বায়োমারিনের সি-টাইপ নেত্রিউরেটিক পেপটাইড অ্যানালগ ভোসোরাইটাইড যুক্তরাষ্ট্রে পর্যালোচনা প্রবেশ করেছে!

বায়োমারিন একটি গ্লোবাল বায়োটেকনোলজি সংস্থা যা মারাত্মক এবং জীবন-হুমকী বিরল এবং অতি-বিরল জেনেটিক রোগের রোগীদের জন্য উদ্ভাবনী চিকিত্সার উন্নয়ন ও বাণিজ্যিকীকরণের জন্য নিবেদিত। সম্প্রতি সংস্থাটি ঘোষণা করেছে যে মার্কিন খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসন (এফডিএ) ভোসোরাইটাইড (বিএমএন 111) এর জন্য একটি নতুন ড্রাগ অ্যাপ্লিকেশন (এনডিএ) গ্রহণ করেছে।

এটি উল্লেখযোগ্য যে এই এফডিএ গ্রহণযোগ্যতা আমেরিকা যুক্তরাষ্ট্রের আখন্ড্রোপ্লাজিয়ার চিকিত্সার জন্য প্রথম নতুন ড্রাগ প্রয়োগের স্বীকৃতি চিহ্নিত করে। এফডিএ এনডিএর প্রেসক্রিপশন ড্রাগ ড্রাগ ফি অ্যাক্ট (পিডিইউএফএ) এর লক্ষ্য তারিখ 20 আগস্ট 2021 হিসাবে নির্ধারণ করেছে। এফডিএ সংস্থাটিকে জানিয়েছে যে এনডিএ নিয়ে আলোচনার জন্য বর্তমানে একটি উপদেষ্টা কমিটির সভা করার পরিকল্পনা নেই। ইইউ নিয়ন্ত্রণ সংক্রান্ত, ইউরোপীয় মেডিসিন এজেন্সি (ইএমএ) ১৩ আগস্ট ভোসোরাইটাইডের জন্য বিপণন অনুমোদনের আবেদন (এমএএ) গ্রহণ করেছে এবং পর্যালোচনা প্রক্রিয়া শুরু করেছে।

ভোসোরাইটাইড হ'ল সি-টাইপ ন্যাট্রিওরেটিক পেপটাইড (সিএনপি) অ্যানালগ যা শৈশব অ্যাকন্ড্রোপ্লাজিয়ার চিকিত্সার জন্য দিনে একবার ইনজেকশনের ব্যবস্থা করা হয় যা মানুষের মধ্যে সবচেয়ে সাধারণভাবে অস্বাভাবিক সংক্ষিপ্ত আকার হয়। ইউরোপীয় ইউনিয়ন এবং মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে ভোসোরাইটাইডকে আখন্ড্রোপ্লাজিয়ার চিকিত্সার জন্য অরফান ড্রাগ ডিজাইনিং (ওডিডি) দেওয়া হয়েছে।

অনুমোদিত হলে, ভোসোরাইটাইড আখন্ড্রোপ্লিয়ায়ার চিকিত্সার প্রথম ড্রাগ হয়ে উঠবে। ওষুধটি রোগের মূল কারণগুলির চিকিত্সা করতে পারে এবং রোগীদের জিজি # 39-তে অর্থবহ প্রভাব ফেলতে পারে এমন সম্ভাবনা সহ একটি বড় চিকিত্সা সাফল্যের প্রতিনিধিত্ব করে; জীবন।

যদিও এফডিএ এনডিএ সম্পর্কিত কোনও নিবন্ধের বিষয়গুলি খুঁজে না পেয়েছিল, এজেন্সিটি 11 মে, 2018 এ অনুষ্ঠিত বৈঠকে পেডিয়াট্রিক পরামর্শদাতা কমিটির (পিএসি) এবং এন্ডোক্রাইন এবং বিপাকীয় ড্রাগ উপদেষ্টা কমিটির (ইএমডিএসি) অবস্থান পুনর্বিবেচনা করেছে। নিয়ন্ত্রিত বিচারগুলি বিভিন্ন বয়সের গ্রুপে পরিচালিত হয়েছিল। বায়োমারিন বিশ্বাস করে যে এক বছরের র‌্যান্ডমাইজড, ডাবল-ব্লাইন্ড, প্লাসবো-নিয়ন্ত্রিত ফেজ 3 ট্রায়ালের ফলাফলগুলি অত্যন্ত দৃinc়প্রত্যয়ী, এর সাথে ফেজ 2 প্রকল্পের 5 বছরের দীর্ঘমেয়াদী ফলো-আপ ডেটা এবং বৃদ্ধির প্রাকৃতিক ইতিহাস রয়েছে তথ্যের তুলনা ভোসোরাইটাইডের এন্ডোকন্ড্রাল হাড়ের বৃদ্ধির হারে স্থায়ী প্রভাব ফেলে এবং প্রাপ্ত বয়স্কদের চূড়ান্ত উচ্চতা বৃদ্ধি করে কিনা তা মূল্যায়নের জন্য একটি কঠোর এবং নির্ভরযোগ্য পদ্ধতি সরবরাহ করে। এই তথ্য এনডিএ অন্তর্ভুক্ত করা হয়েছে।

