এফডিএ মঞ্জুর করা এএক্সএস -05 (ডেক্সট্রোমোথোর্ফান / বুপ্রোপিয়ান পরিবর্তিত রিলিজ এজেন্ট) ব্রেকথ্রু ড্রাগের যোগ্যতা!

অ্যাক্সোম থেরাপিউটিক্স হ'ল একটি ক্লিনিকাল-স্টেজ বায়োফর্মাসিউটিক্যাল সংস্থা যা কেন্দ্রীয় স্নায়ুতন্ত্রের (সিএনএস) রোগের জন্য উদ্ভাবনী চিকিত্সা বিকাশের উপর দৃষ্টি নিবদ্ধ করে। সম্প্রতি, সংস্থাটি ঘোষণা করেছে যে ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (এফডিএ) আলঝেইমার জিজি # 39; রোগের চিকিত্সার জন্য এক্সএক্স -05 (ডেক্সট্রোমোথারফান / বুপ্রোপিয়ন সংশোধিত রিলিজ এজেন্ট) ব্রেকথ্রু ড্রাগের যোগ্যতা (বিটিডি) অনুমোদন দিয়েছে। বর্তমানে, এডি আন্দোলনের চিকিত্সার জন্য কোনও ওষুধ অনুমোদিত হয়নি।

এটি উল্লেখযোগ্য যে আমেরিকান এফডিএ দ্বারা এটি দ্বিতীয়বারের মতো এক্সএস -05 কে বিটিডি দেওয়া হয়েছে। পূর্বে, এফডিএ বড় ডিপ্রেশন (এমডিডি) এর চিকিত্সার জন্য অ্যাক্সএস -05 বিটিডি প্রদান করেছিল, পাশাপাশি অবাধ্যতা ডিপ্রেশন (টিআরডি) এবং এডি আন্দোলনের চিকিত্সার জন্য দ্রুত ট্র্যাকের যোগ্যতা (এফটিডি) দিয়েছে।

বিটিডি একটি নতুন ড্রাগ রিভিউ চ্যানেল যা ২০১২ সালে এফডিএ দ্বারা নির্মিত হয়েছিল It এটির লক্ষ্য গুরুতর বা প্রাণঘাতী রোগের চিকিত্সার বিকাশ এবং পর্যালোচনাকে ত্বরান্বিত করা এবং প্রাথমিক ক্লিনিকাল প্রমাণ রয়েছে যে ড্রাগ ড্রাগের তুলনায় ড্রাগের অবস্থার উন্নতি করতে পারে can বিদ্যমান থেরাপিউটিক ড্রাগ সহ। নতুন ওষুধ। সবচেয়ে কম সময়ে রোগীদের নতুন চিকিত্সার বিকল্প সরবরাহ করা যায় তা নিশ্চিত করার জন্য গবেষণা ও বিকাশের সময় এফডিএর seniorর্ধ্বতন কর্মকর্তাদের দ্বারা বিটিডি ওষুধ গ্রহণ আরও নিবিড়ভাবে নির্দেশিত হতে পারে।

আলঝেইমার জিজি # 39 disease এর রোগ (এডি) হ'ল স্মৃতিচারণের সবচেয়ে সাধারণ ধরণ যা জ্ঞানীয় ক্ষমতা এবং অস্থিরতা সহ আচরণগত এবং মানসিক লক্ষণগুলির হ্রাস দ্বারা চিহ্নিত। এডিএর 70% রোগীদের মধ্যে বিক্ষোভ লক্ষ্য করা যায়, যা জ্ঞানীয় ক্ষমতাদির ত্বরান্বিত হ্রাস, নার্সিংহোমে প্রাথমিক স্থান নির্ধারণ এবং মৃত্যুহার বৃদ্ধির সাথে সম্পর্কিত। ক্লিনিকাল স্টাডিতে দেখা গেছে যে এক্সএক্স -05 দ্রুত, যথেষ্ট পরিমাণে এবং প্লাসিবোর তুলনায় এডি রোগীদের আন্দোলনকে উল্লেখযোগ্যভাবে উন্নত করতে পারে।

