ইইউ অ্যাসপাভেলি অনুমোদন করেছে: প্যারোক্সিসমাল নকটার্নাল হিমোগ্লোবিনুরিয়া (পিএনএইচ) এর চিকিত্সা

অ্যাপেলিস ফার্মাসিউটিক্যালস এবং সুইডিশ অরফান বায়োভিট্রাম এবি (সোবি) সম্প্রতি ঘোষণা করেছে যে ইউরোপীয় কমিশন (ইসি) কমপক্ষে 3 মাসের জন্য C5 ইনহিবিটর গ্রহণের পর রক্তাল্পতার কারণে প্যারোক্সিসমাল ঘুমের চিকিত্সার জন্য অ্যাসপাভেলি (পেগসেটাকোপ্লান) অনুমোদন করেছে। যৌন হিমোগ্লোবিনুরিয়া (PNH) সহ প্রাপ্তবয়স্ক রোগী। 2021 সালের মে মাসে, ওষুধটি প্রথম মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে এম্পাভেলি ট্রেড নামে অনুমোদিত হয়েছিল। এটি প্রাপ্তবয়স্ক PNH রোগীদের জন্য ব্যবহার করা যেতে পারে যাদের আগে চিকিত্সা করা হয়নি, এবং এটি PNH প্রাপ্তবয়স্ক রোগীদের জন্যও ব্যবহার করা যেতে পারে যারা C5 ইনহিবিটর (সোলিরিস এবং আল্টোমিরিস) থেকে চিকিত্সা পরিবর্তন করেছেন। বিপণনের জন্য পেগসেটাকোপ্লানের অনুমোদন PNH যত্নের মান উন্নত করবে এবং PNH-এর চিকিত্সার পুনর্নির্ধারণ করবে বলে আশা করা হচ্ছে।

এটা উল্লেখ করার মতো যে পেগসেটাকোপ্লান হল প্রথম এবং একমাত্র C3 টার্গেটেড থেরাপি যা নিয়ন্ত্রক অনুমোদন পাওয়ার জন্য। গত এক দশক বা তারও বেশি সময়ে, PNH-এর চিকিৎসার একমাত্র বিকল্প ছিল C5 ইনহিবিটর, কিন্তু অনেক রোগী এখনও ক্রমাগত হাইপোহেমোগ্লোবিনোপ্যাথি অনুভব করেন, যা প্রায়ই দুর্বল ক্লান্তি এবং ঘন ঘন রক্ত ​​সঞ্চালনের দিকে পরিচালিত করে। ক্লিনিকাল ট্রায়ালে, পেগসেটাকোপ্লান PNH-এর ব্যাপক নিয়ন্ত্রণ প্রদান করতে পারে, হিমোগ্লোবিনের মাত্রা বৃদ্ধি করে এবং রক্ত ​​সঞ্চালনের প্রয়োজনীয়তা কমিয়ে PNH রোগীদের জীবনকে উন্নত করতে পারে।

পেগসেটাকোপ্লান মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপীয় ইউনিয়নে নিয়ন্ত্রক অনুমোদন পেয়েছে, একটি হেড-টু-হেড ফেজ 3 পেগাসাস স্টাডির (NCT03500549) ফলাফলের ভিত্তিতে (দেখুন: পেগাসাস ফেজ 3 টপ-লাইন ফলাফল কনফারেন্স কল প্রেজেন্টেশন)। গবেষণাটি প্রাথমিক সমাপ্তিতে পৌঁছেছে, দেখায় যে পেগসেটাকোপ্লান সোলিরিসের চেয়ে ভাল, যত্নের ওষুধের PNH মান: এটি 16 তম সপ্তাহে বেসলাইন স্তর থেকে হিমোগ্লোবিন স্তরের পরিবর্তনের ক্ষেত্রে সোলিরিসের চেয়ে ভাল, এবং সামঞ্জস্যপূর্ণ হিমোগ্লোবিন স্তর 3.84 বৃদ্ধি পেয়েছে। গড়ে g/dL (p<>

উপরন্তু, পেগসেটাকোপ্লান সোলিরিসের তুলনায় রক্ত ​​সঞ্চালনের শেষ বিন্দু এড়াতে অ-নিকৃষ্টতা অর্জন করেছে। পেগসেটাকোপ্লান ট্রিটমেন্ট গ্রুপের 85% রোগীর 16 সপ্তাহের মধ্যে কোনও রক্ত ​​​​সঞ্চালন হয়নি, সোলিরিস চিকিত্সা গ্রুপের 15% এর তুলনায়। একই সময়ে, সোলিরিস ট্রিটমেন্ট গ্রুপের রোগীদের তুলনায়, পেগসেটাকোপ্লান ট্রিটমেন্ট গ্রুপের রোগীদের মূল হিমোলাইসিস মার্কারগুলির স্বাভাবিককরণের হার বেশি এবং FACIT-ক্লান্তি স্কোরের একটি ক্লিনিক্যালি উল্লেখযোগ্য উন্নতি হয়েছে। এই গবেষণায়, পেগসেটাকোপ্লান সোলিরিসের মতোই নিরাপদ।

পেগসেটাকোপ্লান কর্মের প্রক্রিয়া

পেগসেটাকোপ্লান হল প্রথম থেরাপি যা সোলিরিসের চেয়ে উচ্চতর হিমোগ্লোবিনের মাত্রা দেখায় এবং পেগসেটাকোপ্লান দিয়ে চিকিত্সা করা রোগীদের 85% পর্যন্ত রক্ত ​​​​সঞ্চালন হয় না। বর্তমানে সোলিরিস চিকিৎসা গ্রহণকারী পিএনএইচ রোগীদের বেশিরভাগই ক্রমাগত রক্তশূন্যতায় ভোগেন। পেগাসাস সমীক্ষার ফলাফলগুলি দেখায় যে পেগসেটাকোপ্লানের PNH রোগীদের জন্য যত্নের একটি নতুন মান হওয়ার সম্ভাবনা রয়েছে।

পেগসেটাকোপ্লান হল একটি লক্ষ্যবস্তু C3 ইনহিবিটর যা পরিপূরকের অত্যধিক সক্রিয়করণকে নিয়ন্ত্রণ করার জন্য ডিজাইন করা হয়েছে, যা অনেক গুরুতর রোগের সংঘটন এবং বিকাশের কারণ। পেগসেটাকোপ্লান হল একটি সিন্থেটিক সাইক্লিক পেপটাইড যা একটি পলিথিন গ্লাইকল পলিমারের সাথে আবদ্ধ হয় এবং বিশেষভাবে C3 এবং C3b এর সাথে আবদ্ধ হয়। বর্তমানে, PNH, জিওগ্রাফিক অ্যাট্রোফি (GA) এবং C3 গ্লোমেরুলোপ্যাথি সহ বিভিন্ন রোগের চিকিৎসার জন্য পেগসেটাকোপ্লান তৈরি করা হচ্ছে। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে, FDA PNH এবং GA-এর চিকিৎসার জন্য পেগসেটাকোপ্লান ফাস্ট ট্র্যাক যোগ্যতা মঞ্জুর করেছে।

বর্তমানে, GA এর চিকিৎসার জন্য কোনো ওষুধ নেই। অ্যাপেলিস 2022 সালে বয়স-সম্পর্কিত ম্যাকুলার ডিজেনারেশন (AMD) সেকেন্ডারি GA চিকিত্সার জন্য পেগসেটাকোপ্লানের ইন্ট্রাভিট্রিয়াল ইনজেকশনের জন্য একটি নতুন ওষুধের আবেদন জমা দেওয়ার পরিকল্পনা করেছে।