অচোনড্রপ্লসিয়া হ'ল মানুষের মধ্যে সবচেয়ে সাধারণ অপ্রয়োজনীয় সংক্ষিপ্ত আকার এটি ধীরে ধীরে এন্ডোকন্ড্রাল ওসিফিকেশন দ্বারা চিহ্নিত করা হয়, যার ফলে দীর্ঘ হাড়, মেরুদণ্ড, মুখ এবং মাথার খুলির গোড়ায় অস্বাভাবিক স্বল্পতা এবং কাঠামোগত ব্যাধি ঘটে। এই অবস্থাটি ফাইব্রোব্লাস্ট গ্রোথ ফ্যাক্টর রিসেপ্টর 3 জিন (এফজিএফআর 3) এর রূপান্তরগুলির কারণে ঘটে যা হাড়ের বৃদ্ধির নেতিবাচক নিয়ামক।

অপ্রয়োজনীয় সংক্ষিপ্ত আকারের পাশাপাশি আখন্ড্রোপ্লাজিয়া রোগীরা ফোরামেন সংক্ষেপণ, স্লিপ অ্যাপনিয়া, বাঁকানো পা, ফেসিয়াল হাইপোপ্লাজিয়া, স্থায়ী নিম্ন পিছনের দোল, মেরুদণ্ডের স্টেনোসিস এবং বার বার কান সহ গুরুতর স্বাস্থ্যগত জটিলতাগুলি অনুভব করতে পারে। সংক্রমণ বিভাগ। এর মধ্যে কয়েকটি জটিলতার ফলে আক্রমণাত্মক শল্যচিকিৎসার প্রয়োজন হতে পারে যেমন মেরুদন্ডের কর্ডের সংশ্লেষণ এবং বাঁকানো পা সোজা করা। তদতিরিক্ত, অধ্যয়নগুলি দেখিয়েছে যে প্রতি বয়সের জন্য মৃত্যুর হার বাড়ছে।

আখন্ড্রোপ্লেসিয়া আক্রান্ত শিশুদের পিতামাতার 80% এরও বেশি মাঝারি আকারের, এবং স্বতঃস্ফূর্ত জেনেটিক মিউটেশনের কারণে এই রোগ হয়। আখোঁড্রোপ্লাজিয়ার বিশ্বব্যাপী ঘটনাগুলি 25,000 লাইভ জন্মের মধ্যে প্রায় এক।

ভোসোরাইটাইড হ'ল সি-টাইপের ন্যাট্রিওরেটিক পেপটাইড (সিএনপি) প্রাকৃতিক মানব পেপটাইড থেকে প্রাপ্ত এনালগ এবং এন্ডোকন্ড্রাল ওসিফিকেশন একটি কার্যকর উদ্দীপক। প্রাকৃতিক মানব পেপটাইড হাড়ের বৃদ্ধির একটি ইতিবাচক নিয়ামক। ভোসোরাইটাইড নির্দিষ্ট রিসেপ্টরগুলিতে আবদ্ধ হয় এবং আন্তঃকোষীয় সংকেত শুরু করে যা ওভারেক্টিভ এফজিএফআর 3 পথকে বাধা দেয়।

বর্তমানে, vosoritide এমন শিশুদের জন্য মূল্যায়ন করা হচ্ছে যাদের বৃদ্ধির প্লেটটি এখনও জিজি কোট; ওপেন জিজি কোট; সাধারণত 18 বছরের কম বয়সী শিশুরা patients এই রোগীদের আছোঁড্রোপ্লাজিয়া রোগীদের প্রায় 25% হয়। আমেরিকা যুক্তরাষ্ট্র, ইউরোপ, লাতিন আমেরিকা, মধ্য প্রাচ্য এবং এশিয়া-প্রশান্ত মহাসাগরীয় অঞ্চলে বেশিরভাগ ক্ষেত্রে আখন্ড্রোপ্লাজিয়ার চিকিত্সার জন্য কোনও নিয়ন্ত্রক অনুমোদন নেই।