এএক্সএস -05 হ'ল ডিপ্রেশন এবং অন্যান্য কেন্দ্রীয় স্নায়ুতন্ত্রের রোগগুলির (সিএনএস) রোগের চিকিত্সার জন্য ক্লিনিকাল বিকাশে থাকা মাল্টিমোডাল ক্রিয়াকলাপের একটি নতুন, মৌখিক, মালিকানাধীন এনএমডিএ রিসেপ্টর বিরোধী। এএক্সএস -05 ডেক্সট্রোমিথোরফান এবং বুপ্রোপিয়ন এর স্বত্বগত সূত্রগুলি এবং ডোজগুলির সমন্বয়ে গঠিত এবং অ্যাক্সোম জিজি # 399 এর বিপাকীয় ইনহিবিশন প্রযুক্তি ব্যবহার করে।

এক্সএক্স -05 এর ডেক্সট্রোমথোরফান উপাদানটি একটি অপ্রতিযোগিতামূলক এন-মিথাইল-ডি-অ্যাস্পার্টেট (এনএমডিএ) রিসেপ্টর বিরোধী, এটি একটি গ্লুটামেট রিসেপ্টর মডুলেটর হিসাবেও পরিচিত, এটি ক্রিয়াকলাপের নতুন প্রক্রিয়াটির অর্থ হল যে এটির ক্রিয়াটি বেশিরভাগ হতাশার চেয়ে আলাদা is ড্রাগ বর্তমানে উপলব্ধ। এক্সএক্স -05 এর ডেক্সট্রোমথোরফান উপাদানটি সিগমা -১ রিসেপ্টর অ্যাগ্রোনিস্ট, নিকোটিনিক এসিটাইলকোলিন রিসেপ্টর বিরোধী, সেরোটোনিন এবং নোরপাইনফ্রাইন ট্রান্সপোর্টার ইনহিবিটার। অ্যাক্সএস -05 এর বুপ্রোপিয়ন উপাদান ডেক্সট্রোমিথোরফ্যান, একটি নোরপাইনফ্রাইন এবং ডোপামিন রিউপটেক ইনহিবিটার এবং নিকোটিনিক এসিটাইলকোলিন রিসেপ্টর বিরোধী জৈব উপলব্ধতা উন্নত করে। AXS-05 এর 40 টিরও বেশি মার্কিন ও আন্তর্জাতিক পেটেন্ট রয়েছে এবং সুরক্ষা সময়কাল 2034 সাল পর্যন্ত until

বর্তমানে, এক্সএক্স -05 আলঝাইমার জিজি # 39; এর আন্দোলন, হতাশা এবং ধূমপান বন্ধ করার পরীক্ষায় এর কার্যকারিতা প্রমাণ করেছে। তদ্ব্যতীত, AXS-05 ইতিবাচক ওষুধ এবং প্লেসবো নিয়ন্ত্রণের তুলনায় আলঝেইমার জিজি # 39 এর বিক্ষোভ এবং হতাশায় দ্রুত সূচনা প্রদর্শন করেছে।

অ্যাকসোমের প্রধান নির্বাহী কর্মকর্তা হেরিয়ট তাবুতেউ বলেছেন: জিজি কোট; এ বিডিটি AD এর আন্দোলনের চিকিত্সার জন্য এক্সএক্স -05 বিকাশের একটি গুরুত্বপূর্ণ মাইলফলক। এডি আন্দোলন একটি মারাত্মক, ব্যাপক এবং দুর্বল রোগ, এবং বর্তমানে অনুমোদিত কোন চিকিত্সার পরিকল্পনা নেই। এটি এক্সএক্স -05 দ্বারা প্রাপ্ত দ্বিতীয় বিটিডিও, একাধিক কঠিন-ট্রিট-টু-ট্রিটমেন্ট সেন্ট্রাল স্নায়ুতন্ত্রের রোগগুলিতে আনমেট চিকিত্সাগত চাহিদা সমাধানের AXS-05 এর সম্ভাব্যতা তুলে ধরে B আমরা এডিএ-র আন্দোলনের চিকিত্সার জন্য AXS -05 আর জিজি এমপি; ডি অগ্রসর করতে আগামী মাসগুলিতে এফডিএর সাথে কাজ করার অপেক্ষায় রয়েছি। জিজি কোট;

