Valrox ইইউতে পর্যালোচনা প্রবেশ করে: হিমোফিলিয়া A এর চিকিৎসা

বায়োমারিন ফার্মাসিউটিক্যালস সম্প্রতি ঘোষণা করেছে যে ইউরোপিয়ান মেডিসিন এজেন্সি (ইএমএ) ভ্যালোকটোকোজিন রক্সাপারভোভেক (ভ্যালরক্স, বিএমএন ২70০) এর বিপণন অনুমোদন আবেদন (এমএএ) গ্রহণ করেছে। ভালরক্স হল এককালীন জিন থেরাপি যা প্রাপ্তবয়স্কদের গুরুতর হিমোফিলিয়া A এর সাথে একক আধানের মাধ্যমে চিকিত্সা করে। আজকের গ্রহণের সাথে, MAA পর্যালোচনা শুরু হয়েছে, এবং CHMP এর মতামত 2022 এর প্রথমার্ধে ঘোষণা করা হবে বলে আশা করা হচ্ছে।

ভালরক্সের হিমোফিলিয়ার জন্য বিশ্বের' জিনের প্রথম থেরাপি হওয়ার সম্ভাবনা রয়েছে। ভ্যালরক্স এমএএ ফেজ 3 জেনার 8-1 গবেষণায় তালিকাভুক্ত 134 রোগীর নিরাপত্তা এবং কার্যকারিতা তথ্য অন্তর্ভুক্ত করে। Valrox চিকিত্সা গ্রহণের পর কমপক্ষে 1 বছরের জন্য সমস্ত রোগীদের অনুসরণ করা হয়েছিল। উপরন্তু, এমএএ 4 বছরের জন্য 6e13vg/kg ডোজ কোহর্টে চলমান ফেজ 1/2 ডোজ বৃদ্ধির স্টাডি এবং 3 বছরের জন্য 4e13vg/kg ডোজ কোহর্টে ডেটা অন্তর্ভুক্ত করে।

এই বছরের মে মাসে, EMA দ্রুত মূল্যায়নের জন্য BioMarin' এর অনুরোধ অনুমোদন করে। ত্বরিত মূল্যায়ন সম্ভাব্যভাবে ইএমএ কমিটি অব মেডিসিনাল প্রোডাক্টস ফর হিউম্যান ইউজ (সিএইচএমপি) এবং ভ্যালরক্স এমএএ পর্যালোচনা করার জন্য উন্নত থেরাপি সংক্রান্ত কমিটি (সিএটি) -র সময়সীমা কমিয়ে আনতে পারে। ইইউতে, যদি CHMP এবং CAT বিশ্বাস করে যে পণ্যটি জনস্বাস্থ্যের জন্য বিশেষভাবে গুরুত্বপূর্ণ, বিশেষ করে থেরাপিউটিক উদ্ভাবনের দৃষ্টিকোণ থেকে, MAA ত্বরিত মূল্যায়নের জন্য যোগ্য হবে। ইএমএ কেন্দ্রীভূত পদ্ধতি অনুযায়ী এমএএ মূল্যায়ন করতে 210 দিন সময় লাগতে পারে, যখন আবেদনকারীকে অতিরিক্ত তথ্য দিতে বলা হয় তখন ঘড়ির থাম বাদ দিয়ে। অনুরোধের ভিত্তিতে, CHMP এবং CAT সময়সীমা ১৫০ দিনের মধ্যে সংক্ষিপ্ত করতে পারে, শর্ত থাকে যে, আবেদনকারী ত্বরিত মূল্যায়নের জন্য পর্যাপ্ত কারণ প্রদান করে, যদিও মূলত ত্বরিত মূল্যায়নের জন্য নির্ধারিত অ্যাপ্লিকেশনগুলি পর্যালোচনার সময় বিভিন্ন কারণে মানসম্মত পদ্ধতিতে ফিরিয়ে আনা যায়। ত্বরিত মূল্যায়ন অনুমোদনের সিদ্ধান্ত মার্কেটিং অনুমোদন অনুমোদন করা উচিত কিনা সে বিষয়ে CHMP এবং CAT এর চূড়ান্ত মতামতের উপর কোন প্রভাব নেই।

BioMarin' এর গ্লোবাল R& D এর সভাপতি এমডি হ্যাঙ্ক ফুচস বলেছেন:" আমরা EMA' প্রক্রিয়ায় এজেন্সির সাথে কাজ করার জন্য উন্মুখ। ভ্যালরক্স এমএএ শক্তিশালী ডাটা সেটের মূল্যায়ন, এবং আমরা বিশ্বাস করি যে এই ডেটা সেটগুলি পূর্ববর্তী এমএএ পর্যালোচনার সময় নির্ধারিত প্রয়োজনীয়তা পূরণ করতে পারে। এই সমালোচনামূলক ফেজ 3 রিসার্চ স্ট্যান্ডার্ড কেয়ার (প্রতিরোধক ফ্যাক্টর VIII রিপ্লেসমেন্ট থেরাপি) এর তুলনায় ভালরক্সের শ্রেষ্ঠত্ব প্রমাণ করেছে। ভালরক্সের বিস্তৃত ডেটা সেট জিন থেরাপির ক্ষেত্রে কয়েক দশকের বৈজ্ঞানিক এবং ক্লিনিকাল গবেষণার দ্বারা সমর্থিত। আমরা বৈজ্ঞানিক জ্ঞান ব্যবস্থায় অবদান অব্যাহত রাখব, এবং আগামী সপ্তাহে 2021 ইন্টারন্যাশনাল সোসাইটি ফর থ্রম্বোসিস অ্যান্ড হেমোস্টেসিস (আইএসটিএইচ) সম্মেলনে আমাদের ফেজ 1/2 এবং ফেজ 3 গবেষণার ফলাফল শেয়ার করব। আমরা বিশ্বাস করি যে এই জিন থেরাপিতে অপ্রয়োজনীয় চিকিৎসা প্রয়োজনের A হিমোফিলিয়ার চিকিত্সা পূরণের সম্ভাবনা রয়েছে। [জিজি] কোট;