ভোসোরাইটাইডের ক্রিয়া করার প্রক্রিয়া

ভোসোরাইটাইডের নিয়ন্ত্রক প্রয়োগটি ডিসেম্বর 2019 সালে প্রকাশিত একটি গ্লোবাল এলোমেলো, ডাবল-ব্লাইন্ড, প্লেসবো-নিয়ন্ত্রিত ধাপ III সমীক্ষার ফলাফলের উপর ভিত্তি করে এবং চলমান দ্বিতীয় পর্ব এবং তৃতীয় পর্যায়ের বিস্তারের দীর্ঘমেয়াদী সুরক্ষা এবং কার্যকারিতা ডেটা প্রাপ্ত করেছে গবেষণা, বিস্তৃত প্রাকৃতিক রোগের ইতিহাসের ডেটা।

গ্লোবাল ফেজ III সমীক্ষায় 121 বাচ্চাদের 5 বছর বয়সী এবং যাদের বৃদ্ধি প্লেটগুলি এখনও খোলা ছিল এবং তাদের ভোসোরাইটাইড এবং প্লাসবো এর কার্যকারিতা এবং সুরক্ষার মূল্যায়ন করা হয়েছিল এমন আন্ডোন্ড্রোপলিয়াতে আক্রান্ত 121 শিশুদের তালিকাভুক্ত করা হয়েছে। এই রোগীরা তাদের নিজ নিজ বেসলাইন বৃদ্ধির হার নির্ধারণের জন্য তৃতীয় পর্যায়ের স্টাডিতে প্রবেশের আগে কমপক্ষে 6 মাসের বেসলাইন অধ্যয়ন শেষ করেছিলেন। তৃতীয় পর্যায়ের গবেষণায়, রোগীদের এলোমেলোভাবে 52 সপ্তাহের ভোসরিটাইড (15ug / কেজি / দিন) বা প্লাসবো পাওয়ার জন্য নির্ধারিত করা হয়েছিল। প্রাথমিক শেষ পয়েন্টটি ছিল প্লাসিবোর তুলনায় এক বছরের চিকিত্সা সময়কালে ভোসোরাইটাইডের সাথে চিকিত্সা করা শিশুদের বেসলাইন থেকে বৃদ্ধির হারের পরিবর্তন।

ফলাফলগুলি দেখিয়েছিল যে অধ্যয়নটি প্রাথমিক প্রান্তে পৌঁছেছে: চিকিত্সার এক বছর পরে, বেসলাইন থেকে ভোসোরাইটাইড চিকিত্সার বৃদ্ধির হারের চিকিত্সার এক বছর পরে 1.6 সেমি / বছর (পি জিজি এলটি; 0.0001) ছিল। এই ফলাফলটি বিস্তৃত রোগীর জনসংখ্যার অধ্যয়নের ফলাফলের সাথে সামঞ্জস্যপূর্ণ। সমীক্ষায় দেখা যায়, ভোসোরাইটাইড সাধারণত ভালভাবে সহ্য করা হয় এবং রক্তচাপে কোনও চিকিত্সাগতভাবে উল্লেখযোগ্য হ্রাস ছিল না।

২০১২ সালের নভেম্বর মাসে প্রকাশিত একটি ওপেন-লেবেল, ডোজ অনুসন্ধানের দ্বিতীয় ধাপের সমীক্ষায় দেখা গেছে যে বয়স এবং লিঙ্গ মিলিত শিশুদের মধ্যে একটি নতুন প্রাকৃতিক ইতিহাস অচন্ড্রোপ্লাজিয়া ডেটা সেট (এন=619) এর তুলনায় তারা কোহর্ট তিনে (এন) পেয়েছিলেন 15μg=10) রোগীরা ভোসরিটাইড / কেজি / দিন দিয়ে চিকিত্সা করেন, 54 টি মাসে ক্রমবর্ধমান গড় উচ্চতা 9.0 সেমি বৃদ্ধি পেয়েছিল এবং তথ্যটি পরিসংখ্যানগতভাবে তাৎপর্যপূর্ণ ছিল (পি জিজি এলটি; 0.005)। গত 12 মাসে, 2.2 সেমি বৃদ্ধি পেয়েছে। ডেটা উচ্চতা অবিরত vosoritide চিকিত্সার উপকারী প্রভাব আরও চিত্রিত।