নতুন দীর্ঘ-অভিনয় বৃদ্ধির হরমোন ট্রান্সকন এইচজিএইচ যুক্তরাষ্ট্রে তালিকার জন্য প্রয়োগ করা হয়েছে, এবং চীন তৃতীয় পর্যায়ের ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলিতে রয়েছে

ডেনিশ বায়োফার্মাসিউটিক্যাল সংস্থা এসেনডিস ফার্মা সম্প্রতি ঘোষণা করেছে যে এটি মার্কিন খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসনকে (এফডিএ) একটি সাপ্তাহিক দীর্ঘ-অভিনয় বৃদ্ধির হরমোন ট্রান্সকন এইচজিএইচ (লোনপেগসোম্যাট্রপিন) বায়ো প্রোডাক্ট লাইসেন্স লাইসেন্স অ্যাপ্লিকেশন (বিএলএ) জমা দিয়েছে, যা মানব বর্ধনের হরমোনের দীর্ঘ-অভিনেত্রী (এইচজিএইচ), সপ্তাহে একবার পরিচালিত, শৈশব বৃদ্ধির হরমোন ঘাটতির (জিএইচডি) চিকিত্সার জন্য ব্যবহৃত হয়।

ট্রান্সকন এইচজিএইচ হ'ল জিজি কোট; ডিজিটাল কনজিগেশন জিজি কোট; পেটেন্ট প্রযুক্তি। দীর্ঘমেয়াদী বৃদ্ধির হরমোন অ্যানালগগুলির অন্যান্য প্রযুক্তিগুলির চেয়ে এই ড্রাগের ক্রিয়া করার পদ্ধতিটি পৃথক। এটি নিশ্চিত করতে পারে যে অশোধিত এবং সক্রিয় মানব বৃদ্ধির হরমোনটি body দিনের জন্য মানবদেহে প্রকাশিত হয় এবং শরীরে সক্রিয় মানববৃদ্ধির হরমোনের টিস্যু বিতরণ একবারের দৈনিক রিকম্বিনেন্ট গ্রোথ হরমোন (আরএইচজিএইচ) এর সাথে সামঞ্জস্যপূর্ণ।

বর্তমানে, মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপীয় বাজারগুলিতে দীর্ঘকালীন অভিনয় বৃদ্ধির হরমোন ওষুধ অনুমোদিত হয়নি approved ট্রান্সকন এইচজিএইচকে মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপের জিএইচডির জন্য এতিম ওষুধের স্ট্যাটাস (ওডিডি) দেওয়া হয়েছে।

এসেনডিস এই বছরের তৃতীয় কোয়ার্টারে জিএইচডি আক্রান্ত শিশুদের ট্রান্সকন এইচজিএইচ চিকিত্সার জন্য একটি বিপণন অনুমোদনের আবেদন (এমএএ) জমা দেওয়ার পরিকল্পনা করছেন। চতুর্থ ত্রৈমাসিকে জিএইচডি আক্রান্ত শিশুদের ট্রান্সকন এইচজিএইচ মূল্যায়নের জন্য সংস্থাটি জাপানে তৃতীয় পর্যায়ের ক্লিনিকাল ট্রায়াল শুরু করবে বলে প্রত্যাশা করে। এছাড়াও, ভিআইএসএন ফার্মাসিউটিক্যালসগুলিতে কৌশলগত বিনিয়োগের মাধ্যমে সংস্থাটি বৃহত্তর চীনে ট্রান্সকন এইচজিএইচের তৃতীয় পর্যায়ের ক্লিনিকাল ট্রায়াল পরিচালনা করছে।

বাচ্চাদের গ্রোথ হরমোনের ঘাটতি (জিএইচডি) একটি মারাত্মক বিরল রোগ যা পিটুইটারি গ্রন্থির দ্বারা নিঃসৃত পর্যাপ্ত গ্রোথ হরমোন দ্বারা নিঃসৃত হয় caused জিএইচডি আক্রান্ত শিশুদের দৈর্ঘ্য কেবল সংক্ষিপ্ত নয়, তবে বিপাকীয় অস্বাভাবিকতা, মনো-সামাজিক চ্যালেঞ্জ, জ্ঞানীয় ঘাটতি এবং জীবনমানের নিম্নমানেরও রয়েছে।

কয়েক দশক ধরে, GHD- র যত্নের মানটি বৃদ্ধি এবং বিপাকীয় প্রভাবগুলিকে উন্নত করতে দিনে একবার এইচজিএইচ এর সাবকুটেনিয়াস ইনজেকশন হয়ে থাকে। যত্নশীল এবং রোগীদের জন্য, ইঞ্জেকশনের প্রতিদিনের চিকিত্সার বোঝা খুব বেশি, যা দুর্বলভাবে মেনে চলতে পারে এবং সামগ্রিক চিকিত্সার প্রভাব হ্রাস করতে পারে।

