ট্রান্সপ্ল্যান্টেশন সম্পর্কিত থ্রোমোটিক মাইক্রোঞ্জিওপ্যাথির (এইচএসসিটি-টিএমএ) উপর নরসোপ্লিমামের চিকিত্সার প্রভাব ইউএসএফডিএর প্রত্যাশাকে বহুলাংশে ছাড়িয়ে গেছে!

ওমরোস কর্পোরেশন একটি উদ্ভাবনী বায়োফর্মাসিউটিক্যাল সংস্থা যা বড় বাজারের জন্য এবং ছোট পরিচ্ছন্নতা ও প্রোটিন থেরাপির আবিষ্কার, বিকাশ এবং বাণিজ্যিকীকরণের জন্য এবং পরিপূরক-মধ্যস্থতা রোগ, কেন্দ্রীয় স্নায়ুতন্ত্রের রোগ এবং অনাক্রম্যজনিত রোগের মতো বিরল ইঙ্গিতগুলির জন্য নিবেদিত। সম্প্রতি, সংস্থাটি হেমাটোপোয়েটিক স্টেম সেল ট্রান্সপ্ল্যান্টেশন (এইচএসসিটি-টিএমএ) এর সাথে যুক্ত থ্রোম্বোটিক মাইক্রোঞ্জিওপ্যাথির চিকিত্সায় একরঙা অ্যান্টিবডি ড্রাগ নারসোপ্লাইমাব-এর চূড়ান্ত পর্যায়ের ক্লিনিকাল পরীক্ষার সর্বশেষ ফলাফল ঘোষণা করেছে। ডেটা কার্যকারিতার শেষ পয়েন্টের দোরগোড়াকে উল্লেখযোগ্যভাবে ছাড়িয়ে গেছে। বর্তমানে, অনুমোদিত এইচএসসিটি-টিএমএ থেরাপি নেই।

এই পর্যায়ের III ট্রায়ালটি নিয়ন্ত্রণ গ্রুপ, historicalতিহাসিক নিয়ন্ত্রণ বা অন্যদের বাদ দিয়ে একটি ওপেন-লেবেল, এক-বাহু অধ্যয়ন। মোট 28 টি উচ্চ-ঝুঁকির এইচএসসিটি-টিএমএ রোগী এই গবেষণায় জড়িত। গবেষণার প্রাথমিক সমাপ্তিটি ছিল সম্পূর্ণ প্রতিক্রিয়া হার (সিআরআর), এবং সিডিআর কার্যকারিতা থ্রেশহোল্ড এফডিএর সাথে সম্মত ছিল 15%। এই গবেষণার সমস্ত রোগী চিকিত্সা শেষ করেছেন। এবার ঘোষিত সর্বশেষ ফলাফল নীচে রয়েছে।

প্রাথমিক সমাপ্তি: অধ্যয়নের জনসংখ্যার সিআরআর এবং 95% আত্মবিশ্বাসের ব্যবধানের (95% সিআই) নিম্ন সীমাটি কার্যকারিতা প্রান্তিকের (15%) উল্লেখযোগ্যভাবে অতিক্রম করেছে। নরসোপ্লিম্যাবের কমপক্ষে একটি ডোজ প্রাপ্ত রোগীদের মধ্যে সিআরআর ছিল 54% (95% সিআই: 34-72, পি <0.0001);>প্রোটোকল অনুযায়ী কমপক্ষে 4 সপ্তাহ ধরে নরসোপ্লিম্যাব চিকিত্সা প্রাপ্ত রোগীদের মধ্যে সিআরআর 65% (95% সিআই: 43-84, পি <0.0001)>

গৌণ শেষ পয়েন্ট: (১) 100-দিনের বেঁচে থাকার হার (এইচএসসিটি-টিএমএ নির্ণয়ের তারিখ থেকে বেঁচে থাকার হার হিসাবে সংজ্ঞায়িত) বিশেষজ্ঞের প্রত্যাশা ছাড়িয়ে গেছে (20% এরও কম): চিকিত্সা করা সমস্ত রোগীর 68% প্রোটোকল অনুসারে, 83% এর রোগীরা কমপক্ষে 4 সপ্তাহের জন্য নরসোপ্লিম্যাব চিকিত্সা পেয়েছিলেন এবং নরসোপ্লিম্যাব চিকিত্সায় সাড়া দিয়েছেন এমন 93% রোগী। মূল পরীক্ষার তথ্যের সাথে পরিচিত বিশেষজ্ঞরা আশা করেন যে ট্রায়াল জনসংখ্যার 100-দিনের বেঁচে থাকার হার 20% এরও কম হবে। (২) পরীক্ষাগারের মাধ্যমিক কার্যকারিতা শেষ পয়েন্টগুলির প্রাথমিক ফলাফলগুলি (প্রতিটি পরীক্ষাগারের মান হিসাবে চিকিত্সার আগে বেসলাইন থেকে পরিবর্তনগুলি) অর্থবহ উন্নতিগুলি অব্যাহত রাখে এবং পরিসংখ্যানগতভাবে উল্লেখযোগ্য প্লেটলেট গণনা, ল্যাকটেট ডিহাইড্রোজেনেস এবং গ্লোবিন বাইন্ডিং একাডেমিক তাত্পর্য অর্জন করে (পি <0.01 সকলের="" জন্য)="" চিকিত্সা="" করা="">

