রিব্লোজিল মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপে প্রসারিত ইঙ্গিতগুলির জন্য প্রযোজ্য: ট্রান্সফিউশন-স্বাধীন β-থ্যালাসেমিয়ার চিকিত্সা!

Bristol-Myers Squibb (BMS) সম্প্রতি ঘোষণা করেছে যে US Food and Drug Administration (FDA) Reblozyl's (luspatercept-aamt) সম্পূরক জৈবিক পণ্য লাইসেন্স আবেদন (sBLA) গ্রহণ করেছে এবং অগ্রাধিকার পর্যালোচনা মঞ্জুর করেছে: ওষুধটি হল একটি প্রথম-শ্রেণীর) লোহিত রক্তকণিকার পরিপক্কতা এজেন্ট (EMA), যা রক্তাল্পতার চিকিৎসার জন্য অ-ট্রান্সফিউশন নির্ভর (NTD) β-থ্যালাসেমিয়া (β-থ্যালাসেমিয়া) প্রাপ্তবয়স্ক রোগীদের জন্য ব্যবহৃত হয়। FDA sBLA-এর প্রেসক্রিপশন ড্রাগ ইউজার ফি অ্যাক্ট (PDUFA) এর জন্য 27 মার্চ, 2022 তারিখ নির্ধারণ করেছে। উপরন্তু, ইউরোপীয় মেডিসিন এজেন্সি (EMA) প্রাপ্তবয়স্কদের রক্তাল্পতার চিকিৎসার জন্য Reblozyl-এর জন্য দ্বিতীয় শ্রেণির পরিবর্তনের আবেদন গ্রহণ করেছে। NTDβ থ্যালাসেমিয়া রোগীদের।

এনটিডি বিটা থ্যালাসেমিয়া হল এমন একটি শব্দ যা রোগীদের বেঁচে থাকার জন্য লোহিত রক্তকণিকা (আরবিসি) নিয়মিত আজীবন ট্রান্সফিউশনের প্রয়োজন হয় না, যদিও তাদের মাঝে মাঝে বা সামান্য ঘন ঘন ট্রান্সফিউশনের প্রয়োজন হতে পারে, সাধারণত একটি নির্ধারিত সময়ের মধ্যে। এনটিডি বিটা থ্যালাসেমিয়ার রোগীরা দীর্ঘস্থায়ী অ্যানিমিয়া এবং আয়রন ওভারলোড অনুভব করবেন, যা ক্লিনিকাল জটিলতার একটি সিরিজের দিকে নিয়ে যেতে পারে এবং জরুরী চিকিত্সার বিকল্পগুলি প্রয়োজন। ক্লিনিকাল ট্রায়াল ডেটা দেখায় যে NTD β থ্যালাসেমিয়া আক্রান্ত প্রাপ্তবয়স্ক রোগীদের মধ্যে, বেসলাইন হিমোগ্লোবিন স্তর নির্বিশেষে, Reblozyl রোগীর হিমোগ্লোবিনের মাত্রা বাড়াতে পারে এবং রোগীর জীবনমান উন্নত করতে পারে।

Reblozyl মূলত BMS এবং Acceleron ফার্মাসিউটিক্যালস দ্বারা তৈরি করা হয়েছিল। মার্কের সম্প্রতি Acceleron-এর $11.5 বিলিয়ন অধিগ্রহণ সম্পন্ন করার পর, Reblozyl এখন BMS এবং Merck দ্বারা যৌথভাবে বিকশিত এবং বাণিজ্যিকীকরণ করা হয়েছে। রেব্লোজিল হল প্রথম লোহিত রক্তকণিকার পরিপক্কতা এজেন্ট (EMA) যা β-থ্যালাসেমিয়া এবং খুব কম/নিম্ন/মাঝারি ঝুঁকির মাইলোডিসপ্লাস্টিক সিন্ড্রোম (MSD) সম্পর্কিত রক্তাল্পতা নিয়ন্ত্রক অনুমোদনের সাথে চিকিত্সার জন্য ব্যবহৃত হয়। যোগ্য রোগী গোষ্ঠীর মধ্যে, Reblozyl একটি গুরুত্বপূর্ণ চিকিত্সা বিভাগের প্রতিনিধিত্ব করে। এটা উল্লেখ করা উচিত যে যে রোগীদের অবিলম্বে রক্তাল্পতা সংশোধন করতে হবে, রেব্লোজিল লোহিত রক্তকণিকা স্থানান্তরের বিকল্প হিসাবে উপযুক্ত নয়।