এই বিটিডিটি দ্বিতীয় পর্যায় / তৃতীয় অ্যাডভান্স -২ গবেষণা থেকে প্রাপ্ত তথ্যের ভিত্তিতে তৈরি। এটি একটি এলোমেলোভাবে, ডাবল-ব্লাইন্ড, কন্ট্রোলড, মাল্টিসেন্টার, আমেরিকান ট্রায়াল যা এডি আন্দোলনের চিকিত্সার ক্ষেত্রে এক্সএক্স -05 এর কার্যকারিতা এবং সুরক্ষার মূল্যায়নের জন্য ডিজাইন করা হয়েছে। এই সমীক্ষায়, 366 রোগীদের এ্যাকএস -05 (দৈনিক 45 মিলিগ্রাম / 105 মিলিগ্রামের জন্য ডোজ বর্ধন), বুপ্রোপিয়ন (10 মিলিগ্রামে দৈনিক দুবার ডোজ বৃদ্ধি) এবং 5 সপ্তাহের জন্য প্লাসবো পাওয়ার এলোমেলোভাবে করা হয়েছিল। মূল নিরাময়ের প্রভাব সূচকটি হ'ল কোহেন-ম্যানসফিল্ড অ্যাগ্রেশন ইমোশনাল বিহেভিয়ার স্কেল (সিএমএআইআই, কির্শ স্কেল হিসাবে পরিচিত)। সিএমএআই হ'ল একটি 29-আইটেম কেয়ার্জিভার রেটিং স্কেল যা অত্যধিক মোটর ক্রিয়াকলাপ (যেমন প্যাসিং), মৌখিক আক্রমণ (যেমন চিৎকার এবং চেঁচামেচি) সহ শারীরিক আক্রমণ (যেমন ধরার মতো) ডিমেনশিয়া রোগীদের আন্দোলন সম্পর্কিত আচরণগুলির ফ্রিকোয়েন্সি মূল্যায়নের জন্য ব্যবহৃত হয় , ঠেলা এবং আঘাত করা)।

এই বছরের এপ্রিলের শেষে, অ্যাকসোম ঘোষণা করেছিল যে অ্যাডভান্স -১ ট্রায়ালটি তার মূল শেষ পর্যায়ে পৌঁছেছে। উপাত্তগুলি দেখিয়েছিল যে প্লেসবো গ্রুপের সাথে তুলনা করে সপ্তাহে 5, এএক্সএস -05 গ্রুপের রোগীদের মোট সিএমএআই স্কোরটি পরিসংখ্যানগতভাবে উল্লেখযোগ্যভাবে হ্রাস পেয়েছিল: এক্সএক্স -05 গ্রুপের বেসলাইন থেকে 15.4 পয়েন্টের গড় হ্রাস এবং গড় হ্রাস প্লাসবো গ্রুপে 11.5 পয়েন্টের (পি=0.010)। এই ফলাফলগুলি উপস্থাপন করে যে এএক্সএস -05 গ্রুপের গড় শতাংশ শতাংশ বেসলাইন স্তর থেকে কমেছে 48%, অন্যদিকে প্লেসবো গ্রুপের গড় শতাংশ হ্রাস পেয়ে 38% হয়ে গেছে। AXS-05 এছাড়াও সিএমএআই (পি জিজি এলটি; 0.001) এর মোট স্কোরে বুপ্রোপিয়ানকে ছাড়িয়ে গেছে, ওষুধে ডেক্সট্রোমোথারফান উপাদানটির অবদানের বিষয়টি নিশ্চিত করে।