সুরক্ষা: বিচারের সবচেয়ে সাধারণ বিরূপ প্রতিক্রিয়া হ'ল ডায়রিয়া, বমি বমি ভাব, বমি বমিভাব, হাইপোক্যালিমিয়া, নিউট্রোপেনিয়া এবং জ্বর। স্টেম সেল ট্রান্সপ্ল্যান্ট রোগীদের মধ্যে এগুলি সাধারণ প্রতিকূল প্রতিক্রিয়া। বিচার চলাকালীন ছয়জন মারা গেছেন। এগুলি সেপসিস, অন্তর্নিহিত রোগের অগ্রগতি এবং গ্রাফট-বনাম-হোস্ট রোগের কারণে ঘটেছিল, এই সবগুলিই এই রোগী দলের মৃত্যুর সাধারণ কারণ।

এই মাসের শেষের দিকে মাদ্রিদে ইউরোপীয় সোসাইটি ফর ব্লাড অ্যান্ড বোন ম্যারো ট্রান্সপ্ল্যান্টেশনের বার্ষিক বৈঠকে এই সমীক্ষার সম্পূর্ণ তথ্য ঘোষণা করা হবে। মেমোরিয়াল স্লোয়ান-কেটরিং ক্যান্সার সেন্টারের অ্যাডাল্ট স্টেম সেল ট্রান্সপ্ল্যান্ট ইনস্টিটিউটের পরিচালক, মিঃ মিগুয়েল অ্যাঞ্জেল পেরেলস বলেছেন, "নরসোপ্লিমাবের মূল পরীক্ষাগুলির কার্যকারিতা এবং সুরক্ষা তথ্য উত্সাহজনক। পরীক্ষাগারে পরীক্ষাগুলির কঠোর প্রতিক্রিয়া মানদণ্ড বিবেচনা করে চিহ্নিতকারী এবং অঙ্গ ফাংশন, সম্পূর্ণ ছাড়ের হার (সিআরআর) এবং নরসোপ্লিম্যাবের 100-দিনের বেঁচে থাকার হার খুব তাৎপর্যপূর্ণ present বর্তমানে, অনুমোদিত এইচএসসিটি-টিএমএ থেরাপি নেই। বর্তমান চিকিত্সা সাধারণত সহায়তার যত্ন এবং ড্রাগগুলি বন্ধ করার মধ্যে সীমাবদ্ধ থাকে জিভিএইচডি ওষুধ প্রতিরোধের জন্য অপরিহার্য N নার্সোপ্লিমাম কেবল এইচএসসিটি-টিএমএ চিকিত্সার মূল হয়ে উঠতে পারে না, তবে আমাদের প্রয়োজনীয় জিভিএইচডি প্রতিরোধক ওষুধ বজায় রাখার অনুমতি দিন। "

এইচএসসিটি-টিএমএ হেমোটোপয়েটিক স্টেম সেল ট্রান্সপ্ল্যান্টেশন (এইচএসসিটি) এর মারাত্মক এবং প্রায়শই মারাত্মক জটিলতা, যা স্টেম সেল ট্রান্সপ্ল্যান্টেশন, ইমিউনোসপ্রেসিভ থেরাপি, ইনফেকশন সম্পর্কিত প্রিট্রিটমেন্ট প্রোগ্রামগুলি সমন্বিত একটি সিস্টেমেটিক, মাল্টি-ফ্যাকটোরিয়াল রোগ। হোস্ট ডিজিজ (জিভিএইচডি) এবং অন্যান্য কারণগুলির দ্বারা প্ররোচিত এন্ডোথেলিয়াল সেল ক্ষতি। এন্ডোথেলিয়াল ইনজুরি পরিপূরক লেকটিন পথকে সক্রিয় করে এবং এইচএসসিটি-টিএমএর উপস্থিতি এবং বিকাশে একটি গুরুত্বপূর্ণ ভূমিকা পালন করে। অ্যাটোলজাস এবং অ্যালোজেনিক প্রতিস্থাপনে এই পরিস্থিতি দেখা দিতে পারে তবে অ্যালোজেনিক প্রতিস্থাপনে এটি বেশি সাধারণ ation মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপে প্রতিবছর প্রায় 25,000 থেকে 30,000 অ্যালোজেনিক প্রতিস্থাপন করা হয়। এলজোজেনিক স্টেম সেল প্রতিস্থাপনে প্রাপ্ত বয়স্ক এবং শিশুদের সাম্প্রতিক প্রতিবেদনে দেখা গেছে যে এইচএসসিটি-টিএমএর ঘটনা প্রায় 40%, যার মধ্যে ৮০% রোগীর উচ্চ ঝুঁকির বৈশিষ্ট্য থাকতে পারে। এইচএসসিটি-টিএমএর গুরুতর ক্ষেত্রে মৃত্যুর হার 90% ছাড়িয়ে যেতে পারে এবং বেঁচে থাকা রোগীদের ক্ষেত্রেও দীর্ঘমেয়াদী রেনাল ব্যর্থতা সাধারণ। বর্তমানে, এইচএসসিটি-টিএমএর কোনও অনুমোদিত চিকিত্সা বা যত্নের মান নেই।

