বহুনিউরোপ্যাথির সাথে এইচএটিটিআর অ্যামাইলয়েডোসিসের চিকিৎসায় ভুত্রিসিরান: উল্লেখযোগ্যভাবে উন্নত স্নায়ুর ক্ষতি --- ১/২

Alnylam একটি শিল্প-নেতৃস্থানীয় RNAi থেরাপি কোম্পানি। সম্প্রতি, কোম্পানিটি 3 য় ইউরোপীয় ATTR অ্যামাইলয়েডোসিস সম্মেলনে Vutrisiran ফেজ 3 HELIOS-A গবেষণার উপগোষ্ঠী বিশ্লেষণ এবং অনুসন্ধানমূলক শেষ পয়েন্টের অতিরিক্ত ইতিবাচক ফলাফল ঘোষণা করেছে। Vutrisiran একটি RNAi থেরাপি যা বিকাশের অধীনে তৈরি করা হচ্ছে যা ট্রান্সথাইরেটিন (ATTR) অ্যামাইলয়েডোসিসের চিকিৎসার জন্য তৈরি করা হচ্ছে।

হেলিওস হল বংশগত ATTR অ্যামাইলয়েডোসিসের রোগীদের একটি পলিনিউরোপ্যাথি (এইচএটিটিআর-পিএন) সহ একটি গবেষণা। সভায় প্রকাশিত ডেটা পূর্বে রিপোর্ট করা HELIOS-A গবেষণার প্রাথমিক এবং মাধ্যমিক শেষের ফলাফলগুলিকে আরও সমর্থন করে এবং তৈরি করে: নিউরোপ্যাথির ক্ষতি এবং জীবনমান (QoL ), দৈনন্দিন ক্রিয়াকলাপ এবং সামাজিক অংশগ্রহণের ক্ষমতা, পুষ্টির অবস্থা এবং হার্টের চাপ।

বিশেষ করে, উপগোষ্ঠী বিশ্লেষণ এবং অনুসন্ধানমূলক সমাপ্তিগুলি দেখিয়েছে যে 9 মাসের মধ্যে, প্ল্যাসিবোর তুলনায়, ভুত্রিসিরন রোগীর স্বাস্থ্য এবং কার্যকারিতার গুরুত্বপূর্ণ ক্ষেত্রগুলিকে উন্নত করেছে। অন্যান্য বিশ্লেষণে দেখা গেছে যে, রোগী পূর্বে টিটিআর স্টেবিলাইজার ব্যবহার করেছে কিনা তা বিবেচনা না করে, প্লাসিবোর তুলনায় ভিউট্রিসিরান চিকিত্সার নিউরোপ্যাথির অগ্রগতি এবং জীবনযাত্রার মান উন্নত হয়েছিল।

বর্তমানে, প্রতি months মাস অন্তর অন্তcutসত্ত্বা ইনজেকশন দ্বারা প্রাপ্তবয়স্ক বংশগত ট্রান্সথাইরেটিন অ্যামাইলয়েডোসিস পলিনুরোপ্যাথির (এইচএটিটিআর-পিএন) চিকিৎসার জন্য ভুত্রিসিরনের নতুন ওষুধ প্রয়োগ (এনডিএ) ইউএস এফডিএ দ্বারা অগ্রাধিকার পর্যালোচনা চলছে এবং [জিজি] উদ্ধৃতি; প্রেসক্রিপশন ড্রাগ ব্যবহারকারী চার্জ আইন [জিজি] উদ্ধৃতি; (PDUFA) টার্গেট তারিখ 14 এপ্রিল, 2022। উপরন্তু, ইউরোপিয়ান মেডিসিন এজেন্সি (ইএমএ) এর সাথে আলোচনার ভিত্তিতে, আলনিলাম এখন 9 মাসের ফলাফলের উপর ভিত্তি করে ভুত্রিসিরনের জন্য একটি বিপণন অনুমোদন আবেদন (এমএএ) জমা দেওয়ার পরিকল্পনা করেছে। HELIOS- একটি গবেষণা।

