি একটি দ্বিতীয়-প্রজন্মের, দীর্ঘ-অভিনয়ের সি 5 পরিপূরক বাধা। এটি 2018 এর শেষে বিপণনের জন্য প্রথম অনুমোদিত হয়েছিল। অনুমোদিত ইঙ্গিতগুলির মধ্যে রয়েছে: পিএনএইচ এবং এএইচএস। আল্টোমিরিস হ'ল প্রথম এবং একমাত্র দীর্ঘ-অভিনয় C5 পরিপূরক প্রতিরোধক প্রতি 8 সপ্তাহে পরিচালিত হয়। পিএনএইচ-এর চিকিত্সার জন্য তৃতীয় ক্লিনিকাল স্টাডিতে, আল্টোমিরিস প্রতি 2 মাসে (8 সপ্তাহ) সলিরিসের সাথে প্রতি 2 ইনফিউজড হয় সাপ্তাহিক আধান সমস্ত 11 টি শেষ পয়েন্টে অ-হীনতা অর্জন করে।

সলিরিস হ'ল বিশ্বের অন্যতম জিজি # 39; বিরল রোগের ওষুধ, যেখানে ২০২০ সালে বিক্রি হয়েছে $ ৪.6565৫ বিলিয়ন মার্কিন ডলার। ২০২০ সালে আলটোমিরিস জিজি বিক্রয় ১.777777 বিলিয়ন মার্কিন ডলারে পৌঁছেছে। দুটি সি 5 ইনহিবিটারের মোট বিক্রয় হয়েছে মার্কিন ডলার $ 5.142 বিলিয়ন।

2020 সালের ডিসেম্বরে, অ্যাস্ট্রাজেনেকা নগদ ও স্টক হিসাবে 39 বিলিয়ন ডলারের বিনিময়ে অ্যালেক্সিয়ন অধিগ্রহণের ঘোষণা করেছিলেন। অধিগ্রহণটি অ্যালেক্সিয়নের উদ্ভাবনী পরিপূরক প্রযুক্তি প্ল্যাটফর্ম এবং শক্তিশালী পাইপলাইন আনার মাধ্যমে ইমিউনোলজির ক্ষেত্রে অ্যাস্ট্রাজেনেকার বৈজ্ঞানিক অবস্থানকে বাড়িয়ে তুলবে। বিরল রোগগুলি একটি উচ্চ-বৃদ্ধি এবং দ্রুত উদ্ভাবনকারী রোগের ক্ষেত্র এবং চিকিত্সার প্রয়োজনগুলি গুরুতরভাবে কম সন্তুষ্ট। এই বছরের এপ্রিল মাসে, অধিগ্রহণ সফলভাবে মার্কিন ফেডারাল ট্রেড কমিশন (এফটিসি) এর পর্যালোচনা পাস করেছে। সম্প্রতি, অধিগ্রহণটি অ্যাস্ট্রাজেনিকার বেশিরভাগ শেয়ারহোল্ডারদের দ্বারা অনুমোদিত হয়েছিল এবং 2021 এর তৃতীয় ত্রৈমাসিকের মধ্যে এটি সম্পন্ন হবে বলে আশা করা হচ্ছে।