ইইউ অনুমোদিত Imcivree (setmelanotide): শক্তি খরচ পুনর্নির্মাণ এবং ওজন হ্রাস!

ইইউর নতুন ওষুধ অনুমোদনের ডাটাবেসের সর্বশেষ তথ্য অনুযায়ী, রিদম ফার্মাসিউটিক্যালস' বিরল স্থূলতার চিকিৎসার জন্য ওষুধ Imcivree (setmelanotide) ইউরোপীয় কমিশন (ইসি) দ্বারা অনুমোদিত হয়েছে: এটি ob বছর বয়সী বিরল স্থূলতাযুক্ত শিশু এবং প্রাপ্তবয়স্কদের মধ্যে স্থূলতা এবং ক্ষুধার চিকিৎসার জন্য ব্যবহৃত হয়। বিশেষ করে: প্রো-ওপিওড মেলানোসাইটিক কর্টিকোস্টেরয়েড (POMC), প্রোপ্রোটিন কনভার্টেস সাবটিলিসিন/কেক্সিন 1 টাইপ (PCSK1) বা লেপটিন রিসেপ্টর (LEPR) এর অভাবের কারণে পরীক্ষা করে স্থূলতা রোগীদের নিশ্চিত করা হয়। যুক্তরাষ্ট্রে, Imcivree নভেম্বর 2020 এ অনুমোদিত হয়েছিল, উপরের মতই ইঙ্গিত দিয়ে।

এটি উল্লেখযোগ্য যে ইমসিভ্রি এই বিরল জেনেটিক স্থূলতার চিকিৎসার জন্য অনুমোদিত প্রথম ওষুধ। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপীয় ইউনিয়নে, সেটমেলানোটাইডকে POMC এবং LEPR- এর অভাবজনিত স্থূলতার চিকিৎসার জন্য অরফান ড্রাগ পদবী (ODD) প্রদান করা হয়েছে, এবং যথাক্রমে ব্রেকথ্রু ড্রাগ ডেজিগনেশন (BTD) এবং প্রাইরিটি ড্রাগ ডেজিগনেশন (PRIME) প্রদান করা হয়েছে। ইইউ নিউ ড্রাগ ডাটাবেস থেকে প্রাপ্ত তথ্য অনুসারে, ইমসিভ্রির POMC- এর অভাবজনিত স্থূলতা এবং LEPR- এর অভাবজনিত স্থূলতার জন্য 10 বছরের বাজারের একচেটিয়া সময়কাল থাকবে, 19 জুলাই, 2021 থেকে 19 জুলাই, 2031 পর্যন্ত।

POMC, PCSK1, বা LEPR- এর অভাবজনিত স্থূলতা POMC, PCSK1, বা LEPR জিনের পরিবর্তনের কারণে সৃষ্ট একটি অত্যন্ত বিরল রোগ। এই জেনেটিক পরিবর্তনগুলি মেলানোকার্টিন 4 (এমসি 4) রিসেপ্টর পথকে ক্ষতিগ্রস্ত করে এবং এমসি 4 রিসেপ্টর পথ হল হাইপোথ্যালামাস পথ যা ক্ষুধা, শক্তি ব্যয় এবং শরীরের ওজন নিয়ন্ত্রণ করে। POMC, PCSK1 বা LEPR এর অভাবজনিত স্থূলতার রোগীরা ছোটবেলা থেকেই চরম এবং অতৃপ্ত ক্ষুধার সঙ্গে লড়াই করতে শুরু করে, যার ফলে তাড়াতাড়ি শুরু হয় এবং গুরুতর স্থূলতা হয়।

ইমসিভ্রির সক্রিয় ফার্মাসিউটিকাল উপাদান হল সেটমেলানোটাইড, যা একটি অগ্রগামী, অলিগোপেপটাইড এমসি 4 রিসেপ্টর অ্যাগোনিস্ট যা এমসি রিসেপ্টরের আপস্ট্রিম জিন ত্রুটির কারণে ক্ষতিগ্রস্ত এমসি 4 রিসেপ্টর পথের কাজ পুনরুদ্ধারের জন্য ডিজাইন করা হয়েছে, এইভাবে সরাসরি রোগের মূলের সমাধান করে। Setmelanotide রোগীর শক্তির ব্যয় এবং ক্ষুধা নিয়ন্ত্রণ, ক্ষুধা কমাতে এবং ওজন কমাতে পারে।

ফেজ 3 ক্লিনিকাল ট্রায়ালে, 80% এবং 45.5% স্থূল রোগী যথাক্রমে POMC বা PCSK1 এর অভাব এবং LEPR এর অভাবজনিত কারণে এক বছরের জন্য Imcivree পাওয়ার পর তাদের ওজনের 10% এরও বেশি হারায়।