Vutrisiran মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপীয় ইউনিয়নের ATTR অ্যামাইলয়েডোসিসের চিকিৎসার জন্য অরফান ড্রাগ পদবী (ODD) এবং যুক্তরাষ্ট্রে HATTR-PN এর চিকিৎসার জন্য ফাস্ট ট্র্যাক পদবী (FTD) মঞ্জুর করা হয়েছে। যদি অনুমোদিত হয়, প্রতি months মাস অন্তর একটি নতুন সাবকিউটেনিয়াস ইনজেকশন হিসাবে, ভুত্রিসিরনের রোগের পলিনিউরোপ্যাথি প্রকাশকে বিপরীত করার সম্ভাবনা রয়েছে।

Alnylam এর প্রধান মেডিকেল অফিসার, MD পুষ্কল গার্গ বলেছেন:" HATTR amyloidosis একটি বহু-সিস্টেম, দ্রুত অগ্রগতিশীল রোগ যা রোগীদের দৈনন্দিন জীবনে উল্লেখযোগ্য প্রভাব ফেলে এবং যথাযথ চিকিত্সা ছাড়াই সময়ের সাথে আরও খারাপ হয়ে যায়। HELIOS-A সমীক্ষার এই অতিরিক্ত তথ্যগুলি দেখায় যে ভিউট্রিসিরনের রোগীদের চিকিত্সার ক্ষেত্রে সম্ভাব্যতা রয়েছে বিস্তৃত এইচএটিটিআর অ্যামাইলয়েডোসিস পলিনুরোপ্যাথি (এইচএটিটিআর-পিএন) সহ, এবং গুরুত্বপূর্ণ স্বাস্থ্য এবং কার্যকরী ব্যবস্থাগুলির একটি সিরিজের মধ্যে উত্সাহজনক ফলাফল অর্জন করেছে টিটিআর স্টেবিলাইজারের আগের ব্যবহার নির্বিশেষে, রোগীর নিউরোপ্যাথিক ক্ষতি এবং জীবনমানের মান উন্নত হয়েছে। [জিজি] কোট;

সিআরএনএ: নির্দিষ্ট জিনগুলিকে নীরব করা, এক্সপ্রেশন পরিসীমা 99% হ্রাস করা

হেলিওস-এ গবেষণায় 164 জন রোগী বংশগত ATTR অ্যামাইলয়েডোসিস সহ পলিনুরোপ্যাথি (এইচএটিটিআর-পিএন) অন্তর্ভুক্ত ছিল। 9 মাসে, ভুত্রিসিরন প্রাথমিক এবং সমস্ত মাধ্যমিক শেষ বিন্দুতে পৌঁছেছে: প্ল্যাসিবোর সাথে তুলনা করে, ভুত্রিসিরন চিকিত্সার ফলে নিউরোপ্যাথিক ক্ষতি, জীবনযাত্রার মান এবং গতি গতিতে পরিসংখ্যানগতভাবে উল্লেখযোগ্য উন্নতি ঘটে। HELIOS-A গবেষণার উপগোষ্ঠী বিশ্লেষণ এবং অনুসন্ধানমূলক কার্যকারিতা ডেটা রোগীর স্বাস্থ্য এবং কল্যাণের গুরুত্বপূর্ণ দিকগুলিতে ভুত্রিসিরনের সম্ভাব্য উপকারিতা সম্পর্কে আরও অন্তর্দৃষ্টি প্রদান করে, নিম্নরূপ:

নবম মাসে, সমস্ত পূর্বনির্ধারিত রোগীর উপগোষ্ঠীতে (বয়স, লিঙ্গ, জাতি, ভৌগোলিক এলাকা, বেসলাইন নিউরোপ্যাথিক বৈকল্য, জিনোটাইপ, টিটিআর স্টেবিলাইজারের পূর্ববর্তী ব্যবহার, বেসলাইন ফ্যামিলিয়াল অ্যামাইলয়েড পলিনিউরোপ্যাথি [এফএপি] পর্যায়) এবং একটি প্রাক- নির্দিষ্ট কার্ডিয়াক উপগোষ্ঠী, প্লেসিবোর তুলনায়, ভুত্রিসিরান চিকিৎসার ফলে উন্নত নিউরোপ্যাথি ড্যামেজ স্কোর (mNIS+7) এবং নরফোকের জীবন-ডায়াবেটিক নিউরোপ্যাথি স্কোর (নরফোক QOL-DN) ধারাবাহিক উন্নতি দেখায়।