AXS-05 দ্রুত আন্দোলনের লক্ষণগুলি উন্নত করতে পারে। দ্বিতীয় সপ্তাহের পর থেকে, এক্সএলএস -05 দ্বারা সিএমএআইয়ের মোট স্কোরের উন্নতি প্লেসবোয়ের তুলনায় সংখ্যার তুলনায় উচ্চতর ছিল এবং এটি এক্সএস -05 এর সম্পূর্ণ ডোজের মাত্র এক সপ্তাহ পরে তৃতীয় সপ্তাহে (পি=0.007) পরিসংখ্যানগত তাত্পর্যতে পৌঁছেছে।

প্লাসবো গ্রুপের সাথে তুলনা করে, এক্সএক্স -05 গোষ্ঠীর রোগীদের অনুপাত যে সিএমএআই (73% বনাম 57%, পি=0.005) এর কাছে ক্লিনিকাল প্রতিক্রিয়া পেয়েছিল তা পরিসংখ্যানগতভাবে উল্লেখযোগ্যভাবে বৃদ্ধি পেয়েছিল, এবং ক্লিনিকাল প্রতিক্রিয়া 30% বা হিসাবে সংজ্ঞায়িত করা হয়েছিল উচ্চ বেসলাইন স্তর থেকে আরও উন্নতি। এই ফলাফলগুলি পরিবর্তিত আলঝেইমার জিজি # 39; এর রোগের সহযোগী স্টাডি-ক্লিনিকাল পরিবর্তন সামগ্রিক ইমপ্রেশন স্কেল (এমএডিসিএস-সিজিআইসি) ব্যবহার করে ক্লিনিশিয়ানদের দ্বারা পরিমাপ করা পরিবর্তনের সামগ্রিক মূল্যায়নের সাথে সামঞ্জস্যপূর্ণ। প্লেসবোয়ের সাথে তুলনা করে, এএক্সএস -05 আন্দোলনে একটি পরিসংখ্যানগতভাবে উল্লেখযোগ্য উন্নতি দেখিয়েছে (পি=0.036)।

এই পরীক্ষায় AXS-05 ভালভাবে সহ্য করা হয়েছিল। AXS-05 গ্রুপে সর্বাধিক সাধারণ প্রতিকূল প্রতিক্রিয়া হচ্ছিল হতাশা (AXS-05 গ্রুপে 8.2%, Bupropion গ্রুপে 4.1%, এবং প্লাসবো গ্রুপে 3.2%) এবং মাথা ঘোরা (6.3%, 10.2%, এবং 3.2%) , যথাক্রমে) এবং ডায়রিয়া (যথাক্রমে ৪.৪%, .1.১%, ৪.৪%)। AXS-05, bupropion এবং প্লাসবো গ্রুপগুলিতে, বিরূপ ইভেন্টগুলির কারণে বিরতির হার যথাক্রমে 1.3%, 2.0% এবং 1.3% ছিল। এক্সএক্স -05 রোগীদের মধ্যে চিকিত্সা করা রোগীদের মধ্যে ৩.১% রোগীর মারাত্মক বিরূপ ঘটনা ঘটেছিল, অন্যদিকে বুপ্রোপিয়ন এবং প্লাসিবোতে চিকিত্সা করা যথাক্রমে ৮.২% এবং ৫.7% ছিল। কোনও চিকিত্সার গ্রুপে অধ্যয়নের ওষুধ সম্পর্কিত কোনও গুরুতর প্রতিকূল ঘটনা খুঁজে পাওয়া যায়নি। প্লাসেবো গ্রুপে 1 জন, বুপ্রোপিয়ন গ্রুপে 1 জন মারা গেছে এবং AXS-05 গ্রুপে কোনও মৃত্যুর ঘটনা ঘটেনি। মিনি-মেন্টাল স্টেট এক্সামিনেশন (এমএমএসই) একটি বহুল ব্যবহৃত সাধারণ জ্ঞানীয় ফাংশন পরিমাপ পদ্ধতি এবং এটির কোনও প্রমাণ নেই যে AXS-05 প্রাপ্ত রোগীদের মধ্যে জ্ঞানীয় ফাংশন হ্রাস পায়। এ্যাকএসএস -05 চিকিত্সার সাথে অবক্ষেপের কোনও যোগসূত্র নেই।