মার্চ 2019 এ, এসেনডিস জিএইচডিআইআইআই পর্বের হাইজিএইচটি স্টাডি সহ শিশুদের ট্রান্সকন এইচজিএইচ চিকিত্সার শীর্ষ-লাইন ডেটা প্রকাশ করেছিলেন। এটি একটি এলোমেলোভাবে, ওপেন-লেবেল, ইতিবাচক ড্রাগ-নিয়ন্ত্রিত গবেষণা যা সাপ্তাহিক ট্রান্সকন এইচজিএইচকে প্রতিদিনের এইচজিএইচ (জেনোট্রপিন) এর সাথে তুলনা করে।

ফলাফলগুলি দেখিয়েছিল যে অধ্যয়নটি প্রাথমিক প্রান্তে পৌঁছেছে: 52 তম সপ্তাহে, ট্রান্সকন এইচজিএইচ অবতারের উচ্চতার বার্ষিক হারের (এএইচভি, ইউনিট: সেমি / বছর) র ক্ষেত্রে দৈনিক এইচজিএইচ থেকে নিকৃষ্ট ছিল না এবং এটি দৈনিক এইচজিএইচ থেকেও উন্নত ছিল। সুনির্দিষ্ট তথ্যটি হল, কোভরিয়েন্স (এএনসিওএ) এর উদ্দেশ্য-থেকে-চিকিত্সা গোষ্ঠীর বিশ্লেষণ ব্যবহার করে ট্রান্সকন এইচজিএইচ চিকিত্সা গ্রুপ এএইচভি 11.2 সেন্টিমিটার / বছর, প্রতিদিনের এইচজিএইচ 10.3 সেমি / বছর (দুটি গ্রুপের মধ্যে পার্থক্য: 0। {{ 8}} সেমি / বছর, 95% সিআই: 0.22-1.50, পি=0.0088)।

এটি উল্লেখযোগ্য যে প্রতিটি ফলোআপে, ট্রান্সকন এইচজিএইচ চিকিত্সা গোষ্ঠীর এইএইচভি দৈনিক এইচজিএইচ চিকিত্সা গোষ্ঠীর চেয়ে বেশি ছিল এবং চিকিত্সার পার্থক্যটি ২ 26 শে সপ্তাহ থেকে (সপ্তাহে 26 সহ) পরিসংখ্যানগতভাবে গুরুত্বপূর্ণ ছিল। ট্রান্সকন এইচজিএইচ চিকিত্সা গ্রুপ এবং প্রতিদিনের এইচজিএইচ চিকিত্সা গ্রুপে (এএইচভি জিজি এলটি; 8.0 সেমি / বছর) এর দুর্বল প্রতিক্রিয়াযুক্ত রোগীদের অনুপাত যথাক্রমে 4% এবং 11% ছিল। সমীক্ষার মাধ্যমে সম্পন্ন সমস্ত সংবেদনশীলতা বিশ্লেষণগুলি এই ফলাফলগুলির দৃust়তা প্রদর্শন করে মূল ফলাফলকে সমর্থন করে।

গবেষণায়, ট্রান্সকন এইচজিএইচ সাধারণত নিরাপদ এবং ভাল সহনীয় ছিল। প্রতিকূল ঘটনাগুলি দৈনিক এইচজিএইচ চিকিত্সা গোষ্ঠীতে যে ধরণের এবং ফ্রিকোয়েন্সি পরিলক্ষিত হয়েছিল তার সাথে সামঞ্জস্যপূর্ণ ছিল এবং পরীক্ষার গ্রুপগুলি তুলনীয় ছিল। গবেষণা গ্রুপের সাথে সম্পর্কিত গুরুতর কোন বিরূপ ঘটনা দুটি গ্রুপেই পাওয়া যায়নি। প্রতিটি চিকিত্সা গোষ্ঠীতে একটি গুরুতর বিরূপ ঘটনা লক্ষ্য করা যায় (ট্রান্সকন এইচজিএইচ চিকিত্সা গ্রুপে 1.0% এবং প্রতিদিনের এইচজিএইচ চিকিত্সা গ্রুপে 1.8%), যা গবেষণার ওষুধের সাথে সম্পর্কিত ছিল না। উভয় গ্রুপে, কোনও বিরূপ ঘটনা খুঁজে পাওয়া যায় নি যার ফলে চিকিত্সার ওষুধ চিকিত্সা বন্ধ হয়ে যায়।

