মলিনক্রোড কিডনি ব্যর্থতা ড্রাগ এফডিএ দ্বারা প্রত্যাখ্যান করা

সম্প্রতি, এফডিএ বিরল প্রগতিশীল রেনাল ব্যর্থতার চিকিত্সার জন্য টেরলিপ্রেসিনের জন্য মলিনক্রোড্ট জিজি-র আবেদন প্রত্যাখ্যান করেছে। যদিও ড্রাগটি এর আগে ৩ য় পর্যায়ে তার মূল লক্ষ্যে পৌঁছেছিল এবং উপদেষ্টা কমিটির সমর্থন জিতেছে।

টেরলিপ্রেসিন হ'ল ভ্যাসোপ্রেসিন অ্যানালগ যা ভি 1 রিসেপ্টারের জন্য নির্বাচনী। এটি মূলত অরফান থেরাপিউটিক্স দ্বারা বিকাশিত হয়েছিল এবং এটি মার্কিন বাজারে প্রবর্তনের চেষ্টা করেছিল। ড্রাগটি দশ বছরেরও বেশি আগে এফডিএ দ্বারা পর্যালোচনা করা শুরু হয়েছিল, যদিও মূল ফেজ 3 ক্লিনিকাল ট্রায়ালটি প্রাথমিক শেষ পয়েন্টটি পূরণ করে নি। ফলাফল সুস্পষ্ট, এফডিএ এতিমকে প্রত্যাখ্যান করেছে। পরবর্তীকালে, ইকারিয়া অনাথের কাছ থেকে উত্তর আমেরিকার টের্লিপ্রেসিন বাজারের অধিকার অর্জন করে। ২০১৫ সালের মধ্যে মলিনক্রোড্ট ইকারিয়াকে ২.৩ বিলিয়ন ডলারে অধিগ্রহণ করেছিলেন এবং টেরলিপ্রেসিন জিজি উত্তর আমেরিকার বাজারের অধিকার অবশেষে মলিনক্রোড জিজি # 39 এর হাতে পড়ে।

গত বছর অবধি, ড্রাগ 1 টি হেপাটোরেনাল সিনড্রোম (এইচআরএস -1) সহ 300 রোগীদের সফলভাবে ফেজ 3 ক্লিনিকাল ট্রায়াল পরিচালনা করেছিল। ফলাফলগুলি দেখিয়েছিল যে টেরলিপ্রেসিন প্রাপ্ত 29% রোগী এইচআরএস বিপরীত অভিজ্ঞতা অর্জন করেছেন (14 দিনের বা স্রাবের সময় সিরাম ক্রিয়েটাইন স্তরটি 2.25 মিলিগ্রাম / ডিএল বা আরও 1.5 মিলিগ্রাম / ডিএল নেমে গেছে), যখন প্লাসবো রোগীদের মধ্যে এই অনুপাতটি ছিল মাত্র 16%, এবং গবেষণাটি প্রাথমিক প্রান্তে পৌঁছেছে।

তবে, জুলাইয়ের উপদেষ্টা কমিটির বৈঠকের আগে এফডিএ একটি ব্রিফিং ডকুমেন্ট জারি করলে অপ্রত্যাশিত সমস্যা দেখা দেয়। জানা গেছে যে এফডিএ কমিটিটিকে সিরাম ক্রিয়েটাইন স্তরের টের্লিপ্রেসিনের প্রভাব ক্লিনিকাল চিকিত্সার ফলাফলকে প্রভাবিত করবে কিনা তা বিবেচনা করতে বলেছিল।

শেষ অবধি, কমিটি টেরলিপ্রেসিন জিজি # 39 এর আবেদনের পক্ষে 8 থেকে 7 টি ভোট দিয়েছে, তবে দৃশ্যত সমস্ত এফডিএ জিজি এর উদ্বেগ দূর করতে ব্যর্থ হয়েছে। পূর্ণ প্রতিক্রিয়া চিঠিতে, মলিনক্রোড্ট বলেছিলেন যে এফডিএর সন্দেহ আছে যে ক্লাসিকাল ফেজ 3-এ ব্যবহৃত সরোগেট এন্ডপয়েন্টগুলি অর্থবহ ক্লিনিকাল বেনিফিটগুলিতে অনুবাদ করবে (এটি সেপিসিস সহ ঝুঁকিগুলিকে অফসেট করতে পারে)। এফডিএ বিশ্বাস করে যে আরও তথ্যের প্রয়োজন। এটি সমর্থিত যে এইচআরএস -১ রোগীদের টের্লিপ্রেসিনের সুবিধাগুলি ঝুঁকি ছাড়িয়ে যায়।

ম্যালিনক্রোড্টের প্রধান বৈজ্ঞানিক কর্মকর্তা স্টিভেন রোমানো বলেছিলেন যে তিনি এফডিএ জিজি-র সিদ্ধান্তের সাথে একমত হতে পারেন না এবং ড্রাগটি মার্কিন বাজারে আনার জন্য সমস্ত সম্ভাব্য উপায় অনুসন্ধান করবেন। পূর্বে, অন্যান্য সংস্থাগুলি এই লক্ষ্য অর্জনের চেষ্টা করেছিল।

একাধিক সমস্যার কারণে, মলিনক্রোড্ট জিজি # 39 এর শেয়ারের দাম হ'ল জিজি কোট; আর্থিক creditণদাতা এবং মামলা-মোকদ্দমার দাবিদার, জিজি কোট; যা কোম্পানির কিউ জিজি অ্যাম্প ছেড়ে দিয়েছে; গত প্রান্তিকের জিজি # 39; এর আয়ের সম্মেলনের কল করার সময় একটি সেশন। জানা গেছে যে টেরলিপ্রেসিন জিজি বার্ষিক বিক্রয় 300 মিলিয়ন মার্কিন ডলারে পৌঁছবে বলে আশা করা হচ্ছে, যা মলিনক্রোড জিজি # 39; ব্যবসায়িক বর্তমান সমস্যাগুলিকে স্বাচ্ছন্দ্য করতে সক্ষম করবে।