নরসোপ্লিমাম সম্পূর্ণ মানব আইজিজি 4 মনোক্লোনাল অ্যান্টিবডি, এইচএসসিটি-টিএমএর চিকিত্সার জন্য বিকশিত ম্যাননোজ-বন্ডিং ল্যাকটিন সম্পর্কিত সেরিন প্রোটেস 2 (এমএএসপি -২) কে লক্ষ্য হিসাবে লক্ষ্য করে। এমএএসপি -২ হ'ল পরিপূরক সিস্টেমের ল্যাকটিন পথের একটি প্রভাবক এনজাইম। ল্যাকটিন পথটি মূলত টিস্যু ক্ষতি বা মাইক্রোবায়াল সংক্রমণ দ্বারা সক্রিয় হয়। গুরুত্বপূর্ণভাবে, বাজারে বা বিকাশে অন্যান্য পরিপূরক লক্ষ্য করে ওষুধের বিপরীতে, এমএএসপি -২ এ নরসোপ্লিম্যাবের প্রতিরোধমূলক প্রভাব শাস্ত্রীয় পরিপূরক পথকে হস্তক্ষেপ করে না, যা অর্জিত সংক্রমণ প্রতিরোধের প্রতিক্রিয়ার একটি মূল উপাদান a অন্যান্য সহজাত অনাক্রম্য উপায়গুলির কার্যকারিতা প্রভাবিত না করে পরিপূরক-মধ্যস্থতা প্রদাহ এবং এন্ডোথেলিয়াল ক্ষতি প্রতিরোধ করার জন্য নরসোপ্লিমামের ভূমিকা।

বর্তমানে, নরসোপ্লিমাম এইচএসসিটি-টিএমএর চিকিত্সার জন্য চাবির তৃতীয় ক্লিনিকাল ট্রায়াল সম্পন্ন করেছেন। পূর্বে, নর্সোপ্লিমামবকে উচ্চ-ঝুঁকির এইচএসসিটি-টিএমএ রোগীদের চিকিত্সার জন্য, যুক্তরাষ্ট্রে এইচএসসিটি-টিএমএর চিকিত্সার জন্য পরিপূরক-মধ্যস্থতাযুক্ত থ্রোম্বোটিক মাইক্রোনিওপ্যাথি (টিএমএ) প্রতিরোধ এবং এতিম ওষুধের যোগ্যতার জন্য যুগান্তকারী ড্রাগের যোগ্যতা প্রদান করা হয়েছে, এবং ইইউ (এইচএসসিটি) এতিম ওষুধের যোগ্যতায় হেমাটোপয়েটিক স্টেম সেল প্রতিস্থাপনের চিকিত্সা দেওয়া হয়েছে granted বর্তমানে, নরসোপ্লিমাম আইজিএ নেফ্রোপ্যাথি (আইজিএএন) এবং অ্যাটপিকাল হেমোলিটিক ইউরেমিক সিনড্রোম (এএইচএস) এর তৃতীয় ক্লিনিকাল বিকাশে রয়েছে in পূর্বে, ওষুধটি মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে ইগান-এর চিকিত্সার জন্য এতিম ওষুধ এবং যুগান্তকারী ড্রাগের যোগ্যতাও প্রদান করা হয়েছিল, এএইচএসের চিকিত্সার জন্য দ্রুত ট্র্যাক যোগ্যতা,

অক্টোবরে 2019, সংস্থাটি উচ্চ ঝুঁকিপূর্ণ এইচএসসিটি-টিএমএ রোগীদের জন্য নরসোপ্লিমাব বিএলএর রোলিং জমা দেওয়া শুরু করে। সংস্থাটি পরিকল্পনা অনুসারে বিএলএ রোলিং জমা দেওয়ার অগ্রযাত্রা অব্যাহত রাখবে এবং ইইউতে নরসোপ্লিম্যাব ট্রিটমেন্ট এইচএসসিটি-টিএমএর জন্য একটি বিপণন অনুমোদনের আবেদন (এমএএ) জমা দেওয়ার পরিকল্পনা করছে।