ট্রান্সকন মানে জিজি কোট; ট্রান্সিয়েন্ট কনজুগেশন জিজি কোট; এসেনডিস জিজি # 39; মালিকানা ট্রান্সকন প্ল্যাটফর্ম একটি উদ্ভাবনী প্রযুক্তি যা লক্ষ্য করে এমন নতুন চিকিত্সা তৈরি করা যা কার্যকারিতা, সুরক্ষা এবং প্রশাসনের ফ্রিকোয়েন্সি সহ চিকিত্সার প্রভাবগুলি অনুকূল করে। ট্রান্সকন অণুর তিনটি উপাদান রয়েছে: একটি অপরিবর্তিত পিতা .ষধ, এটি রক্ষা করে এমন একটি জড় বাহক এবং অস্থায়ীভাবে দুটি সংযোগকারী একটি লিঙ্কার। সংযুক্ত থাকাকালীন, ক্যারিয়ার প্যারেন্ট ড্রাগকে নিষ্ক্রিয় করা এবং সাফ হওয়ার হাত থেকে রক্ষা করে। শরীরে ইনজেকশনের পরে, শারীরবৃত্তীয় পিএইচ এবং তাপমাত্রার অবস্থাগুলি অনুমানযোগ্য ক্রিয়াকলাপী parentষধ ড্রাগটিকে পূর্বাভাসযোগ্য মুক্তিতে ছেড়ে দেওয়া শুরু করবে। যেহেতু প্যারেন্ট ড্রাগটি অশোধিত, তার ক্রিয়াকলাপের আসল পদ্ধতিটি অপরিবর্তিত থাকবে। ট্রান্সকন প্রযুক্তি প্রোটিন, পেপটাইডস বা ছোট অণুগুলির একাধিক চিকিত্সার ক্ষেত্রে ব্যাপকভাবে ব্যবহার করা যেতে পারে এবং এটি সিস্টেমিক বা স্থানীয়ভাবে ব্যবহার করা যেতে পারে।

বর্তমানে, আসেনডিস একটি শীর্ষস্থানীয়, পুরোপুরি ইন্টিগ্রেটেড বিরল রোগ সংস্থা তৈরি করতে ট্রান্সকন প্রযুক্তি ব্যবহার করছে। সংস্থাটি সর্বোত্তম-শ্রেণীর কার্যকারিতা, সুরক্ষা এবং / অথবা সুবিধা সহ নতুন থেরাপি তৈরি করতে ট্রান্সকন প্রযুক্তি এবং ক্লিনিকালি প্রমাণিত পিতামাতাদের ওষুধ ব্যবহার করে। শিশুদের জিজি # 39 এর জিএইচডি ছাড়াও, সংস্থাটি প্রাপ্ত বয়স্ক জিএইচডি-র ক্লিনিকাল চিকিত্সার তৃতীয় পর্যায়ের ট্রান্সকন এইচজিএইচও বিকাশ করছে। তদ্ব্যতীত, দ্বিতীয় ধাপের ক্লিনিকালগুলিতে সংস্থার দুটি বিরল এন্ডোক্রিনোলজি সম্পদ রয়েছে: (1) ট্রান্সকন পিটিএইচ একটি দীর্ঘ-অভিনয় প্যারাথাইরয়েড হরমোন (পিটিএইচ) প্রোড্রাগ যা হাইপোপারথাইরয়েডিজমের চিকিত্সার জন্য ব্যবহৃত হয়; (২) ট্রান্সকন সিএনপি হ'ল দীর্ঘমেয়াদী সি-টাইপের ন্যাট্রিওরেটিক পেপটাইড প্রোড্রাগ যা অ্যাচন্ড্রোপ্লাজিয়া এবং অন্যান্য এফজিএফআর-সম্পর্কিত হাড়ের রোগের চিকিত্সার জন্য ব্যবহৃত হয়।

2018 সালে, এসেনডিস এবং ভিভো ক্যাপিটাল বৃহত্তর চীনকে কেন্দ্র করে ওয়েইশং ফার্মাসিউটিক্যাল প্রতিষ্ঠা করার জন্য একটি যৌথ উদ্যোগ প্রতিষ্ঠা করেছিলেন এবং এসেন্ডিস জিজি # 39 এর বিকাশ ও প্রচারের প্রতিশ্রুতিবদ্ধ; বৃহত্তর চীন এন্ডোক্রাইন বিরল রোগ চিকিত্সা প্রোগ্রাম, মূল ভূখণ্ড চীন এবং হংকং, ম্যাকাও এবং তাইওয়ানকে আচ্ছাদন করে।

অক্টোবরে 2019, ট্রান্সকন এইচজিএইচ জিজি # 39 s এর চতুর্থ পর্যায়ের ক্লিনিকাল ট্রায়াল অ্যাপ্লিকেশনটি জাতীয় ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (এনএমপিএ) দ্বারা শৈশব বৃদ্ধির হরমোনের ঘাটতি (জিএইচডি) নিরাময়ের জন্য চীনতে তৃতীয় পর্যায়ের ক্লিনিকাল অধ্যয়নের জন্য অনুমোদিত হয়েছিল। ট্রান্সকন এইচজিএইচ চায়না জিজি # 39; র প্রথম অশোধিত দীর্ঘ-অভিনয়কারী মানব বৃদ্ধির হরমোন, যা সপ্তাহে একবার ব্যবহার করা হয়, যা নিয়মিতভাবে একবারের প্রস্তুতির মতো একই মানব বৃদ্ধির হরমোনকে মুক্তি দিতে পারে ....