Reblozyl এর সক্রিয় ফার্মাসিউটিক্যাল উপাদান হল luspatercept, যা একটি প্রথম শ্রেণীর লোহিত রক্তকণিকার পরিপক্কতা এজেন্ট (EMA) যা দেরীতে লাল রক্ত ​​কণিকার পরিপক্কতা নিয়ন্ত্রণ করতে পারে। Luspatercept হল একটি দ্রবণীয় ফিউশন প্রোটিন, যা মানুষের IgG1 এর Fc ডোমেইন এবং Activin IIB রিসেপ্টর (ActRIIB) এর এক্সট্রা সেলুলার ডোমেনের ফিউশন দ্বারা গঠিত হয়। লিগ্যান্ড ফাঁদ হিসাবে, এটি লক্ষ্যযুক্ত বাঁধনের মাধ্যমে দেরী RBC পরিপক্কতা নিয়ন্ত্রণ করতে পারে। ট্রান্সফর্মিং গ্রোথ ফ্যাক্টর (TGF)-β সুপারফ্যামিলি নির্দিষ্ট লিগ্যান্ডের Smad2/3 সিগন্যালিং পাথওয়ের সক্রিয়তা হ্রাস করে, অবৈধ RBC তৈরির উন্নতি করে, দেরী RBC লোহিত রক্তকণিকার পরিপক্কতা প্রচার করে এবং হিমোগ্লোবিনের মাত্রা বাড়ায়।

Reblozyl sBLA এবং ক্লাস II পরিবর্তনের অ্যাপ্লিকেশনগুলি প্রধান ফেজ 2 BEYOND অধ্যয়নের নিরাপত্তা এবং কার্যকারিতা ফলাফলের উপর ভিত্তি করে। গবেষণাটি এনটিডি বিটা থ্যালাসেমিয়া সহ প্রাপ্তবয়স্ক রোগীদের মধ্যে পরিচালিত হয়েছিল এবং বেস্ট সাপোর্টিভ কেয়ার (বিএসসি) এর সাথে মিলিত রেব্লোজিল মূল্যায়ন করা হয়েছিল। 2021 সালের জুনে প্রকাশিত ডেটা দেখায় যে রেব্লোজিল+বিএসসি চিকিত্সা গ্রুপের 77.1% রোগী উচ্চতর হিমোগ্লোবিনের মাত্রা (≥1.0g/dL) অর্জন করেছে, যেখানে প্লেসবো+BSC গ্রুপ ছিল 0%। উপরন্তু, প্ল্যাসিবো গ্রুপের তুলনায়, রেব্লোজিল গ্রুপের রোগীরাও উন্নত ফলাফলের কথা জানিয়েছেন।

ব্রিস্টল-মায়ার্স স্কুইবের হেমাটোলজি ডেভেলপমেন্টের সিনিয়র ভাইস প্রেসিডেন্ট ডঃ নোয়া বার্কোভিটস বলেছেন: “অ-ট্রান্সফিউশন-নির্ভর বিটা থ্যালাসেমিয়া রোগীদের বেঁচে থাকার জন্য সারাজীবন রক্ত ​​দেওয়ার প্রয়োজন নাও হতে পারে, কিন্তু তাদের কার্যকর চিকিৎসার বিকল্প প্রয়োজন কারণ তারা একটি রোগের সম্মুখীন হয়। ক্রনিক অ্যানিমিয়া এবং আয়রন ওভারলোডের সিরিজ। Reblozyl দ্বারা সৃষ্ট ক্লিনিকাল জটিলতা। β-থ্যালাসেমিয়া এবং কম-ঝুঁকির মাইলোডিসপ্লাস্টিক সিন্ড্রোম সম্পর্কিত রক্তাল্পতার চিকিত্সার জন্য রেব্লোজিল হল অনেক দেশ (যুক্তরাষ্ট্র এবং ইউরোপীয় ইউনিয়ন সহ) দ্বারা অনুমোদিত একটি গুরুত্বপূর্ণ চিকিত্সা। আমরা এবং Merck Reblozyl প্রজেক্টের ক্লিনিকাল অনুশীলনকে এগিয়ে নিয়ে যেতে প্রতিশ্রুতিবদ্ধ, এবং এই অনুন্নত রোগী গোষ্ঠীর জন্য একটি নতুন চিকিত্সার বিকল্প নিয়ে আসার জন্য পর্যালোচনা প্রক্রিয়া চলাকালীন FDA এর সাথে ঘনিষ্ঠভাবে কাজ করার জন্য উন্মুখ।"