কর্মের সেটমেলানোটাইড প্রক্রিয়া

ইউরোপীয় ইউনিয়নে, Imcivree' এর অনুমোদন দুটি মূল ফেজ 3 ক্লিনিকাল ট্রায়ালের ফলাফলের উপর ভিত্তি করে তৈরি করা হয়েছে। এই দুটি গবেষণায় যথাক্রমে POMC (PCSK1 সহ) -এর চিকিৎসায় সেটমেলানোটাইডের কার্যকারিতা এবং নিরাপত্তার মূল্যায়ন করা হয়েছে-অভাবপূর্ণ স্থূলতা এবং LEPR- ঘাটতিযুক্ত স্থূলতা। উভয় অধ্যয়ন প্রাথমিক এন্ডপয়েন্ট এবং সমস্ত মূল সেকেন্ডারি এন্ডপয়েন্টে পৌঁছেছে। ডেটা দেখিয়েছে যে সেটমেলেনোটাইডের সাথে চিকিত্সার ফলে পরিসংখ্যানগতভাবে উল্লেখযোগ্য এবং ক্লিনিক্যালি শরীরের ওজন এবং চরম ক্ষুধা (হাইপারপেটিট) হ্রাস পেয়েছে। গুরুত্বপূর্ণভাবে, ড্রাগ প্রত্যাহারের সময় (8 সপ্তাহ), রোগীদের ওজন এবং ক্ষুধা উল্লেখযোগ্যভাবে বৃদ্ধি পেয়েছিল এবং চিকিত্সা পুনরায় শুরু করার পরে, বেশিরভাগ রোগী ওজন হ্রাস এবং ক্ষুধা প্রতিক্রিয়া পুনরুদ্ধার করেছিলেন। এই ডেটা সেটমেলেনোটাইড নিশ্চিত করে এটি শরীরের ওজন নিয়ন্ত্রণ এবং ক্ষুধা নিয়ন্ত্রণে MC4R পথের কাজ পুনরুদ্ধার করতে সাহায্য করে এবং এর ক্লিনিকাল থেরাপিউটিক প্রভাব যাচাই করে।

OMPOMC পরীক্ষার তথ্য দেখিয়েছে যে POMC- এর অভাবী স্থূল রোগীদের %০% (n=8/10)> 10% (p< 0.0001)="" প্রায়="" এক="" বছরের="" মধ্যে="" এবং="" 50%="" রোগীদের%="" তাদের="" ক্ষুধা="" স্কোর="" স্ব-রিপোর্ট="" করেছে="" উন্নতি="" 25%="" (পি="0.0004)" পৌঁছেছে="" বা="" অতিক্রম="" করেছে,="" ওজনটি="" বেসলাইন="" থেকে="" গড়="" 25.6%="" হ্রাস="" পেয়েছে="">< 0.0001),="" সবচেয়ে="" ক্ষুধার্ত="" রেটিং="" বেসলাইন="" (p="0.0005)" থেকে="" গড়="" 27.1%="" হ্রাস="" পেয়েছিল="" এবং="" এক="" বছর="" চিকিৎসার="" (70.5="" পাউন্ড)="" পরে="" গড়="" ওজন="" হ্রাস="" ছিল="" 31.2="">

PRLEPR পরীক্ষার তথ্য দেখায় যে 45.5% (n=5/11) LEPR- এর অভাবযুক্ত স্থূলকায় রোগীরা> এর ওজন হ্রাস পেয়েছে; প্রায় এক বছরে 10% (p=0.0001), এবং 73% রোগী স্বয়ং -তাদের ক্ষুধা স্কোরের উন্নতির রিপোর্ট 25% (p< 0.0001)="" এ="" পৌঁছেছে="" বা="" অতিক্রম="" করেছে,="" ওজনটি="" বেসলাইন="">< 0.0001)="" থেকে="" গড়="" 12.5%="" ​​হ্রাস="" পেয়েছে,="" সবচেয়ে="" ক্ষুধার্ত="" রেটিং="" বেসলাইন="">< 0.0001)="" থেকে="" গড়="" 43.7%="" হ্রাস="" পেয়েছিল,="" এবং="" গড়="" ওজন="" হ্রাস="" ছিল="" 16.7="" কেজি="" (36.8)="" এক="" বছরের="" চিকিৎসার="" পর="">

উভয় গবেষণায়, 6-17 বছর বয়সী রোগীদের (এন=14) বেসলাইনে বিএমআইতে উল্লেখযোগ্য হ্রাস ঘটেছিল। যেহেতু এই রোগীরা এখনও তাদের বৃদ্ধি সম্পন্ন করেনি, তাই বয়berসন্ধির যথাযথ অগ্রগতি এবং উচ্চতার বৃদ্ধি অধ্যয়নের সময়কালে পরিলক্ষিত হয়।

এছাড়াও, উভয় গবেষণায় 4-সপ্তাহের প্লেসবো প্রত্যাহারের সময়কাল অন্তর্ভুক্ত ছিল যাতে সেটমেলানোটাইড চিকিত্সার প্রভাব আরও স্পষ্ট হয়। এই সময়ের মধ্যে, রোগীরা প্রায় অবিলম্বে ওজন বাড়ায়, ক্ষুধা বাড়ায় এবং ওজন হ্রাসের প্রথম 12 সপ্তাহের বিপরীত এবং ক্ষুধা স্কোর হ্রাস করে। এর প্রবণতা।

পূর্ববর্তী ক্লিনিকাল অভিজ্ঞতার সাথে সামঞ্জস্যপূর্ণ, সেটমেলেনোটাইড উভয় পরীক্ষায় ভালভাবে সহ্য করা হয়েছিল। চিকিত্সার সাথে সম্পর্কিত প্রতিকূল ঘটনা (AEs) ইনজেকশন সাইট প্রতিক্রিয়া, বমি বমি ভাব এবং বমি, মাথাব্যাথা এবং বর্ধিত পিগমেন্টেশন (ত্বক কালচে হওয়া) অন্তর্ভুক্ত করে। সেটমেলেনোটাইড সম্পর্কিত কোনও কার্ডিওভাসকুলার প্রতিকূল ঘটনা রিপোর্ট করা হয়নি।